Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Elektrická impedanční myografie a ultrazvuk jako biomarkery Duchennovy svalové dystrofie (QED)

23. března 2016 aktualizováno: Basil Darras, Boston Children's Hospital

Vědci z Dětské nemocnice v Bostonu zvou děti k účasti na nové výzkumné studii. Výzkumníci hledají chlapce ve věku 2 až 30 let s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD) a zdravé chlapce ve věku 2 až 30 let (bez jakýchkoli nervů nebo svalů), kteří by sloužili jako kontrola. Studie hodnotí novou techniku, která otestuje nervovou a svalovou funkci. Vyšetření je bezbolestné.

Děti účastnící se studie přijdou na 10 návštěv během dvou let. Návštěvy se budou konat nejprve každý měsíc, poté méně často u zbývajících návštěv. Samotné testy zaberou přibližně 2 hodiny. Pokud mají účastníci zájem nebo se chtějí o studii dozvědět více, zavolejte prosím Lavanya Madabusi na číslo 617-919-3554 nebo Lavanya.Madabusi@childrens.harvard.edu. Veškeré dotazy budou přísně důvěrné.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Detailní popis

Duchennova svalová dystrofie (DMD), charakterizovaná progresivním postižením vedoucím ke smrti, zůstává jednou z nejčastějších a devastujících neuromuskulárních poruch v dětství. Přestože se vyvíjejí různé slibné nové léčebné strategie, výsledná měřítka pro klinické studie zůstávají z větší části omezena na soubor funkčních opatření, jako je šestiminutový test chůze. I když jsou tato měření zjevně užitečná, jsou ovlivněna nesouvisejícími faktory, jako je nálada a úsilí, a mají omezenou opakovatelnost. K vyřešení tohoto a dalších omezení se nyní jako náhradní opatření zkoumá magnetická rezonance (MRI). Nicméně snadněji aplikovatelná, nákladově efektivní, ordinační náhradní opatření, která poskytují vysokou opakovatelnost a citlivost a přitom stále silně korelují se stavem onemocnění, by našla širší využití ve fázi II a možná i ve fázi III klinických studií u DMD. Kvantitativní ultrazvuk (QUS) a elektrická impedanční myografie (EIM) jsou dvě techniky, které by mohly sloužit v této roli. U QUS vede svalová patologie (fibróza a tuková infiltrace) u DMD ke zvýšení energie odražené zpět (zpětný rozptyl) do ultrazvuku. Množství zpětného rozptylu lze měřit přímo analýzou nezpracovaných akustických dat založených na frekvenci nebo nepřímo řízeným zpracováním obrazu ve stupních šedi. EIM se naproti tomu spoléhá na aplikaci lokalizovaného elektrického proudu a měření výsledného povrchového napětí, ale je podobně ovlivněn fibrotickými změnami, které se vyvíjejí s progresí svalového onemocnění. Zde výzkumníci navrhují vyhodnotit a porovnat obě metodiky současně ve skupině pacientů s DMD a normálních subjektů, aby bylo možné posoudit jejich schopnost identifikovat klinicky významné změny ve svalovém zdraví v krátkých časových intervalech. Jako závěrečnou průzkumnou analýzu vyšetřovatelé také prostudují možnost kombinace těchto dvou modalit. Výsledky této práce budou mít široké uplatnění, protože by mohly být aplikovány na různé neuromuskulární stavy, včetně jiných svalových dystrofií. Hypotézou tohoto návrhu tedy je, že jak QUS, tak EIM mohou sloužit jako vhodné, neinvazivní, klinicky smysluplné náhradní markery progrese onemocnění u DMD, které převyšují v současnosti používaná funkční opatření.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
73

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Children's Hospital Boston

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 30 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Tato studie bude zahrnovat chlapce s DMD a zdravé mužské kontroly.

Popis

Kritéria zařazení (DMD):

  1. Geneticky nebo histologicky stanovená diagnóza DMD
  2. Muž, věk 2-30 let

Kritéria zařazení (kontrola):

1. Muž, věk 2 - 30 let

Kritéria vyloučení (DMD):

  1. Přítomnost implantovaného kardiostimulátoru nebo jiného elektrického zařízení
  2. Přítomnost superponovaného neuromuskulárního nebo jiného zdravotního stavu, který podstatně ovlivňuje zdraví jedince

Kritéria vyloučení (kontrolní):

  1. Přítomnost neuromuskulární poruchy nebo jiného onemocnění, které podstatně ovlivňuje zdraví, nebo v jeho minulosti v anamnéze
  2. Přítomnost implantovaného kardiostimulátoru nebo jiného elektrického zařízení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Pacientů s DMD
35 chlapců ve věku od 2 do 30 let s DMD
Kontrolní skupina
35 zdravých chlapců ve věku od 2 do 30 let

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra poklesu pacientů s DMD oproti normálním subjektům hodnocená pomocí EIM a kvantitativního ultrazvuku
Časové okno: až 45 měsíců
Po úspěšném dokončení tohoto cíle vědci zjistí, že změny v EIM i QUS poskytují smysluplná náhradní měřítka progrese onemocnění u DMD.
až 45 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra poklesu u pacientů s DMD oproti normálním subjektům hodnocená ruční dynamometrií, 6minutovou chůzí a dalšími funkčními testy.
Časové okno: až 45 měsíců
Po úspěšném dokončení tohoto cíle výzkumníci zjistí, že změny ve funkčních hodnoceních mohou poskytnout další smysluplná náhradní měřítka progrese onemocnění u DMD.
až 45 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Boston Children's Hospital

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Beth Israel Deaconess Medical Center

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Basil Darras, MD, Boston Children's Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. dubna 2012

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. září 2015

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. září 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
5. prosince 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
13. prosince 2011

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
14. prosince 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
24. března 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
23. března 2016

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • IRB-P00001218

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení