Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Expanded Access Protocol of Patisiran pro pacienty s hereditární ATTR amyloidózou (hATTR)

16. května 2024 aktualizováno: Alnylam Pharmaceuticals

Expanded Access Protocol of Patisiran pro pacienty s hereditární amyloidózou zprostředkovanou transthyretinem (hATTR amyloidóza) s polyneuropatií

Účelem této studie je poskytnout rozšířený přístup k patisiranu pacientům s hereditární amyloidózou zprostředkovanou transthyretinem (hATTR).

Přehled studie

Postavení

Schváleno pro marketing

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Volba účasti v programu rozšířeného přístupu je důležitým osobním rozhodnutím. Promluvte si se svým lékařem a rodinnými příslušníky nebo přáteli o rozhodnutí připojit se k výzkumné studii. Chcete-li se o této studii dozvědět více, požádejte svého lékaře, aby kontaktoval výzkumný tým studie pomocí uvedených kontaktů. Obecné informace naleznete v odkazech v části Další informace.

Typ studie

Rozšířený přístup

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž nebo žena starší nebo rovnající se 18 letům
  • Mějte diagnózu hATTR
  • Splňujte požadavky na výkonnostní status Karnofsky a na skóre postižení polyneuropatie (PND).
  • Mějte adekvátní kompletní krevní obraz, jaterní testy a koagulační testy

Kritéria vyloučení:

  • Účast v intervenční klinické studii hATTR amyloidózy zahrnující terapeutika RNA interference (RNAi) během posledních 12 měsíců
  • V současné době jsou způsobilí k účasti v probíhající intervenční klinické studii s hATTR amyloidózou nebo jsou do ní aktuálně zařazeni
  • Mají nedostatečnou srdeční funkci
  • Známá primární amyloidóza (AL amyloidóza) nebo leptomeningeální amyloidóza
  • Znáte závažné komorbidity nebo je zkoušející považoval za nevhodné pro program
  • Předcházející nebo plánovaná transplantace jater nebo srdce

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alnylam Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. října 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. října 2016

První zveřejněno (Odhadovaný)

20. října 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. května 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. května 2024

Naposledy ověřeno

1. května 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ALN-TTR02-007

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit