Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fúzního proteinu rekombinantního koagulačního faktoru IX Fc, BIIB029, u dříve léčených pediatrických účastníků s hemofilií B (Kids B-LONG)

16. prosince 2020 aktualizováno: Bioverativ Therapeutics Inc.

Otevřené, multicentrické hodnocení bezpečnosti, farmakokinetiky a účinnosti fúzního proteinu rekombinantního koagulačního faktoru IX Fc, BIIB029, v prevenci a léčbě epizod krvácení u pediatrických pacientů s hemofilií B

Primárním cílem studie je vyhodnotit bezpečnost fúzního proteinu rekombinantního lidského koagulačního faktoru IX Fc (rFIXFc) u dříve léčených pediatrických pacientů s hemofilií B. Sekundární cíle této studie u této studované populace jsou následující: vyhodnotit účinnost rFIXFc pro prevenci a léčbu krvácivých epizod; vyhodnotit a posoudit farmakokinetiku (PK) rFIXFc; vyhodnotit spotřebu rFIXFc pro prevenci a léčbu krvácivých epizod

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Při vstupní návštěvě (28 ± 7 dní před 1. dnem) dostanou účastníci jednu IV injekci FIX před studií po dobu 10 (± 5) minut na klinice pod lékařským dohledem v dávce 50 IU/kg. Před podáním FIX před studií a před rFIXFc je vyžadováno vymývací období bez léčby FIX. Hodnocení PK se provádí pomocí FIX před studií a také pomocí rFIXFc v den 1. Po dokončení hodnocení PK zahájí účastníci týdenní profylaktickou léčbu rFIXFc po dobu přibližně 50 týdnů, aby získali 50 ED. Jedna ED je definována jako 24hodinové období, ve kterém účastník dostal 1 nebo více dávek rFIXFc, přičemž čas první injekce rFIXFc je definován jako začátek ED.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
30

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie
        • Research Site
    • Western Australia
      • Subiaco, Western Australia, Austrálie
        • Research Site
  • Holandsko
      • Utrecht, Holandsko
        • Research Site
  • Irsko
      • Dublin, Irsko
        • Research Site
  • Jižní Afrika
      • Johannesburg, Jižní Afrika
        • Research Site
  • Spojené království
      • Basingstoke, Spojené království
        • Research Site
      • Cambridge, Spojené království
        • Research Site
      • London, Spojené království
        • Research Site
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy
        • Research Site
    • California
      • Sacramento, California, Spojené státy
        • Research Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy
        • Research Site
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Spojené státy
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy
        • Research Site
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Spojené státy
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy
        • Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 11 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Těžká hemofilie B definovaná jako ≤ 2 IU/dl (≤ 2 %) endogenní FIX
  • Muži < 12 let a hmotnost ≥ 13 kg
  • Historie alespoň 50 zdokumentovaných předchozích dnů expozice FIX
  • Žádný inhibitor v anamnéze nebo v současnosti detekovatelný

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Jiné poruchy koagulace kromě hemofilie B
  • Anafylaxe v anamnéze spojená s jakýmkoliv podáním imunoglobulinu FIX nebo IV

POZNÁMKA: Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Profylaxe rFIXFc

Ve výchozím stavu a v den 1 dostanou účastníci jednu intravenózní (IV) injekci FIX a rFIXFc před studií po dobu 10 (±5) minut v dávce 50 IU/kg. Bezprostředně po posledním odběru PK bude na klinice podána první profylaktická dávka přibližně 50 až 60 IU/kg jako IV injekce.

Dávku lze zvyšovat nebo snižovat v přírůstcích 10 IU/kg; zvýšení na maximum 100 IU/kg a frekvence podávání maximálně dvakrát týdně, byly povoleny, jak je uvedeno.
Lék: rFIXFc
Lahvičky rFIXFc byly kombinovány podle potřeby na základě skutečně označené účinnosti, aby se dosáhlo účastníkem vypočítané dávky. Bylo povoleno částečné použití lahvičky, aby se dosáhlo vypočítané dávky.
Ostatní jména:
  • Alprolix®
  • BIIB029
  • Fc fúzní protein rekombinantního koagulačního faktoru IX
Lék: OPRAVIT
Lahvičky FIX před studiem (poskytnuté účastníky) byly podle potřeby kombinovány na základě nominální značené účinnosti (např. 250 IU, 500 IU a 1000 IU), aby se dosáhlo účastníkem vypočítané dávky.
Ostatní jména:
  • Faktor IX

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt vývoje inhibitoru faktoru IX (FIX).
Časové okno: Až 50 týdnů +/- 7 dní nebo až 50 ED, pokud je dosaženo před 50. týdnem
Výsledek testu inhibitoru ≥ 0,6 jednotek Bethesda (BU)/ml, potvrzený na 2 samostatných vzorcích odebraných s odstupem 2 až 4 týdnů, byl považován za pozitivní. Oba testy měla provést centrální laboratoř pomocí testu Bethesda modifikovaného Nijmegenem. Incidence byly shrnuty pro jakýkoli pozitivní inhibitor pro účastníky s ≥ 50 dny expozice (ED) rFIXFc. Kromě toho byla také shrnuta incidence pro všechny účastníky, bez ohledu na jejich ED vůči rFIXFc. Přesný 95% CI pro podíl účastníků s potvrzeným inhibitorem byl vypočten pomocí Clopper-Pearsonovy přesné metody pro binomický podíl.
Až 50 týdnů +/- 7 dní nebo až 50 ED, pokud je dosaženo před 50. týdnem

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Anualizovaná míra krvácení
Časové okno: Až 50 týdnů +/- 7 dní (doba účinnosti, jak je definováno v popisu)
Anualizovaná míra krvácení = (počet krvácivých epizod během období účinnosti / celkový počet dní během období účinnosti)*365,25. Období účinnosti začíná první profylaktickou dávkou rFIXFc a končí poslední dávkou (pro profylaxi nebo krvácení). Období operace/rehabilitace a období hodnocení PK se nezapočítávají do období účinnosti. Krvácavá epizoda začala od prvního příznaku krvácení a skončila ne více než 72 hodin po poslední léčbě krvácivé epizody, během níž byly jakékoli příznaky krvácení na stejném místě nebo injekce s odstupem kratším nebo rovným 72 hodin považovány za stejné krvácivá epizoda. Jakákoli injekce k léčbě krvácivé epizody podaná více než 72 hodin po předchozí injekci byla považována za první injekci k léčbě nové krvácivé epizody na stejném místě. Jakékoli krvácení na jiném místě bylo považováno za samostatnou krvácivou epizodu, bez ohledu na dobu od poslední injekce.
Až 50 týdnů +/- 7 dní (doba účinnosti, jak je definováno v popisu)
Anualizovaná míra krvácení z kloubů (spontánní)
Časové okno: Až 50 týdnů +/- 7 dní (doba účinnosti, jak je definováno v popisu)
Roční míra krvácení pro epizodu spontánního krvácení do kloubů = (počet epizod krvácení splňujících tato kritéria během období účinnosti/celkový počet dní během období účinnosti)*365,25. Období účinnosti začíná první profylaktickou dávkou rFIXFc a končí poslední dávkou (pro profylaxi nebo krvácení). Období operace/rehabilitace a období hodnocení PK se nezapočítávají do období účinnosti. Krvácivá epizoda začala od prvního příznaku krvácení a skončila ≤ 72 hodin po poslední léčbě krvácivé epizody, během níž byly jakékoli příznaky krvácení na stejném místě nebo injekce s odstupem ≤ 72 hodin považovány za stejnou krvácivou epizodu. Jakákoli injekce k léčbě epizody krvácení podaná > 72 hodin po předchozí 1 byla považována za první injekci k léčbě nové epizody krvácení na stejném místě. Jakékoli krvácení na jiném místě bylo považováno za samostatnou krvácivou epizodu, bez ohledu na dobu od poslední injekce.
Až 50 týdnů +/- 7 dní (doba účinnosti, jak je definováno v popisu)
Účastnické hodnocení reakce na injekce k léčbě epizody krvácení
Časové okno: Až 50 týdnů +/- 7 dní
Účastnické hodnocení odpovědi (poskytnuté pečovatelem) na první injekci rFIXFc pro každou epizodu krvácení. Procenta byla založena na počtu krvácivých epizod, pro které byla poskytnuta odpověď na první injekci, za použití následující 4-bodové stupnice: vynikající = náhlá úleva od bolesti a/nebo zlepšení známek krvácení během přibližně 8 hodin po první injekci; dobrý = definitivní úleva od bolesti a/nebo zlepšení známek krvácení během přibližně 8 hodin po injekci, ale možná vyžaduje více než jednu injekci po 24 až 48 hodinách pro úplné vymizení; střední = pravděpodobný nebo mírný příznivý účinek do 8 hodin po úvodní injekci a vyžadující více než jednu injekci; žádná odpověď = žádné zlepšení nebo se stav zhoršil během přibližně 8 hodin po první injekci.
Až 50 týdnů +/- 7 dní
Globální posouzení odpovědi účastníka na jeho režim rFIXFc lékařem
Časové okno: Až 50 týdnů +/- 7 dní
Vyšetřovatelé hodnotili reakci každého účastníka na jeho režim rFIXFc pomocí 4bodové škály: vynikající = epizody krvácení reagovaly na ≤ obvyklý počet injekcí nebo ≤ obvyklá dávka rFIXFc nebo rychlost krvácení z průniku během profylaxe byla ≤ obvykle pozorovaná; efektivní = většina krvácivých epizod reagovala na stejný počet injekcí a dávku, ale některé vyžadovaly více injekcí nebo vyšší dávky, nebo došlo k mírnému zvýšení rychlosti krvácení z průniku; částečně účinné = epizody krvácení nejčastěji vyžadovaly více injekcí a/nebo vyšší dávky, než se očekávalo, nebo adekvátní prevence průnikového krvácení během profylaxe vyžadovala častější injekce a/nebo vyšší dávky; neúčinné = rutinní selhání kontroly hemostázy nebo hemostatická kontrola vyžadovala další látky. Procenta jsou založena na celkovém počtu odpovědí; počítá se více odpovědí na účastníka.
Až 50 týdnů +/- 7 dní
Anualizovaná spotřeba rFIXFc podle typu vstřikování
Časové okno: Až 50 týdnů +/- 7 dní (doba účinnosti, jak je definováno v popisu)
Roční spotřeba rFIXFc pro prevenci krvácení (profylaktické), léčbu krvácení a další injekce rFIXFc. Spotřeba se počítá za dobu účinnosti. Období účinnosti začalo první profylaktickou dávkou rFIXFc a skončilo poslední dávkou (bez ohledu na důvod dávkování). Období operace/rehabilitace a hodnocení PK nebyla zahrnuta do období účinnosti. Roční spotřeba = (celková IU/kg studijní léčby přijaté během období účinnosti / celkový počet dní během období účinnosti)*365,25. Účastníci, kteří neměli konkrétní typ injekce, se počítají jako s nulovými injekcemi pro tento typ.
Až 50 týdnů +/- 7 dní (doba účinnosti, jak je definováno v popisu)
Počet dní od poslední profylaktické injekce do epizody spontánního krvácení
Časové okno: Až 50 týdnů +/- 7 dní (doba účinnosti, jak je definováno v popisu)
Počet dní od poslední profylaktické injekce do začátku nové epizody spontánního krvácení, analyzovaný napříč všemi hodnotitelnými epizodami krvácení na účastníka a na epizodu, na základě období účinnosti. Hodnotitelné krvácivé epizody jsou ty, pro které je k dispozici datum a čas jak pro začátek krvácivé epizody, tak pro předchozí profylaktickou injekci. Období účinnosti začíná první profylaktickou dávkou rFIXFc a končí poslední dávkou (pro profylaxi nebo krvácení). Období operace/rehabilitace a období hodnocení PK se nezapočítávají do období účinnosti. Pro hodnoty „Na účastníka“ je počet dní od poslední profylaktické injekce do epizody spontánního krvácení zprůměrován napříč všemi vyhodnotitelnými epizodami spontánního krvácení na účastníka.
Až 50 týdnů +/- 7 dní (doba účinnosti, jak je definováno v popisu)
Počet injekcí potřebných k vyřešení epizody krvácení
Časové okno: Až 50 týdnů +/- 7 dní (doba účinnosti, jak je definováno v popisu)
Počet injekcí potřebných k vyřešení krvácivé epizody na účastníka a na epizodu, na základě období účinnosti. Období účinnosti začíná první profylaktickou dávkou rFIXFc a končí poslední dávkou (pro profylaxi nebo krvácení). Období operace/rehabilitace a období hodnocení PK se nezapočítávají do období účinnosti. Počítají se všechny injekce podané od počátečních příznaků krvácivé epizody až do posledního data/času v rámci okna krvácivých epizod. Vymizení krvácivé epizody je definováno jako žádné známky krvácení po injekci pro krvácivou epizodu. Pro hodnoty „Na účastníka“ se počet injekcí potřebných k vyřešení každé krvácivé epizody zprůměruje ze všech krvácivých epizod na účastníka.
Až 50 týdnů +/- 7 dní (doba účinnosti, jak je definováno v popisu)
Celková dávka potřebná k vyřešení epizody krvácení
Časové okno: Až 50 týdnů +/- 7 dní (doba účinnosti, jak je definováno v popisu)
Celková dávka potřebná k vyřešení krvácivé epizody na účastníka a na epizodu na základě doby účinnosti. Období účinnosti začíná první profylaktickou dávkou rFIXFc a končí poslední dávkou (pro profylaxi nebo krvácení). Období operace/rehabilitace a období hodnocení PK se nezapočítávají do období účinnosti. Pro hodnoty „Na epizodu krvácení“ je pro každou epizodu krvácení celková dávka součtem dávek (IU/kg) podaných ve všech injekcích podaných k léčbě této krvácivé epizody. Pro hodnoty „Na účastníka“ je celková dávka (IU/kg) použitá k vyřešení každé krvácivé epizody zprůměrována ze všech krvácivých epizod na účastníka.
Až 50 týdnů +/- 7 dní (doba účinnosti, jak je definováno v popisu)
Maximální plazmatická aktivita (Cmax; jednostupňový aktivovaný parciální tromboplastinový čas [aPTT] koagulační test)
Časové okno: Výchozí stav (28±7 dní před dnem 1) Dávkování FIX před studií: před dávkou; 30 ± 5 minut, 3 hodiny ± 30 minut, 10 ± 2 hodiny, 24 ± 3 hodiny, 48 ± 4 hodiny po dávce. Den 1 Dávkování rFIXFc: před dávkou; 30±5 minut, 3 hodiny ±30 minut, 10±2 hodiny, 24±3 hodiny, 72±7 hodin, 120±12 hodin, 168±16 hodin po dávce.
Cmax: maximální plazmatická aktivita FIX během dávkovacího intervalu. Hodnoty Cmax byly upraveny na nominální dávku 50 IU/kg. 95% interval spolehlivosti na geometrickém průměru je založen na t-statistikě zpětně transformované z logaritmické stupnice.
Výchozí stav (28±7 dní před dnem 1) Dávkování FIX před studií: před dávkou; 30 ± 5 minut, 3 hodiny ± 30 minut, 10 ± 2 hodiny, 24 ± 3 hodiny, 48 ± 4 hodiny po dávce. Den 1 Dávkování rFIXFc: před dávkou; 30±5 minut, 3 hodiny ±30 minut, 10±2 hodiny, 24±3 hodiny, 72±7 hodin, 120±12 hodin, 168±16 hodin po dávce.
Terminální poločas (t1/2; jednostupňový aPTT koagulační test)
Časové okno: Výchozí stav (28±7 dní před dnem 1) Dávkování FIX před studií: před dávkou; 30 ± 5 minut, 3 hodiny ± 30 minut, 10 ± 2 hodiny, 24 ± 3 hodiny, 48 ± 4 hodiny po dávce. Den 1 Dávkování rFIXFc: před dávkou; 30±5 minut, 3 hodiny ±30 minut, 10±2 hodiny, 24±3 hodiny, 72±7 hodin, 120±12 hodin, 168±16 hodin po dávce.
t1/2: čas potřebný k tomu, aby koncentrace léčiva dosáhla poloviny své původní hodnoty v těle. Nekompartmentové metody. 95% interval spolehlivosti na geometrickém průměru je založen na t-statistikě zpětně transformované z logaritmické stupnice.
Výchozí stav (28±7 dní před dnem 1) Dávkování FIX před studií: před dávkou; 30 ± 5 minut, 3 hodiny ± 30 minut, 10 ± 2 hodiny, 24 ± 3 hodiny, 48 ± 4 hodiny po dávce. Den 1 Dávkování rFIXFc: před dávkou; 30±5 minut, 3 hodiny ±30 minut, 10±2 hodiny, 24±3 hodiny, 72±7 hodin, 120±12 hodin, 168±16 hodin po dávce.
Clearance (CL; jednostupňový aPTT koagulační test)
Časové okno: Výchozí stav (28±7 dní před dnem 1) Dávkování FIX před studií: před dávkou; 30 ± 5 minut, 3 hodiny ± 30 minut, 10 ± 2 hodiny, 24 ± 3 hodiny, 48 ± 4 hodiny po dávce. Den 1 Dávkování rFIXFc: před dávkou; 30±5 minut, 3 hodiny ±30 minut, 10±2 hodiny, 24±3 hodiny, 72±7 hodin, 120±12 hodin, 168±16 hodin po dávce.
CL: míra účinnosti těla odstranit léčivo a jednotka je objem plazmy nebo krve zbavené léčiva za jednotku času. Nekompartmentové metody. 95% interval spolehlivosti na geometrickém průměru je založen na t-statistikě zpětně transformované z logaritmické stupnice.
Výchozí stav (28±7 dní před dnem 1) Dávkování FIX před studií: před dávkou; 30 ± 5 minut, 3 hodiny ± 30 minut, 10 ± 2 hodiny, 24 ± 3 hodiny, 48 ± 4 hodiny po dávce. Den 1 Dávkování rFIXFc: před dávkou; 30±5 minut, 3 hodiny ±30 minut, 10±2 hodiny, 24±3 hodiny, 72±7 hodin, 120±12 hodin, 168±16 hodin po dávce.
Objem distribuce v ustáleném stavu (Vss; jednostupňový aPTT koagulační test)
Časové okno: Výchozí stav (28±7 dní před dnem 1) Dávkování FIX před studií: před dávkou; 30 ± 5 minut, 3 hodiny ± 30 minut, 10 ± 2 hodiny, 24 ± 3 hodiny, 48 ± 4 hodiny po dávce. Den 1 Dávkování rFIXFc: před dávkou; 30±5 minut, 3 hodiny ±30 minut, 10±2 hodiny, 24±3 hodiny, 72±7 hodin, 120±12 hodin, 168±16 hodin po dávce.
Vss: distribuční objem v ustáleném stavu. Nekompartmentové metody. 95% interval spolehlivosti na geometrickém průměru je založen na t-statistikě zpětně transformované z logaritmické stupnice.
Výchozí stav (28±7 dní před dnem 1) Dávkování FIX před studií: před dávkou; 30 ± 5 minut, 3 hodiny ± 30 minut, 10 ± 2 hodiny, 24 ± 3 hodiny, 48 ± 4 hodiny po dávce. Den 1 Dávkování rFIXFc: před dávkou; 30±5 minut, 3 hodiny ±30 minut, 10±2 hodiny, 24±3 hodiny, 72±7 hodin, 120±12 hodin, 168±16 hodin po dávce.
Oblast pod křivkou dávky normalizovaná (DNAUC; jednostupňový aPTT koagulační test)
Časové okno: Výchozí stav (28±7 dní před dnem 1) Dávkování FIX před studií: před dávkou; 30 ± 5 minut, 3 hodiny ± 30 minut, 10 ± 2 hodiny, 24 ± 3 hodiny, 48 ± 4 hodiny po dávce. Den 1 Dávkování rFIXFc: před dávkou; 30±5 minut, 3 hodiny ±30 minut, 10±2 hodiny, 24±3 hodiny, 72±7 hodin, 120±12 hodin, 168±16 hodin po dávce.
DNAUC: plocha normalizovaná na dávku pod křivkou závislosti koncentrace léčiva na čase (rozsah nemetabolizovaného léčiva v oběhu). Nekompartmentové metody. 95% interval spolehlivosti na geometrickém průměru je založen na t-statistikě zpětně transformované z logaritmické stupnice.
Výchozí stav (28±7 dní před dnem 1) Dávkování FIX před studií: před dávkou; 30 ± 5 minut, 3 hodiny ± 30 minut, 10 ± 2 hodiny, 24 ± 3 hodiny, 48 ± 4 hodiny po dávce. Den 1 Dávkování rFIXFc: před dávkou; 30±5 minut, 3 hodiny ±30 minut, 10±2 hodiny, 24±3 hodiny, 72±7 hodin, 120±12 hodin, 168±16 hodin po dávce.
Průměrná doba zdržení (MRT; jednostupňový aPTT koagulační test)
Časové okno: Výchozí stav (28±7 dní před dnem 1) Dávkování FIX před studií: před dávkou; 30 ± 5 minut, 3 hodiny ± 30 minut, 10 ± 2 hodiny, 24 ± 3 hodiny, 48 ± 4 hodiny po dávce. Den 1 Dávkování rFIXFc: před dávkou; 30±5 minut, 3 hodiny ±30 minut, 10±2 hodiny, 24±3 hodiny, 72±7 hodin, 120±12 hodin, 168±16 hodin po dávce.
MRT: průměrná doba pobytu všech molekul léčiva v těle. Nekompartmentové metody. 95% interval spolehlivosti na geometrickém průměru je založen na t-statistikě zpětně transformované z logaritmické stupnice.
Výchozí stav (28±7 dní před dnem 1) Dávkování FIX před studií: před dávkou; 30 ± 5 minut, 3 hodiny ± 30 minut, 10 ± 2 hodiny, 24 ± 3 hodiny, 48 ± 4 hodiny po dávce. Den 1 Dávkování rFIXFc: před dávkou; 30±5 minut, 3 hodiny ±30 minut, 10±2 hodiny, 24±3 hodiny, 72±7 hodin, 120±12 hodin, 168±16 hodin po dávce.
Přírůstkové zotavení (IR; jednostupňový aPTT koagulační test)
Časové okno: Výchozí stav (28±7 dní před dnem 1) Dávkování FIX před studií: před dávkou; 30 ± 5 minut, 3 hodiny ± 30 minut, 10 ± 2 hodiny, 24 ± 3 hodiny, 48 ± 4 hodiny po dávce. Den 1 Dávkování rFIXFc: před dávkou; 30±5 minut, 3 hodiny ±30 minut, 10±2 hodiny, 24±3 hodiny, 72±7 hodin, 120±12 hodin, 168±16 hodin po dávce.
IR pro aktivitu FIX po dávkování rFIXFc: IU/dl zvýšení FIX v plazmě na IU/kg podaného léčiva. Nekompartmentové metody. 95% interval spolehlivosti na geometrickém průměru je založen na t-statistikě zpětně transformované z logaritmické stupnice.
Výchozí stav (28±7 dní před dnem 1) Dávkování FIX před studií: před dávkou; 30 ± 5 minut, 3 hodiny ± 30 minut, 10 ± 2 hodiny, 24 ± 3 hodiny, 48 ± 4 hodiny po dávce. Den 1 Dávkování rFIXFc: před dávkou; 30±5 minut, 3 hodiny ±30 minut, 10±2 hodiny, 24±3 hodiny, 72±7 hodin, 120±12 hodin, 168±16 hodin po dávce.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Bioverativ Therapeutics Inc.

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Swedish Orphan Biovitrum

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Medical Director, Bioverativ Therapeutics Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. června 2012

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. listopadu 2014

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. listopadu 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
16. září 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
26. září 2011

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
27. září 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
19. prosince 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
16. prosince 2020

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 9HB02PED
  • 2011-003076-36 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení