Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fenylketonurie, oxidační stres a BH4

27. srpna 2014 aktualizováno: Rani Singh, Emory University

Schopnost přípravku Kuvan® (sapropterin dihydrochlorid) zabránit peroxidaci lipidů a endoteliální dysfunkci u pacientů s fenylketonurií: pilotní studie

Účelem této studie je zjistit, jak tetrahydrobiopterinová terapie (BH4; také známá jako sapropterin dihydrochlorid nebo Kuvan) ovlivňuje míru oxidačního stresu a endoteliální funkci u pacientů s fenylketonurií (PKU).

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Oxidační stres bude vyvolán tím, že účastníci budou jíst jídlo v polynenasycených tucích. Vyšetřovatelé uvidí, jak účastníci reagují na výzvu k jídlu v průběhu 6 hodin.

  • Účastníci PKU, kteří jsou v současné době na terapii BH4, budou hodnoceni při užívání BH4 s jídlem při jediné studijní návštěvě.
  • Účastníci PKU, kteří nereagovali na terapii BH4, budou hodnoceni dvakrát. Při první studijní návštěvě vyšetřovatelé uvidí, jak reagujete na výzvu k jídlu, když vám není podán BH4. Budete dostávat BH4 po dobu dvou týdnů, poté se vrátíte na druhou návštěvu provokační studie s jídlem při užívání BH4.
  • Zdravé kontroly budou hodnoceny po konzumaci pouze jídla (bez BH4) při jediné studijní návštěvě.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

12

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Spojené státy, 30033
        • Emory University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

10 let až 45 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Přečetli, porozuměli a podepsali tento formulář souhlasu (a formulář souhlasu, pokud je vám méně než 18 let)
  • Jsou ve věku 10-45 let
  • Vážit alespoň 75 liber (34 kg)
  • Splňujte kritéria specifická pro skupinu

Kritéria vyloučení:

  • Kouř
  • Máte v anamnéze kardiovaskulární onemocnění
  • Máte poruchu funkce jater nebo máte abnormální výchozí výsledky laboratorních testů jaterních funkcí
  • Darovali krev do 3 měsíců před studií nebo jsou anemičtí, jak ukazují základní laboratorní výsledky
  • Nejsou ochotni přerušit užívání doplňků stravy (s výjimkou lékařské stravy) dva týdny před svou první studijní návštěvou
  • V současné době užíváte léky, které budou interferovat s interpretací vybraných koncových bodů (jako jsou léky na snížení lipidů)
  • V současné době jste těhotná nebo kojíte
  • S výjimkou PKU, máte chronické onemocnění, poruchu nebo stav (včetně, ale bez omezení na diabetes, hypertenze, rakovinu)
  • Užil(a) jakýkoli zkoumaný lék (včetně přípravku Kuvan pro účastníky a kontroly nereagující na Kuvan) během 3 měsíců před studií
  • Podle názoru zkoušejícího by neměl být zahrnut do studie z jakéhokoli důvodu, včetně neschopnosti dodržovat postupy studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Přidělení: NON_RANDOMIZED
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: BH4 Non-Responders
Účastníci této skupiny mají PKU a byli považováni za nereagující na drogu. Zúčastní se své první studijní návštěvy a projdou výzvou k jídlu bez BH4. Poté budou užívat BH4 po dobu 2 týdnů. Druhá výzva k jídlu bude provedena s konečnou dávkou BH4 účastníka.
Lék: Kuvan
Účastníkům ve skupině BH4 Non-Responder bude podávána dávka Kuvanu 20 mg/kg tělesné hmotnosti/den, kterou budou užívat denně po dobu dvou týdnů. Poslední dávka bude podána při studijní návštěvě účastníka 2.
Ostatní jména:
  • Sapropterin dihydrochlorid
  • tetrahydrobiopterin
  • BH4
Jiný: Výzva k jídlu
Při každé studijní návštěvě dostanou pacienti jídlo s vysokým obsahem polynenasycených tuků, které podpoří přechodné zvýšení míry oxidačního stresu a endoteliální dysfunkce.
EXPERIMENTÁLNÍ: Zdravé ovládání
Účastníci v této skupině odpovídají zapsanému účastníkovi PKU, pokud jde o věk, pohlaví a třídu indexu tělesné hmotnosti. Zúčastní se jediné studijní návštěvy a nedostanou BH4.
Jiný: Výzva k jídlu
Při každé studijní návštěvě dostanou pacienti jídlo s vysokým obsahem polynenasycených tuků, které podpoří přechodné zvýšení míry oxidačního stresu a endoteliální dysfunkce.
EXPERIMENTÁLNÍ: Respondenti BH4
Účastníci v této skupině použijí svůj již předepsaný BH4 s výzvou k jídlu a budou hodnoceni při jediné studijní návštěvě. S jídlem si vezmou předepsaný BH4.
Jiný: Výzva k jídlu
Při každé studijní návštěvě dostanou pacienti jídlo s vysokým obsahem polynenasycených tuků, které podpoří přechodné zvýšení míry oxidačního stresu a endoteliální dysfunkce.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Peroxidace lipidů
Časové okno: Peroxidace lipidů bude měřena každou druhou hodinu po dobu šesti hodin na začátku studie (studijní návštěva 1) pro všechny studijní skupiny
Markery budou hodnoceny každou druhou hodinu pro každou 6hodinovou studijní návštěvu. Reagující na Kuvan a zdravé kontroly budou hodnoceny pouze při jedné 6hodinové studijní návštěvě. Pacienti, kteří nereagují na léčbu přípravkem Kuvan, budou hodnoceni při dvou návštěvách studie (návštěva před zahájením studie a návštěva po dvou týdnech léčby přípravkem Kuvan). Hodnoty budou hodnoceny skupinově a také posuzovány na intrapersonální změny ve skupině nereagující na Kuvan. Časový rámec účasti se odhaduje na jeden měsíc.
Peroxidace lipidů bude měřena každou druhou hodinu po dobu šesti hodin na začátku studie (studijní návštěva 1) pro všechny studijní skupiny
C-reaktivní protein (CRP)
Časové okno: CRP bude měřeno každou druhou hodinu po dobu šesti hodin na začátku studie (návštěva studie 1) pro všechny studijní skupiny a znovu během druhé návštěvy 2 týdny po výchozí hodnotě pouze u pacientů bez odpovědi na BH4 (návštěva studie 2)
Markery budou hodnoceny každou druhou hodinu pro každou 6hodinovou studijní návštěvu. Reagující na Kuvan a zdravé kontroly budou hodnoceny pouze při jedné 6hodinové studijní návštěvě. Pacienti, kteří nereagují na léčbu přípravkem Kuvan, budou hodnoceni při dvou návštěvách studie (návštěva před zahájením studie a návštěva po dvou týdnech léčby přípravkem Kuvan). Hodnoty budou hodnoceny skupinově a také posuzovány na intrapersonální změny ve skupině nereagující na Kuvan. Časový rámec účasti se odhaduje na jeden měsíc.
CRP bude měřeno každou druhou hodinu po dobu šesti hodin na začátku studie (návštěva studie 1) pro všechny studijní skupiny a znovu během druhé návštěvy 2 týdny po výchozí hodnotě pouze u pacientů bez odpovědi na BH4 (návštěva studie 2)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Emory University

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Rani H Singh, PhD, Emory University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. června 2011

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. června 2013

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. června 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. června 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. července 2011

První zveřejněno (ODHAD)

15. července 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

28. srpna 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. srpna 2014

Naposledy ověřeno

1. srpna 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IRB00046153

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Kuvan

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Spain

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit