Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

APOLLO: Studie výzkumného léku, Patisiran (ALN-TTR02), pro léčbu transthyretinem (TTR) zprostředkované amyloidózy

17. dubna 2024 aktualizováno: Alnylam Pharmaceuticals

APOLLO: Multicentrická, nadnárodní, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 3 k hodnocení účinnosti a bezpečnosti přípravku Patisiran (ALN-TTR02) u polyneuropatie zprostředkované transthyretinem (TTR) (familiární amyloidotická polyneuropatie-FAP)

Účelem této studie je zhodnotit bezpečnost a účinnost patisiranu (ALN-TTR02) u pacientů s amyloidózou zprostředkovanou transthyretinem (TTR). Otevřená jednoramenná dlouhodobá prodloužená studie NCT02510261 (ALN-TTR02-006) byla zahájena s cílem poskytnout účastníkům, kteří dokončili tuto studii, pokračující léčbu patisiranem-LNP (lipidové nanočástice).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
225

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Rozšířený přístup

Rozšířený přístup

Způsob, jak pro pacienty s vážnými nemocemi nebo stavy, kteří se nemohou zúčastnit klinického hodnocení, získat přístup k lékařskému produktu, který nebyl schválen americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Také se nazývá soucitné použití. Existují různé typy rozšířeného přístupu.
Již není k dispozici

Již není k dispozici

  • Dostupné: Pro tuto zkoumanou léčbu je v současné době k dispozici rozšířený přístup a pacienti, kteří nejsou účastníky klinické studie, mohou získat přístup k léku, biologickému nebo lékařskému zařízení. právě se studuje.
  • Již není k dispozici: Rozšířený přístup byl pro tento zásah k dispozici dříve, ale v současnosti není dostupný a nebude dostupný ani v budoucnu.
  • Dočasně nedostupné: Rozšířený přístup není v současné době pro tento zásah k dispozici, ale očekává se, že bude dostupný v budoucnu.
  • Schváleno pro marketing: Zásah byla schválena americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv pro použití veřejností.
 mimo klinické hodnocení. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Clinical Trial Site
  • Austrálie
      • Westmead, Austrálie
        • Clinical Trial Site
  • Brazílie
      • Ribeirao Preto, Brazílie
        • Clinical Trial Site
      • Rio de Janeiro, Brazílie
        • Clinical Trial Site
      • Sao Paulo, Brazílie
        • Clinical Trial Site
  • Bulharsko
      • Sofia, Bulharsko
        • Clinical Trial Site
  • Francie
      • Bourdeaux, Francie
        • Clinical Trial Site
      • Creteil, Francie
        • Clinical Trial Site
      • Le Kremlin-bicetre, Francie
        • Clinical Trial Site
      • Lille Cedex, Francie
        • Clinical Trial Site
      • Marseille Cedex, Francie
        • Clinical Trial Site
  • Holandsko
      • Groningen, Holandsko
        • Clinical Trial Site
  • Itálie
      • Pavia, Itálie
        • Clinical Trial Site
      • Rome, Itálie
        • Clinical Trial Site
      • Sicily, Itálie
        • Clinical Trial Site
  • Japonsko
      • Aichi, Japonsko
        • Clinical Trial Site
      • Kumamoto, Japonsko
        • Clinical Trial Site
    • Nagano
      • Matsumoto, Nagano, Japonsko
        • Clinical Trial Site
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • Clinical Trial Site
  • Korejská republika
      • Seoul, Korejská republika, 135-710
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korejská republika, 143-729
        • Clinical Trial Site
  • Krocan
      • Istanbul, Krocan
        • Clinical Trial Site
  • Kypr
      • Nicosia, Kypr
        • Clinical Trial Site
  • Malajsie
      • Kuala Lumpur, Malajsie
        • Clinical Trial Site
  • Mexiko
      • Mexico City, Mexiko
        • Clinical Trial Site
  • Německo
      • Heidelberg, Německo
        • Clinical Trial Site
      • Muenster, Německo
        • Clinical Trial Site
      • Regensburg, Německo
        • Clinical Trial Site
  • Portugalsko
      • Lisbon, Portugalsko
        • Clinical Trial Site
      • Porto, Portugalsko
        • Clinical Trial Site
  • Spojené království
      • London, Spojené království, NW32PF
        • Clinical Trial Site
      • London, Spojené království, SW17 0RE
        • Clinical Trial Site
  • Spojené státy
    • California
      • La Mesa, California, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
      • Orange, California, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
  • Tchaj-wan
      • Taipai, Tchaj-wan, 11217
        • Clinical Trial Site
      • Taipei, Tchaj-wan, 10002
        • Clinical Trial Site
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Clinical Trial Site
      • Huelva, Španělsko
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Španělsko
        • Clinical Trial Site
      • Palma De Mallorca, Španělsko
        • Clinical Trial Site
  • Švédsko
      • Umeå, Švédsko
        • Clinical Trial Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 81 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž nebo žena ve věku 18 až 85 let (včetně);
  • Mějte diagnózu FAP
  • Požadavek na skóre poškození neuropatie 5-130
  • Splňujte požadavky na stav výkonu společnosti Karnofsky
  • Mějte adekvátní kompletní krevní obraz a jaterní testy
  • Mít dostatečnou srdeční funkci
  • Mít negativní sérologii na virus hepatitidy B (HBV) a virus hepatitidy C (HCV)

Kritéria vyloučení:

  • měl předchozí transplantaci jater nebo plánuje transplantaci jater během období studie;
  • Má neléčenou hypo- nebo hypertyreózu;
  • Má známou infekci virem lidské imunodeficience (HIV);
  • měl malignitu do 2 let, s výjimkou bazaliomu nebo spinocelulárního karcinomu kůže nebo karcinomu in situ děložního čípku, který byl úspěšně léčen;
  • Nedávno přijatý vyšetřovací agent nebo zařízení
  • V současné době užívá diflunisal, tafamidis, doxycyklin nebo kyselinu tauroursodeoxycholovou

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Komparátor placeba: Sterilní normální fyziologický roztok (0,9 % NaCl)
Lék: Sterilní normální fyziologický roztok (0,9 % NaCl)
podávané intravenózní (IV) infuzí
Aktivní komparátor: patisiran (ALN-TTR02)
Lék: patisiran (ALN-TTR02)
podávané intravenózní (IV) infuzí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Modifikované skóre poškození neuropatie +7 (mNIS+7)
Časové okno: 18 měs
Rozdíl mezi skupinami s patisiranem (ALN-TTR02) a placebem ve změně od výchozí hodnoty v mNIS+7 po 18 měsících. mNIS+7 je složené skóre, které kvantifikuje motorické, senzorické a autonomní neurologické poškození způsobené poraněním velkých a malých nervů. Minimální a maximální hodnoty jsou 0 a 304. Vyšší skóre znamená horší výsledek.
18 měs

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Norfolk Quality of Life – diabetická neuropatie (Norfolk QoL-DN) Dotazník
Časové okno: 18 měs
Rozdíl mezi skupinami s patisiranem (ALN-TTR02) a placebem ve změně od výchozí hodnoty v QoL-DN v Norfolku po 18 měsících. Norfolk QoL-DN dotazník je standardizované 35-položkové měření výsledků hlášených pacienty, které je citlivé na různé rysy diabetické neuropatie – malé vlákno, velké vlákno a funkce autonomních nervů. Minimální a maximální hodnoty jsou -4 a 136. Vyšší skóre znamená horší výsledek.
18 měs
Skóre skóre-slabosti neurologického postižení (NIS-W) Skóre
Časové okno: 18 měs
Rozdíl mezi skupinami s patisiranem (ALN-TTR02) a placebem ve změně oproti výchozí hodnotě v NIS-W po 18 měsících. NIS-W je měřítkem motorické síly, skládající se z hodnocení kraniálního nervu a motoriky horní i dolní končetiny. Minimální a maximální hodnoty jsou 0 a 192. Vyšší skóre znamená horší výsledek.
18 měs
Skóre celkové škály invalidity (R-ODS) sestavené podle Rasche
Časové okno: 18 měs
Rozdíl mezi skupinami s patisiranem (ALN-TTR02) a placebem ve změně oproti výchozí hodnotě skóre R-ODS po 18 měsících. R-ODS se skládá z 24-položkové lineárně vážené škály, která specificky zachycuje omezení aktivity a sociální participace u pacientů. Minimální a maximální hodnoty jsou 0 a 48. Vyšší skóre znamená lepší výsledek.
18 měs
Měřený 10metrový test chůze (10-MWT, rychlost chůze)
Časové okno: 18 měs
Rozdíl mezi skupinami s patisiranem (ALN-TTR02) a placebem ve změně od výchozí hodnoty v 10-MWT po 18 měsících. Schopnost chůze (rychlost chůze) byla hodnocena pomocí testu chůze na 10 metrů (10-MWT). Procházka musela být dokončena bez pomoci jiné osoby; ambulantní pomůcky jako hole a chodítka byly povoleny.
18 měs
Modifikovaný index tělesné hmotnosti (mBMI)
Časové okno: 18 měs
Rozdíl mezi skupinami s patisiranem (ALN-TTR02) a placebem ve změně mBMI od výchozí hodnoty po 18 měsících. Nutriční stav pacientů byl hodnocen pomocí mBMI; vypočteno jako součin BMI (hmotnost v kilogramech dělená druhou mocninou výšky v metrech) a sérového albuminu (g/l).
18 měs
Dotazník autonomních symptomů (složené skóre autonomních symptomů [COMPASS 31])
Časové okno: 18 měs
Rozdíl mezi skupinami s patisiranem (ALN-TTR02) a placebem ve změně oproti výchozí hodnotě v COMPASS 31 po 18 měsících. COMPASS 31 je měřítkem symptomů autonomní neuropatie. V otázkách bylo hodnoceno 6 autonomních domén (ortostatická intolerance, vazomotorická, sekretomotorická, gastrointestinální, močový měchýř a pupilomotorická). Minimální a maximální hodnoty jsou 0 a 100. Vyšší skóre znamená horší výsledek.
18 měs

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Alnylam Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Jared Gollob, Alnylam Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. listopadu 2013

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. srpna 2017

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. srpna 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
9. října 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
9. října 2013

První zveřejněno (Odhadovaný)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
10. října 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
22. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. dubna 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. listopadu 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ALN-TTR02-004
  • 2013-002987-17 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Přístup k anonymizovaným údajům jednotlivých účastníků, které podporují tyto výsledky, je zpřístupněn 12 měsíců po dokončení studie a ne méně než 12 měsíců poté, co byl přípravek a indikace schválena v USA a/nebo EU.

Údaje budou poskytnuty v závislosti na schválení výzkumného návrhu a uzavření dohody o sdílení dat. Žádosti o přístup k údajům lze podávat prostřednictvím webové stránky www.vivli.org.

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení