Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Intramonocytární kinetika imiglucerázy u Gaucherovy choroby (CIMI)

24. září 2013 aktualizováno: University Hospital, Clermont-Ferrand

Studium kinetiky intramonocytární imiglucerázy a její korelace s klinickou a biologickou Gaucherovou chorobou

Racionální: Imigluceráza se používá k léčbě Gaucherovy choroby od roku 1997, ale údaje o její farmakokinetice jsou neúplné; výzkumníci vědí, že imigluceráza podléhá rychlé clearance z plazmatického kompartmentu po infuzi (1/2 života: 1-6 min, z tkáně: <24h), pozorování zjevně v rozporu s obvyklým rytmem infuze (jedna infuze každé dva týdny). Kromě toho je rytmus infuze někdy snížen (například každé 3 nebo 4 týdny) bez farmakologického odůvodnění; Paralelně výzkumníci prokázali, že monocyty představují uspokojivou náhradu cílových buněk GD a že enzymová aktivita na monocyty se mezi jednotlivci liší.

Naší hypotézou je, že aktivita enzymu do monocytového kompartmentu by mohla být různá a mohla by souviset s GD odpovědí.

Primární účel: vyhodnotit farmakokinetiku aktivity imiglucerázy do cílového buněčného kompartmentu v závislosti na dávce a frekvenci infuzí.

Sekundární účely: 1) stanovit možný vztah mezi intramonocytární aktivitou glukocerebrozidázy a klinickou a biologickou aktivitou Gaucherovy choroby a definovat možnou prahovou hodnotu aktivity enzymu; 2) vytvořit lepší korelaci se známými biomarkery onemocnění (rutinní markery a markery nedávno identifikované), které by lépe předpovídaly a/nebo monitorovaly odpověď na léčbu; 3) porovnat zbytkovou a přirozenou rychlost intramonocytární aktivity enzymu u neléčených pacientů (nemoc s nízkou závažností).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Neznámý

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Racionální: Imigluceráza se používá k léčbě Gaucherovy choroby od roku 1997, ale údaje o její farmakokinetice jsou neúplné; výzkumníci vědí, že imigluceráza podléhá rychlé clearance z plazmatického kompartmentu po infuzi (1/2 života: 1-6 min, z tkáně: <24h), pozorování zjevně v rozporu s obvyklým rytmem infuze (jedna infuze každé dva týdny). Kromě toho je rytmus infuze někdy snížen (například každé 3 nebo 4 týdny) bez farmakologického odůvodnění; Paralelně výzkumníci prokázali, že monocyty představují uspokojivou náhradu cílových buněk GD a že enzymová aktivita na monocyty se mezi jednotlivci liší. Naší hypotézou je, že aktivita enzymu do monocytového kompartmentu by mohla být různá a mohla by souviset s GD odpovědí.

Primární účel: vyhodnotit farmakokinetiku aktivity imiglucerázy do cílového buněčného kompartmentu v závislosti na dávce a frekvenci infuzí.

Sekundární účely: 1) stanovit možný vztah mezi intramonocytární aktivitou glukocerebrozidázy a klinickou a biologickou aktivitou Gaucherovy choroby a definovat možnou prahovou hodnotu aktivity enzymu; 2) vytvořit lepší korelaci se známými biomarkery onemocnění (rutinní markery a markery nedávno identifikované), které by lépe předpovídaly a/nebo monitorovaly odpověď na léčbu; 3) porovnat zbytkovou a přirozenou rychlost intramonocytární aktivity enzymu u neléčených pacientů (nemoc s nízkou závažností).

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Očekávaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
60

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Clermont-Ferrand, Francie, 63003
        • Nábor
        • CHU clermont-ferrand
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Nadia BELMATOUG
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Agathe MASSEAU
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Christine SERRATRICE
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Christian ROSE
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Vassili VALAYANNOPOULOS
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Thierry BILLETTE DE VILLEMEUR
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Olivier LIDOVE
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Christian LAVIGNE
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Pierre KAMINSKY
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Yves-Marie PERS
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Catherine CAILLAUD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacient starší 12 let s Gaucherovou chorobou typu 1 nebo typu 3, který podepsal informovaný souhlas
  • Léčeno imiglucerázou (Cerezyme ®) se stabilní terapeutickou strategií po dobu alespoň 3 měsíců.

NEBO

  • Neléčený pacient, bez terapeutické indikace v době zařazení a s diagnózou starší než 2 roky (neprogresivní onemocnění)
  • Pacienti musí mít systém sociálního zabezpečení

Kritéria vyloučení:

  • Věk <12 let
  • Gaucherova choroba neprokázaná
  • Gaucherova choroba léčená terapeutickými změnami v předchozích 3 měsících nebo současná léčba odlišná od imiglucerázy
  • Gaucherova choroba neléčená, jejíž diagnóza byla stanovena na dobu kratší než 2 roky

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NON_RANDOMIZED
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
EXPERIMENTÁLNÍ: Imigluceráza

Primární účel: vyhodnotit farmakokinetiku aktivity imiglucerázy do cílového buněčného kompartmentu v závislosti na dávce a frekvenci infuzí.

Sekundární účely: 1) stanovit možný vztah mezi intramonocytární aktivitou glukocerebrozidázy a klinickou a biologickou aktivitou Gaucherovy choroby a definovat možnou prahovou hodnotu aktivity enzymu; 2) vytvořit lepší korelaci se známými biomarkery onemocnění (rutinní markery a markery nedávno identifikované), které by lépe předpovídaly a/nebo monitorovaly odpověď na léčbu; 3) porovnat zbytkovou a přirozenou rychlost intramonocytární aktivity enzymu u neléčených pacientů (nemoc s nízkou závažností).
Lék: Farmakokinetika imiglucérázy (lék).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Enzymová intramonocytární aktivita (součet aktivit endogenních enzymů a terapeutického enzymu) u pacientů léčených imiglucerázou
Časové okno: v den 1
Enzymová intramonocytární aktivita (součet aktivit endogenních enzymů a terapeutického enzymu) u pacientů léčených imiglucerázou bude hodnocena v různých časech mezi infuzemi (8 až 10 časových bodů) a těsně před infuzí (zbytková rychlost). Populační farmakokinetická metoda umožňuje provádět tuto analýzu v měřících oknech, která nejsou nutně zahrnuta v období mezi dvěma po sobě jdoucími infuzemi imiglucerázy, ale mohou být rozložena do několika cyklů.
v den 1

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zbytková sazba
Časové okno: každých 6 měsíců po dobu 2 let.
Farmakokinetickými deskriptivními kritérii jsou plocha pod křivkou v rovnováze, terminální poločas a zbytková rychlost.
každých 6 měsíců po dobu 2 let.
Endogenní intramonocytární aktivita glukocérébrosidázy od neléčených pacientů
Časové okno: každých 6 měsíců po dobu 2 let
každých 6 měsíců po dobu 2 let
Dávky biomarkerů poskytnou hodnoty koncentrace v séru
Časové okno: v D0, M3, M6 a každých 6 měsíců po dobu 2 let:

1) rutinní biomarkery (ACE, TRAP, chitotriosidáza, feritin) a 2) potenciálně zajímavé biomarkery, které však nejsou rutinně hodnoceny ve Francii (CCL18, MIP1a, MIP1b, MCP1, IL-8, glykovaný feritin).

- Stav Gaucherovy choroby bude hodnocen podle klinických a biologických kritérií definovaných HAS (Haute Autorité de Santé = Vysoký zdravotnický úřad). Zvážíme dvouletá období před a po léčbě, abychom identifikovali progresivní onemocnění (klinicky nebo biologicky významné události spojené s Gaucherovou chorobou během dvou let před a 2 roky po době zařazení do studie
v D0, M3, M6 a každých 6 měsíců po dobu 2 let:

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
University Hospital, Clermont-Ferrand

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. listopadu 2012

Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. února 2016

Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. června 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
2. září 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
24. září 2013

První zveřejněno (ODHAD)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
27. září 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
27. září 2013

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
24. září 2013

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2013

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • CHU-0167
  • 2012-019622-13

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení