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Cinetica intra-monocitaria dell'imiglucerasi nella malattia di Gaucher (CIMI)

24 settembre 2013 aggiornato da: University Hospital, Clermont-Ferrand

Studio della cinetica intra-monocitica dell'imiglucerasi e sua correlazione con la malattia di Gaucher clinica e biologica

Razionale: l'imiglucerasi è stata usata per trattare la malattia di Gaucher dal 1997 ma i dati sulla sua farmacocinetica sono stati parziali; i ricercatori sanno che l'imiglucerasi subisce una rapida clearance dal compartimento plasmatico dopo l'infusione (1/2 vita: 1-6 min, dal tessuto: <24 ore), un'osservazione apparentemente contraddittoria con il normale ritmo di infusione (un'infusione ogni due settimane). Inoltre, seguendo la risposta di GD, il ritmo dell'infusione è talvolta diminuito (ad esempio, ogni 3 o 4 settimane) senza un razionale farmacologico; Parallelamente, i ricercatori hanno dimostrato che i monociti rappresentano un surrogato soddisfacente delle cellule bersaglio della GD e che l'attività enzimatica nei monociti varia da individuo a individuo.

La nostra ipotesi è che l'attività enzimatica nel compartimento dei monociti potrebbe essere diversa e potrebbe essere correlata alla risposta GD.

Scopo primario: valutare la farmacocinetica dell'attività dell'imiglucerasi nel compartimento cellulare bersaglio in base alla dose e alla frequenza delle infusioni.

Scopi secondari: 1) stabilire una possibile relazione tra l'attività intra-monocitica della glucocerebrosidasi e l'attività clinica e biologica della malattia di Gaucher e definire un possibile valore soglia dell'attività enzimatica; 2) stabilire una migliore correlazione con biomarcatori noti di malattia (marcatori di routine e marcatori identificati di recente), che meglio predirebbero e/o monitorerebbero la risposta al trattamento; 3) confrontare il tasso residuo e naturale di attività enzimatica intra-monocitica per pazienti non trattati (malattia a bassa gravità).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Sconosciuto

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Razionale: l'imiglucerasi è stata usata per trattare la malattia di Gaucher dal 1997 ma i dati sulla sua farmacocinetica sono stati parziali; i ricercatori sanno che l'imiglucerasi subisce una rapida clearance dal compartimento plasmatico dopo l'infusione (1/2 vita: 1-6 min, dal tessuto: <24 ore), un'osservazione apparentemente contraddittoria con il normale ritmo di infusione (un'infusione ogni due settimane). Inoltre, seguendo la risposta di GD, il ritmo dell'infusione è talvolta diminuito (ad esempio, ogni 3 o 4 settimane) senza un razionale farmacologico; Parallelamente, i ricercatori hanno dimostrato che i monociti rappresentano un surrogato soddisfacente delle cellule bersaglio della GD e che l'attività enzimatica nei monociti varia da individuo a individuo. La nostra ipotesi è che l'attività enzimatica nel compartimento dei monociti potrebbe essere diversa e potrebbe essere correlata alla risposta GD.

Scopo primario: valutare la farmacocinetica dell'attività dell'imiglucerasi nel compartimento cellulare bersaglio in base alla dose e alla frequenza delle infusioni.

Scopi secondari: 1) stabilire una possibile relazione tra l'attività intra-monocitica della glucocerebrosidasi e l'attività clinica e biologica della malattia di Gaucher e definire un possibile valore soglia dell'attività enzimatica; 2) stabilire una migliore correlazione con biomarcatori noti di malattia (marcatori di routine e marcatori identificati di recente), che meglio predirebbero e/o monitorerebbero la risposta al trattamento; 3) confrontare il tasso residuo e naturale di attività enzimatica intra-monocitica per pazienti non trattati (malattia a bassa gravità).

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
60

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Clermont-Ferrand, Francia, 63003
        • Reclutamento
        • CHU clermont-ferrand
        • Sub-investigatore:
          • Nadia BELMATOUG
        • Sub-investigatore:
          • Agathe MASSEAU
        • Sub-investigatore:
          • Christine SERRATRICE
        • Sub-investigatore:
          • Christian ROSE
        • Sub-investigatore:
          • Vassili VALAYANNOPOULOS
        • Sub-investigatore:
          • Thierry BILLETTE DE VILLEMEUR
        • Sub-investigatore:
          • Olivier LIDOVE
        • Sub-investigatore:
          • Christian LAVIGNE
        • Sub-investigatore:
          • Pierre KAMINSKY
        • Sub-investigatore:
          • Yves-Marie PERS
        • Sub-investigatore:
          • Catherine CAILLAUD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Paziente di età superiore a 12 anni con malattia di Gaucher di tipo 1 o di tipo 3 e che ha firmato un consenso informato
  • Trattati con imiglucerasi (Cerezyme ®) con una strategia terapeutica stabile per almeno 3 mesi.

O

  • Paziente non trattato, senza indicazione terapeutica al momento dell'inclusione e con una diagnosi più vecchia di 2 anni (malattia non progressiva)
  • I pazienti devono avere un sistema di sicurezza sociale

Criteri di esclusione:

  • Età <12 anni
  • Malattia di Gaucher non provata
  • Malattia di Gaucher trattata con modifiche terapeutiche nei 3 mesi precedenti o trattamento in corso diverso dall'imiglucerasi
  • Malattia di Gaucher non trattata la cui diagnosi è stata stabilita per meno di 2 anni

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
SPERIMENTALE: Imiglucerasi

Scopo primario: valutare la farmacocinetica dell'attività dell'imiglucerasi nel compartimento cellulare bersaglio in base alla dose e alla frequenza delle infusioni.

Scopi secondari: 1) stabilire una possibile relazione tra l'attività intra-monocitica della glucocerebrosidasi e l'attività clinica e biologica della malattia di Gaucher e definire un possibile valore soglia dell'attività enzimatica; 2) stabilire una migliore correlazione con biomarcatori noti di malattia (marcatori di routine e marcatori identificati di recente), che meglio predirebbero e/o monitorerebbero la risposta al trattamento; 3) confrontare il tasso residuo e naturale di attività enzimatica intra-monocitica per pazienti non trattati (malattia a bassa gravità).
Droga: Farmacocinetica dell'imiglucérase (farmaco).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Attività enzimatica intra-monocitaria (somma delle attività enzimatiche endogene e dell'enzima terapeutico) nei pazienti trattati con imiglucerasi
Lasso di tempo: al giorno 1
L'attività enzimatica intra-monocitaria (somma delle attività enzimatiche endogene e dell'enzima terapeutico) nei pazienti trattati con imiglucerasi sarà valutata a tempi diversi tra le infusioni (da 8 a 10 punti temporali) e appena prima di un'infusione (tasso residuo). Il metodo della farmacocinetica di popolazione consente di eseguire questa analisi in finestre di misurazione che non sono necessariamente comprese nel periodo tra due infusioni consecutive di imiglucerasi ma possono essere distribuite su più cicli.
al giorno 1

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Aliquota residua
Lasso di tempo: ogni 6 mesi per 2 anni.
I criteri descrittivi della farmacocinetica sono l'area sotto la curva all'equilibrio, l'emivita terminale e il tasso residuo.
ogni 6 mesi per 2 anni.
Attività endogena intra-monocitaria della glucocérébrosidase da pazienti non trattati
Lasso di tempo: ogni 6 mesi per 2 anni
ogni 6 mesi per 2 anni
I dosaggi dei biomarcatori forniranno valori di concentrazione sierica
Lasso di tempo: a G0, M3, M6 e ogni 6 mesi per 2 anni:

1) biomarcatori di routine (ACE, TRAP, chitotriosidasi, ferritina) e 2) biomarcatori potenzialmente interessanti ma non valutati di routine in Francia (CCL18, MIP1a, MIP1b, MCP1, IL-8, ferritina glicata).

- Lo stato della malattia di Gaucher sarà valutato in base a criteri clinici e biologici definiti dalla HAS (Haute Autorité de Santé = Alta Autorità Sanitaria). Prenderemo in considerazione i periodi di due anni prima e dopo il trattamento per identificare malattie progressive (eventi clinici o biologici significativi associati alla malattia di Gaucher nei due anni prima e nei 2 anni dopo il periodo di arruolamento
a G0, M3, M6 e ogni 6 mesi per 2 anni:

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
University Hospital, Clermont-Ferrand

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 novembre 2012

Completamento primario (ANTICIPATO)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 febbraio 2016

Completamento dello studio (ANTICIPATO)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 giugno 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
2 settembre 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
24 settembre 2013

Primo Inserito (STIMA)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
27 settembre 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
27 settembre 2013

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
24 settembre 2013

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 settembre 2013

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • CHU-0167
  • 2012-019622-13

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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