Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená studie účinků ekulizumabu na deficit CD59

17. dubna 2012 aktualizováno: Mevorach Dror, Hadassah Medical Organization
Výzkumníci identifikovali pacienty s nedostatkem CD59, kteří trpí chronickou hemolýzou a periferním demyelinizačním onemocněním. Bylo prokázáno, že terminální dráha komplementu může způsobit zánět v periferním nervovém systému. Doplněk může výrazně zvýšit imunitní útok v nervech. Eculizumab se již ukázal jako účinný u vzácné krevní poruchy známé jako paroxysmální noční hemoglobinurie (PNH). Útoky PNH jsou také zprostředkovány komplementem. Vyšetřovatelé této studie proto zkoumají, zda „vypnutím“ komplementu při deficitu CD59 se lze vyhnout dalším záchvatům hemolýzy a poškození nervů a zda se neurologický stav zlepší.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Intervence / Léčba

Detailní popis

V některých vědeckých studiích bylo prokázáno, že nedostatek CD59 v souvislosti s onemocněním paroxysmální noční hemoglobinurie (PNH) vede k chronické hemolýze. Výzkumníci identifikovali pacienty s nedostatkem CD59, kteří trpí chronickou hemolýzou a demyelinizačním onemocněním. Bylo prokázáno, že terminální dráha komplementu může způsobit zánět v nervovém systému. Doplněk může výrazně zvýšit imunitní útok v nervech. Eculizumab již byl prokázán jako účinný u vzácné krevní poruchy známé jako PNH. Útoky PNH jsou také zprostředkovány komplementem. Vyšetřovatelé této studie proto zkoumají, zda „vypnutím“ komplementu při deficitu CD59 se lze vyhnout dalším záchvatům hemolýzy a poškození nervů.

Primárními (nejdůležitějšími) cíli této studie je určit:

Zda eculizumab zlepšuje neurologický stav dokumentovaný v posledním měsíci před léčbou a zda snižuje frekvenci relapsů u pacientů s relabující chronickou zánětlivou demyilinizační polyneuropatií. Počet záchvatů během jednoročního léčebného období bude porovnán s počtem záchvatů, ke kterým došlo před zahájením léčby ekulizumabem. U pacientů s trváním onemocnění delším než 2 roky se vypočítá průměrný počet záchvatů za předchozí 2 roky. U pacientů s trváním onemocnění kratším než 2 roky se použije počet záchvatů v předchozím roce.

Zda eculizumab snižuje chronickou hemolýzu podle hladin LDH a haptoglobinu a hladiny hemoglobinu. totéž u kortikosteroidů a nebo I.V. Spotřeba IgG před a po léčbě eculizumabem.

Bezpečnostní profil eculizumabu u pacientů s deficitem CD59 bude stanoven každý druhý týden zprávou rodičů, dokumentací doporučení na kliniku a hospitalizací. Počet účastníků s protivníkovými akcemi bude upřesněn.

Sekundárními cíli je určit:

Zda eculizumab udržuje nebo zlepšuje pohyblivost končetin, funkci a kvalitu života, měřeno různými zavedenými stupnicemi postižení, jako je modifikovaný SF36 a jako dotazník vyvinutý pro tuto věkovou skupinu. Vyšetřovatelé také posoudí závažnost jednotlivého útoku a stupeň zotavení.

Jak se lék chová v krvi pacienta měřením přítomnosti komplexu membránového útoku na neutrofily a červené krvinky.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

5

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

      • Jerusalem, Izrael, 91120
        • Nábor
        • Hadassah Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 měsíce až 70 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Nedostatek CD59

Kritéria vyloučení:

  • nedávné expozice meningokokovým infekcím

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Eculizumab
Eculizumab bude podáván podle známých protokolů.
PNH a nebo atypické TTP klasické protokoly
Ostatní jména:
  • Soliris

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zda Eculizumab snižuje chronickou hemolýzu
Časové okno: 8 měsíců

Primárními cíli této studie je určit:

Zda eculizumab snižuje chronickou hemolýzu podle hladin LDH a haptoglobinu a hladiny hemoglobinu.

8 měsíců
Steroidní a iv IgG kumulativní dávka
Časové okno: 8 měsíců
Kumulativní dávkování steroidů a IgG před a po léčbě
8 měsíců
Bezpečnost.
Časové okno: 8 měsíců
Zda se u subjektů vyvinou známé nebo možné vedlejší účinky související s léčbou. Bude určen počet účastníků, u kterých se projeví nežádoucí účinky. zprávy od rodičů budou přijímány každý druhý týden a budou zahrnuty zdokumentované návštěvy kliniky nebo nemocnice.
8 měsíců
Zda eculizumab zlepšuje neurologický stav ve srovnání s jedním měsícem před léčbou
Časové okno: 8 měsíců
Zjistí se neurologický stav v posledním měsíci před léčbou, po kterém bude každé dva týdny následovat neurologické vyšetření stavu.
8 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zda eculizumab udržuje nebo zlepšuje pohyb končetin
Časové okno: 8 měsíců
Zda došlo k neurologickému zlepšení
8 měsíců
funkce a kvalita života měřená řadou zavedených škál postižení.
Časové okno: 8 měsíců
budeme používat každý další týden zprávu rodičů o jeho klinickém stavu. Použijeme upravený SF36 a lokální dotazník.
8 měsíců
Závažnost individuálního útoku a stupeň zotavení.
Časové okno: 8 měsíců
8 měsíců
Úrovně komplexu membránového útoku
Časové okno: 8 měsíců
To bude měřeno pomocí průtokové cytometrie na přítomnost komplexu atakujícího membránu na neutrofilních a res krvinkách.
8 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Dror Mevorach, MD, HMO

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. února 2012

Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)

1. března 2013

Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)

1. března 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. února 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. dubna 2012

První zveřejněno (ODHAD)

18. dubna 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

18. dubna 2012

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. dubna 2012

Naposledy ověřeno

1. dubna 2012

Více informací

Termíny související s touto studií

Další identifikační čísla studie

  • CD59-Mevorach-1

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Eculizumab

3
Předplatit