Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

APOLLO: Studie výzkumného léku, Patisiran (ALN-TTR02), pro léčbu transthyretinem (TTR) zprostředkované amyloidózy

17. dubna 2024 aktualizováno: Alnylam Pharmaceuticals

APOLLO: Multicentrická, nadnárodní, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 3 k hodnocení účinnosti a bezpečnosti přípravku Patisiran (ALN-TTR02) u polyneuropatie zprostředkované transthyretinem (TTR) (familiární amyloidotická polyneuropatie-FAP)

Účelem této studie je zhodnotit bezpečnost a účinnost patisiranu (ALN-TTR02) u pacientů s amyloidózou zprostředkovanou transthyretinem (TTR). Otevřená jednoramenná dlouhodobá prodloužená studie NCT02510261 (ALN-TTR02-006) byla zahájena s cílem poskytnout účastníkům, kteří dokončili tuto studii, pokračující léčbu patisiranem-LNP (lipidové nanočástice).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

225

Fáze

  • Fáze 3

Rozšířený přístup

Již není k dispozici mimo klinické hodnocení. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Clinical Trial Site
  • Austrálie
      • Westmead, Austrálie
        • Clinical Trial Site
  • Brazílie
      • Ribeirao Preto, Brazílie
        • Clinical Trial Site
      • Rio de Janeiro, Brazílie
        • Clinical Trial Site
      • Sao Paulo, Brazílie
        • Clinical Trial Site
  • Bulharsko
      • Sofia, Bulharsko
        • Clinical Trial Site
  • Francie
      • Bourdeaux, Francie
        • Clinical Trial Site
      • Creteil, Francie
        • Clinical Trial Site
      • Le Kremlin-bicetre, Francie
        • Clinical Trial Site
      • Lille Cedex, Francie
        • Clinical Trial Site
      • Marseille Cedex, Francie
        • Clinical Trial Site
  • Holandsko
      • Groningen, Holandsko
        • Clinical Trial Site
  • Itálie
      • Pavia, Itálie
        • Clinical Trial Site
      • Rome, Itálie
        • Clinical Trial Site
      • Sicily, Itálie
        • Clinical Trial Site
  • Japonsko
      • Aichi, Japonsko
        • Clinical Trial Site
      • Kumamoto, Japonsko
        • Clinical Trial Site
    • Nagano
      • Matsumoto, Nagano, Japonsko
        • Clinical Trial Site
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • Clinical Trial Site
  • Korejská republika
      • Seoul, Korejská republika, 135-710
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korejská republika, 143-729
        • Clinical Trial Site
  • Krocan
      • Istanbul, Krocan
        • Clinical Trial Site
  • Kypr
      • Nicosia, Kypr
        • Clinical Trial Site
  • Malajsie
      • Kuala Lumpur, Malajsie
        • Clinical Trial Site
  • Mexiko
      • Mexico City, Mexiko
        • Clinical Trial Site
  • Německo
      • Heidelberg, Německo
        • Clinical Trial Site
      • Muenster, Německo
        • Clinical Trial Site
      • Regensburg, Německo
        • Clinical Trial Site
  • Portugalsko
      • Lisbon, Portugalsko
        • Clinical Trial Site
      • Porto, Portugalsko
        • Clinical Trial Site
  • Spojené království
      • London, Spojené království, NW32PF
        • Clinical Trial Site
      • London, Spojené království, SW17 0RE
        • Clinical Trial Site
  • Spojené státy
    • California
      • La Mesa, California, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
      • Orange, California, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
  • Tchaj-wan
      • Taipai, Tchaj-wan, 11217
        • Clinical Trial Site
      • Taipei, Tchaj-wan, 10002
        • Clinical Trial Site
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Clinical Trial Site
      • Huelva, Španělsko
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Španělsko
        • Clinical Trial Site
      • Palma De Mallorca, Španělsko
        • Clinical Trial Site
  • Švédsko
      • Umeå, Švédsko
        • Clinical Trial Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 81 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž nebo žena ve věku 18 až 85 let (včetně);
  • Mějte diagnózu FAP
  • Požadavek na skóre poškození neuropatie 5-130
  • Splňujte požadavky na stav výkonu společnosti Karnofsky
  • Mějte adekvátní kompletní krevní obraz a jaterní testy
  • Mít dostatečnou srdeční funkci
  • Mít negativní sérologii na virus hepatitidy B (HBV) a virus hepatitidy C (HCV)

Kritéria vyloučení:

  • měl předchozí transplantaci jater nebo plánuje transplantaci jater během období studie;
  • Má neléčenou hypo- nebo hypertyreózu;
  • Má známou infekci virem lidské imunodeficience (HIV);
  • měl malignitu do 2 let, s výjimkou bazaliomu nebo spinocelulárního karcinomu kůže nebo karcinomu in situ děložního čípku, který byl úspěšně léčen;
  • Nedávno přijatý vyšetřovací agent nebo zařízení
  • V současné době užívá diflunisal, tafamidis, doxycyklin nebo kyselinu tauroursodeoxycholovou

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Sterilní normální fyziologický roztok (0,9 % NaCl)
Lék: Sterilní normální fyziologický roztok (0,9 % NaCl)
podávané intravenózní (IV) infuzí
Aktivní komparátor: patisiran (ALN-TTR02)
Lék: patisiran (ALN-TTR02)
podávané intravenózní (IV) infuzí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Modifikované skóre poškození neuropatie +7 (mNIS+7)
Časové okno: 18 měs
Rozdíl mezi skupinami s patisiranem (ALN-TTR02) a placebem ve změně od výchozí hodnoty v mNIS+7 po 18 měsících. mNIS+7 je složené skóre, které kvantifikuje motorické, senzorické a autonomní neurologické poškození způsobené poraněním velkých a malých nervů. Minimální a maximální hodnoty jsou 0 a 304. Vyšší skóre znamená horší výsledek.
18 měs

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Norfolk Quality of Life – diabetická neuropatie (Norfolk QoL-DN) Dotazník
Časové okno: 18 měs
Rozdíl mezi skupinami s patisiranem (ALN-TTR02) a placebem ve změně od výchozí hodnoty v QoL-DN v Norfolku po 18 měsících. Norfolk QoL-DN dotazník je standardizované 35-položkové měření výsledků hlášených pacienty, které je citlivé na různé rysy diabetické neuropatie – malé vlákno, velké vlákno a funkce autonomních nervů. Minimální a maximální hodnoty jsou -4 a 136. Vyšší skóre znamená horší výsledek.
18 měs
Skóre skóre-slabosti neurologického postižení (NIS-W) Skóre
Časové okno: 18 měs
Rozdíl mezi skupinami s patisiranem (ALN-TTR02) a placebem ve změně oproti výchozí hodnotě v NIS-W po 18 měsících. NIS-W je měřítkem motorické síly, skládající se z hodnocení kraniálního nervu a motoriky horní i dolní končetiny. Minimální a maximální hodnoty jsou 0 a 192. Vyšší skóre znamená horší výsledek.
18 měs
Skóre celkové škály invalidity (R-ODS) sestavené podle Rasche
Časové okno: 18 měs
Rozdíl mezi skupinami s patisiranem (ALN-TTR02) a placebem ve změně oproti výchozí hodnotě skóre R-ODS po 18 měsících. R-ODS se skládá z 24-položkové lineárně vážené škály, která specificky zachycuje omezení aktivity a sociální participace u pacientů. Minimální a maximální hodnoty jsou 0 a 48. Vyšší skóre znamená lepší výsledek.
18 měs
Měřený 10metrový test chůze (10-MWT, rychlost chůze)
Časové okno: 18 měs
Rozdíl mezi skupinami s patisiranem (ALN-TTR02) a placebem ve změně od výchozí hodnoty v 10-MWT po 18 měsících. Schopnost chůze (rychlost chůze) byla hodnocena pomocí testu chůze na 10 metrů (10-MWT). Procházka musela být dokončena bez pomoci jiné osoby; ambulantní pomůcky jako hole a chodítka byly povoleny.
18 měs
Modifikovaný index tělesné hmotnosti (mBMI)
Časové okno: 18 měs
Rozdíl mezi skupinami s patisiranem (ALN-TTR02) a placebem ve změně mBMI od výchozí hodnoty po 18 měsících. Nutriční stav pacientů byl hodnocen pomocí mBMI; vypočteno jako součin BMI (hmotnost v kilogramech dělená druhou mocninou výšky v metrech) a sérového albuminu (g/l).
18 měs
Dotazník autonomních symptomů (složené skóre autonomních symptomů [COMPASS 31])
Časové okno: 18 měs
Rozdíl mezi skupinami s patisiranem (ALN-TTR02) a placebem ve změně oproti výchozí hodnotě v COMPASS 31 po 18 měsících. COMPASS 31 je měřítkem symptomů autonomní neuropatie. V otázkách bylo hodnoceno 6 autonomních domén (ortostatická intolerance, vazomotorická, sekretomotorická, gastrointestinální, močový měchýř a pupilomotorická). Minimální a maximální hodnoty jsou 0 a 100. Vyšší skóre znamená horší výsledek.
18 měs

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alnylam Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Jared Gollob, Alnylam Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. listopadu 2013

Primární dokončení (Aktuální)

1. srpna 2017

Dokončení studie (Aktuální)

1. srpna 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. října 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. října 2013

První zveřejněno (Odhadovaný)

10. října 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ALN-TTR02-004
  • 2013-002987-17 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Přístup k anonymizovaným údajům jednotlivých účastníků, které podporují tyto výsledky, je zpřístupněn 12 měsíců po dokončení studie a ne méně než 12 měsíců poté, co byl přípravek a indikace schválena v USA a/nebo EU.

Údaje budou poskytnuty v závislosti na schválení výzkumného návrhu a uzavření dohody o sdílení dat. Žádosti o přístup k údajům lze podávat prostřednictvím webové stránky www.vivli.org.

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Amyloidní neuropatie

Klinické studie na patisiran (ALN-TTR02)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Philippines

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit