Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Intra-monocyt imiglucerase kinetik i Gauchers sygdom (CIMI)

24. september 2013 opdateret af: University Hospital, Clermont-Ferrand

Undersøgelse af intramonocytisk imiglucerase-kinetik og dens sammenhæng med klinisk og biologisk Gauchers sygdom

Rationelt: Imiglucerase er blevet brugt til at behandle Gauchers sygdom siden 1997, men data om dets farmakokinetik har været delvise; forskere ved, at imiglucerase gennemgår en hurtig clearance fra plasmakammeret efter infusionen (1/2 levetid: 1-6 min, fra væv: <24 timer), en observation, der tilsyneladende er i modstrid med den sædvanlige infusionsrytme (én infusion hver anden uge). Endvidere, ved at gå efter GD-respons, formindskes infusionsrytmen nogle gange (for eksempel hver 3. eller 4. uge) uden farmakologisk rationel; Parallelt hermed påviste forskere, at monocytter repræsenterer et tilfredsstillende surrogat af GD-målceller, og at enzymaktivitet i monocytter varierer mellem individer.

Vores hypotese er, at enzymaktivitet i monocytkompartment kan være anderledes og kan være relateret til GD-respons.

Primært formål: at evaluere farmakokinetikken af ​​imiglucerase-aktivitet i målcellulært rum afhængigt af dosis og hyppighed af infusioner.

Sekundære formål: 1) at etablere et muligt forhold mellem den intramonocytiske aktivitet af glucocerebrosidase og den kliniske og biologiske aktivitet af Gauchers sygdom og at definere en mulig tærskelværdi for enzymaktivitet; 2) at etablere en bedre korrelation med kendte biomarkører for sygdom (rutinemarkører og markører, der for nylig er identificeret), som bedre ville forudsige og/eller overvåge respons på behandling; 3) at sammenligne den resterende og naturlige aktivitetshastighed enzym intra-monocytisk for ubehandlede patienter (sygdom med lav sværhedsgrad).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Ukendt

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Rationelt: Imiglucerase er blevet brugt til at behandle Gauchers sygdom siden 1997, men data om dets farmakokinetik har været delvise; forskere ved, at imiglucerase gennemgår en hurtig clearance fra plasmakammeret efter infusionen (1/2 levetid: 1-6 min, fra væv: <24 timer), en observation, der tilsyneladende er i modstrid med den sædvanlige infusionsrytme (én infusion hver anden uge). Endvidere, ved at gå efter GD-respons, formindskes infusionsrytmen nogle gange (for eksempel hver 3. eller 4. uge) uden farmakologisk rationel; Parallelt hermed påviste forskere, at monocytter repræsenterer et tilfredsstillende surrogat af GD-målceller, og at enzymaktivitet i monocytter varierer mellem individer. Vores hypotese er, at enzymaktivitet i monocytkompartment kan være anderledes og kan være relateret til GD-respons.

Primært formål: at evaluere farmakokinetikken af ​​imiglucerase-aktivitet i målcellulært rum afhængigt af dosis og hyppighed af infusioner.

Sekundære formål: 1) at etablere et muligt forhold mellem den intramonocytiske aktivitet af glucocerebrosidase og den kliniske og biologiske aktivitet af Gauchers sygdom og at definere en mulig tærskelværdi for enzymaktivitet; 2) at etablere en bedre korrelation med kendte biomarkører for sygdom (rutinemarkører og markører, der for nylig er identificeret), som bedre ville forudsige og/eller overvåge respons på behandling; 3) at sammenligne den resterende og naturlige aktivitetshastighed enzym intra-monocytisk for ubehandlede patienter (sygdom med lav sværhedsgrad).

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Forventet)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
60

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Clermont-Ferrand, Frankrig, 63003
        • Rekruttering
        • CHU clermont-ferrand
        • Underforsker:
          • Nadia BELMATOUG
        • Underforsker:
          • Agathe MASSEAU
        • Underforsker:
          • Christine SERRATRICE
        • Underforsker:
          • Christian ROSE
        • Underforsker:
          • Vassili VALAYANNOPOULOS
        • Underforsker:
          • Thierry BILLETTE DE VILLEMEUR
        • Underforsker:
          • Olivier LIDOVE
        • Underforsker:
          • Christian LAVIGNE
        • Underforsker:
          • Pierre KAMINSKY
        • Underforsker:
          • Yves-Marie PERS
        • Underforsker:
          • Catherine CAILLAUD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patient ældre end 12 år med Gauchers sygdom type 1 eller type 3 og har underskrevet et informeret samtykke
  • Behandlet med imiglucerase (Cerezyme ®) med en stabil terapeutisk strategi i mindst 3 måneder.

ELLER

  • Ubehandlet patient, uden terapeutisk indikation på inklusionstidspunktet og med en diagnose ældre end 2 år (ikke-progressiv sygdom)
  • Patienterne skal have et socialt sikringssystem

Ekskluderingskriterier:

  • Alder <12 år
  • Gauchers sygdom upåvist
  • Gauchers sygdom behandlet med terapeutiske ændringer i de foregående 3 måneder, eller nuværende behandling forskellig fra imiglucerase
  • Gauchers sygdom ubehandlet, hvis diagnose var etableret i under 2 år

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NON_RANDOMIZED
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
EKSPERIMENTEL: Imiglucerase

Primært formål: at evaluere farmakokinetikken af ​​imiglucerase-aktivitet i målcellulært rum afhængigt af dosis og hyppighed af infusioner.

Sekundære formål: 1) at etablere et muligt forhold mellem den intramonocytiske aktivitet af glucocerebrosidase og den kliniske og biologiske aktivitet af Gauchers sygdom og at definere en mulig tærskelværdi for enzymaktivitet; 2) at etablere en bedre korrelation med kendte biomarkører for sygdom (rutinemarkører og markører, der for nylig er identificeret), som bedre ville forudsige og/eller overvåge respons på behandling; 3) at sammenligne den resterende og naturlige aktivitetshastighed enzym intra-monocytisk for ubehandlede patienter (sygdom med lav sværhedsgrad).
Medicin: Imiglucérase (lægemiddel) farmakokinetik

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Enzym intra-monocytaktivitet (summen af ​​endogene enzymaktiviteter og terapeutisk enzym) hos patienter behandlet med imiglucerase
Tidsramme: på dag 1
Enzym intra-monocytaktivitet (summen af ​​endogene enzymaktiviteter og terapeutisk enzym) hos patienter behandlet med imiglucerase vil blive vurderet på forskellige tidspunkter mellem infusioner (8 til 10 tidspunkter) og lige før en infusion (resthastighed). Populationsfarmakokinetikmetoden gør det muligt at udføre denne analyse i målevinduer, der ikke nødvendigvis er inkluderet i perioden mellem to på hinanden følgende infusioner af imiglucerase, men kan spredes over flere cyklusser.
på dag 1

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Restsats
Tidsramme: hver 6. måned i 2 år.
Farmakokinetiske beskrivende kriterier er arealet under kurven ved balance, den terminale halveringstid og resthastigheden.
hver 6. måned i 2 år.
Endogen intra-monocyt glucocérébrosidaseaktivitet fra ubehandlede patienter
Tidsramme: hver 6. måned i 2 år
hver 6. måned i 2 år
Biomarkørdoseringer vil give serumkoncentrationsværdier
Tidsramme: ved D0, M3, M6 og hver 6. måned i 2 år:

1) rutinemæssige biomarkører (ACE, TRAP, chitotriosidase, ferritin) og 2) potentielt interessante biomarkører, men ikke rutinemæssigt evalueret i Frankrig (CCL18, MIP1a, MIP1b, MCP1, IL-8, glyceret ferritin).

- Gauchers sygdomsstatus vil blive vurderet ud fra kliniske og biologiske kriterier defineret af HAS (Haute Autorité de Santé = High Health Authority). Vi vil overveje de toårige perioder før og efter behandling for at identificere progressive sygdomme (kliniske eller biologiske signifikante hændelser forbundet med Gauchers sygdom i de to år før og 2 år efter indskrivningstidspunktet
ved D0, M3, M6 og hver 6. måned i 2 år:

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
University Hospital, Clermont-Ferrand

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. november 2012

Primær færdiggørelse (FORVENTET)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. februar 2016

Studieafslutning (FORVENTET)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juni 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
2. september 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
24. september 2013

Først opslået (SKØN)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
27. september 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
27. september 2013

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
24. september 2013

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2013

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CHU-0167
  • 2012-019622-13

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger