Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená studie bezpečnosti, snášenlivosti a rozsahu dávek vícenásobných dávek Nusinersenu (ISIS 396443) u účastníků se spinální svalovou atrofií

22. března 2021 aktualizováno: Biogen

Otevřená studie s eskalací dávek k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a zjištění rozsahu dávek více dávek ISIS 396443 podávaných intratekálně pacientům se spinální svalovou atrofií

Tato studie bude testovat bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetiku eskalujících dávek nusinersenu (ISIS 396443) podávaných do míšního moku dvakrát nebo třikrát během trvání studie u účastníků se spinální svalovou atrofií (SMA).

Postupně budou hodnoceny čtyři úrovně dávek. Každá úroveň dávky bude studována v kohortě přibližně 8 účastníků, kde všichni účastníci dostanou aktivní drogu.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tato studie byla provedena a protokol byl registrován společností Ionis Pharmaceuticals, Inc. V srpnu 2016 bylo sponzorství studie převedeno na společnost Biogen.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
34

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Rozšířený přístup

Rozšířený přístup

Způsob, jak pro pacienty s vážnými nemocemi nebo stavy, kteří se nemohou zúčastnit klinického hodnocení, získat přístup k lékařskému produktu, který nebyl schválen americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Také se nazývá soucitné použití. Existují různé typy rozšířeného přístupu.
Již není k dispozici

Již není k dispozici

  • Dostupné: Pro tuto zkoumanou léčbu je v současné době k dispozici rozšířený přístup a pacienti, kteří nejsou účastníky klinické studie, mohou získat přístup k léku, biologickému nebo lékařskému zařízení. právě se studuje.
  • Již není k dispozici: Rozšířený přístup byl pro tento zásah k dispozici dříve, ale v současnosti není dostupný a nebude dostupný ani v budoucnu.
  • Dočasně nedostupné: Rozšířený přístup není v současné době pro tento zásah k dispozici, ale očekává se, že bude dostupný v budoucnu.
  • Schváleno pro marketing: Zásah byla schválena americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv pro použití veřejností.
 mimo klinické hodnocení. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75207
        • UT Southwestern Medical Center - Children's Medical Center Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah School of Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 11 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Genetická dokumentace 5q SMA (homozygotní genová delece nebo mutace)
  • Klinické příznaky připisované SMA
  • Podle názoru vyšetřovatele je schopen dokončit všechny studijní postupy, měření a návštěvy a rodič/pacient má adekvátně podpůrné psychosociální okolnosti
  • Odhadovaná délka života > 2 roky od screeningu
  • Splňuje věkově přiměřená institucionální kritéria pro použití anestezie/sedace, pokud je použití plánováno pro studijní postup

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Respirační nedostatečnost definovaná lékařskou nutností invazivní nebo neinvazivní ventilace během 24 hodin
  • Lékařskou nezbytnost žaludeční sondy, kde je většina krmení podávána tímto způsobem, podle posouzení zkoušejícího
  • Předchozí operace skoliózy, která by zasahovala do postupu vpichu lumbální punkce
  • Hospitalizace kvůli operaci (např. operace skoliózy) nebo plicní příhoda do 2 měsíců od screeningu nebo plánovaná během trvání studie
  • Přítomnost neléčené nebo nedostatečně léčené aktivní infekce vyžadující systémovou antivirovou nebo antimikrobiální léčbu kdykoli během období screeningu
  • Anamnéza onemocnění mozku nebo míchy, které by narušovalo postupy lumbální punkce nebo cirkulaci mozkomíšního moku (CSF)
  • Přítomnost implantovaného zkratu pro drenáž CSF nebo implantovaného katétru centrálního nervového systému
  • Anamnéza bakteriální meningitidy
  • Dávkování s ISIS 396443 v klinické studii ISIS 396443-CS1 kohorty 2, 3 nebo 4
  • Dávkování s ISIS 396443 v klinické studii ISIS 396443-CS10
  • Klinicky významné abnormality v hematologických nebo klinických chemických parametrech nebo elektrokardiogramu (EKG) při screeningové návštěvě, jak bylo zhodnoceno vyšetřovatelem na místě, kvůli kterým by subjekt nebyl vhodný pro zařazení
  • Léčba zkoumaným léčivem, biologickým činidlem nebo zařízením do 1 měsíce od screeningu nebo 5 poločasů studovaného činidla, podle toho, co je delší. Léčba valproátem nebo hydroxyureou do 3 měsíců od screeningu. Jakákoli historie genové terapie nebo transplantace buněk
  • Pokračující zdravotní stav, který by narušoval provádění a hodnocení studie. Příkladem je zdravotní postižení (např. chřadnutí nebo kachexie, těžká anémie), které by narušovaly hodnocení bezpečnosti nebo by ohrozily schopnost pacienta podstoupit studijní postupy.

POZNÁMKA: Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Nusinersen 3 mg
3 mg nusinersen ve dnech 1, 29, 85, intratekální (IT) injekce
Lék: Nusinersen
Jedna IT injekce pro každou dávku
Ostatní jména:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • ISIS-SMNRx
Experimentální: Nusinersen 6 mg
6 mg nusinersen ve dnech 1, 29, 85, IT injekce
Lék: Nusinersen
Jedna IT injekce pro každou dávku
Ostatní jména:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • ISIS-SMNRx
Experimentální: Nusinersen 9 mg
9 mg nusinersenu ve dnech 1 a 85, IT injekce
Lék: Nusinersen
Jedna IT injekce pro každou dávku
Ostatní jména:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • ISIS-SMNRx
Experimentální: Nusinersen 12 mg
12 mg nusinersenu ve dnech 1, 29, 85, IT injekce
Lék: Nusinersen
Jedna IT injekce pro každou dávku
Ostatní jména:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • ISIS-SMNRx

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE), závažnými AE (SAE), přerušeními léčby kvůli AE a nejvyšší závažností AE
Časové okno: Účastníci byli sledováni po dobu trvání studie; průměrná (SD) délka léčby byla 82,9 (15,4) dnů
AE je jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak, symptom nebo nemoc dočasně spojená se studií nebo používáním hodnoceného léčivého produktu, ať už je AE považován za související s hodnoceným léčivým produktem či nikoli. SAE je jakákoli AE, která podle názoru zkoušejícího nebo sponzora splňuje kterékoli z následujících kritérií: má za následek smrt; je život ohrožující; vyžaduje hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace; vede k trvalé nebo významné neschopnosti nebo podstatnému narušení schopnosti vést normální životní funkce; má za následek vrozenou anomálii nebo vrozenou vadu; a je důležitou lékařskou událostí podle úsudku zkoušejícího. Související s drogou je událost související nebo možná související se studovaným lékem. Závažnost AE byla hodnocena jako mírná, střední nebo závažná.
Účastníci byli sledováni po dobu trvání studie; průměrná (SD) délka léčby byla 82,9 (15,4) dnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Farmakokinetika v plazmě: Maximální pozorovaná koncentrace léčiva v plazmě (Cmax)
Časové okno: Den 1 a den 85
Den 1 a den 85
Farmakokinetika plazmy: Čas do dosažení Cmax v plazmě
Časové okno: Den 1 a den 85
Den 1 a den 85
Farmakokinetika plazmy: Farmakokinetika plazmy: Oblast pod časovou křivkou koncentrace v plazmě od doby IT dávky do 6 hodin po podání (AUC0-6h)
Časové okno: Den 1 a den 85
Den 1 a den 85
Farmakokinetika mozkomíšního moku (CSF): Předdávkové koncentrace léku v CSF
Časové okno: Den 1, den 29 a den 85
Den 1, den 29 a den 85
Farmakokinetika moči: Renální clearance, kohorta 4
Časové okno: Den 1 a den 85
Renální clearance nusinersenu pro účastníky byla hodnocena pouze v reportující skupině s 12 mg podle protokolu.
Den 1 a den 85

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Biogen

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
31. října 2012

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. ledna 2015

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. ledna 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
8. října 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. října 2012

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
11. října 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
13. dubna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
22. března 2021

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ISIS 396443 - CS2
  • 2017-000327-27 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ano

Popis plánu IPD

V souladu se zásadami transparentnosti a sdílení dat společnosti Biogen na http://clinicalresearch.biogen.com/

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení