Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Postmarketingová bezpečnostní studie po dlouhodobé profylaktické léčbě Optivate u subjektů se závažnou hemofilií A

21. července 2021 aktualizováno: Bio Products Laboratory

Multicentrická, nekontrolovaná, prospektivní, postmarketingová bezpečnostní studie po dlouhodobé profylaktické léčbě Optivate u pacientů se závažnou hemofilií A

Primární cíl: Zhodnotit postmarketingovou imunogenicitu Optivate® monitorováním hladin plazmatických inhibitorů po dobu alespoň 100 dnů expozice (ED) u každého subjektu.

Sekundární cíle: Zhodnotit účinnost a snášenlivost monitorováním obnovy FVIII a nežádoucích účinků

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Primárním koncovým bodem účinnosti je hodnocení imunogenicity Optivate® monitorováním hladiny inhibitoru v plazmě po dobu alespoň 100 ED u každého subjektu.

Vyhodnocení inhibitoru FVIII Budou uvedena data screeningu inhibitorů FVIII. Budou uvedeny výsledky kvantitativního inhibitoru FVIII. Posunové tabulky budou prezentovat počet subjektů s pozitivními (≥ 0,6 BU) a negativními (< 0,6 BU) výsledky a ty, u kterých se výsledky během studie mění. Bude shrnut počet dnů expozice do vyvinutí inhibitorů.

Pro sekundární koncové body: Bude předložena popisná statistika počtu uzdravení v každém časovém bodě a pro každý subjekt. Ty budou předloženy pro každou návštěvu a pro každý subjekt a poté pro každou použitou šarži FVIII/Optivate®. Všechna data AE (z CRF a studijního deníku) budou shromážděna a hlášena z hlediska typu, trvání, léčby a/nebo závažnosti.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
7

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kolumbie
      • Barranquilla, Kolumbie, 80-216
        • Fundacion BIOS
      • Medellin, Kolumbie, 32-102
        • Hospital General de Medellin
  • Německo
    • Mörfelden-Walldorf
      • Darmstadt, Mörfelden-Walldorf, Německo, 64546
        • HZRM Haemophilia Centre Rhine Main
  • Polsko
      • Lodz, Polsko, 93-513
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im. M. Kopernika

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Písemný informovaný souhlas nebo, pokud jsou mladší 18 let, písemný souhlas (pokud je to možné) a písemný informovaný souhlas jejich rodiče/zákonného zástupce.
  • Závažná hemofilie A (< 1 %# FVIII:C).
  • Dříve léčení pacienti (PTP) s > 150 dny expozice na předchozí terapii faktorem VIII (z nichž alespoň posledních 50 ED nebo 2 roky léčby může být potvrzeno prostřednictvím záznamů subjektu).
  • Imunokompetentní s počtem CD4 > 200 / µl.

  • HIV negativní nebo virová nálož < 200 částic / µl.

    • subjekty trpící těžkou hemofilií A (<2 %) mohou být zařazeny, ale pouze po schválení BPL. Subjekty s faktorem VIII < 2 % nesmí tvořit více než 50 % celkové populace pacientů. Pro populace <1 % a <2 % bude provedeno samostatné statistické vyhodnocení.

Kritéria vyloučení:

  • • Historie vývoje inhibitoru na FVIII nebo pozitivní výsledek na Nijmegen Bethesda při screeningu (kvantitativní výsledek > 0,6 BU) před podáním Optivate®.

    • Známá nebo suspektní hypersenzitivita na hodnocený léčivý přípravek nebo jeho pomocné látky.
    • Klinicky významné onemocnění jater, ledvin nebo koagulopatie jiné než hemofilie A.
    • Historie nespolehlivosti nebo nespolupráce (včetně neschopnosti vyplnit studijní deník).
    • Účast nebo jste se zúčastnili jiného zkušebního období během posledních 30 dnů.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Optimalizujte 500 IU
Biologický: Optimalizujte 500 IU

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků, u kterých se nevyvinuly inhibitory FVIII (<0,6BU)
Časové okno: Minimálně 100 dnů expozice pro každý subjekt. Subjekty se zúčastní 5 návštěv po dobu až 12 měsíců
Stav inhibitoru FVIII při kterékoli ze studijních návštěv byl měřen testem Nijmegen Bethesda a screeningem inhibitorů. Výsledek ≥ 0,6 BU potvrdil, že u subjektu se vyvinuly inhibitory FVIII. Pokud k tomu došlo, byl test opakován na samostatném vzorku; pokud se potvrdilo, že oba testy jsou ≥ 0,6 BU, měl to být zkoušejícím hlášen jako závažná nežádoucí příhoda (SAE).
Minimálně 100 dnů expozice pro každý subjekt. Subjekty se zúčastní 5 návštěv po dobu až 12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zotavení s předchozím koncentrátem FVIII (screeningová návštěva) versus zotavení s první dávkou s Optivate® (návštěva 1) pro populaci protokolu.
Časové okno: Screening a návštěva 1 (až 4 týdny)
Obnova s ​​předchozím koncentrátem FVIII (návštěva při screeningu) versus zotavení s první dávkou s Optivate® (návštěva 1) pro populaci podle protokolu.
Screening a návštěva 1 (až 4 týdny)
Optivate® Recovery přes návštěvy 1 až 4 pro populaci protokolu.
Časové okno: Návštěvy 1 až 4 (až 100 dní expozice Optivate)

Při každé studijní návštěvě bylo provedeno hodnocení zotavení. Hodnocení zotavení bylo prováděno pouze po 3denním vymývacím období a když subjekt aktivně nekrvácel.

Při screeningové návštěvě bylo subjektům, které dokončily 3denní vymývací období a aktivně nekrvácely, podáváno 30 IU/kg jejich předchozího koncentrátu FVIII. Dávka byla měřena s přesností na 0,1 ml. Vzorky krve pro posouzení zotavení měly být odebrány v následujících časových bodech:

  • Předosejte
  • 15 minut po infuzi (±5 minut).
  • 30 minut po infuzi (±5 minut).
  • 1 hodinu po infuzi (±10 minut). Skutečné časy odběru vzorků měly být zaznamenány v CRF

Při návštěvách 1, 2, 3 a 4 bylo subjektům podáváno 30 IU/kg Optivate a vzorky krve pro hodnocení zotavení byly odebrány ve stejných časových bodech, jak je uvedeno výše. K výpočtu upraveného průměru pro zotavení mezi návštěvami 1 až 4 byl použit model ANOVA (analýza rozptylu).
Návštěvy 1 až 4 (až 100 dní expozice Optivate)
Terapie Optivate® k léčbě průlomového krvácení na subjekt za rok v populaci protokolu.
Časové okno: Po dobu 12 měsíců
Terapie Optivate® k léčbě počtu průlomových krvácení na subjekt za rok v populaci podle protokolu po dobu 12 měsíců.
Po dobu 12 měsíců
Celková spotřeba Optivate®: Počet dnů expozice pro každý subjekt na rok/subjekt v populaci podle protokolu.
Časové okno: Po dobu 12 měsíců
Celková spotřeba Optivate®: Počet dnů expozice pro každý subjekt za rok/subjekt v populaci podle protokolu po dobu 12 měsíců.
Po dobu 12 měsíců
Celková spotřeba Optivate®: Celková dávka v IU/kg Optivate® na subjekt pro profylaktické použití.
Časové okno: Po dobu 12 měsíců
Celková spotřeba Optivate®: Celková dávka v IU/kg Optivate® na subjekt pro profylaktické použití po dobu 12 měsíců.
Po dobu 12 měsíců
Celková spotřeba Optivate®: Celková dávka v IU/kg Optivate® na subjekt k léčbě krvácení v populaci protokolu.
Časové okno: Po dobu 12 měsíců
Celková spotřeba Optivate®: Celková dávka v IU/kg Optivate® na subjekt k léčbě krvácení v populaci podle protokolu po dobu 12 měsíců.
Po dobu 12 měsíců
Celková spotřeba Optivate®: Celkový počet infuzí pro profylaktické použití na subjekt v populaci protokolu.
Časové okno: Po dobu 12 měsíců
Celková spotřeba Optivate®: Celkový počet infuzí pro profylaktické použití na subjekt v populaci podle protokolu.
Po dobu 12 měsíců
Celková spotřeba Optivate®: Celkový počet infuzí k léčbě krvácení na subjekt v populaci protokolu.
Časové okno: Po dobu 12 měsíců
Celkový počet infuzí k léčbě krvácení na subjekt v populaci podle protokolu.
Po dobu 12 měsíců
Celková spotřeba Optivate®: Celková průměrná dávka v IU/kg Optivate® na subjekt/rok pro profylaktické použití v populaci protokolu.
Časové okno: Po dobu 12 měsíců
Celková spotřeba Optivate®: Celková průměrná dávka v IU/kg Optivate® na subjekt/rok pro profylaktické použití v populaci podle protokolu.
Po dobu 12 měsíců
Léčba naléhavé nežádoucí příhody (nezávažné) v bezpečnostní populaci
Časové okno: Po dobu 12 měsíců
Nežádoucí účinky (nezávažné) související s léčbou v bezpečnostní populaci.
Po dobu 12 měsíců
Léčba naléhavé nežádoucí příhody (závažné) u bezpečné populace
Časové okno: Po dobu 12 měsíců
Nežádoucí účinky (závažné) vzniklé při léčbě v bezpečnostní populaci po dobu 12 měsíců
Po dobu 12 měsíců
Počet účastníků s vývojem inhibitorů v bezpečnostní populaci (měřeno ≥0,6 Bethesda jednotek)
Časové okno: Po dobu 12 měsíců
Vývoj inhibitoru: Pozitivní stav inhibitoru FVIII v bezpečnostní populaci měřený ≥0,6 Bethesda jednotek (toto bylo měření bezpečnosti, ale bylo hodnoceno jako primární cílový bod účinnosti).
Po dobu 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Bio Products Laboratory

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
21. listopadu 2014

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. srpna 2017

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. srpna 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
13. března 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
13. března 2013

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
15. března 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
22. července 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. července 2021

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 8VWF07

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení