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Studio sulla sicurezza post-marketing dopo il trattamento profilattico Optivate a lungo termine in soggetti con emofilia A grave

21 luglio 2021 aggiornato da: Bio Products Laboratory

Studio multicentrico, non controllato, prospettico, post-marketing sulla sicurezza a seguito di trattamento profilattico Optivate a lungo termine in soggetti con emofilia A grave

Obiettivo primario: valutare l'immunogenicità post-marketing di Optivate® monitorando i livelli di inibitore plasmatico per almeno 100 giorni di esposizione (ED) per ciascun soggetto.

Obiettivi secondari: valutare l'efficacia e la tollerabilità monitorando il recupero di FVIII e gli eventi avversi

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

L'endpoint primario di efficacia è valutare l'immunogenicità di Optivate® monitorando il livello di inibitore plasmatico per almeno 100 ED per ogni soggetto.

Valutazione dell'inibitore del FVIII Saranno elencati i dati della schermata dell'inibitore del FVIII. Verranno elencati i risultati degli inibitori quantitativi del FVIII. Le tabelle dei turni presenteranno il numero di soggetti con risultati positivi (≥ 0,6 BU) e negativi (<0,6 BU) e quelli per i quali i risultati cambiano durante lo studio. Verrà riepilogato il numero di giorni di esposizione fino allo sviluppo degli inibitori.

Per gli endpoint secondari: Verranno presentate statistiche descrittive sul numero di recuperi in ciascun punto temporale e per ciascun soggetto. Questi saranno presentati per ogni visita e per ogni soggetto e quindi per ogni lotto di FVIII/Optivate® utilizzato. Tutti i dati sugli eventi avversi (dalla CRF e dal diario dello studio) saranno raggruppati e riportati in termini di tipo, durata, trattamento e/o gravità.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
7

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Colombia
      • Barranquilla, Colombia, 80-216
        • Fundacion BIOS
      • Medellin, Colombia, 32-102
        • Hospital General de Medellin
  • Germania
    • Mörfelden-Walldorf
      • Darmstadt, Mörfelden-Walldorf, Germania, 64546
        • HZRM Haemophilia Centre Rhine Main
  • Polonia
      • Lodz, Polonia, 93-513
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im. M. Kopernika

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Consenso informato scritto o, se di età inferiore a 18 anni, assenso scritto (ove possibile) e consenso informato scritto del genitore/tutore.
  • Emofilia A grave (< 1%# FVIII:C).
  • Pazienti trattati in precedenza (PTP) con > 150 giorni di esposizione in precedente terapia con Fattore VIII (di cui almeno gli ultimi 50 ED o 2 anni di trattamento possono essere confermati tramite le registrazioni del soggetto).
  • Immunocompetente con conta dei CD4 > 200 / µl.

  • HIV negativo o carica virale < 200 particelle / µl.

    • i soggetti affetti da emofilia A grave (<2%) possono essere arruolati, ma solo previa approvazione da parte della BPL. I soggetti con un Fattore VIII <2% non possono costituire più del 50% della popolazione totale di pazienti. Sarà condotta una valutazione statistica separata per le popolazioni <1% e <2%.

Criteri di esclusione:

  • • Anamnesi di sviluppo dell'inibitore al FVIII o risultato positivo al Nijmegen Bethesda allo screening (risultato quantitativo > 0,6 BU) prima della somministrazione di Optivate®.

    • Ipersensibilità nota o sospetta al medicinale sperimentale o ai suoi eccipienti.
    • Malattia epatica clinicamente significativa, malattia renale o coagulopatia diversa dall'emofilia A.
    • Storia di inaffidabilità o non collaborazione (incluso non essere in grado di completare il diario di studio).
    • Partecipare o aver preso parte a un'altra sperimentazione negli ultimi 30 giorni.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Optiva 500IU
Biologico: Optiva 500IU

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti che non hanno sviluppato inibitori del FVIII (<0,6BU)
Lasso di tempo: Almeno 100 giorni di esposizione per ogni soggetto. I soggetti parteciperanno a 5 visite per un periodo massimo di 12 mesi
Lo stato dell'inibitore del FVIII in una qualsiasi delle visite dello studio è stato misurato mediante un dosaggio Nijmegen Bethesda e screening degli inibitori. Un risultato di ≥ 0,6 BU ha confermato che il soggetto aveva sviluppato inibitori del FVIII. Se ciò accadeva, il test veniva ripetuto su un campione separato; se entrambi i test fossero confermati ≥ 0,6 BU, questo doveva essere segnalato dallo sperimentatore come un evento avverso grave (SAE).
Almeno 100 giorni di esposizione per ogni soggetto. I soggetti parteciperanno a 5 visite per un periodo massimo di 12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Recupero con un precedente concentrato di FVIII (visita di screening) rispetto al recupero con la prima dose di Optivate® (visita 1) per la popolazione del protocollo.
Lasso di tempo: Screening e visita 1 (fino a 4 settimane)
Recupero con precedente concentrato di FVIII (visita di screening) rispetto al recupero con la prima dose con Optivate® (visita 1) per la popolazione del protocollo.
Screening e visita 1 (fino a 4 settimane)
Recupero Optivate® tra le visite da 1 a 4 per la popolazione del protocollo.
Lasso di tempo: Visite da 1 a 4 (fino a 100 giorni di esposizione Optivate)

Ad ogni visita di studio è stata condotta una valutazione del recupero. Le valutazioni del recupero sono state condotte solo dopo un periodo di sospensione di 3 giorni e quando il soggetto non sanguinava attivamente.

Alla visita di screening, ai soggetti che avevano completato un periodo di washout di 3 giorni e non sanguinavano attivamente è stata somministrata una dose di 30 UI/kg del loro precedente concentrato di FVIII. La dose è stata misurata con l'approssimazione di 0,1 ml. I campioni di sangue per la valutazione del recupero dovevano essere raccolti nei seguenti momenti:

  • Predosare
  • 15 minuti dopo l'infusione (±5 minuti).
  • 30 minuti dopo l'infusione (±5 minuti).
  • 1 ora dopo l'infusione (±10 minuti). I tempi effettivi di raccolta del campione dovevano essere registrati nel CRF

Alle visite 1, 2, 3 e 4 soggetti sono stati dosati con 30 UI/kg di Optivate e sono stati prelevati campioni di sangue per le valutazioni del recupero negli stessi punti temporali sopra specificati. È stato utilizzato un modello ANOVA (analisi della varianza) per calcolare la media aggiustata per il recupero tra le visite da 1 a 4.
Visite da 1 a 4 (fino a 100 giorni di esposizione Optivate)
Optivate® Therapy per il trattamento di emorragie rivoluzionarie per soggetto all'anno nella popolazione del protocollo.
Lasso di tempo: Per un periodo di 12 mesi
Optivate® terapia per trattare il numero di sanguinamenti da rottura per soggetto all'anno nella popolazione del protocollo per un periodo di 12 mesi.
Per un periodo di 12 mesi
Consumo complessivo di Optivate®: numero di giorni di esposizione per ciascun soggetto all'anno/soggetto nella popolazione per protocollo.
Lasso di tempo: Per un periodo di 12 mesi
Consumo complessivo di Optivate®: numero di giorni di esposizione per ciascun soggetto all'anno/soggetto nella popolazione per protocollo per un periodo di 12 mesi.
Per un periodo di 12 mesi
Consumo complessivo di Optivate®: dose totale in UI/kg di Optivate® per soggetto per uso profilattico.
Lasso di tempo: Per un periodo di 12 mesi
Consumo complessivo di Optivate®: Dose totale in UI/kg di Optivate® per soggetto per uso profilattico per un periodo di 12 mesi.
Per un periodo di 12 mesi
Consumo complessivo di Optivate®: dose totale in UI/kg di Optivate® per soggetto per il trattamento di un'emorragia nella popolazione del protocollo.
Lasso di tempo: Per un periodo di 12 mesi
Consumo complessivo di Optivate®: Dose totale in UI/kg di Optivate® per soggetto per il trattamento di un'emorragia nella popolazione del protocollo per un periodo di 12 mesi.
Per un periodo di 12 mesi
Consumo complessivo di Optivate®: numero totale di infusioni per uso profilattico per soggetto nella popolazione del protocollo.
Lasso di tempo: Per un periodo di 12 mesi
Consumo complessivo di Optivate®: numero totale di infusioni per uso profilattico per soggetto nella popolazione del protocollo.
Per un periodo di 12 mesi
Consumo complessivo di Optivate®: numero totale di infusioni per trattare un'emorragia per soggetto nella popolazione del protocollo.
Lasso di tempo: Per un periodo di 12 mesi
Numero totale di infusioni per trattare un'emorragia per soggetto nella popolazione del protocollo.
Per un periodo di 12 mesi
Consumo complessivo di Optivate®: Dose media complessiva in UI/kg di Optivate® per soggetto/anno per uso profilattico nella popolazione del protocollo.
Lasso di tempo: Per un periodo di 12 mesi
Consumo complessivo di Optivate®: dose media complessiva in UI/kg di Optivate® per soggetto/anno per uso profilattico nella popolazione del protocollo.
Per un periodo di 12 mesi
Trattamento Eventi avversi emergenti (non gravi) nella popolazione di sicurezza
Lasso di tempo: Per un periodo di 12 mesi
Eventi avversi emergenti dal trattamento (non gravi) nella popolazione di sicurezza.
Per un periodo di 12 mesi
Trattamento Eventi avversi emergenti (gravi) nella popolazione di sicurezza
Lasso di tempo: Per un periodo di 12 mesi
Eventi avversi (gravi) emersi dal trattamento nella popolazione di sicurezza per un periodo di 12 mesi
Per un periodo di 12 mesi
Numero di partecipanti con sviluppo di inibitori nella popolazione di sicurezza (misurato da ≥0,6 unità Bethesda)
Lasso di tempo: Per un periodo di 12 mesi
Sviluppo dell'inibitore: stato positivo dell'inibitore del FVIII nella popolazione di sicurezza misurato da ≥0,6 unità Bethesda (questa era una misura di sicurezza ma è stata valutata come endpoint primario di efficacia).
Per un periodo di 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Bio Products Laboratory

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
21 novembre 2014

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
31 agosto 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
31 agosto 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
13 marzo 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
13 marzo 2013

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
15 marzo 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
22 luglio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
21 luglio 2021

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 luglio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 8VWF07

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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