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Studio della proteina di fusione ricombinante del fattore IX Fc della coagulazione, BIIB029, in partecipanti pediatrici precedentemente trattati con emofilia B (Kids B-LONG)

16 dicembre 2020 aggiornato da: Bioverativ Therapeutics Inc.

Una valutazione multicentrica in aperto della sicurezza, della farmacocinetica e dell'efficacia della proteina di fusione del fattore IX Fc della coagulazione ricombinante, BIIB029, nella prevenzione e nel trattamento degli episodi di sanguinamento nei soggetti pediatrici con emofilia B

L'obiettivo primario dello studio è valutare la sicurezza della proteina di fusione del fattore IX Fc della coagulazione umana ricombinante (rFIXFc) in soggetti pediatrici precedentemente trattati con emofilia B. Gli obiettivi secondari di questo studio in questa popolazione di studio sono i seguenti: valutare l'efficacia di rFIXFc per la prevenzione e il trattamento degli episodi emorragici; valutare e valutare la farmacocinetica (PK) di rFIXFc; valutare il consumo di rFIXFc per la prevenzione e il trattamento degli episodi emorragici

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Alla visita di riferimento (28 ± 7 giorni prima del giorno 1), i partecipanti ricevono una singola iniezione endovenosa di prestudy FIX in 10 (±5) minuti in clinica sotto controllo medico alla dose di 50 UI/kg. È necessario un periodo di sospensione senza trattamento FIX prima della somministrazione di FIX prestudy e prima di rFIXFc. Una valutazione farmacocinetica viene eseguita con FIX prima dello studio e anche con rFIXFc il giorno 1. Dopo aver completato le valutazioni PK, i partecipanti iniziano il trattamento profilattico settimanale con rFIXFc per circa 50 settimane, per ottenere 50 ED. Un ED è definito come un periodo di 24 ore in cui un partecipante ha ricevuto 1 o più dosi di rFIXFc, con l'ora della prima iniezione di rFIXFc definita come l'inizio dell'ED.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
30

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia
        • Research Site
    • Western Australia
      • Subiaco, Western Australia, Australia
        • Research Site
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • Research Site
  • Olanda
      • Utrecht, Olanda
        • Research Site
  • Regno Unito
      • Basingstoke, Regno Unito
        • Research Site
      • Cambridge, Regno Unito
        • Research Site
      • London, Regno Unito
        • Research Site
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti
        • Research Site
    • California
      • Sacramento, California, Stati Uniti
        • Research Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti
        • Research Site
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Stati Uniti
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti
        • Research Site
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Stati Uniti
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti
        • Research Site
  • Sud Africa
      • Johannesburg, Sud Africa
        • Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 11 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Emofilia B grave definita come ≤ 2 UI/dl (≤ 2%) FIX endogeno
  • Maschio < 12 anni e peso ≥ 13 kg
  • Cronologia di almeno 50 giorni di esposizione precedenti documentati a FIX
  • Nessuna storia di, o attualmente rilevabile, inibitore

Criteri chiave di esclusione:

  • Altri disturbi della coagulazione oltre all'emofilia B
  • Storia di anafilassi associata a qualsiasi somministrazione di immunoglobuline FIX o IV

NOTA: potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: rFIXFc Profilassi

Al basale e al giorno 1, i partecipanti ricevono una singola iniezione endovenosa (IV) di prestudy FIX e rFIXFc, rispettivamente, nell'arco di 10 (±5) minuti a una dose di 50 UI/kg. Immediatamente dopo l'ultimo campionamento farmacocinetico, la prima dose profilattica di circa 50-60 UI/kg sarà somministrata in clinica come iniezione endovenosa.

La dose può essere aumentata o diminuita con incrementi di 10 UI/kg; gli aumenti fino a un massimo di 100 UI/kg e la frequenza di somministrazione fino a un massimo di due volte alla settimana sono stati consentiti come indicato.
Droga: rFIXFc
Le fiale di rFIXFc sono state combinate secondo necessità, in base all'effettiva potenza etichettata per raggiungere la dose calcolata del partecipante. È stato consentito l'uso parziale del flaconcino, al fine di raggiungere la dose calcolata.
Altri nomi:
  • Alprolix®
  • BIIB029
  • proteina di fusione ricombinante del fattore IX Fc della coagulazione
Droga: AGGIUSTARE
Le fiale di prestudy FIX (fornite dai partecipanti) sono state combinate secondo necessità, in base alla potenza nominale etichettata (ad esempio, 250 UI, 500 UI e 1000 UI), per raggiungere la dose calcolata del partecipante.
Altri nomi:
  • Fattore IX

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Occorrenza dello sviluppo dell'inibitore del fattore IX (FIX).
Lasso di tempo: Fino a 50 settimane +/- 7 giorni o fino a 50 ED se raggiunti prima della settimana 50
Un risultato del test dell'inibitore ≥ 0,6 unità Bethesda (BU)/mL, confermato su 2 campioni separati prelevati a distanza di 2-4 settimane l'uno dall'altro, è stato considerato positivo. Entrambi i test dovevano essere eseguiti dal laboratorio centrale utilizzando il Bethesda Assay modificato da Nijmegen. Le incidenze sono state riassunte per qualsiasi inibitore positivo per i partecipanti con ≥ 50 giorni di esposizione (ED) a rFIXFc. Inoltre, è stata riassunta anche l'incidenza per tutti i partecipanti, indipendentemente dai loro ED rispetto a rFIXFc. Un esatto IC del 95% per la proporzione di partecipanti con un inibitore confermato è stato calcolato utilizzando il metodo esatto di Clopper-Pearson per una proporzione binomiale.
Fino a 50 settimane +/- 7 giorni o fino a 50 ED se raggiunti prima della settimana 50

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di sanguinamento annualizzato
Lasso di tempo: Fino a 50 settimane +/- 7 giorni (periodo di efficacia come definito nella descrizione)
Tasso di sanguinamento annualizzato = (numero di episodi di sanguinamento durante il periodo di efficacia/numero totale di giorni durante il periodo di efficacia)*365,25. Il periodo di efficacia inizia con la prima dose profilattica di rFIXFc e termina con l'ultima dose (per la profilassi o un episodio di sanguinamento). I periodi di chirurgia/riabilitazione ei periodi di valutazione farmacocinetica non sono inclusi nel periodo di efficacia. Un episodio di sanguinamento è iniziato dal primo segno di sanguinamento e si è concluso non più di 72 ore dopo l'ultimo trattamento per l'episodio di sanguinamento, entro il quale qualsiasi sintomo di sanguinamento nella stessa sede o iniezioni a distanza inferiore o uguale a 72 ore è stato considerato lo stesso episodio emorragico. Qualsiasi iniezione per il trattamento dell'episodio emorragico effettuata più di 72 ore dopo quella precedente è stata considerata la prima iniezione per il trattamento di un nuovo episodio emorragico nella stessa sede. Qualsiasi sanguinamento in una posizione diversa è stato considerato un episodio di sanguinamento separato, indipendentemente dal tempo trascorso dall'ultima iniezione.
Fino a 50 settimane +/- 7 giorni (periodo di efficacia come definito nella descrizione)
Tasso di sanguinamento articolare annualizzato (spontaneo)
Lasso di tempo: Fino a 50 settimane +/- 7 giorni (periodo di efficacia come definito nella descrizione)
Tasso di sanguinamento annualizzato per episodio di sanguinamento articolare spontaneo=(numero di episodi di sanguinamento che soddisfano tali criteri durante il periodo di efficacia/numero totale di giorni durante il periodo di efficacia)*365,25. Il periodo di efficacia inizia con la prima dose profilattica di rFIXFc e termina con l'ultima dose (per profilassi o episodio emorragico). I periodi di chirurgia/riabilitazione ei periodi di valutazione farmacocinetica non sono inclusi nel periodo di efficacia. Un episodio di sanguinamento è iniziato dal primo segno di sanguinamento ed è terminato ≤ 72 ore dopo l'ultimo trattamento per l'episodio di sanguinamento, entro il quale qualsiasi sintomo di sanguinamento nella stessa sede o iniezioni a distanza di ≤ 72 ore sono stati considerati lo stesso episodio di sanguinamento. Qualsiasi iniezione per il trattamento dell'episodio emorragico effettuata > 72 ore dopo l'1 precedente è stata considerata la prima iniezione per il trattamento di un nuovo episodio emorragico nella stessa sede. Qualsiasi sanguinamento in una posizione diversa è stato considerato un episodio di sanguinamento separato, indipendentemente dal tempo trascorso dall'ultima iniezione.
Fino a 50 settimane +/- 7 giorni (periodo di efficacia come definito nella descrizione)
Valutazione del partecipante della risposta alle iniezioni per il trattamento di un episodio di sanguinamento
Lasso di tempo: Fino a 50 settimane +/- 7 giorni
Valutazione del partecipante della risposta (fornita dal caregiver) alla prima iniezione di rFIXFc per ogni episodio di sanguinamento. Le percentuali si basavano sul numero di episodi emorragici per i quali è stata fornita una risposta alla prima iniezione, utilizzando la seguente scala a 4 punti: eccellente=sollievo improvviso dal dolore e/o miglioramento dei segni di sanguinamento entro circa 8 ore dall'iniezione iniziale; buono=deciso sollievo dal dolore e/o miglioramento dei segni di sanguinamento entro circa 8 ore dopo un'iniezione, ma potrebbe richiedere più di un'iniezione dopo 24-48 ore per una completa risoluzione; moderato=probabile o lieve effetto benefico entro 8 ore dall'iniezione iniziale e che richiede più di un'iniezione; nessuna risposta=nessun miglioramento o condizione peggiorata entro circa 8 ore dall'iniezione iniziale.
Fino a 50 settimane +/- 7 giorni
Valutazione globale del medico della risposta del partecipante al suo regime rFIXFc
Lasso di tempo: Fino a 50 settimane +/- 7 giorni
I ricercatori hanno valutato la risposta di ciascun partecipante al suo regime rFIXFc utilizzando una scala a 4 punti: eccellente = episodi di sanguinamento hanno risposto a ≤ al numero abituale di iniezioni o ≤ alla dose abituale di rFIXFc o il tasso di sanguinamento da rottura durante la profilassi era ≤ a quello solitamente osservato; efficace=la maggior parte degli episodi di sanguinamento ha risposto allo stesso numero di iniezioni e alla stessa dose, ma alcuni hanno richiesto più iniezioni o dosi più elevate, oppure si è verificato un aumento minore del tasso di sanguinamento da rottura; parzialmente efficace=gli episodi di sanguinamento il più delle volte hanno richiesto più iniezioni e/o dosi più elevate del previsto, o un'adeguata prevenzione dell'emorragia da rottura durante la profilassi ha richiesto iniezioni più frequenti e/o dosi più elevate; inefficace = errore di routine nel controllo dell'emostasi o il controllo emostatico richiedeva agenti aggiuntivi. Le percentuali si basano sul numero totale di risposte; vengono conteggiate più risposte per partecipante.
Fino a 50 settimane +/- 7 giorni
Consumo annualizzato di rFIXFc per tipo di iniezione
Lasso di tempo: Fino a 50 settimane +/- 7 giorni (periodo di efficacia come definito nella descrizione)
Consumo annualizzato di rFIXFc per la prevenzione del sanguinamento (profilassi), trattamento del sanguinamento e altre iniezioni di rFIXFc. Il consumo è calcolato per il periodo di efficacia. Il periodo di efficacia è iniziato con la prima dose profilattica di rFIXFc e si è concluso con l'ultima dose (indipendentemente dal motivo della somministrazione). I periodi di chirurgia/riabilitazione e valutazione farmacocinetica non sono stati inclusi nel periodo di efficacia. Consumo annualizzato = (UI totali/kg del trattamento in studio ricevuto durante il periodo di efficacia/numero totale di giorni durante il periodo di efficacia)*365,25. I partecipanti che non hanno ricevuto un particolare tipo di iniezione vengono conteggiati come aventi zero iniezioni per quel tipo.
Fino a 50 settimane +/- 7 giorni (periodo di efficacia come definito nella descrizione)
Numero di giorni dall'ultima iniezione di profilassi a un episodio di sanguinamento spontaneo
Lasso di tempo: Fino a 50 settimane +/- 7 giorni (periodo di efficacia come definito nella descrizione)
Il numero di giorni dall'ultima iniezione di profilassi all'insorgenza di un nuovo episodio di sanguinamento spontaneo, analizzato in tutti gli episodi di sanguinamento valutabili per partecipante e per episodio, in base al periodo di efficacia. Gli episodi emorragici valutabili sono quelli per i quali sono disponibili sia la data che l'ora sia dell'inizio dell'episodio emorragico che della precedente iniezione profilattica. Il periodo di efficacia inizia con la prima dose profilattica di rFIXFc e termina con l'ultima dose (per la profilassi o un episodio di sanguinamento). I periodi di chirurgia/riabilitazione ei periodi di valutazione farmacocinetica non sono inclusi nel periodo di efficacia. Per i valori "Per partecipante", il numero di giorni dall'ultima iniezione profilattica a un episodio di sanguinamento spontaneo viene calcolato in media tra tutti gli episodi di sanguinamento spontaneo valutabili per partecipante.
Fino a 50 settimane +/- 7 giorni (periodo di efficacia come definito nella descrizione)
Numero di iniezioni necessarie per la risoluzione di un episodio di sanguinamento
Lasso di tempo: Fino a 50 settimane +/- 7 giorni (periodo di efficacia come definito nella descrizione)
Il numero di iniezioni necessarie per risolvere un episodio di sanguinamento per partecipante e per episodio, in base al periodo di efficacia. Il periodo di efficacia inizia con la prima dose profilattica di rFIXFc e termina con l'ultima dose (per la profilassi o un episodio di sanguinamento). I periodi di chirurgia/riabilitazione ei periodi di valutazione farmacocinetica non sono inclusi nel periodo di efficacia. Vengono conteggiate tutte le iniezioni effettuate dal segno iniziale di un episodio emorragico fino all'ultima data/ora all'interno della finestra dell'episodio emorragico. La risoluzione di un episodio emorragico è definita come nessun segno di sanguinamento dopo l'iniezione per l'episodio emorragico. Per i valori "Per partecipante", il numero di iniezioni necessarie per risolvere ogni episodio di sanguinamento viene calcolato in media tra tutti gli episodi di sanguinamento per partecipante.
Fino a 50 settimane +/- 7 giorni (periodo di efficacia come definito nella descrizione)
Dose totale richiesta per la risoluzione di un episodio di sanguinamento
Lasso di tempo: Fino a 50 settimane +/- 7 giorni (periodo di efficacia come definito nella descrizione)
La dose totale richiesta per risolvere un episodio emorragico per partecipante e per episodio, in base al periodo di efficacia. Il periodo di efficacia inizia con la prima dose profilattica di rFIXFc e termina con l'ultima dose (per la profilassi o un episodio di sanguinamento). I periodi di chirurgia/riabilitazione ei periodi di valutazione farmacocinetica non sono inclusi nel periodo di efficacia. Per i valori "Per episodio emorragico", per ogni episodio emorragico, la dose totale è la somma delle dosi (UI/kg) somministrate in tutte le iniezioni effettuate per trattare quell'episodio emorragico. Per i valori "Per partecipante", la dose totale (UI/kg) utilizzata per risolvere ogni episodio emorragico viene calcolata come media tra tutti gli episodi emorragici per partecipante.
Fino a 50 settimane +/- 7 giorni (periodo di efficacia come definito nella descrizione)
Attività plasmatica massima (Cmax; tempo di tromboplastina parziale attivata a uno stadio [aPTT] saggio di coagulazione)
Lasso di tempo: Basale (28±7 giorni prima del Giorno 1) Prestudy FIX Dosaggio: predosaggio; 30±5 min, 3 ore±30 min, 10±2 ore, 24±3 ore, 48±4 ore dopo la somministrazione. Giorno 1 rFIXFc Dosaggio: predosaggio; 30±5 min, 3 ore ±30 min, 10±2 ore, 24±3 ore, 72±7 ore, 120±12 ore, 168±16 ore dopo la somministrazione.
Cmax: massima attività di FISSAGGIO plasmatico durante un intervallo di somministrazione. I valori per Cmax sono stati aggiustati alla dose nominale di 50 UI/kg. L'intervallo di confidenza al 95% sulla media geometrica si basa sulla statistica t trasformata all'indietro dalla scala logaritmica.
Basale (28±7 giorni prima del Giorno 1) Prestudy FIX Dosaggio: predosaggio; 30±5 min, 3 ore±30 min, 10±2 ore, 24±3 ore, 48±4 ore dopo la somministrazione. Giorno 1 rFIXFc Dosaggio: predosaggio; 30±5 min, 3 ore ±30 min, 10±2 ore, 24±3 ore, 72±7 ore, 120±12 ore, 168±16 ore dopo la somministrazione.
Emivita terminale (t1/2; Saggio di coagulazione aPTT in una fase)
Lasso di tempo: Basale (28±7 giorni prima del Giorno 1) Prestudy FIX Dosaggio: predosaggio; 30±5 min, 3 ore±30 min, 10±2 ore, 24±3 ore, 48±4 ore dopo la somministrazione. Giorno 1 rFIXFc Dosaggio: predosaggio; 30±5 min, 3 ore ±30 min, 10±2 ore, 24±3 ore, 72±7 ore, 120±12 ore, 168±16 ore dopo la somministrazione.
t1/2: tempo necessario affinché la concentrazione del farmaco raggiunga la metà del suo valore originario nell'organismo. Metodi non compartimentali. L'intervallo di confidenza al 95% sulla media geometrica si basa sulla statistica t trasformata all'indietro dalla scala logaritmica.
Basale (28±7 giorni prima del Giorno 1) Prestudy FIX Dosaggio: predosaggio; 30±5 min, 3 ore±30 min, 10±2 ore, 24±3 ore, 48±4 ore dopo la somministrazione. Giorno 1 rFIXFc Dosaggio: predosaggio; 30±5 min, 3 ore ±30 min, 10±2 ore, 24±3 ore, 72±7 ore, 120±12 ore, 168±16 ore dopo la somministrazione.
Clearance (CL; Saggio di coagulazione aPTT a una fase)
Lasso di tempo: Basale (28±7 giorni prima del Giorno 1) Prestudy FIX Dosaggio: predosaggio; 30±5 min, 3 ore±30 min, 10±2 ore, 24±3 ore, 48±4 ore dopo la somministrazione. Giorno 1 rFIXFc Dosaggio: predosaggio; 30±5 min, 3 ore ±30 min, 10±2 ore, 24±3 ore, 72±7 ore, 120±12 ore, 168±16 ore dopo la somministrazione.
CL: la misura dell'efficienza del corpo nel rimuovere il farmaco e l'unità è il volume del plasma o del sangue eliminato dal farmaco per unità di tempo. Metodi non compartimentali. L'intervallo di confidenza al 95% sulla media geometrica si basa sulla statistica t trasformata all'indietro dalla scala logaritmica.
Basale (28±7 giorni prima del Giorno 1) Prestudy FIX Dosaggio: predosaggio; 30±5 min, 3 ore±30 min, 10±2 ore, 24±3 ore, 48±4 ore dopo la somministrazione. Giorno 1 rFIXFc Dosaggio: predosaggio; 30±5 min, 3 ore ±30 min, 10±2 ore, 24±3 ore, 72±7 ore, 120±12 ore, 168±16 ore dopo la somministrazione.
Volume di distribuzione allo stato stazionario (Vss; Saggio di coagulazione aPTT a uno stadio)
Lasso di tempo: Basale (28±7 giorni prima del Giorno 1) Prestudy FIX Dosaggio: predosaggio; 30±5 min, 3 ore±30 min, 10±2 ore, 24±3 ore, 48±4 ore dopo la somministrazione. Giorno 1 rFIXFc Dosaggio: predosaggio; 30±5 min, 3 ore ±30 min, 10±2 ore, 24±3 ore, 72±7 ore, 120±12 ore, 168±16 ore dopo la somministrazione.
Vss: volume di distribuzione allo stato stazionario. Metodi non compartimentali. L'intervallo di confidenza al 95% sulla media geometrica si basa sulla statistica t trasformata all'indietro dalla scala logaritmica.
Basale (28±7 giorni prima del Giorno 1) Prestudy FIX Dosaggio: predosaggio; 30±5 min, 3 ore±30 min, 10±2 ore, 24±3 ore, 48±4 ore dopo la somministrazione. Giorno 1 rFIXFc Dosaggio: predosaggio; 30±5 min, 3 ore ±30 min, 10±2 ore, 24±3 ore, 72±7 ore, 120±12 ore, 168±16 ore dopo la somministrazione.
Area sotto la curva normalizzata della dose (DNAUC; saggio di coagulazione aPTT a una fase)
Lasso di tempo: Basale (28±7 giorni prima del Giorno 1) Prestudy FIX Dosaggio: predosaggio; 30±5 min, 3 ore±30 min, 10±2 ore, 24±3 ore, 48±4 ore dopo la somministrazione. Giorno 1 rFIXFc Dosaggio: predosaggio; 30±5 min, 3 ore ±30 min, 10±2 ore, 24±3 ore, 72±7 ore, 120±12 ore, 168±16 ore dopo la somministrazione.
DNAUC: area dose normalizzata sotto la curva concentrazione-tempo del farmaco (quantità di farmaco non metabolizzato in circolazione). Metodi non compartimentali. L'intervallo di confidenza al 95% sulla media geometrica si basa sulla statistica t trasformata all'indietro dalla scala logaritmica.
Basale (28±7 giorni prima del Giorno 1) Prestudy FIX Dosaggio: predosaggio; 30±5 min, 3 ore±30 min, 10±2 ore, 24±3 ore, 48±4 ore dopo la somministrazione. Giorno 1 rFIXFc Dosaggio: predosaggio; 30±5 min, 3 ore ±30 min, 10±2 ore, 24±3 ore, 72±7 ore, 120±12 ore, 168±16 ore dopo la somministrazione.
Tempo medio di permanenza (MRT; saggio di coagulazione aPTT in una fase)
Lasso di tempo: Basale (28±7 giorni prima del Giorno 1) Prestudy FIX Dosaggio: predosaggio; 30±5 min, 3 ore±30 min, 10±2 ore, 24±3 ore, 48±4 ore dopo la somministrazione. Giorno 1 rFIXFc Dosaggio: predosaggio; 30±5 min, 3 ore ±30 min, 10±2 ore, 24±3 ore, 72±7 ore, 120±12 ore, 168±16 ore dopo la somministrazione.
MRT: il tempo medio in cui tutte le molecole del farmaco risiedono nel corpo. Metodi non compartimentali. L'intervallo di confidenza al 95% sulla media geometrica si basa sulla statistica t trasformata all'indietro dalla scala logaritmica.
Basale (28±7 giorni prima del Giorno 1) Prestudy FIX Dosaggio: predosaggio; 30±5 min, 3 ore±30 min, 10±2 ore, 24±3 ore, 48±4 ore dopo la somministrazione. Giorno 1 rFIXFc Dosaggio: predosaggio; 30±5 min, 3 ore ±30 min, 10±2 ore, 24±3 ore, 72±7 ore, 120±12 ore, 168±16 ore dopo la somministrazione.
Recupero incrementale (IR; saggio di coagulazione aPTT a una fase)
Lasso di tempo: Basale (28±7 giorni prima del Giorno 1) Prestudy FIX Dosaggio: predosaggio; 30±5 min, 3 ore±30 min, 10±2 ore, 24±3 ore, 48±4 ore dopo la somministrazione. Giorno 1 rFIXFc Dosaggio: predosaggio; 30±5 min, 3 ore ±30 min, 10±2 ore, 24±3 ore, 72±7 ore, 120±12 ore, 168±16 ore dopo la somministrazione.
IR per l'attività di FIX in seguito alla somministrazione di rFIXFc: aumento di UI/dL nel FIX plasmatico per UI/kg di farmaco somministrato. Metodi non compartimentali. L'intervallo di confidenza al 95% sulla media geometrica si basa sulla statistica t trasformata all'indietro dalla scala logaritmica.
Basale (28±7 giorni prima del Giorno 1) Prestudy FIX Dosaggio: predosaggio; 30±5 min, 3 ore±30 min, 10±2 ore, 24±3 ore, 48±4 ore dopo la somministrazione. Giorno 1 rFIXFc Dosaggio: predosaggio; 30±5 min, 3 ore ±30 min, 10±2 ore, 24±3 ore, 72±7 ore, 120±12 ore, 168±16 ore dopo la somministrazione.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Bioverativ Therapeutics Inc.

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Swedish Orphan Biovitrum

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Medical Director, Bioverativ Therapeutics Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 giugno 2012

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 novembre 2014

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 novembre 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
16 settembre 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
26 settembre 2011

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
27 settembre 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
19 dicembre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
16 dicembre 2020

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 9HB02PED
  • 2011-003076-36 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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