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Uno studio di fase 3 per valutare la sicurezza e l'efficacia di Saizen® nei bambini con bassa statura idiopatica (ISS)

24 agosto 2016 aggiornato da: Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Uno studio multicentrico di fase III randomizzato, in aperto, a due bracci, a gruppi paralleli, senza gruppo di trattamento, per valutare la sicurezza e l'efficacia dell'iniezione sottocutanea di Saizen® 0,067 mg/kg/die in bambini con bassa statura idiopatica

Questo è uno studio di fase 3 in aperto, multicentrico, randomizzato, a due bracci paralleli, senza gruppo di trattamento (solo per i primi 6 mesi), nei bambini con ISS. I soggetti saranno trattati con 0,067 milligrammi/chilogrammi/giorno (mg/kg/giorno) di Saizen®, dose base in peso, per 12 mesi (12 mesi di trattamento nel gruppo di prova e 6 mesi senza trattamento e poi 6 mesi del trattamento nel gruppo di controllo).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
90

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Corea, Repubblica di
      • Located in, Corea, Repubblica di
        • Please contact Merck KGaA Communication Center for Recruiting Sites

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

1 anno e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età maggiore o uguale a 5 anni
  • Pre-puberale; volume testicolare inferiore a 4 millilitri (nei maschi) e stadio 1 del seno (nelle femmine)
  • I record ufficiali di altezza (ad esempio record misurati in ospedali o scuole) durante i 6 mesi precedenti o più prima dell'inclusione nello studio (l'automisurazione dell'altezza a casa non sarà considerata un record valido)
  • Altezza inferiore o uguale al 3° percentile rispetto allo stesso sesso, stessa età
  • Picco di ormone della crescita sierico (GH) superiore a 10 microgrammi per litro (mcg/L) nel test di stimolazione del GH (è possibile utilizzare invece i risultati del picco sierico di GH superiore a 10 mcg/L nel test di stimolazione del GH entro 1 anno)
  • Naive alla terapia con GH
  • Peso alla nascita normale (ovvero maggiore o uguale al 3° percentile rispetto allo stesso sesso)
  • Normale funzione tiroidea
  • Cariotipo normale nelle ragazze
  • Consenso informato scritto del genitore/tutore
  • Consenso informato scritto del soggetto che parla, comprende, legge e scrive in coreano
  • Età ossea inferiore a 10 anni nei maschi e inferiore a 9 anni nelle femmine, la cui differenza tra età ossea ed età cronologica non supera i 3 anni

Criteri di esclusione:

  • Sviluppo della pubertà (stadio di Tanner maggiore o uguale a 2)
  • Displasia scheletrica o proporzioni corporee anormali
  • Malattia sistemica cronica
  • Sindrome dismorfica
  • Carenza di ormone della crescita
  • Piccolo per l'età gestazionale (SGA)
  • Farmaci attuali per il disturbo da deficit di attenzione e iperattività (ADHD) o disturbo da iperattività
  • Farmaci in corso con farmaci che possono influenzare la secrezione o l'azione dell'ormone della crescita (come estrogeni, androgeni, steroidi anabolizzanti, corticosteroidi, tiroxina, inibitori dell'aromatasi)
  • Diabete mellito
  • Trapianto di rene
  • Malattia critica acuta, comprese le complicanze a seguito di chirurgia a cuore aperto, chirurgia addominale o traumi accidentali multipli
  • Insufficienza respiratoria acuta
  • Malignità o precedente terapia per malignità
  • Ipersensibilità nota alla somatotropina o ad uno qualsiasi dei suoi eccipienti, inclusi cresolo o glicerolo
  • Epifisi chiuse, progressione o recidiva di un tumore intracranico sottostante, malattia renale cronica
  • Disturbi endocrinologici o metabolici come la sindrome di Prader-Willi; sindrome di Russell-Silver; sindrome di Seckel; Sindrome di Down; Sindrome di Cushing; sindrome di Noonan; bassa statura causata da altre anomalie cromosomiche
  • I disturbi che spiegano la bassa statura come disturbi psichiatrici, disturbi nutrizionali e malattie croniche debilitanti
  • Partecipazione a un altro studio clinico negli ultimi 3 mesi
  • Stato di incapacità legale o capacità giuridica limitata dei genitori o del tutore legale

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Gruppo di prova Saizen
Droga: Saizen®
I soggetti nel gruppo di test Saizen riceveranno Saizen (ormone della crescita umano ricombinante [r-hGH]) per via sottocutanea 6 giorni alla settimana a una dose basata sul peso di 0,067 milligrammi per chilogrammo di peso corporeo al giorno (mg/kg/giorno) per 12 mesi.
Altri nomi:
  • Somatropina
  • r-hGH
Droga: Saizen®
I soggetti nel gruppo di controllo Saizen non riceveranno alcun trattamento per i primi 6 mesi e successivamente riceveranno Saizen (r-hGH) per via sottocutanea 6 giorni alla settimana a una dose basata sul peso di 0,067 mg/kg/giorno per i successivi 6 mesi.
Altri nomi:
  • Somatropina
  • r-hGH
Comparatore attivo: Gruppo di controllo Saizen
Droga: Saizen®
I soggetti nel gruppo di test Saizen riceveranno Saizen (ormone della crescita umano ricombinante [r-hGH]) per via sottocutanea 6 giorni alla settimana a una dose basata sul peso di 0,067 milligrammi per chilogrammo di peso corporeo al giorno (mg/kg/giorno) per 12 mesi.
Altri nomi:
  • Somatropina
  • r-hGH
Droga: Saizen®
I soggetti nel gruppo di controllo Saizen non riceveranno alcun trattamento per i primi 6 mesi e successivamente riceveranno Saizen (r-hGH) per via sottocutanea 6 giorni alla settimana a una dose basata sul peso di 0,067 mg/kg/giorno per i successivi 6 mesi.
Altri nomi:
  • Somatropina
  • r-hGH

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della velocità in altezza al mese 6 utilizzando il metodo dell'ultima osservazione portata avanti (LOCF).
Lasso di tempo: Basale, mese 6
L'altezza della linea di base è definita come l'ultima misura di altezza disponibile prima della randomizzazione. Velocità di crescita in altezza = ([Altezza di riferimento meno misurazione dell'altezza ottenuta almeno 6 mesi prima]/6) * 12. Velocità di crescita in altezza al mese 6 = ([Altezza del mese 6 meno misurazione di altezza ottenuta almeno 6 mesi prima]/6) * 12 .
Basale, mese 6

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della velocità in altezza al mese 12
Lasso di tempo: Basale, mese 12
L'altezza della linea di base è definita come l'ultima misura di altezza disponibile prima della randomizzazione. Velocità di crescita in altezza = ([Altezza di riferimento meno misurazione dell'altezza ottenuta almeno 12 mesi prima] / 12) * 12. Velocità di crescita in altezza al mese 12 = ([Altezza del mese 12 meno misurazione di altezza ottenuta almeno 12 mesi prima] / 12) * 12 .
Basale, mese 12
Variazione rispetto al basale in altezza al mese 6 e 12
Lasso di tempo: Basale, mese 6, mese 12
Basale, mese 6, mese 12
Variazione rispetto al basale del punteggio di deviazione standard in altezza (SDS) al mese 6 e 12
Lasso di tempo: Basale, mese 6, mese 12
Altezza SDS è stata calcolata come: Altezza SDS = (altezza misurata - media della popolazione) / deviazione standard della popolazione, dove la media e la deviazione standard erano basate sui grafici di crescita standard coreani. La SDS indicava di quante deviazioni standard superiore (in caso di SDS positiva) o inferiore (in caso di SDS negativa) il valore di un soggetto era relativo alla media della popolazione di riferimento. I punteggi erano centrati intorno allo zero. Il punteggio negativo indicava che un soggetto era più piccolo per la sua età/sesso.
Basale, mese 6, mese 12
Variazione rispetto al basale della concentrazione sierica del fattore di crescita insulino-simile-I (IGF-I) al mese 6 e 12
Lasso di tempo: Basale, mese 6, mese 12
Basale, mese 6, mese 12
Variazione rispetto al basale della concentrazione sierica di Insulin Like Growth Factor Binding Protein-3 (IGFBP-3) al mese 6 e 12
Lasso di tempo: Basale, mese 6, mese 12
Basale, mese 6, mese 12
Percentuale di aderenza al trattamento in studio
Lasso di tempo: 6 mesi post-dose (Saizen Test Group e Saizen Control Group); 12 mesi dopo la somministrazione (Saizen Test Group)
La percentuale di aderenza al trattamento in studio (tasso di aderenza) è stata definita come il numero effettivo di trattamenti ricevuti diviso per il numero programmato di trattamenti moltiplicato per 100. Il tasso di adesione per 6 mesi è stato calcolato dal basale a 6 mesi per il gruppo di test Saizen e dal mese 6 al mese 12 per il gruppo di controllo Saizen.
6 mesi post-dose (Saizen Test Group e Saizen Control Group); 12 mesi dopo la somministrazione (Saizen Test Group)
Numero di soggetti con trattamento di eventi avversi emergenti (TEAE), TEAE gravi
Lasso di tempo: Basale fino al mese 13
Un evento avverso (AE) è stato definito come qualsiasi evento medico sfavorevole che non ha necessariamente una relazione causale con questo farmaco in studio. Un evento avverso è stato definito come qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un risultato di laboratorio anomalo), sintomo o malattia temporalmente associata all'uso del farmaco in studio, considerato o meno correlato al farmaco in studio. Un evento avverso grave (SAE) era un evento avverso che ha provocato uno dei seguenti esiti: morte; in pericolo di vita; invalidità/incapacità persistente/significativa; ricovero ospedaliero iniziale o prolungato; anomalia congenita/difetto alla nascita o altrimenti considerato importante dal punto di vista medico. Per il Saizen Test Group, i TEAE sono stati definiti come eventi che si sono verificati o sono peggiorati durante o dopo la prima somministrazione del trattamento e per il Saizen Control Group, i TEAE sono stati definiti come eventi che si sono verificati o sono peggiorati durante o dopo la randomizzazione.
Basale fino al mese 13

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 dicembre 2012

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 agosto 2014

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 marzo 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
30 novembre 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
7 dicembre 2012

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
11 dicembre 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
18 ottobre 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
24 agosto 2016

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • EMR200104-533

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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