- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT02939820
Expanded Access Protocol of Patisiran pro pacienty s hereditární ATTR amyloidózou (hATTR)
14. července 2022 aktualizováno: Alnylam Pharmaceuticals
Expanded Access Protocol of Patisiran pro pacienty s hereditární amyloidózou zprostředkovanou transthyretinem (hATTR amyloidóza) s polyneuropatií
Účelem této studie je poskytnout rozšířený přístup k patisiranu pacientům s hereditární amyloidózou zprostředkovanou transthyretinem (hATTR).
Přehled studie
Postavení
Již není k dispozici
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Volba účasti v programu rozšířeného přístupu je důležitým osobním rozhodnutím.
Promluvte si se svým lékařem a rodinnými příslušníky nebo přáteli o rozhodnutí připojit se k výzkumné studii.
Chcete-li se o této studii dozvědět více, požádejte svého lékaře, aby kontaktoval výzkumný tým studie pomocí uvedených kontaktů.
Obecné informace naleznete v odkazech v části Další informace.
Typ studie
Rozšířený přístup
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
N/A
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muž nebo žena starší nebo rovnající se 18 letům
- Mějte diagnózu hATTR
- Splňujte požadavky na výkonnostní status Karnofsky a na skóre postižení polyneuropatie (PND).
- Mějte adekvátní kompletní krevní obraz, jaterní testy a koagulační testy
Kritéria vyloučení:
- Účast v intervenční klinické studii hATTR amyloidózy zahrnující terapeutika RNA interference (RNAi) během posledních 12 měsíců
- V současné době jsou způsobilí k účasti v probíhající intervenční klinické studii s hATTR amyloidózou nebo jsou do ní aktuálně zařazeni
- Mají nedostatečnou srdeční funkci
- Známá primární amyloidóza (AL amyloidóza) nebo leptomeningeální amyloidóza
- Znáte závažné komorbidity nebo je zkoušející považoval za nevhodné pro program
- Předcházející nebo plánovaná transplantace jater nebo srdce
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Termíny zápisu do studia
První předloženo
18. října 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
18. října 2016
První zveřejněno (Odhadovaný)
20. října 2016
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
18. července 2022
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
14. července 2022
Naposledy ověřeno
1. července 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Metabolické choroby
- Nemoci nervového systému
- Genetické choroby, vrozené
- Neuromuskulární onemocnění
- Neurodegenerativní onemocnění
- Onemocnění periferního nervového systému
- Nedostatky proteostázy
- Metabolismus, vrozené chyby
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Amyloidóza
- Polyneuropatie
- Amyloidní neuropatie
- Amyloidní neuropatie, familiární
- Amyloidóza, familiární
Další identifikační čísla studie
- ALN-TTR02-007
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Amyloidní neuropatie
-
University of PennsylvaniaWashington University School of MedicineDokončeno
-
Washington University School of MedicineDokončeno
-
Ramsay Générale de SantéEuropean Clinical Trial Experts NetworkNáborAmyloid | Systémová amyloidózaFrancie
-
GE HealthcareMedpace, Inc.; i3 StatprobeDokončeno
-
Washington University School of MedicineNational Institutes of Health (NIH); National Institute on Aging (NIA)Dokončeno
-
University Hospital, BordeauxGeneral Electric; Fondation Plan AlzheimerNeznámýPlaketa, Amyloid | Kognitivní deficityFrancie
-
GE HealthcareCovance; i3 StatprobeDokončenoZobrazování mozkového amyloidu pozitronovou emisní tomografií (PET) v porovnání s hladinami po smrtiÚrovně mozkových fibromůSpojené státy
-
Life Molecular Imaging SADokončenoAlzheimerova nemoc | Amyloid Beta-ProteinSpojené státy, Švýcarsko, Austrálie, Německo, Japonsko
-
Life Molecular Imaging SADokončenoAlzheimerova nemoc | Amyloid Beta-ProteinAustrálie
Klinické studie na patisiran (ALN-TTR02)
-
Alnylam PharmaceuticalsDokončenoAmyloidózaSpojené státy, Kanada, Argentina, Austrálie, Bulharsko, Kypr, Itálie, Japonsko, Malajsie, Holandsko, Portugalsko, Španělsko, Švédsko, Tchaj-wan, Spojené království, Německo, Francie, Korejská republika, Brazílie, Mexiko, Krocan
-
Alnylam PharmaceuticalsAktivní, ne náborTransthyretinová amyloidóza (ATTR) s kardiomyopatiíSpojené státy, Austrálie, Brazílie, Bulharsko, Francie, Itálie, Japonsko, Mexiko, Holandsko, Tchaj-wan, Spojené království, Belgie, Česko, Dánsko, Nový Zéland, Švédsko, Korejská republika, Argentina, Chile, Hongkong, Portugalsko
-
Alnylam PharmaceuticalsDokončenoAmyloidóza zprostředkovaná TTRPortugalsko, Španělsko, Švédsko, Brazílie, Spojené státy, Francie, Německo
-
Alnylam PharmaceuticalsJiž není k dispoziciAmyloidóza s kardiomyopatií zprostředkovaná transthyretinem | ATTR amyloidóza s kardiomyopatiíSpojené státy
-
Alnylam PharmaceuticalsDokončenoAmyloidóza zprostředkovaná TTRPortugalsko, Švédsko, Brazílie, Spojené státy, Francie, Španělsko, Německo
-
Alnylam PharmaceuticalsAktivní, ne náborTransthyretinová amyloidóza | Amyloidóza, dědičnáSpojené státy, Argentina, Austrálie, Belgie, Brazílie, Bulharsko, Kanada, Kypr, Francie, Německo, Řecko, Itálie, Japonsko, Korejská republika, Malajsie, Mexiko, Holandsko, Portugalsko, Španělsko, Švédsko, Tchaj-wan, Spojené království
-
Alnylam PharmaceuticalsDokončenoAmyloidóza, familiární | Transthyretinová amyloidózaFrancie, Německo, Itálie, Portugalsko, Španělsko, Švédsko, Spojené království
-
Alnylam PharmaceuticalsDokončenoAmyloidóza zprostředkovaná transthyretinem (TTR).Spojené království
-
Alnylam PharmaceuticalsDokončenoAmyloidní neuropatie | Amyloidní neuropatie, familiární | Amyloidóza zprostředkovaná TTR | Amyloidóza, dědičná | Amyloidóza, dědičná, související s transthyretinem | Familiární amyloidní polyneuropatieSpojené státy, Kanada, Argentina, Austrálie, Bulharsko, Kypr, Itálie, Japonsko, Malajsie, Mexiko, Holandsko, Portugalsko, Španělsko, Švédsko, Německo, Francie, Brazílie, Krocan, Korejská republika, Tchaj-wan, Spojené království
-
Alnylam PharmaceuticalsDokončenoPolyneuropatie | Hereditární amyloidóza zprostředkovaná transthyretinem (ATTRv).Spojené státy