Program rozšířeného přístupu (EAP) pro Nusinersen u účastníků s infantilním nástupem (v souladu s typem 1) spinální svalovou atrofií (SMA)
1. dubna 2021 aktualizováno: Biogen
Program rozšířeného přístupu (EAP) k poskytování Nusinersen pacientům se spinální svalovou atrofií (SMA) s infantilním nástupem
Poskytnout přístup k nusinersenu způsobilým pacientům se spinální svalovou atrofií (SMA) s infantilním nástupem (v souladu s typem 1) k řešení vysoce neuspokojených lékařských potřeb.
Přehled studie
Postavení
Již není k dispozici
Intervence / Léčba
Detailní popis
Program rozšířeného přístupu nusinersen (EAP) je k dispozici ve schválených léčebných centrech ve vybraných oblastech.
Lékař musí rozhodnout, zda je léčba nusinersenem vhodná pro každého pacienta, na základě pacientovy anamnézy a kritérií způsobilosti k programu. Úplný seznam zúčastněných léčebných center je uveden v sekci 'Kontakty a umístění' tohoto seznamu a je pravidelně aktualizován.
Po místním schválení a oficiálním proplacení nusinersenu na každém území se EAP uzavře a pacienti přejdou na komerčně dostupný lék.
Typ studie
Rozšířený přístup
Rozšířený typ přístupu
- Léčba IND/Protokol
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Medellin, Kolumbie, 050036
- Hospital Pablo Tobon Uribe
-
-
-
-
Anatolia
-
Kayseri, Anatolia, Krocan, 38000
- Erciyes University Hospital
-
-
Central Anatolia
-
Ankara, Central Anatolia, Krocan, 06100
- Hacettepe University
-
-
Istanbul
-
Kadıköy, Istanbul, Krocan, 34722
- Marmara Uni. Research & Educational Hospital
-
-
Marmara
-
Istanbul, Marmara, Krocan, 34214
- Medipol University Hospital
-
-
-
-
Auckland
-
Grafton, Auckland, Nový Zéland, 1023
- Auckland City Hospital
-
Grafton, Auckland, Nový Zéland, 1023
- Auckland District Health Board ADHB
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Genetická dokumentace delece homozygotního genu 5q SMA, homozygotní mutace nebo složeného heterozygota.
- Nástup klinických příznaků a symptomů ve věku ≤ 6 měsíců (180 dní), v souladu s infantilním nástupem, SMA typu I
- Pacient, jehož péče podle názoru ošetřujícího lékaře splňuje a očekává se, že bude i nadále splňovat pokyny stanovené v Konsensuálním prohlášení z roku 2007 o standardu péče v SMA
Klíčová kritéria vyloučení:
- Pacient je kvalifikován k účasti v probíhající klinické studii s nusinersenem
- Účast na předchozí studii Nusinersen
- Předchozí expozice nusinersenu
- Anamnéza onemocnění mozku nebo míchy, které by interferovalo s postupy LP nebo cirkulací CSF
- Přítomnost implantovaného zkratu pro drenáž CSF nebo implantovaného katétru CNS
- Předchozí nebo současná účast v klinické studii s experimentální genovou terapií SMA
- Účast ve studii s testovanou terapií SMA během 6 měsíců nebo pěti poločasů testovaného léku, podle toho, co je delší, před první dávkou nusinersenu.
POZNÁMKA: Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Medical Director, Biogen
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
7. prosince 2022
Primární dokončení
7. prosince 2022
Dokončení studie
7. prosince 2022
Termíny zápisu do studia
První předloženo
10. srpna 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
10. srpna 2016
První zveřejněno (Odhadovaný)
12. srpna 2016
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
5. dubna 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
1. dubna 2021
Naposledy ověřeno
1. března 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 232-SM-901
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .