Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Ecopipam Léčba sebepoškozujícího chování u subjektů s Lesch-Nyhanovou chorobou

18. dubna 2024 aktualizováno: Emalex Biosciences Inc.

Ambulantní studie účinnosti ekopipamu (PSYRX 101) fáze 3 v symptomatické léčbě sebepoškozujícího chování u subjektů s Lesch-Nyhanovou chorobou

Účelem této výzkumné studie je shromáždit vědecké informace o účinnosti a bezpečnosti studovaného léku Ecopipam (PSYRX 101) pro léčbu sebepoškozujícího chování ve srovnání s účinností a bezpečností placeba (neaktivní látka) u subjektů. s Lesch-Nyhanovou chorobou.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tato studie bude provedena v přibližně 6 centrech v přibližně 4 zemích a bude do ní zahrnuto přibližně 24 subjektů. Tato studie je rozdělena do dvou částí. První je dvojitě zaslepená porce trvající celkem až 18 týdnů. Druhá část je volitelné otevřené prodloužení a trvá celkem až 54 týdnů. Celková délka studie, pokud se rozhodnete zúčastnit se obou částí, se předpokládá až přibližně 78 týdnů.

První část této studie je dvojitě zaslepená a zařazení do léčebné skupiny se provádí náhodně. V této studii existují dvě léčebné skupiny. Jedna skupina bude dostávat Ecopipam po dobu jednoho 6týdenního období a placebo po dobu dvou šestitýdenních období a druhá skupina bude dostávat Ecopipam po dobu dvou šestitýdenních období a placebo po dobu jednoho šestitýdenního období.

Subjekty, které nezaznamenaly žádné klinicky významné vedlejší účinky během zaslepené části studie, mohou být způsobilé k účasti na otevřeném prodloužení, které může trvat až 54 týdnů.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
9

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • H.J. Jinnah
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko
        • Hospital Universitario La Paz

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 66 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekty musí mít klasickou LND definovanou (a) charakteristickým klinickým syndromem (důkaz nadprodukce kyseliny močové, těžká generalizovaná dystonie, časté a přetrvávající sebepoškozující chování (SIB) a kognitivní poruchy) a (b) laboratorní potvrzení mutace genu HPRT nebo závažného nedostatku přidruženého enzymu.
  • Subjekty musí mít minimální kombinované skóre 20 na subškálách SIB Behavior Problems Inventory (BPI) pro četnost a závažnost podle hodnocení pečovatele.
  • Subjekty musí mít minimální skóre 4 na stupnici závažnosti Physician's Global Impression (PGI).
  • Subjekt musí být starší 6 let.
  • Subjekty musí vážit > 10 kg.

Kritéria vyloučení:

  • Subjekty, které jsou v současné době léčeny léky na záchvaty.
  • Subjekty, které užívají neuroleptika nebo látky snižující hladinu dopaminu.
  • Subjekty s poruchou funkce ledvin, jak je definována sérovým kreatininem >1,5 mg/dl.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Ecopipam
Účinná látka se testuje, perorálně jednou denně před spaním
Lék: Ecopipam
Antagonista dopaminového D1 receptoru
Ostatní jména:
  • SCH 39166
  • PSYRX 101
Komparátor placeba: Placebo
Testuje se neúčinná látka, perorálně jednou denně před spaním
Lék: Placebo
Placebo pro Ecopipam

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Inventář problémů s chováním – Subškála sebepoškozujícího chování
Časové okno: Výchozí stav, konec období 1 (6 týdnů), konec období 2 (12 týdnů), konec období 3 (18 týdnů),
Primárním cílovým parametrem je BPI (subškály SIB – celkový počet pro frekvenci a závažnost) podle hodnocení pečovatele. Subškála BPI sebepoškozující chování se pohybuje od 0 do 45, přičemž vyšší skóre ukazuje na sebepoškozující chování.
Výchozí stav, konec období 1 (6 týdnů), konec období 2 (12 týdnů), konec období 3 (18 týdnů),

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinek stažení a udržování Ecopipamu
Časové okno: Výchozí stav, 6 týdnů, 12 týdnů, 18 týdnů
Sekundárními cíli této studie je zhodnotit účinek vysazení a udržení účinků ecopipamu u subjektů s LND. Měřeno počtem účastníků, jejichž skóre se významně změnilo od výchozí hodnoty na ecopipamu nebo placebu
Výchozí stav, 6 týdnů, 12 týdnů, 18 týdnů
Shrnutí bezpečnosti Ecopipamu u pacientů s Lesch-Nyhanovou chorobou: Celkový počet závažných a nezávažných nežádoucích příhod zaznamenaných během 3 dvojitě zaslepených zkřížených období
Časové okno: Celková doba, po kterou účastníci dostávali dvojitě zaslepený ecopipam nebo placebo, až 6 nebo 12 týdnů
Dalším cílem studie je posoudit bezpečnost ecopipamu u subjektů s LND po dobu až 52 týdnů. Celkový počet vážných a nezávažných nežádoucích příhod, které účastníci zaznamenali při užívání ecopipamu nebo placeba. Další podrobnosti naleznete v části Nežádoucí účinky
Celková doba, po kterou účastníci dostávali dvojitě zaslepený ecopipam nebo placebo, až 6 nebo 12 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Emalex Biosciences Inc.

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Psyadon Pharma

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: H J Jinnah, MD, Emory University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. prosince 2012

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. prosince 2013

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
14. prosince 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
14. prosince 2012

První zveřejněno (Odhadovaný)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
18. prosince 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
22. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
18. dubna 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. října 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • PSY102

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení