Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Ecopipam Léčba sebepoškozujícího chování u subjektů s Lesch-Nyhanovou chorobou

18. dubna 2024 aktualizováno: Emalex Biosciences Inc.

Ambulantní studie účinnosti ekopipamu (PSYRX 101) fáze 3 v symptomatické léčbě sebepoškozujícího chování u subjektů s Lesch-Nyhanovou chorobou

Účelem této výzkumné studie je shromáždit vědecké informace o účinnosti a bezpečnosti studovaného léku Ecopipam (PSYRX 101) pro léčbu sebepoškozujícího chování ve srovnání s účinností a bezpečností placeba (neaktivní látka) u subjektů. s Lesch-Nyhanovou chorobou.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie bude provedena v přibližně 6 centrech v přibližně 4 zemích a bude do ní zahrnuto přibližně 24 subjektů. Tato studie je rozdělena do dvou částí. První je dvojitě zaslepená porce trvající celkem až 18 týdnů. Druhá část je volitelné otevřené prodloužení a trvá celkem až 54 týdnů. Celková délka studie, pokud se rozhodnete zúčastnit se obou částí, se předpokládá až přibližně 78 týdnů.

První část této studie je dvojitě zaslepená a zařazení do léčebné skupiny se provádí náhodně. V této studii existují dvě léčebné skupiny. Jedna skupina bude dostávat Ecopipam po dobu jednoho 6týdenního období a placebo po dobu dvou šestitýdenních období a druhá skupina bude dostávat Ecopipam po dobu dvou šestitýdenních období a placebo po dobu jednoho šestitýdenního období.

Subjekty, které nezaznamenaly žádné klinicky významné vedlejší účinky během zaslepené části studie, mohou být způsobilé k účasti na otevřeném prodloužení, které může trvat až 54 týdnů.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

9

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • H.J. Jinnah
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko
        • Hospital Universitario La Paz

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 66 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekty musí mít klasickou LND definovanou (a) charakteristickým klinickým syndromem (důkaz nadprodukce kyseliny močové, těžká generalizovaná dystonie, časté a přetrvávající sebepoškozující chování (SIB) a kognitivní poruchy) a (b) laboratorní potvrzení mutace genu HPRT nebo závažného nedostatku přidruženého enzymu.
  • Subjekty musí mít minimální kombinované skóre 20 na subškálách SIB Behavior Problems Inventory (BPI) pro četnost a závažnost podle hodnocení pečovatele.
  • Subjekty musí mít minimální skóre 4 na stupnici závažnosti Physician's Global Impression (PGI).
  • Subjekt musí být starší 6 let.
  • Subjekty musí vážit > 10 kg.

Kritéria vyloučení:

  • Subjekty, které jsou v současné době léčeny léky na záchvaty.
  • Subjekty, které užívají neuroleptika nebo látky snižující hladinu dopaminu.
  • Subjekty s poruchou funkce ledvin, jak je definována sérovým kreatininem >1,5 mg/dl.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Ecopipam
Účinná látka se testuje, perorálně jednou denně před spaním
Lék: Ecopipam
Antagonista dopaminového D1 receptoru
Ostatní jména:
  • SCH 39166
  • PSYRX 101
Komparátor placeba: Placebo
Testuje se neúčinná látka, perorálně jednou denně před spaním
Lék: Placebo
Placebo pro Ecopipam

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Inventář problémů s chováním – Subškála sebepoškozujícího chování
Časové okno: Výchozí stav, konec období 1 (6 týdnů), konec období 2 (12 týdnů), konec období 3 (18 týdnů),
Primárním cílovým parametrem je BPI (subškály SIB – celkový počet pro frekvenci a závažnost) podle hodnocení pečovatele. Subškála BPI sebepoškozující chování se pohybuje od 0 do 45, přičemž vyšší skóre ukazuje na sebepoškozující chování.
Výchozí stav, konec období 1 (6 týdnů), konec období 2 (12 týdnů), konec období 3 (18 týdnů),

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinek stažení a udržování Ecopipamu
Časové okno: Výchozí stav, 6 týdnů, 12 týdnů, 18 týdnů
Sekundárními cíli této studie je zhodnotit účinek vysazení a udržení účinků ecopipamu u subjektů s LND. Měřeno počtem účastníků, jejichž skóre se významně změnilo od výchozí hodnoty na ecopipamu nebo placebu
Výchozí stav, 6 týdnů, 12 týdnů, 18 týdnů
Shrnutí bezpečnosti Ecopipamu u pacientů s Lesch-Nyhanovou chorobou: Celkový počet závažných a nezávažných nežádoucích příhod zaznamenaných během 3 dvojitě zaslepených zkřížených období
Časové okno: Celková doba, po kterou účastníci dostávali dvojitě zaslepený ecopipam nebo placebo, až 6 nebo 12 týdnů
Dalším cílem studie je posoudit bezpečnost ecopipamu u subjektů s LND po dobu až 52 týdnů. Celkový počet vážných a nezávažných nežádoucích příhod, které účastníci zaznamenali při užívání ecopipamu nebo placeba. Další podrobnosti naleznete v části Nežádoucí účinky
Celková doba, po kterou účastníci dostávali dvojitě zaslepený ecopipam nebo placebo, až 6 nebo 12 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Emalex Biosciences Inc.

Spolupracovníci

Psyadon Pharma

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: H J Jinnah, MD, Emory University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. prosince 2012

Primární dokončení (Aktuální)

1. prosince 2013

Dokončení studie (Aktuální)

1. prosince 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. prosince 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. prosince 2012

První zveřejněno (Odhadovaný)

18. prosince 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. října 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PSY102

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Lesch-Nyhanova nemoc

Klinické studie na Ecopipam

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Colombia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit