- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT01579838
Otevřená studie účinků ekulizumabu na deficit CD59
Přehled studie
Detailní popis
V některých vědeckých studiích bylo prokázáno, že nedostatek CD59 v souvislosti s onemocněním paroxysmální noční hemoglobinurie (PNH) vede k chronické hemolýze. Výzkumníci identifikovali pacienty s nedostatkem CD59, kteří trpí chronickou hemolýzou a demyelinizačním onemocněním. Bylo prokázáno, že terminální dráha komplementu může způsobit zánět v nervovém systému. Doplněk může výrazně zvýšit imunitní útok v nervech. Eculizumab již byl prokázán jako účinný u vzácné krevní poruchy známé jako PNH. Útoky PNH jsou také zprostředkovány komplementem. Vyšetřovatelé této studie proto zkoumají, zda „vypnutím“ komplementu při deficitu CD59 se lze vyhnout dalším záchvatům hemolýzy a poškození nervů.
Primárními (nejdůležitějšími) cíli této studie je určit:
Zda eculizumab zlepšuje neurologický stav dokumentovaný v posledním měsíci před léčbou a zda snižuje frekvenci relapsů u pacientů s relabující chronickou zánětlivou demyilinizační polyneuropatií. Počet záchvatů během jednoročního léčebného období bude porovnán s počtem záchvatů, ke kterým došlo před zahájením léčby ekulizumabem. U pacientů s trváním onemocnění delším než 2 roky se vypočítá průměrný počet záchvatů za předchozí 2 roky. U pacientů s trváním onemocnění kratším než 2 roky se použije počet záchvatů v předchozím roce.
Zda eculizumab snižuje chronickou hemolýzu podle hladin LDH a haptoglobinu a hladiny hemoglobinu. totéž u kortikosteroidů a nebo I.V. Spotřeba IgG před a po léčbě eculizumabem.
Bezpečnostní profil eculizumabu u pacientů s deficitem CD59 bude stanoven každý druhý týden zprávou rodičů, dokumentací doporučení na kliniku a hospitalizací. Počet účastníků s protivníkovými akcemi bude upřesněn.
Sekundárními cíli je určit:
Zda eculizumab udržuje nebo zlepšuje pohyblivost končetin, funkci a kvalitu života, měřeno různými zavedenými stupnicemi postižení, jako je modifikovaný SF36 a jako dotazník vyvinutý pro tuto věkovou skupinu. Vyšetřovatelé také posoudí závažnost jednotlivého útoku a stupeň zotavení.
Jak se lék chová v krvi pacienta měřením přítomnosti komplexu membránového útoku na neutrofily a červené krvinky.
Typ studie
Zápis (Očekávaný)
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Dror Mevorach, MD
- E-mail: mevorachd@hadassah.org.il
Studijní místa
-
-
-
Jerusalem, Izrael, 91120
- Nábor
- Hadassah Medical Center
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Nedostatek CD59
Kritéria vyloučení:
- nedávné expozice meningokokovým infekcím
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: NA
- Intervenční model: SINGLE_GROUP
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
---|---|
EXPERIMENTÁLNÍ: Eculizumab
Eculizumab bude podáván podle známých protokolů.
|
PNH a nebo atypické TTP klasické protokoly
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Zda Eculizumab snižuje chronickou hemolýzu
Časové okno: 8 měsíců
|
Primárními cíli této studie je určit: Zda eculizumab snižuje chronickou hemolýzu podle hladin LDH a haptoglobinu a hladiny hemoglobinu. |
8 měsíců
|
Steroidní a iv IgG kumulativní dávka
Časové okno: 8 měsíců
|
Kumulativní dávkování steroidů a IgG před a po léčbě
|
8 měsíců
|
Bezpečnost.
Časové okno: 8 měsíců
|
Zda se u subjektů vyvinou známé nebo možné vedlejší účinky související s léčbou.
Bude určen počet účastníků, u kterých se projeví nežádoucí účinky.
zprávy od rodičů budou přijímány každý druhý týden a budou zahrnuty zdokumentované návštěvy kliniky nebo nemocnice.
|
8 měsíců
|
Zda eculizumab zlepšuje neurologický stav ve srovnání s jedním měsícem před léčbou
Časové okno: 8 měsíců
|
Zjistí se neurologický stav v posledním měsíci před léčbou, po kterém bude každé dva týdny následovat neurologické vyšetření stavu.
|
8 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Zda eculizumab udržuje nebo zlepšuje pohyb končetin
Časové okno: 8 měsíců
|
Zda došlo k neurologickému zlepšení
|
8 měsíců
|
funkce a kvalita života měřená řadou zavedených škál postižení.
Časové okno: 8 měsíců
|
budeme používat každý další týden zprávu rodičů o jeho klinickém stavu.
Použijeme upravený SF36 a lokální dotazník.
|
8 měsíců
|
Závažnost individuálního útoku a stupeň zotavení.
Časové okno: 8 měsíců
|
8 měsíců
|
|
Úrovně komplexu membránového útoku
Časové okno: 8 měsíců
|
To bude měřeno pomocí průtokové cytometrie na přítomnost komplexu atakujícího membránu na neutrofilních a res krvinkách.
|
8 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Dror Mevorach, MD, HMO
Publikace a užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)
Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (ODHAD)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CD59-Mevorach-1
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Eculizumab
-
Nantes University HospitalDokončenoAtypický hemolytický uremický syndromFrancie
-
AlexionDokončenoAtypický hemolytický uremický syndromKanada, Spojené království, Francie, Německo, Holandsko, Švédsko, Itálie
-
Alexion PharmaceuticalsDokončenoHemoglobinurie, paroxysmálníSpojené státy, Austrálie, Belgie, Kanada, Německo, Itálie, Spojené království, Francie, Irsko, Holandsko, Švédsko, Švýcarsko
-
Alexion PharmaceuticalsDokončenoNeuromyelitis Optica | Neuromyelitida Porucha optického spektraHongkong, Korejská republika, Spojené státy, Chorvatsko, Austrálie, Kanada, Malajsie, Japonsko, Itálie, Krocan, Španělsko, Tchaj-wan, Argentina, Kolumbie, Česko, Dánsko, Německo, Ruská Federace, Thajsko, Spojené království
-
Alexion PharmaceuticalsJiž není k dispoziciCOVID-19 | Pneumonie, virová | Akutní poranění plic/syndrom akutní respirační tísně (ARDS)Spojené státy, Francie
-
Alexion PharmaceuticalsDokončenoAtypický hemolytický uremický syndromKanada, Spojené království, Francie, Německo, Švédsko, Holandsko, Itálie
-
Alexion PharmaceuticalsDokončenoHemoglobinurie, paroxysmálníSpojené státy, Spojené království, Austrálie, Belgie, Kanada, Francie, Německo, Irsko, Itálie, Holandsko, Španělsko, Švédsko, Švýcarsko
-
Alexion PharmaceuticalsUkončenoMyasthenia GravisSpojené státy, Kanada, Spojené království
-
Alexion PharmaceuticalsDokončenoShiga-like Toxin produkující Escherichia ColiNěmecko
-
Russian Academy of Medical SciencesDokončenoKonečné stadium onemocnění ledvin | Selhání ledvin | Reperfuzní poranění štěpuRuská Federace