Studie fáze 3 k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti přípravku Saizen® u dětí s idiopatickou krátkou postavou (ISS)
24. srpna 2016 aktualizováno: Merck KGaA, Darmstadt, Germany
Randomizovaná, otevřená, dvouramenná paralelní skupina, bez léčebné skupiny kontrolovaná, multicentrická studie fáze III k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti Saizen® 0,067 mg/kg/den subkutánní injekcí u dětí s idiopatickým malým vzrůstem
Toto je otevřená, multicentrická, randomizovaná, dvouramenná paralelní, neléčená skupina kontrolovaná (pouze prvních 6 měsíců), studie fáze 3 u dětí s ISS.
Subjekty budou léčeny 0,067 miligramu/kilogram/den (mg/kg/den) Saizenu®, základní hmotnostní dávkou, po dobu 12 měsíců (12 měsíců léčby v testovací skupině a 6 měsíců bez léčby a poté 6 měsíců léčby v kontrolní skupině).
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
90
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Located in, Korejská republika
- Please contact Merck KGaA Communication Center for Recruiting Sites
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
1 rok a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk větší nebo rovný 5 letům
- Předpubertální; objem varlat menší než 4 mililitry (u mužů) a prsa Fáze 1 (u žen)
- Oficiální záznamy o výšce (například záznamy naměřené v nemocnicích nebo školách) za posledních 6 měsíců nebo více před zařazením do studie (vlastní měření výšky doma nebude považováno za platný záznam)
- Výška menší nebo rovna 3. percentilu ve srovnání se stejným pohlavím a stejným věkem
- Maximální sérový růstový hormon (GH) vyšší než 10 mikrogramů na litr (mcg/l) v testu stimulace GH (místo toho lze použít výsledky maximálního sérového GH vyšší než 10 mcg/l v testu stimulace GH během 1 roku)
- Naivní na terapii GH
- Normální porodní hmotnost (která je větší nebo rovna 3. percentilu ve srovnání se stejným pohlavím)
- Normální funkce štítné žlázy
- Normální karyotyp u dívek
- Písemný informovaný souhlas od rodiče/zákonného zástupce
- Písemný informovaný souhlas od subjektu, který mluví, rozumí, čte a píše korejsky
- Kostní věk méně než 10 let u chlapců a méně než 9 let u dívek, jejichž rozdíl mezi kostním a chronologickým věkem není větší než 3 roky
Kritéria vyloučení:
- Vývoj puberty (Tannerovo stadium větší nebo rovné 2)
- Dysplazie skeletu nebo abnormální tělesné proporce
- Chronické systémové onemocnění
- Dysmorfní syndrom
- Nedostatek růstového hormonu
- Malé pro gestační věk (SGA)
- Současné léky na poruchu pozornosti s hyperaktivitou (ADHD) nebo poruchu hyperaktivity
- Současná léčba léky, které mohou ovlivnit sekreci nebo účinek růstového hormonu (jako je estrogen, androgen, anabolický steroid, kortikosteroid, tyroxin, inhibitory aromatázy)
- Diabetes mellitus
- Transplantace ledvin
- Akutní kritické onemocnění, včetně komplikací po operaci na otevřeném srdci, operaci břicha nebo mnohočetném úrazu
- Akutní respirační selhání
- Malignita nebo předchozí léčba malignity
- Známá přecitlivělost na somatotropin nebo kteroukoli z jeho pomocných látek včetně kresolu nebo glycerolu
- Uzavřené epifýzy, progrese nebo recidiva základního intrakraniálního tumoru, chronické onemocnění ledvin
- Endokrinologické nebo metabolické poruchy, jako je Prader-Williho syndrom; Russel-Silver syndrom; Seckelův syndrom; Downův syndrom; Cushingův syndrom; Noonanův syndrom; malý vzrůst způsobený jinými chromozomálními abnormalitami
- Poruchy, které vysvětlují malý vzrůst, jako jsou psychiatrické poruchy, poruchy výživy a chronické vysilující nemoci
- Účast v jiné klinické studii během posledních 3 měsíců
- Stav právní nezpůsobilosti nebo omezená způsobilost k právním úkonům rodičů nebo zákonného zástupce
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Testovací skupina Saizen
|
Subjekty v testovací skupině Saizen budou dostávat Saizen (rekombinantní lidský růstový hormon [r-hGH]) subkutánně 6 dní v týdnu v dávce založené na hmotnosti 0,067 miligramu na kilogram tělesné hmotnosti za den (mg/kg/den) po dobu 12 měsíce.
Ostatní jména:
Subjekty v kontrolní skupině Saizen nebudou dostávat žádnou léčbu po dobu prvních 6 měsíců a poté budou dostávat Saizen (r-hGH) subkutánně 6 dní v týdnu v dávce založené na hmotnosti 0,067 mg/kg/den po dobu dalších 6 měsíců.
Ostatní jména:
|
|
Aktivní komparátor: Kontrolní skupina Saizen
|
Subjekty v testovací skupině Saizen budou dostávat Saizen (rekombinantní lidský růstový hormon [r-hGH]) subkutánně 6 dní v týdnu v dávce založené na hmotnosti 0,067 miligramu na kilogram tělesné hmotnosti za den (mg/kg/den) po dobu 12 měsíce.
Ostatní jména:
Subjekty v kontrolní skupině Saizen nebudou dostávat žádnou léčbu po dobu prvních 6 měsíců a poté budou dostávat Saizen (r-hGH) subkutánně 6 dní v týdnu v dávce založené na hmotnosti 0,067 mg/kg/den po dobu dalších 6 měsíců.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna výškové rychlosti od základní linie v 6. měsíci pomocí metody Last Observation Carried Forward (LOCF)
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 6
|
Základní výška je definována jako poslední dostupné měření výšky před randomizací.
Rychlost výšky základní linie = ([Výška základní linie mínus měření výšky získané nejméně před 6 měsíci] / 6) * 12. Rychlost výšky v měsíci 6 = ([Výška v měsíci 6 mínus měření výšky získané nejméně před 6 měsíci] / 6) * 12 .
|
Výchozí stav, měsíc 6
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna od základní linie ve výškové rychlosti v měsíci 12
Časové okno: Základní stav, 12. měsíc
|
Základní výška je definována jako poslední dostupné měření výšky před randomizací.
Rychlost základní linie = ([Výška základní linie mínus měření výšky získané alespoň před 12 měsíci] / 12) * 12. Rychlost výšky v měsíci 12 = ([Výška v měsíci 12 mínus měření výšky získané alespoň před 12 měsíci] / 12) * 12 .
|
Základní stav, 12. měsíc
|
|
Změňte výšku od základní linie v 6. a 12. měsíci
Časové okno: Základní stav, 6. měsíc, 12. měsíc
|
Základní stav, 6. měsíc, 12. měsíc
|
|
|
Změna skóre standardní odchylky výšky (SDS) od výchozí hodnoty v 6. a 12. měsíci
Časové okno: Základní stav, 6. měsíc, 12. měsíc
|
Výška SDS byla vypočtena jako: Výška SDS = (měřená výška - průměr populace) / standardní odchylka populace, kde průměr a standardní odchylka byly založeny na korejských standardních růstových grafech.
SDS udávalo, o kolik standardních odchylek vyšších (v případě pozitivního SDS) nebo nižších (v případě negativního SDS) byla hodnota subjektu vzhledem k průměru referenční populace.
Skóre se pohybovalo kolem nuly.
Negativní skóre indikovalo, že subjekt byl menší pro svůj věk/pohlaví.
|
Základní stav, 6. měsíc, 12. měsíc
|
|
Změna sérové koncentrace inzulinu podobného růstového faktoru-I (IGF-I) od výchozí hodnoty v 6. a 12. měsíci
Časové okno: Základní stav, 6. měsíc, 12. měsíc
|
Základní stav, 6. měsíc, 12. měsíc
|
|
|
Změna od výchozí hodnoty v sérové koncentraci inzulínu podobného růstového faktoru vázajícího protein-3 (IGFBP-3) v 6. a 12. měsíci
Časové okno: Základní stav, 6. měsíc, 12. měsíc
|
Základní stav, 6. měsíc, 12. měsíc
|
|
|
Procento dodržování studijní léčby
Časové okno: 6 měsíců po dávce (Testovací skupina Saizen a Kontrolní skupina Saizen); 12 měsíců po dávce (Testovací skupina Saizen)
|
Procento adherence ke studijní léčbě (míra adherence) bylo definováno jako skutečný počet přijatých ošetření dělený plánovaným počtem ošetření vynásobeným 100.
Míra adherence po dobu 6 měsíců byla vypočtena od základní hodnoty do 6 měsíců pro testovací skupinu Saizen a od měsíce 6 do měsíce 12 pro kontrolní skupinu Saizen.
|
6 měsíců po dávce (Testovací skupina Saizen a Kontrolní skupina Saizen); 12 měsíců po dávce (Testovací skupina Saizen)
|
|
Počet subjektů s nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě (TEAE), závažné TEAE
Časové okno: Základní stav do 13. měsíce
|
Nežádoucí příhoda (AE) byla definována jako jakákoliv nežádoucí lékařská událost, která nemusí mít nutně kauzální vztah s tímto studovaným lékem.
AE byla definována jako jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně abnormálního laboratorního nálezu), symptom nebo onemocnění dočasně spojené s užíváním studovaného léčiva, ať už se považuje za související se studovaným léčivem či nikoli.
Závažná nežádoucí příhoda (SAE) byla AE, která měla za následek některý z následujících výsledků: smrt; život ohrožující; trvalé/významné postižení/neschopnost; počáteční nebo prodloužená hospitalizace na lůžku; vrozená anomálie/vrozená vada nebo byla jinak považována za lékařsky důležitou.
Pro testovací skupinu Saizen byly TEAE definovány jako události, které se vyskytly nebo se zhoršily při prvním podání léčby nebo po něm, a pro kontrolní skupinu Saizen byly TEAE definovány jako události, které nastaly nebo se zhoršily při nebo po randomizaci.
|
Základní stav do 13. měsíce
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. prosince 2012
Primární dokončení (Aktuální)
1. srpna 2014
Dokončení studie (Aktuální)
1. března 2015
Termíny zápisu do studia
První předloženo
30. listopadu 2012
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
7. prosince 2012
První zveřejněno (Odhad)
11. prosince 2012
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
18. října 2016
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
24. srpna 2016
Naposledy ověřeno
1. srpna 2016
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- EMR200104-533
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .