Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Lokální thiosíran sodný a frakční laser s oxidem uhličitým v léčbě kalcinózy související s dermatomyozitidou

21. listopadu 2017 aktualizováno: Alison Ehrlich

Dodávka nového léku thiosíranu sodného pro kalcinózu spojenou s dospělou a juvenilní dermatomyozitidou

Dermatomyositida je zánětlivé svalové onemocnění, které je často spojeno s mnoha kožními nálezy. Jedním z kožních nálezů pozorovaných až u 50 % jedinců s juvenilní dermatomyozitidou, což je časná forma tohoto stavu, a až u 20–30 % dospělých pacientů s dermatomyozitidou, kteří nereagovali na léčbu, je kalcinóza nebo usazeniny vápníku v kůži a svalové tkáni. Kromě toho, že postižení hlubších tkání kalcinózou je kosmeticky neatraktivní, může vést ke kontrakturám nebo zkrácení svalů, což může mít významný dopad na fungování a kvalitu života. Bohužel není známa žádná účinná léčba kalcinózy související s dermatomyozitidou. Nedávné zprávy však ukázaly, že lék zvaný thiosíran sodný byl účinný při léčbě jedinců s kalcifylaxií, stavem, kdy se vápník ukládá v krevních cévách, as nádorovou kalcinózou, genetickou formou kalcifikace, při podávání tohoto léku žilou. Nedávné pokroky v laserové technologii navíc vedly k vývoji metod, které mohou umožnit lokálním lékům proniknout do hlubších vrstev kůže. Vyšetřovatelé navrhli pilotní studii k vyhodnocení použití topického roztoku thiosíranu sodného při léčbě povrchové kalcinózy u jedinců s juvenilní a dospělou dermatomyozitidou. Vyšetřovatelé použijí laser k pomoci při dodávání tohoto léku do oblastí kalcinózy.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Této studie se zúčastní pět jedinců, kteří splňují kritéria způsobilosti. Během léčebného období budou mít různá hodnocení, aby se vyhodnotila závažnost dermatomyozitidy a kalcinózy a jejich potenciální reakce na léčbu frakčním oxidem uhličitým a thiosíranem sodným. Během období screeningu bude odebrána anamnéza a budou provedena základní hodnocení. Při této návštěvě budou stanoveny hladiny sérové ​​kreatininkinázy a opakovány na konci studie (20. týden); tyto hladiny budou jedním z měřítek monitorování aktivity onemocnění během studie. Jedna kalcinózní léze bude ošetřena, posouzena a sledována. Pokud je přítomna druhá kalcinózní léze, bude fungovat jako kontrola (neléčená). Dva týdny před prvním léčebným sezením bude prvním 3 pacientům ve věku ≥ 18 let nabídnuta volitelná (nevyžadovaná) kožní biopsie cílové (léčené) kalcinózní léze, aby se určilo optimální nastavení frakčního laseru oxidu uhličitého, které bude používané k léčbě. Měření plochy a tvrdosti (zařízení, které měří tvrdost) a fotografie kalcinózních lézí se provedou v týdnech 0, 4, 8, 12, 16 a 20. V období screeningu a ve 20. týdnu bude také proveden jeden rentgen kontrolního snímku a jeden rentgen cílového ložiska kalcinózy. Posouzení svalové síly, fyzického fungování, vytrvalosti a rozsahu pohybu, stejně jako aktivity myositidy mimo svaly, bude provedeno během období screeningu a v 8. a 20. týdnu. Hodnocení poškození myositidy bude provedeno v období screeningu a ve 20. týdnu. Během screeningového období a v 8. a 20. týdnu budou vyplněny dotazníky k posouzení fyzického fungování souvisejícího s činnostmi každodenního života a kvality života, jakož i kvality života související s kožním onemocněním a kalcinózou. Léčba cílové léze kalcinózy pomocí frakčního laseru s oxidem uhličitým a lokálního thiosíranu sodného bude probíhat v týdnech 0, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16 a 18. Každý pacient dostane během 6 měsíců celkem 8-10 ošetření. Před každým léčebným sezením v týdnech 0, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18 a 20 bude provedeno hodnocení jakýchkoli vedlejších účinků léčby.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
3

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20037
        • The George Washington University Medical Faculty Associates Departments of Dermatology and Rheumatology

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 61 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Jednotlivci obou pohlaví a všech etnických skupin, kteří si přejí účastnit se studie a kteří podepsali písemný informovaný souhlas s účastí.
  • Subjekty musí být ve věku 18–65 let.
  • Subjekty musí mít diagnózu dospělé nebo juvenilní dermatomyositidy.
  • Všichni pacienti musí být kvůli svému stavu na stabilní terapii. Celková aktivita onemocnění musí být považována za mírnou nebo v remisi.
  • Pacienti musí mít v anamnéze selhání alespoň jedné terapie kalcinózy spojené s dermatomyozitidou.
  • Pacienti musí mít alespoň jednu lokalizovanou oblast povrchové kalcinózy se snadno identifikovatelnými orientačními body. Kdykoli je to možné, subjekty budou mít druhou lokalizovanou oblast povrchové kalcinózy, která může sloužit jako kontrolní léze pro opakované hodnocení.
  • Léze kalcinózy, která se léčí, a kontrolní léze kalcinózy musí být stabilní (nesmí se zvětšovat velikost) na základě pacientovy anamnézy.
  • Pacienti musí mít možnost zúčastnit se všech léčebných sezení a hodnotících návštěv na naší klinice ve Washingtonu, District of Columbia po dobu 20 týdnů.

Kritéria vyloučení:

  • Nestabilní dermatomyozitida nebo středně těžká nebo těžce aktivní juvenilní dermatomyozitida.
  • Sérová kreatinkináza vyšší nebo rovna trojnásobku horní hranice normálu.
  • Neschopnost uskutečnit studijní návštěvy nebo předpokládaná špatná shoda.
  • Aktivní infekce, včetně anamnézy rekurentní superinfekce nebo celulitidy v místech kalcinózy (> 1 předchozí epizoda).
  • Těhotné ženy nebo kojící matky.
  • Život ohrožující onemocnění, které by narušilo schopnost pacienta dokončit studii.
  • Známá nebo suspektní anamnéza zneužívání drog nebo alkoholu během posledních 6 měsíců.
  • Účast v další klinické experimentální terapeutické studii do 30 dnů od screeningové návštěvy.
  • Anamnéza závažného onemocnění nebo jakéhokoli jiného stavu, který by způsobil, že pacient není vhodný pro studii.
  • Anamnéza hepatitidy B, hepatitidy C, HIV, myositidy související s rakovinou nebo základní malignity.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Léčba léze
Léze A, cílová léze, 2 cm x 2 cm (+/- 1 cm) ošetřená 1 průchodem frakcionovaným oxidem uhličitým (FCO2) laserem s následnou aplikací 4 ml 5% místního roztoku thiosíranu sodného (STS), 8 až 10 ošetření po dobu 6 měsíců .
Přístroj: Frakcionovaný laser na oxid uhličitý (FCO2).
Při každé léčebné návštěvě bude plocha 2 x 2 cm (+/- 1 cm) cílových kalcinózních lézí ošetřena jedním průchodem laseru Candela QuadraLase (TM) FCO2. Pacienti dostanou během 6 měsíců celkem 8-10 ošetření.
Ostatní jména:
  • Candela QuadraLase (TM)
Lék: Thiosíran sodný
Po ošetření laserem FCO2 budou pouze na ošetřované místo aplikovány 4 ml 5% roztoku thiosíranu sodného. Subjekty dostanou celkem 8-10 ošetření během 6měsíčního období.
Žádný zásah: Žádná léčba léze
Je hodnocena léze B, podobná oblast kalcinózy u stejného pacienta, který nebyl léčen.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna kalcinózy jedné léze související s dermatomyozitidou posouzením její závažnosti měřené rozdílem ve vizuálních analogových škálách lékařských kalcinóz.
Časové okno: Změna z návštěvy 2 na návštěvu 12 (týden 20)
Změna kalcinózy spojené s dermatomyozitidou jedné léze posouzením její závažnosti měřené rozdílem ve vizuálních analogových škálách pro lékařskou kalcinózu. Rozsah vizuální analogové stupnice je od nuly (0) do deseti (10). Nula (0) znamená žádný důkaz aktivity onemocnění a deset (10) znamená extrémně aktivní nebo závažnou aktivitu onemocnění. Záporná procentuální změna ukazuje na zlepšení léze.
Změna z návštěvy 2 na návštěvu 12 (týden 20)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna kalcinózy jedné léze související s dermatomyozitidou vyhodnocením její tvrdosti měřené rozdílem v měření tvrdoměru (Rex Durometer Model 1600, typ OO).
Časové okno: Změna od výchozího stavu (návštěva 1) při závěrečném hodnocení (návštěva 12, týden 20).
Změna kalcinózy jedné léze související s dermatomyozitidou stanovením její tvrdosti měřené rozdílem měření tvrdosti (Rex durometer Model 1600, typ OO). Rozsah tvrdoměru je od 0 do 100. Čím vyšší je hodnota tvrdosti, tím tvrdší je léze. Zlepšení tvrdosti léze by mělo za následek negativní změnu v průběhu času.
Změna od výchozího stavu (návštěva 1) při závěrečném hodnocení (návštěva 12, týden 20).
Změna kalcinózy jedné léze související s dermatomyozitidou posouzením její závažnosti měřené rozdílem ve vizuálních analogových škálách kalcinózy pacientů.
Časové okno: Změna z návštěvy 2 na návštěvu 12 (týden 20)
Změna kalcinózy jedné léze související s dermatomyozitidou posouzením její závažnosti měřené rozdílem ve vizuálních analogových škálách s kalcinózou pacienta. Stupnice se pohybuje od nuly (0) do deseti (10). Nula (0) znamená žádný důkaz aktivity onemocnění a deset (10) znamená extrémně aktivní nebo závažnou aktivitu onemocnění. Negativní změna by indikovala zlepšení aktivity onemocnění. Pozitivní změna by znamenala zhoršení aktivity onemocnění.
Změna z návštěvy 2 na návštěvu 12 (týden 20)
Změna velikosti oblasti kalcinózy související s dermatomyozitidou na lézích měřená rozdílem ve studiích na prostém filmu (rentgenové).
Časové okno: Změna z návštěvy 2 na návštěvu 12 (týden 20)
Změna kalcinózy související s dermatomyozitidou měřená rozdílem v centimetrech ve studiích s prostým filmem (rtg). Rentgenové paprsky byly porovnány mezi výchozím a konečným hodnocením pro jakékoli změny.
Změna z návštěvy 2 na návštěvu 12 (týden 20)
Změna ve funkčnosti pacienta a/nebo kvalitě života.
Časové okno: Změna z návštěvy 1 na návštěvu 12 (týden 20)
To bude hodnoceno pomocí Dermatology Life Quality Index (DLQI), Health Assessment Questionnaire (HAQ)/Childhood Health Assessment Questionnaire (CHAQ), manuálního svalového testování (MMT8) a hodnocení rozsahu pohybu. Skóre indexu DLQI se pohybuje od 0 do 30. Čím vyšší je skóre, tím více je narušena kvalita života. Změna skóre od výchozího do konečného hodnocení vedoucí k záporné procentuální změně ukazuje na zlepšení DLQI. Stupnice HAQ se pohybují od 0 do 3. Čím vyšší skóre, tím větší postižení. Změna skóre od výchozí hodnoty do konečného hodnocení vedoucí k negativní procentní změně ukazuje na zlepšení HAQ. Výsledkem testování MMT8 je skóre mezi 0 a 150. Čím vyšší skóre, tím normálnější je funkce svalu. Pozitivní procentuální změna by naznačovala zlepšení výsledků testování MMT8.
Změna z návštěvy 1 na návštěvu 12 (týden 20)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Alison Ehrlich

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Alison Ehrlich, MD, George Washington University
  • Vrchní vyšetřovatel: Gary Simon, MD, George Washington University
  • Studijní židle: James Katz, MD, George Washington University
  • Studijní židle: Gulnara Mamayrova, MD, George Washington University
  • Studijní židle: Laura Roosa, George Washington University
  • Studijní židle: Andrea Morris, MD, George Washington University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. srpna 2012

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. června 2016

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. června 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
4. dubna 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
5. dubna 2012

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
6. dubna 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
29. listopadu 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. listopadu 2017

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. listopadu 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 121131

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení