Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Přírodovědná studie dětí a dospělých s medulární rakovinou štítné žlázy

11. září 2026 aktualizováno: National Cancer Institute (NCI)

Longitudinální hodnocení a přírodní historie u dětí a dospělých s MEN2A nebo MEN2B s medulárním karcinomem štítné žlázy nebo bez něj

Pozadí:

- Medulární karcinom štítné žlázy (MTC) je vzácný karcinom štítné žlázy. U dětí a dospělých je často součástí stavu zvaného mnohočetná endokrinní neoplazie 2 (MEN2). MEN2 je obvykle způsobena genetickou mutací a kromě MTC může způsobit řadu problémů. Tyto problémy zahrnují nádory nadledvin, hormonální změny a problémy s kostmi a dalšími orgány. Není mnoho známo o tom, jak se MTC vyvíjí v průběhu času, zejména u lidí s MEN2. Vědci chtějí studovat MTC u dětí a dospělých a zjistit, jak ovlivňuje jejich růst a vývoj.

Cíle:

- Studovat, jak medulární rakovina štítné žlázy ovlivňuje děti a dospělé v průběhu času.

Způsobilost:

- Děti a dospělí, kteří mají medulární rakovinu štítné žlázy.

Design:

  • Účastníci budou podrobeni screeningu s krátkou fyzickou prohlídkou a anamnézou. Budou odebrány vzorky krve a tkáně, aby se zjistilo, zda účastníci mají genetickou mutaci MEN2.
  • Léčba nebude v rámci této studie poskytována. Účastníkům se však dostane standardní péče o MTC. Mohou mít nárok na další klinická hodnocení v National Institutes of Health.
  • Účastníci budou mít pravidelné studijní návštěvy každých 6 až 12 měsíců, aby zhodnotili jejich MTC a případnou léčbu. Krevní testy, zobrazovací studie a další testy mohou být prováděny podle potřeby ke sledování onemocnění.
  • Účastníci a jejich rodiče/zákonní zástupci také během studie vyplní dotazníky o svém zdraví a emocích.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Detailní popis

Pozadí:

  • Medulární karcinom štítné žlázy (MTC) je nádor produkující kalcitonin vznikající z parafolikulárních C buněk štítné žlázy. U dětí a dospělých je MTC obvykle pozorován ve spojení s mnohočetnou endokrinní neoplazií (MEN) 2A a 2B, což jsou vzácné rakovinové syndromy vyplývající ze zárodečných mutací protoonkogenu Rearranged during Transfection (RET). MTC se vyvine prakticky u všech pacientů s MEN 2 a je hlavní příčinou úmrtí u těchto pacientů. Pacienti s MEN 2 mohou mít další charakteristické projevy, jako je feochromocytom a hyperparatyreóza u MEN 2A a feochromocytom, ganglioneuromatóza a deformity skeletu u MEN 2B.
  • Kompletní chirurgická resekce je jedinou současnou kurativní léčbou MTC a nádor nereaguje na standardní chemoterapii a konvenční dávky radiační terapie. Více než polovina pacientů však má pokročilé nebo metastatické onemocnění a nelze je chirurgicky vyléčit. V současnosti jsou zkoumány nové látky pro léčbu MTC a vandetanib, perorální RET a inhibitor receptorové tyrozinkinázy (RTK), byl nedávno schválen FDA pro dospělé s pokročilým nebo metastatickým MTC. Vandetanib má také aktivitu u dětí s dědičným MTC.
  • Úplné odpovědi na RTK však nebyly pozorovány a u některých pacientů se vyvinula rezistence na léčbu inhibitory RET a RTK nebo mají primární refrakterní onemocnění. Přirozená historie MTC, zejména u pacientů s MEN 2, molekulární dráhy zapojené do tumorigeneze a vývoj rezistence vůči cíleným terapiím nejsou dobře známy.

Cíle:

-Celkovým cílem této longitudinální studie je vyvinout lepší porozumění biologii a přirozené historii MEN2 s nebo bez MTC, zejména u dětí a dospělých s MEN 2A a 2B, a také studovat nenádorové projevy MEN 2. To doufejme umožní vyvinout účinnější léčebné intervence pro nádorové a nenádorové projevy a citlivější koncové body v klinických studiích.

Způsobilost:

  • Pacienti musí mít histologicky nebo cytologicky potvrzený MTC, potvrzený Laboratoří patologie, NCI nebo kteří mají MEN2 (bez ohledu na stav MTC).
  • Rodič nebo primární pečovatel pacientského účastníka (
  • Účastníci mohou během účasti na této studii podstupovat standardní péči nebo léčbu v rámci klinické studie.

Design:

Tato studie umožní longitudinální hodnocení MTC a MEN2 a nenádorových projevů MEN 2A a 2B u dětí a dospělých. Hodnocení se bude skládat z následujících (souhrnně):

  1. Klinická a radiologická hodnocení
  2. Bude provedena podrobná patologická a molekulární analýza vzorků nádorů, včetně imunohistochemie (IHC), komparativní genomové hybridizace (CGH) a sekvenování genomu. CGH a sekvenování genomu bude provedeno se společným přihlášením k protokolu 10-C-0086 Komplexní omická analýza pediatrických solidních nádorů a zřízení úložiště pro související biologické studie.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
105

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.
  • Jméno: John W Glod, M.D.
  • Telefonní číslo: (240) 760-6194
  • E-mail: john.glod@nih.gov

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

4 měsíce a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti s histologicky nebo cytologicky potvrzeným MTC, potvrzeným Laboratoří patologie, NCI, nebo potvrzenou diagnózou MEN2A nebo MEN2B, bez ohledu na přítomnost MTC. Zapsáni budou i rodiče či pečovatelé zapsaných pacientů.

Popis

  • KRITÉRIA ZAŘAZENÍ PRO PACIENTY:
  • Pacienti musí mít histologicky nebo cytologicky potvrzený MTC, potvrzený Laboratoří patologie, NCI NEBO Potvrzením diagnózy MEN2A nebo MEN2B, bez ohledu na přítomnost MTC.
  • Stav výkonu: Schopnost cestovat do NIH a podstoupit hodnocení, která mají být provedena podle tohoto protokolu.
  • Informovaný souhlas: Schopnost pacienta nebo jeho zákonného zástupce (pokud pacient je
  • Předchozí a současná terapie: Pro účely této studie subjekty, které dříve nepodstoupily lékařskou nebo chirurgickou léčbu, pacienti, kteří dříve podstoupili lékařskou nebo chirurgickou léčbu, a subjekty, které v současné době podstupují lékařskou léčbu a/nebo ozařování pro manifestaci související s MEN 2 (s) budou způsobilé. Předchozí a současná léčba projevů souvisejících s MEN 2 bude zaznamenávána při vstupu do studie a v průběhu studie.
  • Pacienti musí mít poskytovatele primární péče (například primárního onkologa nebo endokrinologa), který může poskytovat a koordinovat lékařskou péči o pacienta.

KRITÉRIA VYLOUČENÍ PRO PACIENTY:

-Podle názoru zkoušejícího se pacient nemůže vrátit na následné návštěvy nebo získat požadované následné studie.

Kritéria začlenění pro rodiče nebo primární pečovatele

  • Musí být rodičem nebo primárním ošetřovatelem pacienta (< 21), který má histologicky nebo cytologicky potvrzený MTC nebo který má MEN2 (bez ohledu na stav MTC).
  • Schopnost porozumět písemnému informovanému souhlasu a být ochoten jej podepsat.

VYLUČOVACÍ KRITÉRIA PRO RODIČE NEBO PRIMÁRNÍ PÉČE: Žádná

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Rodiče/pečovatelé
Rodiče nebo pečovatelé studovaných pacientů, aby posoudili jejich psychosociální zkušenosti a potřeby.
Pacienti
Děti a dospělí s MTC a MEN2B, další nenádorové projevy MEN2 a pacienti s MEN2, kteří nevykazují MTC. Charakterizujte biologii a projevy jejich onemocnění.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Studujte rychlost růstu primárních a metastatických nádorových lézí
Časové okno: 5 let
Charakteristické rysy budou popsány a prezentovány.
5 let
Studujte molekulární dráhy změněné v MTC
Časové okno: 5 let
Charakteristické rysy budou popsány a prezentovány.
5 let

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Popište nenádorové projevy MUŽE 2
Časové okno: 5 let
Popište nenádorové projevy MUŽE 2
5 let
Prozkoumejte psychosociální zkušenosti
Časové okno: 5 let
Prozkoumejte psychosociální zkušenosti
5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
National Cancer Institute (NCI)

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: John W Glod, M.D., National Cancer Institute (NCI)

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
30. července 2012

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
7. srpna 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
7. srpna 2012

První zveřejněno (Odhadovaný)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
9. srpna 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
14. září 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
11. září 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
10. září 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 120178
  • 12-C-0178

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Všechny IPD zaznamenané v lékařském záznamu budou na vyžádání sdíleny s intramurálními vyšetřovateli.

Časový rámec sdílení IPD

Klinická data dostupná během studie a neomezeně dlouho.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Klinická data budou zpřístupněna prostřednictvím předplatného BTRIS a se svolením PI studie.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení