Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Inhibitor BRAF, vemurafenib, u pacientů s relapsující nebo refrakterní vlasatobuněčnou leukémií

7. října 2025 aktualizováno: Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Studie fáze II inhibitoru BRAF, vemurafenibu, u pacientů s relapsující nebo refrakterní vlasatobuněčnou leukémií

Účelem této studie je zjistit, jaké účinky, dobré a/nebo špatné, má léčba vemurafenibem (také známým jako Zelboraf™) na pacienta a na leukémii. Konkrétně chtějí vědci vědět, jak dobře vemurafenib eliminuje leukémii z krve.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
36

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92037
        • Scripps Clinic
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Spojené státy, 60208
        • Northwestern University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Dana Farber Cancer Institute
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • Ohio State University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • ≥ 18 let
  • Histologicky potvrzená klasická HCL s jedním z následujících:
  • Intolerance k purinovým analogům nebo považováni za špatné kandidáty pro terapii založenou na purinových analogech
  • Nedosažení jakékoli odpovědi (CR nebo PR) na počáteční terapii založenou na purinových analogech
  • Relaps ≤ 2 roky léčby založené na purinových analogech
  • ≥ 2 relapsy Histologické potvrzení diagnózy bude provedeno v MSKCC nebo v participujícím místě.
  • Pacienti, kteří splňují standardní kritéria pro zahájení léčby definovaná ANC ≤ 1,0, Hgb ≤ 10,0 nebo PLT ≤ 100K
  • Stav výkonu ECOG 0-2
  • Přijatelné funkce orgánů před zahájením studie během screeningu definované jako: Celkový bilirubin ≤ 1,5násobek horní hranice normy (ULN), aspartátaminotransferáza (AST) a alaninaminotransferáza (ALT) ≤ 2,5násobek ULN a sérový kreatinin ≤ 1,5násobek ULN
  • Elektrokardiogram (EKG) bez známek klinicky významných komorových arytmií nebo ischemie, jak bylo stanoveno zkoušejícím, a QT interval s korekcí rychlosti (QTc, Bazettův vzorec) < 480 ms.
  • U žen ve fertilním věku souhlas s používáním dvou přijatelných metod antikoncepce, včetně jedné bariérové ​​metody, během studie a po dobu 6 měsíců po ukončení léčby vemurafenibem
  • U mužů s partnerkami ve fertilním věku souhlas s používáním latexového kondomu a doporučení jejich partnerce, aby během studie a 6 měsíců po ukončení léčby vemurafenibem používala další metodu antikoncepce
  • Negativní sérový těhotenský test do 7 dnů od zahájení léčby u premenopauzálních žen.
  • souhlas nedarovat krev nebo krevní produkty během studie a alespoň 6 měsíců po ukončení léčby vemurafenibem; pro mužské partnery souhlas s nedarováním spermatu během studie a alespoň 6 měsíců po ukončení léčby vemurafenibem
  • Schopnost porozumět a ochota podepsat písemný informovaný souhlas.
  • Ochota a schopnost dodržovat plánované návštěvy, plány léčby, laboratorní testy a další studijní postupy.

Kritéria vyloučení:

  • Těhotné nebo kojící
  • podstoupil chemoterapii (včetně purinových analog, rituximabu a dalších zkoumaných látek) během šesti týdnů před vstupem do studie
  • Velký chirurgický zákrok do 4 týdnů před vstupem do studie
  • Invazivní malignita během posledních 2 let před prvním podáním hodnoceného léku, s výjimkou adekvátně léčeného (s kurativním záměrem) bazocelulárního nebo spinocelulárního karcinomu, melanomu, in situ karcinomu děložního čípku, in situ duktálního adenokarcinomu prsu, in situ karcinomu prostaty nebo rakoviny močového měchýře v omezeném stádiu nebo jiné rakoviny, u kterých je pacient bez onemocnění po dobu alespoň 2 let
  • Refrakterní nauzea nebo zvracení, malabsorpce, externí biliární zkrat nebo anamnéza jakéhokoli typu gastrointestinálního chirurgického zákroku, který by zabránil adekvátní absorpci studovaného léku
  • Předchozí léčba inhibitory MEK nebo BRAF
  • Aktivní HIV, hepatitida B a hepatitida C
  • Pacienti s variantou HCL (definovanou nepřítomností exprese CD25 nebo nepřítomností mutace BRAF V600E)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Vemurafenib
Vhodní pacienti budou dostávat vemurafenib v dávce 960 mg perorálně dvakrát denně (b.i.d.) nepřetržitě v cyklech 4 týdnů (28 dní).
Lék: Vemurafenib
Pacienti budou dostávat vemurafenib v dávce 960 mg perorálně b.i.d. kontinuálně v cyklech 4 týdnů (28 dní) ambulantně. Odsát kostní dřeně a/nebo biopsie budou provedeny po prvním cyklu pouze pro výzkumné účely. Po dokončení třetího cyklu bude proveden opakovaný aspirát kostní dřeně a/nebo biopsie pro posouzení odpovědi a hodnocení MRD. Po hodnocení třetího cyklu mohou pacienti, kteří dosáhnou kompletní odpovědi (CR) s detekovatelnou MRD nebo částečnou odpovědí (PR), pokračovat s vemurafenibem až 3 další cykly podle uvážení ošetřujícího lékaře (cykly 4-6). Pacienti, kteří dosáhnou CR bez MRD, budou sledováni v rámci sledování po léčbě a po relapsu mohou být znovu léčeni vemurafenibem (jak je uvedeno níže). Pacienti, kteří nedosáhnou žádné odpovědi (NR) po úvodních 3 cyklech vemurafenibu, budou ze studie vyřazeni. Budou sledováni každé 3 měsíce jako součást sledování po léčbě po dobu celkem 12 měsíců.
Ostatní jména:
  • Zelboraf™

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinnost Vemurafenibu
Časové okno: 3 měsíce
jak bylo hodnoceno celkovou mírou odezvy po třech měsících léčby u pacientů s relabující nebo refrakterní HCL. Kritéria hodnocení na odpověď u solidních nádorů Kritéria (RECIST v1.0) pro cílové léze a hodnocená pomocí MRI: kompletní odpověď (CR), vymizení všech cílových lézí; Částečná odezva (PR), >=30% snížení součtu nejdelšího průměru cílových lézí; Celková odpověď (OR) = CR + PR
3 měsíce

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Toxicita (bezpečnost a snášenlivost)
Časové okno: 2 roky
Toxicita bude hodnocena a zaznamenávána pomocí NCI Common Toxicology Criteria verze 4.0.
2 roky
Posouzení změny farmakodynamiky od výchozího stavu
Časové okno: 2 roky
Vzorky aspirátu periferní krve a/nebo kostní dřeně z předléčby a po léčbě ve specifikovaných časových bodech budou hodnoceny pomocí Western blotu nebo fosfo-flow pro downstream cíle BRAF (MEK, pMEK, ERK, pERK), aby se vyhodnotil cílový účinek Vemurafenibu. Pro kvantifikaci koncentrace molekul s mutovanou DNA BRAF V600E na začátku a znovu po 12 týdnech léčby vermurafenibem byl proveden kapičkový digitální test PCR.
2 roky
Vyhodnoťte biomarkery rezistence
Časové okno: 2 roky
Reaktivace cest MAPK: Zvýšená exprese dalších izoforem RAF CRAF a ARAF) a MAPK (MAPK8 nebo COT) bude analyzována pomocí Western Blot a/nebo PCR v reálném čase39,40. Sekundární BRAF mutace (všech 18 BRAF exonů) a RAS mutace40 budou analyzovány obousměrným Sangerovým sekvenováním a Raindance multiplex PCR a Illumina sekvenováním příští generace, v daném pořadí. Aktivace RTK (tj. PDGFRp a IGF-IR) budou hodnoceny metodou Western Blot. Technologie Cell Biosciences NanoPro 1000 bude použita ke zkoumání kvantitativní signalizace na celých drahách MAPK, PI3K a JAK-STAT41.
2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
National Cancer Institute (NCI)
Northwestern University
Northwell Health
Dana-Farber Cancer Institute
Ohio State University
Scripps Clinic

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Jae H. Park, MD, Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. října 2012

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
16. srpna 2024

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
16. srpna 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
17. října 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
18. října 2012

První zveřejněno (Odhadovaný)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
22. října 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
20. října 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
7. října 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 12-200

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení