Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ecopipam Leczenie zachowań samookaleczających u osób z chorobą Lescha-Nyhana

18 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Emalex Biosciences Inc.

Ambulatoryjne badanie fazy 3 skuteczności ekopipamu (PSYRX 101) w leczeniu objawowym zachowań samookaleczenia u osób z chorobą Lescha-Nyhana

Celem tego badania jest zebranie informacji naukowych na temat skuteczności i bezpieczeństwa badanego leku, Ecopipamu (PSYRX 101), w leczeniu zachowań samookaleczenia w porównaniu ze skutecznością i bezpieczeństwem placebo (substancji nieaktywnej) u osób z chorobą Lescha-Nyhana.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Badanie to zostanie przeprowadzone w około 6 ośrodkach w około 4 krajach i obejmie około 24 pacjentów. To badanie jest podzielone na dwie części. Pierwsza to podwójnie zaślepiona porcja trwająca łącznie do 18 tygodni. Druga część to opcjonalne przedłużenie otwartej etykiety i trwa łącznie do 54 tygodni. Całkowity czas trwania badania, jeśli zdecydujesz się wziąć udział w obu częściach, przewiduje się do około 78 tygodni.

Pierwsza część tego badania jest podwójnie ślepa, a przydział do grupy terapeutycznej odbywa się losowo. W tym badaniu istnieją dwie grupy terapeutyczne. Jedna grupa otrzyma Ecopipam przez jeden okres 6-tygodniowy i placebo przez dwa okresy 6-tygodniowe, a druga grupa otrzyma Ecopipam przez dwa okresy 6-tygodniowe i placebo przez jeden okres 6-tygodniowy.

Pacjenci, którzy nie doświadczyli żadnych klinicznie znaczących działań niepożądanych podczas zaślepionej części badania, mogą kwalifikować się do udziału w otwartym rozszerzeniu, które może trwać do 54 tygodni.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
9

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania
        • Hospital Universitario La Paz
  • Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • H.J. Jinnah

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 66 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci muszą mieć klasyczny LND zdefiniowany przez (a) charakterystyczny zespół kliniczny (objawy nadprodukcji kwasu moczowego, ciężką uogólnioną dystonię, częste i uporczywe zachowania samookaleczające (SIB) oraz upośledzenie funkcji poznawczych) oraz (b) laboratoryjne potwierdzenie mutacji gen HPRT lub ciężki niedobór związanego z nim enzymu.
  • Badani muszą mieć co najmniej łączny wynik 20 w podskalach SIB Inwentarza Problemów Zachowania (BPI) dla częstotliwości i nasilenia, zgodnie z oceną opiekuna.
  • Badani muszą mieć co najmniej 4 punkty w skali dotkliwości Physician's Global Impression (PGI).
  • Uczestnik musi mieć ≥ 6 lat.
  • Uczestnicy muszą ważyć > 10 kg.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci, którzy są obecnie leczeni lekami na napady padaczkowe.
  • Pacjenci przyjmujący neuroleptyki lub środki zmniejszające wydzielanie dopaminy.
  • Pacjenci z zaburzeniami czynności nerek zdefiniowanymi jako stężenie kreatyniny w surowicy >1,5 mg/dl.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Ekopipam
Badana substancja czynna, doustnie raz dziennie przed snem
Lek: Ekopipam
Antagonista receptora dopaminy D1
Inne nazwy:
  • SCH 39166
  • PSYRX 101
Komparator placebo: Placebo
Badana substancja nieaktywna, doustnie raz dziennie przed snem
Lek: Placebo
Placebo dla Ecopipamu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Inwentarz Problemów Zachowania - Podskala Zachowań Samookaleczających
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, koniec okresu 1 (6 tygodni), koniec okresu 2 (12 tygodni), koniec okresu 3 (18 tygodni),
Pierwszorzędowym punktem końcowym jest BPI (podskale SIB – łącznie dla częstotliwości i ciężkości) oceniane przez opiekuna. Podskala zachowania samookaleczającego BPI mieści się w zakresie od 0 do 45, przy czym wyższe wyniki wskazują na większą skłonność do samookaleczenia.
Wartość wyjściowa, koniec okresu 1 (6 tygodni), koniec okresu 2 (12 tygodni), koniec okresu 3 (18 tygodni),

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wpływ wycofania i utrzymania Ecopipamu
Ramy czasowe: Linia bazowa, 6 tygodni, 12 tygodni, 18 tygodni
Drugorzędnymi celami tego badania jest ocena wpływu odstawienia i utrzymania efektów ekopipamu u osób z LND. Mierzone na podstawie liczby uczestników, których wynik zmienia się istotnie w porównaniu z wartością wyjściową dla ekopipama lub placebo
Linia bazowa, 6 tygodni, 12 tygodni, 18 tygodni
Podsumowanie bezpieczeństwa stosowania ekopipamu u pacjentów z chorobą Lescha-Nyhana: całkowita liczba poważnych i innych niż poważne zdarzeń niepożądanych występujących podczas 3 okresów krzyżowania z podwójnie ślepą próbą
Ramy czasowe: Całkowity czas, przez jaki uczestnicy otrzymywali ekopipam lub placebo w podwójnie ślepej próbie, do 6 lub 12 tygodni
Dodatkowym celem badania jest ocena bezpieczeństwa stosowania ekopipamu u osób z LND przez okres do 52 tygodni. Całkowita liczba poważnych i mniej poważnych zdarzeń niepożądanych, których doświadczyli uczestnicy podczas przyjmowania ekopipamu lub placebo. Aby uzyskać dodatkowe informacje, patrz Zdarzenia niepożądane
Całkowity czas, przez jaki uczestnicy otrzymywali ekopipam lub placebo w podwójnie ślepej próbie, do 6 lub 12 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Emalex Biosciences Inc.

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Psyadon Pharma

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: H J Jinnah, MD, Emory University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 grudnia 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 grudnia 2013

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 grudnia 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
14 grudnia 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
14 grudnia 2012

Pierwszy wysłany (Szacowany)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
18 grudnia 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
22 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
18 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 października 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • PSY102

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami