Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie historii naturalnej dzieci i dorosłych z rakiem rdzeniastym tarczycy

11 września 2026 zaktualizowane przez: National Cancer Institute (NCI)

Ocena podłużna i badanie historii naturalnej dzieci i dorosłych z MEN2A lub MEN2B z lub bez raka rdzeniastego tarczycy

Tło:

- Rak rdzeniasty tarczycy (MTC) jest rzadkim nowotworem tarczycy. U dzieci i dorosłych jest to często część stanu zwanego mnogą neoplazją wewnątrzwydzielniczą typu 2 (MEN2). MEN2 jest zwykle spowodowany mutacją genetyczną i oprócz RRT może powodować szereg problemów. Problemy te obejmują guzy nadnerczy, zmiany hormonalne oraz problemy z kośćmi i innymi narządami. Niewiele wiadomo na temat rozwoju MTC w czasie, zwłaszcza u osób z MEN2. Naukowcy chcą zbadać MTC u dzieci i dorosłych i zobaczyć, jak wpływa on na ich wzrost i rozwój.

Cele:

- Zbadanie wpływu raka rdzeniastego tarczycy na dzieci i dorosłych w czasie.

Kwalifikowalność:

- Dzieci i dorośli z rakiem rdzeniastym tarczycy.

Projekt:

  • Uczestnicy zostaną poddani krótkiemu badaniu fizykalnemu i historii medycznej. Zostaną pobrane próbki krwi i tkanek, aby sprawdzić, czy uczestnicy mają mutację genetyczną MEN2.
  • W ramach tego badania nie zostanie zapewnione leczenie. Jednak uczestnicy otrzymają standardową opiekę dla MTC. Mogą kwalifikować się do innych badań klinicznych w National Institutes of Health.
  • Uczestnicy będą odbywać regularne wizyty studyjne co 6 do 12 miesięcy w celu oceny ich RRT i ewentualnego leczenia. Badania krwi, badania obrazowe i inne testy mogą być wykonywane w razie potrzeby w celu monitorowania choroby.
  • Uczestnicy i ich rodzice/opiekunowie będą również wypełniać ankiety dotyczące ich stanu zdrowia i emocji podczas badania.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Szczegółowy opis

Tło:

  • Rak rdzeniasty tarczycy (MTC) jest guzem wytwarzającym kalcytoninę, wywodzącym się z okołopęcherzykowych komórek C tarczycy. U dzieci i dorosłych RRT jest zwykle obserwowany w połączeniu z mnogą neoplazją wewnątrzwydzielniczą (MEN) 2A i 2B, które są rzadkimi zespołami nowotworowymi wynikającymi z mutacji germinalnych protoonkogenu rearanżowanego podczas transfekcji (RET). MTC rozwija się praktycznie u wszystkich pacjentów z MEN 2 i jest główną przyczyną śmierci tych pacjentów. Pacjenci z MEN 2 mogą mieć inne charakterystyczne objawy, takie jak guz chromochłonny i nadczynność przytarczyc w MEN 2A oraz guz chromochłonny, ganglioneuromatoza i deformacje szkieletu w MEN 2B.
  • Całkowita resekcja chirurgiczna jest obecnie jedynym sposobem leczenia raka rdzeniastego guza, a guz nie reaguje na standardową chemioterapię i konwencjonalne dawki radioterapii. Jednak ponad połowa pacjentów ma zaawansowaną lub przerzutową chorobę, której nie można wyleczyć chirurgicznie. Obecnie badane są nowe środki do leczenia RTK, a wandetanib, doustny inhibitor RET i receptorowej kinazy tyrozynowej (RTK), został niedawno zatwierdzony przez FDA dla dorosłych z zaawansowanym lub przerzutowym MTC. Wandetanib wykazuje również działanie u dzieci z dziedzicznym MTC.
  • Jednak nie zaobserwowano całkowitej odpowiedzi na RTK, a u niektórych pacjentów rozwija się oporność na leczenie inhibitorami RET i RTK lub występuje choroba pierwotna oporna na leczenie. Historia naturalna RRT, szczególnie u pacjentów z MEN 2, szlaki molekularne zaangażowane w powstawanie nowotworów oraz rozwój oporności na terapie celowane nie są dobrze poznane.

Cele:

- Ogólnym celem tego badania podłużnego jest lepsze zrozumienie biologii i historii naturalnej MEN2 z RRT lub bez, szczególnie u dzieci i dorosłych z MEN 2A i 2B, a także zbadanie nienowotworowych objawów MEN 2. Miejmy nadzieję, że pozwoli to na opracowanie skuteczniejszych interwencji terapeutycznych w przypadku objawów nowotworowych i niezwiązanych z nowotworem oraz bardziej czułych punktów końcowych w badaniach klinicznych.

Kwalifikowalność:

  • Pacjenci muszą mieć potwierdzonego histologicznie lub cytologicznie RRT, potwierdzonego przez Laboratorium Patologii NCI lub MEN2 (niezależnie od statusu MTC).
  • Rodzic lub główny opiekun uczestnika pacjenta (
  • Podczas udziału w tym badaniu uczestnicy mogą być poddawani standardowej opiece lub otrzymywać leczenie w ramach badania klinicznego.

Projekt:

Badanie to pozwoli na podłużną ocenę RRT i MEN2 oraz niezwiązanych z nowotworem objawów MEN 2A i 2B u dzieci i dorosłych. Oceny będą składać się z następujących elementów (podsumowanie):

  1. Oceny kliniczne i radiologiczne
  2. Przeprowadzona zostanie szczegółowa analiza patologiczna i molekularna próbek guza, w tym immunohistochemia (IHC), porównawcza hybrydyzacja genomu (CGH) i sekwencjonowanie genomu. Sekwencjonowanie CGH i genomu zostanie przeprowadzone przy współudziale w protokole 10-C-0086 Kompleksowa analiza omiczna guzów litych u dzieci i ustanowienie repozytorium powiązanych badań biologicznych.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
105

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

4 miesiące i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z potwierdzonym histologicznie lub cytologicznie RRT potwierdzonym przez Pracownię Patologii NCI lub potwierdzonym rozpoznaniem MEN2A lub MEN2B, niezależnie od obecności RRT. Rejestrowani będą również rodzice lub opiekunowie zapisanych pacjentów.

Opis

  • KRYTERIA WŁĄCZENIA DLA PACJENTÓW:
  • Pacjenci muszą mieć potwierdzony histologicznie lub cytologicznie RRT, potwierdzony przez Laboratorium Patologii, NCI LUB Potwierdzenie rozpoznania MEN2A lub MEN2B, niezależnie od obecności RRT.
  • Status wydajności: Zdolność do podróżowania do NIH i poddania się ocenom, które mają być przeprowadzone na podstawie tego protokołu.
  • Świadoma zgoda: Zdolność pacjenta lub jego opiekuna prawnego (jeśli pacjent jest
  • Wcześniejsza i bieżąca terapia: Na potrzeby tego badania pacjenci, którzy nie byli wcześniej leczeni farmakologicznie lub chirurgicznie, pacjenci, którzy byli wcześniej leczeni farmakologicznie lub chirurgicznie oraz osoby, które obecnie otrzymują leczenie i/lub radioterapię z powodu objawów związanych z MEN 2 (s) będą się kwalifikować. Wcześniejsze i aktualne leczenie objawów związanych z MEN 2 będzie rejestrowane na początku badania i przez cały czas trwania badania.
  • Pacjenci muszą mieć dostawcę podstawowej opieki zdrowotnej (na przykład podstawowego onkologa lub endokrynologa), który może zapewnić pacjentowi i koordynować opiekę medyczną.

KRYTERIA WYKLUCZENIA DLA PACJENTÓW:

- W ocenie badacza pacjent nie ma możliwości powrotu na wizyty kontrolne lub uzyskania wymaganych badań kontrolnych.

Kryteria włączenia dla rodziców lub głównych opiekunów

  • Musi być rodzicem lub głównym opiekunem pacjenta (< 21 lat) z potwierdzonym histologicznie lub cytologicznie RRT lub MEN2 (niezależnie od statusu MTC).
  • Zdolność zrozumienia i gotowość do podpisania pisemnego dokumentu świadomej zgody.

KRYTERIA WYKLUCZENIA DLA RODZICÓW LUB GŁÓWNYCH OPIEKUNÓW: Brak

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta

Grupa / Kohorta

Grupa lub podgrupa uczestników badania obserwacyjnego ocenianego pod kątem wyników biomedycznych lub zdrowotnych.
Rodzice/opiekunowie
Rodzice lub opiekunowie badanych pacjentów w celu oceny ich doświadczeń i potrzeb psychospołecznych.
Pacjenci
Dzieci i dorośli z RRT i MEN2B, innymi nienowotworowymi objawami MEN2 oraz pacjenci z MEN2, którzy nie wykazują MTC. Scharakteryzuj biologię i objawy ich choroby.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Badanie tempa wzrostu pierwotnych i przerzutowych zmian nowotworowych
Ramy czasowe: 5 lat
Scharakteryzowane cechy zostaną opisane i zaprezentowane.
5 lat
Zbadaj szlaki molekularne zmienione w RRT
Ramy czasowe: 5 lat
Scharakteryzowane cechy zostaną opisane i zaprezentowane.
5 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Opisz niezwiązane z nowotworem objawy MEN 2
Ramy czasowe: 5 lat
Opisz niezwiązane z nowotworem objawy MEN 2
5 lat
Zbadaj doświadczenia psychospołeczne
Ramy czasowe: 5 lat
Zbadaj doświadczenia psychospołeczne
5 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
National Cancer Institute (NCI)

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: John W Glod, M.D., National Cancer Institute (NCI)

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
30 lipca 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
7 sierpnia 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
7 sierpnia 2012

Pierwszy wysłany (Szacowany)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
9 sierpnia 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
14 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
11 września 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
10 września 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 120178
  • 12-C-0178

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

.Wszystkie IChP odnotowane w dokumentacji medycznej zostaną udostępnione śledczym na żądanie.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Dane kliniczne dostępne w trakcie badania i bezterminowo.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Dane kliniczne zostaną udostępnione poprzez subskrypcję BTRIS i za zgodą PI badania.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami