Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Elektrisk impedansmyografi og ultralyd som biomarkører for Duchennes muskeldystrofi (QED)

23. marts 2016 opdateret af: Basil Darras, Boston Children's Hospital

Forskere ved Children's Hospital Boston Neurology Department inviterer børn til at deltage i en ny forskningsundersøgelse. Forskere leder efter drenge i alderen 2 - 30 med Duchenne muskeldystrofi (DMD) og sunde drenge i alderen 2 - 30 år (uden nerve- eller muskelproblemer) til at fungere som kontroller. Undersøgelsen evaluerer en ny teknik, der vil teste nerve- og muskelfunktion. Testen er helt smertefri.

Børn, der deltager i undersøgelsen, vil komme i 10 besøg over to år. Besøg vil først finde sted hver måned, derefter sjældnere for de resterende besøg. Testene til selve undersøgelsen tager cirka 2 timer. Hvis deltagerne er interesserede eller gerne vil vide mere om undersøgelsen, bedes du ringe til Lavanya Madabusi på 617-919-3554 eller Lavanya.Madabusi@childrens.harvard.edu. Alle henvendelser vil blive holdt strengt fortrolige.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Detaljeret beskrivelse

Karakteriseret ved progressivt handicap, der fører til døden, er Duchennes muskeldystrofi (DMD) fortsat en af ​​de mest almindelige og ødelæggende neuromuskulære lidelser i barndommen. Selvom en række lovende nye behandlingsstrategier er under udvikling, forbliver resultatmål for kliniske forsøg begrænset for det meste til et sæt funktionelle mål, såsom seks minutters gangtest. Selvom det klart er nyttige, er sådanne foranstaltninger påvirket af ikke-relaterede faktorer, såsom humør og indsats, og har begrænset gentagelighed. For at imødegå denne og andre begrænsninger bliver magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) nu undersøgt som en surrogatforanstaltning. Imidlertid vil lettere anvendelige, omkostningseffektive, kontorbaserede surrogatforanstaltninger, der giver høj repeterbarhed og følsomhed, mens de stadig er stærkt korrelerede med sygdomsstatus, finde bredere anvendelse i fase II og muligvis i fase III kliniske forsøg i DMD. Kvantitativ ultralyd (QUS) og elektrisk impedansmyografi (EIM) er to teknikker, der kan tjene i denne rolle. I QUS resulterer muskelpatologi (fibrose og fedtinfiltration) i DMD i en stigning i energi, der reflekteres tilbage (tilbagespredning) til ultralyden. Mængden af ​​backscatter kan måles direkte ved at analysere de rå frekvensbaserede akustiske data eller indirekte ved kontrolleret behandling af gråskalabilledet. EIM er derimod afhængig af anvendelsen af ​​lokaliseret elektrisk strøm og måling af de resulterende overfladespændinger, men påvirkes på samme måde af de fibrotiske ændringer, der udvikler sig, efterhånden som muskelsygdommen skrider frem. Her foreslår efterforskerne at evaluere og sammenligne begge metoder samtidigt i en gruppe af DMD-patienter og normale forsøgspersoner for at vurdere deres evne til at identificere klinisk meningsfulde ændringer i muskelsundheden over korte tidsintervaller. Som en afsluttende eksplorativ analyse vil efterforskerne også undersøge muligheden for at kombinere de to modaliteter. Resultaterne af dette arbejde vil have bred anvendelse, da de kan anvendes på en række neuromuskulære tilstande, herunder andre muskeldystrofier. Hypotesen for dette forslag er således, at både QUS og EIM kan tjene som bekvemme, ikke-invasive, klinisk meningsfulde surrogatmarkører for sygdomsprogression i DMD, der overgår de funktionelle foranstaltninger, der i øjeblikket er i brug.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
73

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Children's Hospital Boston

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

2 år til 30 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Denne undersøgelse vil involvere drenge med DMD og raske mandlige kontroller.

Beskrivelse

Inklusionskriterier (DMD):

  1. Genetisk eller histologisk etableret diagnose af DMD
  2. Mand, 2-30 år

Inklusionskriterier (kontrol):

1. Mand, 2-30 år

Eksklusionskriterier (DMD):

  1. Tilstedeværelse af implanteret pacemaker eller andet elektrisk udstyr
  2. Tilstedeværelse af en overlejret neuromuskulær eller anden medicinsk tilstand, der væsentligt påvirker individets helbred

Eksklusionskriterier (kontrol):

  1. Tilstedeværelse eller tidligere historie af en neuromuskulær lidelse eller anden sygdom, der væsentligt påvirker helbredet
  2. Tilstedeværelse af implanteret pacemaker eller andet elektrisk udstyr.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
DMD patienter
35 drenge i alderen 2 til 30 med DMD
Kontrolgruppe
35 raske drenge i alderen 2 til 30 år

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Faldet for DMD-patienter i forhold til normale forsøgspersoner vurderet ved EIM og kvantitativ ultralyd
Tidsramme: op til 45 måneder
Med en vellykket gennemførelse af dette mål vil efterforskerne fastslå, at ændringer i både EIM og QUS giver meningsfulde surrogatmål for sygdomsprogression i DMD.
op til 45 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Faldet for DMD-patienter i forhold til normale forsøgspersoner vurderet ved håndholdt dynamometri, 6 minutters gang og andre funktionelle tests.
Tidsramme: op til 45 måneder
Med en vellykket gennemførelse af dette mål vil efterforskerne fastslå, at ændringer i funktionelle vurderinger kan give yderligere meningsfulde surrogatmål for sygdomsprogression i DMD.
op til 45 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Boston Children's Hospital

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Beth Israel Deaconess Medical Center

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Basil Darras, MD, Boston Children's Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. april 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. september 2015

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. september 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
5. december 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. december 2011

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
14. december 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
24. marts 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
23. marts 2016

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • IRB-P00001218

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger