Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 3 k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti přípravku Saizen® u dětí s idiopatickou krátkou postavou (ISS)

24. srpna 2016 aktualizováno: Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Randomizovaná, otevřená, dvouramenná paralelní skupina, bez léčebné skupiny kontrolovaná, multicentrická studie fáze III k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti Saizen® 0,067 mg/kg/den subkutánní injekcí u dětí s idiopatickým malým vzrůstem

Toto je otevřená, multicentrická, randomizovaná, dvouramenná paralelní, neléčená skupina kontrolovaná (pouze prvních 6 měsíců), studie fáze 3 u dětí s ISS. Subjekty budou léčeny 0,067 miligramu/kilogram/den (mg/kg/den) Saizenu®, základní hmotnostní dávkou, po dobu 12 měsíců (12 měsíců léčby v testovací skupině a 6 měsíců bez léčby a poté 6 měsíců léčby v kontrolní skupině).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
90

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Korejská republika
      • Located in, Korejská republika
        • Please contact Merck KGaA Communication Center for Recruiting Sites

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 rok a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk větší nebo rovný 5 letům
  • Předpubertální; objem varlat menší než 4 mililitry (u mužů) a prsa Fáze 1 (u žen)
  • Oficiální záznamy o výšce (například záznamy naměřené v nemocnicích nebo školách) za posledních 6 měsíců nebo více před zařazením do studie (vlastní měření výšky doma nebude považováno za platný záznam)
  • Výška menší nebo rovna 3. percentilu ve srovnání se stejným pohlavím a stejným věkem
  • Maximální sérový růstový hormon (GH) vyšší než 10 mikrogramů na litr (mcg/l) v testu stimulace GH (místo toho lze použít výsledky maximálního sérového GH vyšší než 10 mcg/l v testu stimulace GH během 1 roku)
  • Naivní na terapii GH
  • Normální porodní hmotnost (která je větší nebo rovna 3. percentilu ve srovnání se stejným pohlavím)
  • Normální funkce štítné žlázy
  • Normální karyotyp u dívek
  • Písemný informovaný souhlas od rodiče/zákonného zástupce
  • Písemný informovaný souhlas od subjektu, který mluví, rozumí, čte a píše korejsky
  • Kostní věk méně než 10 let u chlapců a méně než 9 let u dívek, jejichž rozdíl mezi kostním a chronologickým věkem není větší než 3 roky

Kritéria vyloučení:

  • Vývoj puberty (Tannerovo stadium větší nebo rovné 2)
  • Dysplazie skeletu nebo abnormální tělesné proporce
  • Chronické systémové onemocnění
  • Dysmorfní syndrom
  • Nedostatek růstového hormonu
  • Malé pro gestační věk (SGA)
  • Současné léky na poruchu pozornosti s hyperaktivitou (ADHD) nebo poruchu hyperaktivity
  • Současná léčba léky, které mohou ovlivnit sekreci nebo účinek růstového hormonu (jako je estrogen, androgen, anabolický steroid, kortikosteroid, tyroxin, inhibitory aromatázy)
  • Diabetes mellitus
  • Transplantace ledvin
  • Akutní kritické onemocnění, včetně komplikací po operaci na otevřeném srdci, operaci břicha nebo mnohočetném úrazu
  • Akutní respirační selhání
  • Malignita nebo předchozí léčba malignity
  • Známá přecitlivělost na somatotropin nebo kteroukoli z jeho pomocných látek včetně kresolu nebo glycerolu
  • Uzavřené epifýzy, progrese nebo recidiva základního intrakraniálního tumoru, chronické onemocnění ledvin
  • Endokrinologické nebo metabolické poruchy, jako je Prader-Williho syndrom; Russel-Silver syndrom; Seckelův syndrom; Downův syndrom; Cushingův syndrom; Noonanův syndrom; malý vzrůst způsobený jinými chromozomálními abnormalitami
  • Poruchy, které vysvětlují malý vzrůst, jako jsou psychiatrické poruchy, poruchy výživy a chronické vysilující nemoci
  • Účast v jiné klinické studii během posledních 3 měsíců
  • Stav právní nezpůsobilosti nebo omezená způsobilost k právním úkonům rodičů nebo zákonného zástupce

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Testovací skupina Saizen
Lék: Saizen®
Subjekty v testovací skupině Saizen budou dostávat Saizen (rekombinantní lidský růstový hormon [r-hGH]) subkutánně 6 dní v týdnu v dávce založené na hmotnosti 0,067 miligramu na kilogram tělesné hmotnosti za den (mg/kg/den) po dobu 12 měsíce.
Ostatní jména:
  • Somatropin
  • r-hGH
Lék: Saizen®
Subjekty v kontrolní skupině Saizen nebudou dostávat žádnou léčbu po dobu prvních 6 měsíců a poté budou dostávat Saizen (r-hGH) subkutánně 6 dní v týdnu v dávce založené na hmotnosti 0,067 mg/kg/den po dobu dalších 6 měsíců.
Ostatní jména:
  • Somatropin
  • r-hGH
Aktivní komparátor: Kontrolní skupina Saizen
Lék: Saizen®
Subjekty v testovací skupině Saizen budou dostávat Saizen (rekombinantní lidský růstový hormon [r-hGH]) subkutánně 6 dní v týdnu v dávce založené na hmotnosti 0,067 miligramu na kilogram tělesné hmotnosti za den (mg/kg/den) po dobu 12 měsíce.
Ostatní jména:
  • Somatropin
  • r-hGH
Lék: Saizen®
Subjekty v kontrolní skupině Saizen nebudou dostávat žádnou léčbu po dobu prvních 6 měsíců a poté budou dostávat Saizen (r-hGH) subkutánně 6 dní v týdnu v dávce založené na hmotnosti 0,067 mg/kg/den po dobu dalších 6 měsíců.
Ostatní jména:
  • Somatropin
  • r-hGH

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna výškové rychlosti od základní linie v 6. měsíci pomocí metody Last Observation Carried Forward (LOCF)
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 6
Základní výška je definována jako poslední dostupné měření výšky před randomizací. Rychlost výšky základní linie = ([Výška základní linie mínus měření výšky získané nejméně před 6 měsíci] / 6) * 12. Rychlost výšky v měsíci 6 = ([Výška v měsíci 6 mínus měření výšky získané nejméně před 6 měsíci] / 6) * 12 .
Výchozí stav, měsíc 6

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od základní linie ve výškové rychlosti v měsíci 12
Časové okno: Základní stav, 12. měsíc
Základní výška je definována jako poslední dostupné měření výšky před randomizací. Rychlost základní linie = ([Výška základní linie mínus měření výšky získané alespoň před 12 měsíci] / 12) * 12. Rychlost výšky v měsíci 12 = ([Výška v měsíci 12 mínus měření výšky získané alespoň před 12 měsíci] / 12) * 12 .
Základní stav, 12. měsíc
Změňte výšku od základní linie v 6. a 12. měsíci
Časové okno: Základní stav, 6. měsíc, 12. měsíc
Základní stav, 6. měsíc, 12. měsíc
Změna skóre standardní odchylky výšky (SDS) od výchozí hodnoty v 6. a 12. měsíci
Časové okno: Základní stav, 6. měsíc, 12. měsíc
Výška SDS byla vypočtena jako: Výška SDS = (měřená výška - průměr populace) / standardní odchylka populace, kde průměr a standardní odchylka byly založeny na korejských standardních růstových grafech. SDS udávalo, o kolik standardních odchylek vyšších (v případě pozitivního SDS) nebo nižších (v případě negativního SDS) byla hodnota subjektu vzhledem k průměru referenční populace. Skóre se pohybovalo kolem nuly. Negativní skóre indikovalo, že subjekt byl menší pro svůj věk/pohlaví.
Základní stav, 6. měsíc, 12. měsíc
Změna sérové ​​koncentrace inzulinu podobného růstového faktoru-I (IGF-I) od výchozí hodnoty v 6. a 12. měsíci
Časové okno: Základní stav, 6. měsíc, 12. měsíc
Základní stav, 6. měsíc, 12. měsíc
Změna od výchozí hodnoty v sérové ​​koncentraci inzulínu podobného růstového faktoru vázajícího protein-3 (IGFBP-3) v 6. a 12. měsíci
Časové okno: Základní stav, 6. měsíc, 12. měsíc
Základní stav, 6. měsíc, 12. měsíc
Procento dodržování studijní léčby
Časové okno: 6 měsíců po dávce (Testovací skupina Saizen a Kontrolní skupina Saizen); 12 měsíců po dávce (Testovací skupina Saizen)
Procento adherence ke studijní léčbě (míra adherence) bylo definováno jako skutečný počet přijatých ošetření dělený plánovaným počtem ošetření vynásobeným 100. Míra adherence po dobu 6 měsíců byla vypočtena od základní hodnoty do 6 měsíců pro testovací skupinu Saizen a od měsíce 6 do měsíce 12 pro kontrolní skupinu Saizen.
6 měsíců po dávce (Testovací skupina Saizen a Kontrolní skupina Saizen); 12 měsíců po dávce (Testovací skupina Saizen)
Počet subjektů s nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě (TEAE), závažné TEAE
Časové okno: Základní stav do 13. měsíce
Nežádoucí příhoda (AE) byla definována jako jakákoliv nežádoucí lékařská událost, která nemusí mít nutně kauzální vztah s tímto studovaným lékem. AE byla definována jako jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně abnormálního laboratorního nálezu), symptom nebo onemocnění dočasně spojené s užíváním studovaného léčiva, ať už se považuje za související se studovaným léčivem či nikoli. Závažná nežádoucí příhoda (SAE) byla AE, která měla za následek některý z následujících výsledků: smrt; život ohrožující; trvalé/významné postižení/neschopnost; počáteční nebo prodloužená hospitalizace na lůžku; vrozená anomálie/vrozená vada nebo byla jinak považována za lékařsky důležitou. Pro testovací skupinu Saizen byly TEAE definovány jako události, které se vyskytly nebo se zhoršily při prvním podání léčby nebo po něm, a pro kontrolní skupinu Saizen byly TEAE definovány jako události, které nastaly nebo se zhoršily při nebo po randomizaci.
Základní stav do 13. měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. prosince 2012

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. srpna 2014

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. března 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
30. listopadu 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
7. prosince 2012

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
11. prosince 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
18. října 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
24. srpna 2016

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • EMR200104-533

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení