Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Phenylketonuri, Oxidativ Stress og BH4

27. august 2014 opdateret af: Rani Singh, Emory University

Kuvan® (Sapropterin Dihydrochlorides) evne til at forhindre måltidsinduceret lipidperoxidation og endotel dysfunktion hos patienter med phenylketonuri: en pilotundersøgelse

Formålet med denne undersøgelse er at se, hvordan tetrahydrobiopterinbehandling (BH4; også kendt som sapropterindihydrochlorid eller Kuvan) påvirker målinger af oxidativt stress og endotelfunktion hos patienter med phenylketonuri (PKU).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Oxidativ stress vil blive fremkaldt ved at lade deltagerne spise et måltid i flerumættede fedtstoffer. Efterforskerne vil se, hvordan deltagerne reagerer på måltidsudfordringen i løbet af 6 timer.

  • PKU-deltagere, der i øjeblikket er i BH4-behandling, vil blive evalueret, mens de tager BH4 sammen med måltidet ved et enkelt studiebesøg.
  • PKU-deltagere, der ikke reagerede på BH4-behandling, vil blive evalueret to gange. Ved det første studiebesøg vil efterforskerne se, hvordan du reagerer på måltidsudfordringen, når du ikke får BH4. Du vil få BH4 i to uger, og derefter vende tilbage til et andet studiebesøg med måltidsudfordring, mens du tager BH4.
  • Sunde kontroller vil kun blive evalueret efter indtagelse af måltidet (ingen BH4) ved et enkelt studiebesøg.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
12

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forenede Stater, 30033
        • Emory University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

10 år til 45 år (VOKSEN, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Har læst, forstået og underskrevet denne samtykkeerklæring (og samtykkeformular, hvis <18 år gammel)
  • Er i alderen 10-45 år
  • Vej mindst 75 pund (34 kg)
  • Opfyld gruppespecifikke kriterier

Ekskluderingskriterier:

  • Røg
  • Har nogen historie med hjerte-kar-sygdom
  • Har nedsat leverfunktion eller påviser unormale resultater fra laboratorietest for leverfunktion
  • Har doneret blod inden for 3 måneder før undersøgelsen eller er anæmisk som vist af baseline laboratorieresultaterne
  • Er uvillige til at stoppe med kosttilskud (undtagen medicinsk mad) to uger før deres første studiebesøg
  • Tager i øjeblikket medicin, der vil forstyrre fortolkningen af ​​udvalgte endepunkter (såsom lipidsænkende medicin)
  • Er i øjeblikket gravid eller ammer
  • Med undtagelse af PKU, har en kronisk sygdom, lidelse eller tilstand (herunder men ikke begrænset til diabetes, hypertension, cancer)
  • Har taget et forsøgslægemiddel (inklusive Kuvan til Kuvan-ikke-responsive deltagere og kontroller) inden for 3 måneder før undersøgelsen
  • Efter investigators mening bør den ikke inkluderes i undersøgelsen af ​​nogen grund, herunder manglende evne til at følge undersøgelsesprocedurer

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Tildeling: NON_RANDOMIZED
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
EKSPERIMENTEL: BH4 Ikke-respondere
Deltagerne i denne gruppe har PKU og blev anset for ikke at reagere på lægemidlet. De vil deltage i deres første studiebesøg og fortsætte gennem måltidsudfordringen uden BH4. De vil derefter tage BH4 i 2 uger. Den anden måltidsudfordring udføres med deltagerens endelige dosis af BH4.
Medicin: Kuvan
Deltagere i BH4 Non-Responder-gruppen vil få en dosis på 20 mg/kg kropsvægt/dag Kuvan til at tage dagligt i to uger. Den sidste dosis vil blive administreret ved deltagerens studiebesøg 2.
Andre navne:
  • Sapropterindihydrochlorid
  • tetrahydrobiopterin
  • BH4
Andet: Måltidsudfordring
Ved hvert studiebesøg vil patienter modtage et måltid med et højt indhold af flerumættede fedtstoffer, der vil fremme en forbigående stigning i oxidativ stress-foranstaltninger og endoteldysfunktion
EKSPERIMENTEL: Sund kontrol
Deltagerne i denne gruppe matcher en tilmeldt PKU-deltager med hensyn til alder, køn og kropsmasseindeksklasse. De deltager i et enkelt studiebesøg og får ikke BH4.
Andet: Måltidsudfordring
Ved hvert studiebesøg vil patienter modtage et måltid med et højt indhold af flerumættede fedtstoffer, der vil fremme en forbigående stigning i oxidativ stress-foranstaltninger og endoteldysfunktion
EKSPERIMENTEL: BH4 Responders
Deltagerne i denne gruppe vil bruge deres allerede ordinerede BH4 med måltidsudfordringen og blive vurderet ved et enkelt studiebesøg. De vil tage deres ordinerede BH4 sammen med måltidet.
Andet: Måltidsudfordring
Ved hvert studiebesøg vil patienter modtage et måltid med et højt indhold af flerumættede fedtstoffer, der vil fremme en forbigående stigning i oxidativ stress-foranstaltninger og endoteldysfunktion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Lipidperoxidation
Tidsramme: Lipidperoxidation vil blive målt hver anden time i seks timer ved baseline (studiebesøg 1) for alle undersøgelsesgrupper
Markører vil blive vurderet hver anden time for hvert 6-timers studiebesøg. Kuvan respondere og raske kontroller vil kun blive vurderet ved et 6-timers studiebesøg. Kuvan-ikke-responderere vil blive vurderet ved to undersøgelsesbesøg (et baseline-besøg og et besøg efter to ugers Kuvan-terapi). Værdier vil blive vurderet gruppevis og også vurderet for intrapersonlig forandring i Kuvan ikke-responsive gruppe. Tidsramme for deltagelse er estimeret til en måned.
Lipidperoxidation vil blive målt hver anden time i seks timer ved baseline (studiebesøg 1) for alle undersøgelsesgrupper
C-reaktivt protein (CRP)
Tidsramme: CRP vil blive målt hver anden time i seks timer ved baseline (studiebesøg 1) for alle undersøgelsesgrupper og igen under et andet besøg 2 uger efter baseline kun hos BH4 Non-Respondere (studiebesøg 2)
Markører vil blive vurderet hver anden time for hvert 6-timers studiebesøg. Kuvan respondere og raske kontroller vil kun blive vurderet ved et 6-timers studiebesøg. Kuvan-ikke-responderere vil blive vurderet ved to undersøgelsesbesøg (et baseline-besøg og et besøg efter to ugers Kuvan-terapi). Værdier vil blive vurderet gruppevis og også vurderet for intrapersonlig forandring i Kuvan ikke-responsive gruppe. Tidsramme for deltagelse er estimeret til en måned.
CRP vil blive målt hver anden time i seks timer ved baseline (studiebesøg 1) for alle undersøgelsesgrupper og igen under et andet besøg 2 uger efter baseline kun hos BH4 Non-Respondere (studiebesøg 2)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Emory University

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Rani H Singh, PhD, Emory University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. juni 2011

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juni 2013

Studieafslutning (FAKTISKE)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juni 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
23. juni 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
14. juli 2011

Først opslået (SKØN)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
15. juli 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
28. august 2014

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
27. august 2014

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2014

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • IRB00046153

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger