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Tiosolfato di sodio topico e laser frazionato ad anidride carbonica nel trattamento della calcinosi associata a dermatomiosite

21 novembre 2017 aggiornato da: Alison Ehrlich

Nuovo farmaco per la somministrazione di tiosolfato di sodio per la calcinosi associata a dermatomiosite adulta e giovanile

La dermatomiosite è un disturbo muscolare infiammatorio che è spesso associato a molti reperti cutanei. Uno dei reperti cutanei osservati fino al 50% degli individui con dermatomiosite giovanile, una forma ad esordio precoce di questa condizione, e fino al 20-30% dei pazienti adulti con dermatomiosite che non hanno risposto al trattamento, è la calcinosi o depositi di calcio all'interno della pelle e del tessuto muscolare. Oltre ad essere esteticamente poco attraente, il coinvolgimento dei tessuti più profondi con calcinosi può portare a contratture o accorciamento dei muscoli, che possono avere un impatto significativo sul funzionamento e sulla qualità della vita. Sfortunatamente, non esiste un trattamento efficace noto della calcinosi associata a dermatomiosite. Tuttavia, rapporti recenti hanno dimostrato che un farmaco chiamato tiosolfato di sodio è stato efficace nel trattamento di individui con calcifilassi, una condizione in cui il calcio si deposita all'interno dei vasi sanguigni e con calcinosi tumorale, una forma genetica di calcificazione, quando riceve questo farmaco per vena. Inoltre, i recenti progressi nella tecnologia laser hanno portato allo sviluppo di metodi che possono consentire ai farmaci topici di penetrare negli strati più profondi della pelle. I ricercatori hanno progettato uno studio pilota per valutare l'uso della soluzione topica di tiosolfato di sodio nel trattamento della calcinosi superficiale in individui con dermatomiosite giovanile e adulta. Gli investigatori useranno il laser per assistere nella consegna di questo farmaco nelle aree di calcinosi.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Cinque persone che soddisfano i criteri di ammissibilità prenderanno parte a questo studio. Avranno una varietà di valutazioni eseguite durante il periodo di trattamento al fine di valutare sia la dermatomiosite che la gravità della calcinosi e la loro potenziale risposta al trattamento con anidride carbonica frazionata e tiosolfato di sodio. Verrà raccolta una storia medica e verranno eseguite valutazioni di base durante il periodo di screening. I livelli sierici di creatinina chinasi saranno determinati in questa visita e ripetuti alla fine dello studio (settimana 20); questi livelli saranno una misura del monitoraggio dell'attività della malattia durante lo studio. Una lesione da calcinosi sarà trattata, valutata e seguita. Se è presente una seconda lesione da calcinosi, fungerà da controllo (non trattata). Due settimane prima della prima sessione di trattamento, ai primi 3 pazienti di età ≥ 18 anni verrà offerta una biopsia cutanea facoltativa (non richiesta) della lesione da calcinosi bersaglio (trattata) per determinare le impostazioni ottimali del laser ad anidride carbonica frazionaria che saranno utilizzato per il trattamento. Le misurazioni dell'area e del durometro (un dispositivo che misura la durezza) e le fotografie delle lesioni da calcinosi verranno eseguite alle settimane 0, 4, 8, 12, 16 e 20. Durante il periodo di screening e alla settimana 20 verranno eseguite anche una radiografia del controllo e una radiografia della lesione da calcinosi bersaglio. Durante il periodo di screening e alle settimane 8 e 20 verrà eseguita la valutazione della forza muscolare, del funzionamento fisico, della resistenza e del raggio di movimento, nonché dell'attività della miosite al di fuori dei muscoli. La valutazione del danno da miosite verrà eseguita durante il periodo di screening e alla settimana 20. I questionari per valutare il funzionamento fisico relativo alle attività della vita quotidiana e alla qualità della vita, nonché la qualità della vita correlata alla malattia della pelle e alle lesioni da calcinosi saranno completati durante il periodo di screening e alle settimane 8 e 20. Il trattamento della lesione target della calcinosi con laser ad anidride carbonica frazionata e tiosolfato di sodio topico avverrà nelle settimane 0, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16 e 18. Ogni paziente riceverà un totale di 8-10 trattamenti per un periodo di 6 mesi. Le valutazioni per eventuali effetti collaterali del trattamento verranno eseguite prima di ogni sessione di trattamento nelle settimane 0, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18 e 20.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
3

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20037
        • The George Washington University Medical Faculty Associates Departments of Dermatology and Rheumatology

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 14 anni a 61 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Individui di entrambi i sessi e di tutte le etnie che desiderano partecipare allo studio e che hanno firmato un modulo di consenso informato scritto per partecipare.
  • I soggetti devono avere un'età compresa tra 18 e 65 anni.
  • I soggetti devono avere una diagnosi di dermatomiosite adulta o giovanile.
  • Tutti i pazienti devono essere in terapia stabile per la loro condizione. L'attività complessiva della malattia deve essere considerata lieve o in remissione.
  • I pazienti devono avere una storia di fallimento di almeno una terapia per calcinosi associata a dermatomiosite.
  • I pazienti devono avere almeno un'area localizzata di calcinosi superficiale con reperi facilmente identificabili. Quando possibile, i soggetti avranno una seconda area localizzata di calcinosi superficiale che può servire come lesione di controllo per una valutazione ripetuta.
  • La lesione da calcinosi da trattare e la lesione da calcinosi di controllo devono essere stabili (non aumentare di dimensioni) in base all'anamnesi del paziente.
  • I pazienti devono essere in grado di partecipare a tutte le sessioni di trattamento e alle visite di valutazione presso la nostra clinica di Washington, Distretto di Columbia per un periodo di 20 settimane.

Criteri di esclusione:

  • Dermatomiosite instabile o dermatomiosite giovanile moderata o gravemente attiva.
  • Creatina chinasi sierica maggiore o uguale a tre volte il limite superiore della norma.
  • Incapacità di effettuare visite di studio o scarsa compliance prevista.
  • Infezioni attive, inclusa una storia di superinfezione ricorrente o cellulite nei siti di calcinosi (> 1 episodio precedente).
  • Donne incinte o madri che allattano.
  • - Malattia potenzialmente letale che interferirebbe con la capacità del paziente di completare lo studio.
  • Storia nota o sospetta di abuso di droghe o alcol negli ultimi 6 mesi.
  • Partecipazione ad un altro studio clinico sperimentale terapeutico entro 30 giorni dalla visita di screening.
  • Storia di malattia grave o qualsiasi altra condizione che renderebbe il paziente inadatto allo studio.
  • Storia di epatite B, epatite C, HIV, miosite associata a cancro o tumore maligno sottostante.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Lesione da trattamento
Lesione A, lesione bersaglio, 2 cm x 2 cm (+/- 1 cm) trattata con 1 passaggio di laser ad anidride carbonica frazionata (FCO2) seguito dall'applicazione di 4 ml di soluzione topica di tiosolfato di sodio al 5% (STS), da 8 a 10 trattamenti nell'arco di 6 mesi .
Dispositivo: Laser ad anidride carbonica frazionata (FCO2).
Ad ogni visita di trattamento, verrà trattata un'area di 2 x 2 cm (+/- 1 cm) delle lesioni da calcinosi target con un passaggio del laser Candela QuadraLase (TM) FCO2. I pazienti riceveranno un totale di 8-10 trattamenti per un periodo di 6 mesi.
Altri nomi:
  • Candela QuadraLase (TM)
Droga: Tiosolfato di sodio
Dopo il trattamento con laser FCO2, verranno applicati 4 ml di soluzione di tiosolfato di sodio al 5% solo sul sito di trattamento. I soggetti riceveranno un totale di 8-10 trattamenti per un periodo di 6 mesi.
Nessun intervento: Nessuna lesione da trattamento
Viene valutata la lesione B, area simile di calcinosi sullo stesso paziente, che non ha ricevuto trattamento.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della calcinosi associata a dermatomiosite di una singola lesione valutandone la gravità misurata da una differenza nelle scale analogiche visive della calcinosi del medico.
Lasso di tempo: Passaggio dalla visita 2 alla visita 12 (settimana 20)
Modifica della calcinosi associata a dermatomiosite di una singola lesione valutandone la gravità misurata da una differenza nelle scale analogiche visive della calcinosi del medico. L'intervallo della scala analogica visiva va da zero (0) a dieci (10). Zero (0) indica nessuna evidenza di attività della malattia e dieci (10) indicano un'attività della malattia estremamente attiva o grave. Una variazione percentuale negativa indica un miglioramento della lesione.
Passaggio dalla visita 2 alla visita 12 (settimana 20)

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della calcinosi associata a dermatomiosite di una singola lesione valutando la sua durezza misurata da una differenza nelle misurazioni del durometro (rex durometro modello 1600, tipo OO).
Lasso di tempo: Modifica dal basale (visita 1) alla valutazione finale (visita 12, settimana 20).
Variazione della calcinosi associata a dermatomiosite di una singola lesione valutando la sua durezza misurata da una differenza nelle misurazioni del durometro (Rex durometro modello 1600, tipo OO). La gamma di un durometro va da 0 a 100. Maggiore è la lettura del durometro, più dura è la lesione. Il miglioramento della durezza della lesione comporterebbe un cambiamento negativo nel tempo.
Modifica dal basale (visita 1) alla valutazione finale (visita 12, settimana 20).
Variazione della calcinosi associata a dermatomiosite di una singola lesione valutandone la gravità misurata da una differenza nelle scale analogiche visive della calcinosi del paziente.
Lasso di tempo: Passaggio dalla visita 2 alla visita 12 (settimana 20)
Variazione della calcinosi associata a dermatomiosite di una singola lesione valutandone la gravità misurata da una differenza nelle scale analogiche visive della calcinosi del paziente. La scala va da zero (0) a dieci (10). Zero (0) indica nessuna evidenza di attività della malattia e dieci (10) indicano un'attività della malattia estremamente attiva o grave. Un cambiamento negativo indicherebbe un miglioramento dell'attività della malattia. Un cambiamento positivo indicherebbe un peggioramento dell'attività della malattia.
Passaggio dalla visita 2 alla visita 12 (settimana 20)
Variazione delle dimensioni dell'area di calcinosi associata a dermatomiosite sulle lesioni misurata da una differenza negli studi su pellicola normale (raggi X).
Lasso di tempo: Passaggio dalla visita 2 alla visita 12 (settimana 20)
Variazione della calcinosi associata a dermatomiosite misurata da una differenza in centimetri negli studi su pellicola normale (raggi X). I raggi X sono stati confrontati tra il basale e la valutazione finale per eventuali modifiche.
Passaggio dalla visita 2 alla visita 12 (settimana 20)
Modifica della funzionalità del paziente e/o della qualità della vita.
Lasso di tempo: Passaggio dalla visita 1 alla visita 12 (settimana 20)
Questo sarà valutato attraverso l'uso del Dermatology Life Quality Index (DLQI), Health Assessment Questionnaire (HAQ)/Childhood Health Assessment Questionnaire (CHAQ), Manual Muscle Test (MMT8) e range di valutazioni del movimento. I punteggi dell'indice DLQI vanno da 0 a 30. Più alto è il punteggio, più la qualità della vita è compromessa. La variazione dei punteggi dal basale alla valutazione finale che produce una variazione percentuale negativa indica un miglioramento del DLQI. Le scale HAQ vanno da 0 a 3. Più alto è il punteggio, maggiore è la disabilità. La variazione dei punteggi dal basale alla valutazione finale che produce una variazione percentuale negativa indica un miglioramento nell'HAQ. Il test MMT8 si traduce in un punteggio compreso tra 0 e 150. Più alto è il punteggio, più normale è la funzione del muscolo. Una variazione percentuale positiva indicherebbe un miglioramento nei risultati del test MMT8.
Passaggio dalla visita 1 alla visita 12 (settimana 20)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Alison Ehrlich

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Alison Ehrlich, MD, George Washington University
  • Investigatore principale: Gary Simon, MD, George Washington University
  • Cattedra di studio: James Katz, MD, George Washington University
  • Cattedra di studio: Gulnara Mamayrova, MD, George Washington University
  • Cattedra di studio: Laura Roosa, George Washington University
  • Cattedra di studio: Andrea Morris, MD, George Washington University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 agosto 2012

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 giugno 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 giugno 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
4 aprile 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
5 aprile 2012

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
6 aprile 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
29 novembre 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
21 novembre 2017

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 novembre 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 121131

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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