Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effektivitet af fedtafledte stamceller til behandling af komplekse perianale fistler patienter med Crohns sygdom (FATT)

10. april 2019 opdateret af: Tigenix S.A.U.

Randomiseret, enkeltblindet, placebokontrolleret multicenter fase III-studie for at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​udvidede autologe fedtafledte stamceller (ASC'er) (CX-401), til behandling af komplekse perianale fistler ved Perianal Crohns sygdom

Formålet med denne undersøgelse er at bestemme sikkerheden og effektiviteten af ​​eASC'er (ekspanderede voksne stamceller) til behandling af komplekse perianale fistler hos patienter med Crohns sygdom.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Komplekse perianale fistler er en kilde til stor nød for lider. Ved Crohns sygdom er mulighederne begrænsede, og operation er ofte forbundet med inkontinens og recidiv.

De biologiske egenskaber af stamceller afledt af voksent væv gør dem til kandidater til behandling af patologier, der kræver vævsregenerering eller i sygdomme, hvor helingsprocessen er ændret.

Et proof-of-concept-studie, et fase 1-studie og et fase 2-studie [Clinicaltrials.gov identifier: NCT00115466] har alle antydet, at denne tilgang er lovende, selv hos patienter, hvis fistel er forbundet med Crohns sygdom.

Det nuværende multicenter, placebokontrollerede, fase 3-studie har til formål at bekræfte effektiviteten og sikkerheden vist i de tidligere fase 1- og fase 2-studier i behandlingen af ​​komplekse perianale fistler hos patienter med Crohns sygdom efter 24 uger efter indledende administration. Fistellukning er defineret som fravær af suppuration gennem den ydre åbning med fuldstændig re-epitelisering af den ydre åbning og fravær af samlinger >2 cm direkte relateret til den behandlede fistelkanal, målt ved MR.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
56

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Holland
      • Amsterdam, Holland
        • Academic Medical Center
  • Spanien
      • Córdoba, Spanien, 14004
        • Hospital Reina Sofía
      • Léon, Spanien, 24071
        • Complejo Hospitalario de León
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Hospital Clinico San Carlos
      • Madrid, Spanien, 28006
        • Hospital Universitario de La Princesa
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Hospital Ramon y Cajal
      • Madrid, Spanien, 28007
        • Hospital Gregorio Marañón
      • Madrid, Spanien, 28035
        • Hospital Puerta de Hierro
      • Pontevedra, Spanien, 36001
        • Complejo Hospitalario de Pontevedra
    • Barcelona
      • Badalona, Barcelona, Spanien, 08916
        • Hospital Germans Trías i Pujol
    • Valencia
      • Sagunto, Valencia, Spanien, 46520
        • Hospital de Sagunto
  • Østrig
      • Vienna, Østrig
        • University of Vienna

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Underskrevet informeret samtykke
  • Patienter med Crohns sygdom diagnosticeret mindst 12 måneder tidligere i overensstemmelse med accepterede kliniske, endoskopiske, anatomopatologiske og/eller radiologiske kriterier
  • Tilstedeværelse af kompleks perianal fistel med 3 eller færre fistuløse kanaler vurderet ved MR
  • Patienter med vedvarende og aktiv kompleks perianal fistel og ikke-aktiv luminal Crohns sygdom defineret ved en CDAI ≤ 200. (Kompleks perianal fistel er defineret som en fistel, der opfylder et eller flere af følgende kriterier: Høje fistler [høje inter-sfinkteriske, høje trans-sfinkteriske, ekstra-sfinkteriske eller supra-sphincteriske], tilstedeværelse af 3 eller færre eksterne åbninger [kanaler ] forbundet med en kompleks perianal fistel eller smerte/udsving
  • God generel helbredstilstand i henhold til resultaterne af den kliniske historie og den fysiske undersøgelse
  • Kvinder i den fødedygtige alder med negativ serum- eller uringraviditetstest (følsom over for 25 IE hCG). Både mænd og kvinder bør bruge passende præventionsmetoder defineret af investigator

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse af svær proktitis (fremtrædende sprødhed, spontan blødning, multiple erosioner, dybe sår) eller dominerende aktiv luminal sygdom, der kræver øjeblikkelig behandling, vurderet ved rektosigmoidoskopi
  • Patienter med en CDAI ≥201
  • Patienter med en byld, medmindre et komplet toilet af området med dræning af samlingerne og fravær af byld og andre samlinger er bekræftet inden behandlingsstart
  • Tilstedeværelsen af ​​setons, medmindre de er fjernet før undersøgelsesproceduren
  • Tilstedeværelse af >3 fistulære kanaler og/eller eksterne åbninger
  • Patienter med rektal og/eller anal stenose vurderet ved rektoskopi eller EUA
  • Patienter, der har modtaget infliximab eller ethvert andet anti-TNF-middel i de 8 uger før cellebehandlingsadministrationen
  • Patienter, der har fået tacrolimus eller ciclosporin i de 4 uger før cellebehandlingsadministrationen
  • Patienter med rektovaginal fistel, analfistel(er) og/eller ikke-perianal enterokutan fistel
  • Patienter med HIV-, HBV-, HCV- eller treponema-infektion, uanset om de er aktive eller latente
  • Patienter med en historie med misbrug af alkohol eller andre vanedannende stoffer i de 6 måneder før inklusion
  • Patienter med ondartet tumor, bortset fra basalcelle- eller kutant pladecellekarcinom, eller patienter med tidligere maligne tumorer i anamnesen, medmindre den neoplastiske sygdom har været i remission i de foregående 5 år
  • Patienter med hjerte-lungesygdom, som efter investigators mening er ustabil eller tilstrækkelig alvorlig til at udelukke patienten fra undersøgelsen.
  • Patienter med enhver form for medicinsk eller psykiatrisk sygdom, som efter investigators mening kan være grund til udelukkelse fra undersøgelsen
  • Patienter med medfødte eller erhvervede immundefekter
  • Patienter med unormale laboratorietestresultater, der kontraindikerer deres inklusion i undersøgelsen
  • Patienter, der er allergiske over for lokalbedøvelse eller gadolinium (MRI-kontrast)
  • MR er umuligt (f.eks. på grund af tilstedeværelsen af ​​pacemakere, hofteudskiftninger eller svær klaustrofobi)
  • Fedtsugning med udsugning af mindst 100 cm3 fedt fra bugvæggen er teknisk umuligt, eller patienten giver ikke samtykke til indgrebet
  • Patienter med behov for operation i den perianale region af andre årsager end fistler på tidspunktet for optagelse i undersøgelsen, eller et behov for en sådan operation er forudset i denne region i de 26 uger efter behandlingsadministrering.
  • Patienter, der har været udsat for større operationer eller alvorlige traumer inden for de seneste 6 måneder
  • Gravide eller ammende kvinder
  • Patienter, der ikke ønsker eller ikke kan overholde undersøgelsesprocedurer
  • Patienter, der i øjeblikket modtager eller har modtaget inden for 1 måned før tilmelding til dette kliniske forsøg, ethvert forsøgslægemiddel
  • Patienter vil sandsynligvis ikke overholde undersøgelsesprocedurerne

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: ENKELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
EKSPERIMENTEL: ASC'er
Intralesional dosis på 20 millioner celler ved baseline med en mulig anden administration på 40 millioner celler i tilfælde af ufuldstændig fistellukning efter vurdering i uge 12.
Medicin: Udvidede autologe fedtafledte voksne stamceller (eASC'er)
Forud for administration vil lokalisering og lukning af den indvendige åbning ske. Cellebehandlingsinjektion vil blive udført i overensstemmelse med standarder for større ambulatorisk kirurgi. Patienterne vil modtage en intralæsionel dosis på 20 millioner celler ved baseline. 50 % af cellesuspensionen vil blive anbragt i fistelvæggene i den indre åbning, mens de resterende 50 % injiceres hen over målfistelens vægkanaler. Patienter uden heling (fuldstændig lukning af fistel) i uge 12 vil modtage en anden dosis på 40 millioner celler ved at anvende samme behandlingsmetode.
Andre navne:
  • Cx401 (firmakode)
  • Ontaril®
SHAM_COMPARATOR: Placebo
Instillation af saltvandsopløsning i fistulus-kanalen efter identisk forberedelsesproces som for undersøgelsesbehandlingsgruppen.
Medicin: Placebo
Forud for administration vil lokalisering og lukning af den indvendige åbning følge standarder for større ambulatorisk kirurgi. Forsøgspersonerne vil modtage én behandlingscyklus med placebo bestående af intralæsionel instillation af 5 ml saltvandsopløsning. Patienter uden heling (fuldstændig fistellukning) efter vurdering i uge 12 vil fortsat modtage standardbehandling indtil den primære vurdering af fistellukning i uge 24. Patienter med ufuldstændig fistellukning i uge 24 vil blive tilbudt muligheden for at deltage i et separat åbent, enkeltarmsstudie med anvendelse af ASC'er afledt af fedtsugningsproceduren.
Andre navne:
  • Normal saltopløsning

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Procentdel af forsøgspersoner, hvor de ydre åbninger af den behandlede perianale fistel er lukket
Tidsramme: 24 uger
24 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Procentdel af forsøgspersoner, hvor de ydre åbninger af den behandlede perianale fistel er lukket
Tidsramme: 12 uger
12 uger
Ændringer over tid i Perianal Disease Activity Index
Tidsramme: 4, 10, 12, 16, 22 og 24 uger
4, 10, 12, 16, 22 og 24 uger
Ændringer over tid i Crohns sygdoms aktivitetsindeks
Tidsramme: 10 og 22 uger
10 og 22 uger
Ændringer over tid i MRI Score of Severity (MSS)
Tidsramme: 12 og 24 uger
12 og 24 uger
Livskvalitetsvurdering ved hjælp af SF-36 spørgeskemaet
Tidsramme: 12 og 24 uger
12 og 24 uger
Procentdel af forsøgspersoner, for hvem operation undgås
Tidsramme: 24 uger
24 uger
Uønskede hændelser
Tidsramme: 4, 10, 12, 16, 22 og 24 uger
4, 10, 12, 16, 22 og 24 uger
Klinisk relevante variationer i vitale tegn
Tidsramme: 4, 10, 12, 16, 22 og 24 uger
4, 10, 12, 16, 22 og 24 uger
Klinisk relevante variationer i laboratorietests
Tidsramme: 4, 10, 12, 16, 22 og 24 uger
4, 10, 12, 16, 22 og 24 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Tigenix S.A.U.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Damián García-Olmo, MD, General Surgery Department, Hospital Universitario La Paz

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. december 2008

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. februar 2010

Studieafslutning (FAKTISKE)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. februar 2010

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
21. juni 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
21. juni 2011

Først opslået (SKØN)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
22. juni 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
12. april 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. april 2019

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CX-401/FATT2
  • EudraCT: 2008-004286-25

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger