Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Topisk natriumthiosulfat og fraktioneret kuldioxidlaser til behandling af dermatomyositis associeret calcinose

21. november 2017 opdateret af: Alison Ehrlich

Nyt lægemiddel tilførsel af natriumthiosulfat til calcinose forbundet med voksen og ungdomsdermatomyositis

Dermatomyositis er en inflammatorisk muskelsygdom, der ofte er forbundet med mange hudfund. Et af de hudfund, der ses hos op til 50 % af individer med juvenil dermatomyositis, en tidlig debutform af denne tilstand, og op til 20-30 % af voksne dermatomyositispatienter, som ikke har reageret på behandlingen, er calcinose eller aflejringer af calcium i huden og muskelvævet. Ud over at være kosmetisk utiltalende kan involvering af dybere væv med calcinose føre til kontrakturer eller afkortning af muskler, hvilket kan have en væsentlig indflydelse på funktion og livskvalitet. Desværre er der ingen kendt effektiv behandling af dermatomyositis-associeret calcinose. Nylige rapporter har imidlertid vist, at en medicin kaldet natriumthiosulfat har været effektiv til behandling af personer med calciphylaxis, en tilstand, hvor calcium aflejres i blodkar, og med tumoral calcinose, en genetisk form for forkalkning, når de modtager denne medicin via en vene. Derudover har de seneste fremskridt inden for laserteknologi ført til udviklingen af ​​metoder, der kan tillade aktuel medicin at trænge ind i dybere lag af huden. Efterforskerne har designet et pilotstudie for at evaluere brugen af ​​topisk natriumthiosulfatopløsning til behandling af overfladisk calcinose hos personer med juvenil og voksen dermatomyositis. Efterforskerne vil bruge laser til at hjælpe med leveringen af ​​denne medicin til områder med calcinose.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Fem personer, der opfylder berettigelseskriterierne, vil deltage i denne undersøgelse. De vil få udført en række vurderinger gennem hele behandlingsperioden for at evaluere både dermatomyositis og calcinoses sværhedsgrad og deres potentielle respons på fraktioneret kuldioxid- og natriumthiosulfatbehandling. En sygehistorie vil blive taget, og baseline vurderinger vil blive udført i løbet af screeningsperioden. Serumkreatininkinaseniveauer vil blive bestemt ved dette besøg og gentaget ved afslutningen af ​​undersøgelsen (uge 20); disse niveauer vil være et mål for overvågning af sygdomsaktivitet under undersøgelsen. Én calcinoselæsion vil blive behandlet, vurderet og fulgt. Hvis en anden calcinoselæsion er til stede, vil den fungere som en kontrol (ikke behandlet). To uger før den første behandlingssession vil en valgfri (ikke påkrævet) hudbiopsi af den målrettede (behandlede) calcinoselæsion blive tilbudt til de første 3 patienter ≥ 18 år for at bestemme optimale indstillinger for fraktionel kuldioxidlaser, der vil være bruges til behandling. Areal- og durometer (en enhed, der måler hårdhed) målinger og fotografier af calcinoselæsioner vil blive udført i uge 0,4,8,12,16 og 20. Et røntgenbillede af kontrollen og et røntgenbillede af målcalcinoselæsionen vil også blive udført i screeningsperioden og i uge 20. Vurdering af muskelstyrke, fysisk funktion, udholdenhed og bevægelighed samt myositis aktivitet uden for musklerne vil blive udført i screeningsperioden og i uge 8 og 20. Myositisskadevurdering vil blive udført i screeningsperioden og i uge 20. Spørgeskemaer til vurdering af fysisk funktion i forbindelse med aktiviteter i dagligdagen og livskvalitet samt livskvaliteten relateret til hudsygdomme og calcinoselæsioner vil blive udfyldt i løbet af screeningsperioden og i uge 8 og 20. Behandling af målcalcinoselæsionen med fraktioneret kuldioxidlaser og topisk natriumthiosulfat vil finde sted i uge 0,2,4,6,8,10,12,14,16 og 18. Hver patient får i alt 8-10 behandlinger over en 6 måneders periode. Vurderinger for eventuelle bivirkninger fra behandlingen vil blive udført forud for hver behandlingssession i uge 0,2,4,6,8,10,12,14,16,18 og 20.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
3

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20037
        • The George Washington University Medical Faculty Associates Departments of Dermatology and Rheumatology

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

14 år til 61 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Personer af begge køn og af alle etniciteter, der ønsker at deltage i undersøgelsen, og som har underskrevet en skriftlig informeret samtykkeerklæring til at deltage.
  • Forsøgspersoner skal være mellem 18-65 år.
  • Forsøgspersoner skal have diagnosen voksen eller juvenil dermatomyositis.
  • Alle patienter skal være i stabil terapi for deres tilstand. Overordnet sygdomsaktivitet skal betragtes som mild eller i remission.
  • Patienter skal have en historie med fejlslagne i mindst én behandling for calcinose forbundet med dermatomyositis.
  • Patienter skal have mindst ét ​​lokaliseret område med overfladisk calcinose med let identificerbare vartegn. Når det er muligt, vil forsøgspersoner have et andet lokaliseret område med overfladisk calcinose, der kan tjene som en kontrollæsion til gentagen vurdering.
  • Calcinoselæsionen, der behandles, og kontrolcalcinoselæsionen skal være stabile (ikke stigende i størrelse) baseret på patientens historie.
  • Patienter skal være i stand til at deltage i alle behandlingssessioner og vurderingsbesøg på vores klinik i Washington, District of Columbia i løbet af 20 ugers perioden.

Ekskluderingskriterier:

  • Ustabil dermatomyositis eller moderat eller alvorlig aktiv juvenil dermatomyositis.
  • Serumkreatinkinase større end eller lig med tre gange den øvre normalgrænse.
  • Manglende evne til at aflægge studiebesøg eller forventet dårlig overholdelse.
  • Aktive infektioner, herunder en historie med tilbagevendende superinfektion eller cellulitis på steder med calcinose (> 1 tidligere episode).
  • Gravide kvinder eller ammende mødre.
  • Livstruende sygdom, der ville forstyrre patientens evne til at gennemføre undersøgelsen.
  • Kendt eller mistænkt historie med stof- eller alkoholmisbrug inden for de seneste 6 måneder.
  • Deltagelse i en anden klinisk eksperimentel terapeutisk undersøgelse inden for 30 dage efter screeningsbesøg.
  • Anamnese med alvorlig sygdom eller enhver anden tilstand, der ville gøre patienten uegnet til undersøgelsen.
  • Anamnese med hepatitis B, hepatitis C, HIV, cancer-associeret myositis eller en underliggende malignitet.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Behandling læsion
Læsion A, mållæsion, 2 cm x 2 cm (+/- 1 cm) behandlet med 1 passage fraktioneret kuldioxid (FCO2) laser efterfulgt af påføring af 4 ml 5 % topisk natriumthiosulfatopløsning (STS), 8 til 10 behandlinger over 6 måneder .
Enhed: Fraktioneret kuldioxid (FCO2) laser
Ved hvert behandlingsbesøg vil et 2 X 2 cm (+/- 1 cm) område af målcalcinoselæsioner blive behandlet med én gang Candela QuadraLase (TM) FCO2-laseren. Patienterne vil modtage i alt 8-10 behandlinger over en 6 måneders periode.
Andre navne:
  • Candela QuadraLase (TM)
Medicin: Natriumthiosulfat
Efter behandling med FCO2-laser påføres kun 4 ml 5% natriumthiosulfatopløsning på behandlingsstedet. Forsøgspersonerne vil modtage i alt 8-10 behandlinger over en 6 måneders periode.
Ingen indgriben: Ingen behandlingslæsion
Læsion B, lignende område af calcinose på samme patient, som ikke modtog behandling, evalueres.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i dermatomyositis-associeret calcinose af en enkelt læsion ved at vurdere dens sværhedsgrad som målt ved en forskel i lægecalcinose visuelle analoge skalaer.
Tidsramme: Skift fra besøg 2 til besøg 12 (uge 20)
Ændring i dermatomyositis-associeret calcinose af en enkelt læsion ved at vurdere dens sværhedsgrad målt ved en forskel i Læge Calcinosis Visual Analog Scales. Den visuelle analoge skala er fra nul (0) til ti (10). Nul (0) er ingen tegn på sygdomsaktivitet og ti (10) er ekstremt aktiv eller alvorlig sygdomsaktivitet. En negativ procentvis ændring indikerer forbedring af læsionen.
Skift fra besøg 2 til besøg 12 (uge 20)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i dermatomyositis-associeret calcinose af en enkelt læsion ved at vurdere dens hårdhed som målt ved en forskel i durometer (Rex Durometer Model 1600, Type OO) målinger.
Tidsramme: Ændring fra baseline (besøg 1) ved endelig vurdering (besøg 12, uge ​​20).
Ændring i dermatomyositis-associeret calcinose af en enkelt læsion ved at vurdere dens hårdhed målt ved en forskel i durometer (Rex durometer Model 1600, Type OO) målinger. Rækkevidden af ​​et durometer er fra 0 til 100. Jo højere durometeraflæsningen er, desto hårdere er læsionen. Forbedring af læsionens hårdhed ville resultere i en negativ ændring over tid.
Ændring fra baseline (besøg 1) ved endelig vurdering (besøg 12, uge ​​20).
Ændring i dermatomyositis-associeret calcinose af en enkelt læsion ved at vurdere dens sværhedsgrad målt ved en forskel i patientcalcinose visuelle analoge skalaer.
Tidsramme: Skift fra besøg 2 til besøg 12 (uge 20)
Ændring i dermatomyositis-associeret calcinose af en enkelt læsion ved at vurdere dens sværhedsgrad målt ved en forskel i Patient Calcinosis Visual Analog Scales. Skalaen går fra nul (0) til ti (10). Nul (0) er ingen tegn på sygdomsaktivitet og ti (10) er ekstremt aktiv eller alvorlig sygdomsaktivitet. En negativ ændring ville indikere forbedring af sygdomsaktiviteten. En positiv ændring ville indikere forværring af sygdomsaktivitet.
Skift fra besøg 2 til besøg 12 (uge 20)
Ændring i størrelsen af ​​dermatomyositis-associeret calcinoseområde på læsioner målt ved en forskel i almindelig film (røntgen) undersøgelser.
Tidsramme: Skift fra besøg 2 til besøg 12 (uge 20)
Ændring i dermatomyositis-associeret calcinose målt ved en forskel i centimeter i almindelig film (røntgen) undersøgelser. Røntgenstråler blev sammenlignet mellem baseline og endelig vurdering for eventuelle ændringer.
Skift fra besøg 2 til besøg 12 (uge 20)
Ændring i patientfunktionalitet og/eller livskvalitet.
Tidsramme: Skift fra besøg 1 til besøg 12 (uge 20)
Dette vil blive vurderet ved brug af Dermatology Life Quality Index (DLQI), Health Assessment Questionnaire (HAQ)/Childhood Health Assessment Questionnaire (CHAQ), Manual Muscle Testing (MMT8) og rækkevidde af bevægelsesevalueringer. DLQI-indeksscore varierer fra 0 til 30. Jo højere score, jo mere forringes livskvaliteten. Ændring i score fra baseline til endelig vurdering, der giver en negativ procentvis ændring, indikerer en forbedring i DLQI. HAQ skalaer går fra 0 til 3. Jo højere score, jo større handicap. Ændring i score fra baseline til endelig vurdering, der giver en negativ procentvis ændring, indikerer en forbedring i HAQ. MMT8-test resulterer i en score mellem 0 og 150. Jo højere score, jo mere normal funktion af musklen. En positiv procentvis ændring ville indikere en forbedring i MMT8-testresultaterne.
Skift fra besøg 1 til besøg 12 (uge 20)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Alison Ehrlich

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Alison Ehrlich, MD, George Washington University
  • Ledende efterforsker: Gary Simon, MD, George Washington University
  • Studiestol: James Katz, MD, George Washington University
  • Studiestol: Gulnara Mamayrova, MD, George Washington University
  • Studiestol: Laura Roosa, George Washington University
  • Studiestol: Andrea Morris, MD, George Washington University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. august 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juni 2016

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juni 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
4. april 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
5. april 2012

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
6. april 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
29. november 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
21. november 2017

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. november 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 121131

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger