Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fenylketonurie, oxidační stres a BH4

27. srpna 2014 aktualizováno: Rani Singh, Emory University

Schopnost přípravku Kuvan® (sapropterin dihydrochlorid) zabránit peroxidaci lipidů a endoteliální dysfunkci u pacientů s fenylketonurií: pilotní studie

Účelem této studie je zjistit, jak tetrahydrobiopterinová terapie (BH4; také známá jako sapropterin dihydrochlorid nebo Kuvan) ovlivňuje míru oxidačního stresu a endoteliální funkci u pacientů s fenylketonurií (PKU).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Oxidační stres bude vyvolán tím, že účastníci budou jíst jídlo v polynenasycených tucích. Vyšetřovatelé uvidí, jak účastníci reagují na výzvu k jídlu v průběhu 6 hodin.

  • Účastníci PKU, kteří jsou v současné době na terapii BH4, budou hodnoceni při užívání BH4 s jídlem při jediné studijní návštěvě.
  • Účastníci PKU, kteří nereagovali na terapii BH4, budou hodnoceni dvakrát. Při první studijní návštěvě vyšetřovatelé uvidí, jak reagujete na výzvu k jídlu, když vám není podán BH4. Budete dostávat BH4 po dobu dvou týdnů, poté se vrátíte na druhou návštěvu provokační studie s jídlem při užívání BH4.
  • Zdravé kontroly budou hodnoceny po konzumaci pouze jídla (bez BH4) při jediné studijní návštěvě.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
12

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Spojené státy, 30033
        • Emory University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

10 let až 45 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Přečetli, porozuměli a podepsali tento formulář souhlasu (a formulář souhlasu, pokud je vám méně než 18 let)
  • Jsou ve věku 10-45 let
  • Vážit alespoň 75 liber (34 kg)
  • Splňujte kritéria specifická pro skupinu

Kritéria vyloučení:

  • Kouř
  • Máte v anamnéze kardiovaskulární onemocnění
  • Máte poruchu funkce jater nebo máte abnormální výchozí výsledky laboratorních testů jaterních funkcí
  • Darovali krev do 3 měsíců před studií nebo jsou anemičtí, jak ukazují základní laboratorní výsledky
  • Nejsou ochotni přerušit užívání doplňků stravy (s výjimkou lékařské stravy) dva týdny před svou první studijní návštěvou
  • V současné době užíváte léky, které budou interferovat s interpretací vybraných koncových bodů (jako jsou léky na snížení lipidů)
  • V současné době jste těhotná nebo kojíte
  • S výjimkou PKU, máte chronické onemocnění, poruchu nebo stav (včetně, ale bez omezení na diabetes, hypertenze, rakovinu)
  • Užil(a) jakýkoli zkoumaný lék (včetně přípravku Kuvan pro účastníky a kontroly nereagující na Kuvan) během 3 měsíců před studií
  • Podle názoru zkoušejícího by neměl být zahrnut do studie z jakéhokoli důvodu, včetně neschopnosti dodržovat postupy studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Přidělení: NON_RANDOMIZED
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
EXPERIMENTÁLNÍ: BH4 Non-Responders
Účastníci této skupiny mají PKU a byli považováni za nereagující na drogu. Zúčastní se své první studijní návštěvy a projdou výzvou k jídlu bez BH4. Poté budou užívat BH4 po dobu 2 týdnů. Druhá výzva k jídlu bude provedena s konečnou dávkou BH4 účastníka.
Lék: Kuvan
Účastníkům ve skupině BH4 Non-Responder bude podávána dávka Kuvanu 20 mg/kg tělesné hmotnosti/den, kterou budou užívat denně po dobu dvou týdnů. Poslední dávka bude podána při studijní návštěvě účastníka 2.
Ostatní jména:
  • Sapropterin dihydrochlorid
  • tetrahydrobiopterin
  • BH4
Jiný: Výzva k jídlu
Při každé studijní návštěvě dostanou pacienti jídlo s vysokým obsahem polynenasycených tuků, které podpoří přechodné zvýšení míry oxidačního stresu a endoteliální dysfunkce.
EXPERIMENTÁLNÍ: Zdravé ovládání
Účastníci v této skupině odpovídají zapsanému účastníkovi PKU, pokud jde o věk, pohlaví a třídu indexu tělesné hmotnosti. Zúčastní se jediné studijní návštěvy a nedostanou BH4.
Jiný: Výzva k jídlu
Při každé studijní návštěvě dostanou pacienti jídlo s vysokým obsahem polynenasycených tuků, které podpoří přechodné zvýšení míry oxidačního stresu a endoteliální dysfunkce.
EXPERIMENTÁLNÍ: Respondenti BH4
Účastníci v této skupině použijí svůj již předepsaný BH4 s výzvou k jídlu a budou hodnoceni při jediné studijní návštěvě. S jídlem si vezmou předepsaný BH4.
Jiný: Výzva k jídlu
Při každé studijní návštěvě dostanou pacienti jídlo s vysokým obsahem polynenasycených tuků, které podpoří přechodné zvýšení míry oxidačního stresu a endoteliální dysfunkce.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Peroxidace lipidů
Časové okno: Peroxidace lipidů bude měřena každou druhou hodinu po dobu šesti hodin na začátku studie (studijní návštěva 1) pro všechny studijní skupiny
Markery budou hodnoceny každou druhou hodinu pro každou 6hodinovou studijní návštěvu. Reagující na Kuvan a zdravé kontroly budou hodnoceny pouze při jedné 6hodinové studijní návštěvě. Pacienti, kteří nereagují na léčbu přípravkem Kuvan, budou hodnoceni při dvou návštěvách studie (návštěva před zahájením studie a návštěva po dvou týdnech léčby přípravkem Kuvan). Hodnoty budou hodnoceny skupinově a také posuzovány na intrapersonální změny ve skupině nereagující na Kuvan. Časový rámec účasti se odhaduje na jeden měsíc.
Peroxidace lipidů bude měřena každou druhou hodinu po dobu šesti hodin na začátku studie (studijní návštěva 1) pro všechny studijní skupiny
C-reaktivní protein (CRP)
Časové okno: CRP bude měřeno každou druhou hodinu po dobu šesti hodin na začátku studie (návštěva studie 1) pro všechny studijní skupiny a znovu během druhé návštěvy 2 týdny po výchozí hodnotě pouze u pacientů bez odpovědi na BH4 (návštěva studie 2)
Markery budou hodnoceny každou druhou hodinu pro každou 6hodinovou studijní návštěvu. Reagující na Kuvan a zdravé kontroly budou hodnoceny pouze při jedné 6hodinové studijní návštěvě. Pacienti, kteří nereagují na léčbu přípravkem Kuvan, budou hodnoceni při dvou návštěvách studie (návštěva před zahájením studie a návštěva po dvou týdnech léčby přípravkem Kuvan). Hodnoty budou hodnoceny skupinově a také posuzovány na intrapersonální změny ve skupině nereagující na Kuvan. Časový rámec účasti se odhaduje na jeden měsíc.
CRP bude měřeno každou druhou hodinu po dobu šesti hodin na začátku studie (návštěva studie 1) pro všechny studijní skupiny a znovu během druhé návštěvy 2 týdny po výchozí hodnotě pouze u pacientů bez odpovědi na BH4 (návštěva studie 2)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Emory University

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Rani H Singh, PhD, Emory University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. června 2011

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. června 2013

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. června 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
23. června 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
14. července 2011

První zveřejněno (ODHAD)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
15. července 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
28. srpna 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
27. srpna 2014

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • IRB00046153

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení