Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená studie účinků ekulizumabu na deficit CD59

17. dubna 2012 aktualizováno: Mevorach Dror, Hadassah Medical Organization
Výzkumníci identifikovali pacienty s nedostatkem CD59, kteří trpí chronickou hemolýzou a periferním demyelinizačním onemocněním. Bylo prokázáno, že terminální dráha komplementu může způsobit zánět v periferním nervovém systému. Doplněk může výrazně zvýšit imunitní útok v nervech. Eculizumab se již ukázal jako účinný u vzácné krevní poruchy známé jako paroxysmální noční hemoglobinurie (PNH). Útoky PNH jsou také zprostředkovány komplementem. Vyšetřovatelé této studie proto zkoumají, zda „vypnutím“ komplementu při deficitu CD59 se lze vyhnout dalším záchvatům hemolýzy a poškození nervů a zda se neurologický stav zlepší.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Neznámý

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

V některých vědeckých studiích bylo prokázáno, že nedostatek CD59 v souvislosti s onemocněním paroxysmální noční hemoglobinurie (PNH) vede k chronické hemolýze. Výzkumníci identifikovali pacienty s nedostatkem CD59, kteří trpí chronickou hemolýzou a demyelinizačním onemocněním. Bylo prokázáno, že terminální dráha komplementu může způsobit zánět v nervovém systému. Doplněk může výrazně zvýšit imunitní útok v nervech. Eculizumab již byl prokázán jako účinný u vzácné krevní poruchy známé jako PNH. Útoky PNH jsou také zprostředkovány komplementem. Vyšetřovatelé této studie proto zkoumají, zda „vypnutím“ komplementu při deficitu CD59 se lze vyhnout dalším záchvatům hemolýzy a poškození nervů.

Primárními (nejdůležitějšími) cíli této studie je určit:

Zda eculizumab zlepšuje neurologický stav dokumentovaný v posledním měsíci před léčbou a zda snižuje frekvenci relapsů u pacientů s relabující chronickou zánětlivou demyilinizační polyneuropatií. Počet záchvatů během jednoročního léčebného období bude porovnán s počtem záchvatů, ke kterým došlo před zahájením léčby ekulizumabem. U pacientů s trváním onemocnění delším než 2 roky se vypočítá průměrný počet záchvatů za předchozí 2 roky. U pacientů s trváním onemocnění kratším než 2 roky se použije počet záchvatů v předchozím roce.

Zda eculizumab snižuje chronickou hemolýzu podle hladin LDH a haptoglobinu a hladiny hemoglobinu. totéž u kortikosteroidů a nebo I.V. Spotřeba IgG před a po léčbě eculizumabem.

Bezpečnostní profil eculizumabu u pacientů s deficitem CD59 bude stanoven každý druhý týden zprávou rodičů, dokumentací doporučení na kliniku a hospitalizací. Počet účastníků s protivníkovými akcemi bude upřesněn.

Sekundárními cíli je určit:

Zda eculizumab udržuje nebo zlepšuje pohyblivost končetin, funkci a kvalitu života, měřeno různými zavedenými stupnicemi postižení, jako je modifikovaný SF36 a jako dotazník vyvinutý pro tuto věkovou skupinu. Vyšetřovatelé také posoudí závažnost jednotlivého útoku a stupeň zotavení.

Jak se lék chová v krvi pacienta měřením přítomnosti komplexu membránového útoku na neutrofily a červené krvinky.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Očekávaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
5

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 91120
        • Nábor
        • Hadassah Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

2 měsíce až 70 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Nedostatek CD59

Kritéria vyloučení:

  • nedávné expozice meningokokovým infekcím

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
EXPERIMENTÁLNÍ: Eculizumab
Eculizumab bude podáván podle známých protokolů.
Lék: Eculizumab
PNH a nebo atypické TTP klasické protokoly
Ostatní jména:
  • Soliris

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zda Eculizumab snižuje chronickou hemolýzu
Časové okno: 8 měsíců

Primárními cíli této studie je určit:

Zda eculizumab snižuje chronickou hemolýzu podle hladin LDH a haptoglobinu a hladiny hemoglobinu.
8 měsíců
Steroidní a iv IgG kumulativní dávka
Časové okno: 8 měsíců
Kumulativní dávkování steroidů a IgG před a po léčbě
8 měsíců
Bezpečnost.
Časové okno: 8 měsíců
Zda se u subjektů vyvinou známé nebo možné vedlejší účinky související s léčbou. Bude určen počet účastníků, u kterých se projeví nežádoucí účinky. zprávy od rodičů budou přijímány každý druhý týden a budou zahrnuty zdokumentované návštěvy kliniky nebo nemocnice.
8 měsíců
Zda eculizumab zlepšuje neurologický stav ve srovnání s jedním měsícem před léčbou
Časové okno: 8 měsíců
Zjistí se neurologický stav v posledním měsíci před léčbou, po kterém bude každé dva týdny následovat neurologické vyšetření stavu.
8 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zda eculizumab udržuje nebo zlepšuje pohyb končetin
Časové okno: 8 měsíců
Zda došlo k neurologickému zlepšení
8 měsíců
funkce a kvalita života měřená řadou zavedených škál postižení.
Časové okno: 8 měsíců
budeme používat každý další týden zprávu rodičů o jeho klinickém stavu. Použijeme upravený SF36 a lokální dotazník.
8 měsíců
Závažnost individuálního útoku a stupeň zotavení.
Časové okno: 8 měsíců
8 měsíců
Úrovně komplexu membránového útoku
Časové okno: 8 měsíců
To bude měřeno pomocí průtokové cytometrie na přítomnost komplexu atakujícího membránu na neutrofilních a res krvinkách.
8 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Hadassah Medical Organization

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Dror Mevorach, MD, HMO

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. února 2012

Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. března 2013

Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. března 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
23. února 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. dubna 2012

První zveřejněno (ODHAD)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
18. dubna 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
18. dubna 2012

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. dubna 2012

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2012

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • CD59-Mevorach-1

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení