Studie ke zkoumání bezpečnosti a účinnosti lacosamidu přidaného k současné léčbě pacientů u pacientů ve věku od 1 měsíce do méně než 18 let s epileptickými syndromy spojenými s generalizovanými záchvaty.
VÍCECENTROVÁ, OTEVŘENÁ, PRŮZKUMNÁ STUDIE PRO VYŠETŘENÍ BEZPEČNOSTI A ÚČINNOSTI LACOSAMIDU JAKO DOPLŇKOVÉ TERAPIE U SUBJEKTŮ ≥ 1 MĚSÍCE DO
Přehled studie
Postavení
Postavení
Podmínky
Podmínky
Intervence / Léčba
Intervence / Léčba
Detailní popis
Typ studie
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Zápis
Fáze
Fáze
- Fáze 2
Rozšířený přístup
Rozšířený přístup
Již není k dispozici
- Dostupné: Pro tuto zkoumanou léčbu je v současné době k dispozici rozšířený přístup a pacienti, kteří nejsou účastníky klinické studie, mohou získat přístup k léku, biologickému nebo lékařskému zařízení. právě se studuje.
- Již není k dispozici: Rozšířený přístup byl pro tento zásah k dispozici dříve, ale v současnosti není dostupný a nebude dostupný ani v budoucnu.
- Dočasně nedostupné: Rozšířený přístup není v současné době pro tento zásah k dispozici, ale očekává se, že bude dostupný v budoucnu.
- Schváleno pro marketing: Zásah byla schválena americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv pro použití veřejností.
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Ile-De-France, Francie
- 309
-
Lyon Cedex, Francie
- 303
-
-
-
-
-
Budapest, Maďarsko
- 701
-
Budapest, Maďarsko
- 702
-
Budapest, Maďarsko
- 703
-
Budapest, Maďarsko
- 704
-
Debrecen, Maďarsko
- 705
-
-
-
-
-
Guadalajara, Mexiko
- 154
-
-
-
-
-
Katowice, Polsko
- 807
-
Krakow, Polsko
- 801
-
Lublin, Polsko
- 805
-
Szczecin, Polsko
- 802
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy
- 103
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Spojené státy
- 101
-
-
Nevada
-
Henderson, Nevada, Spojené státy
- 104
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Spojené státy
- 112
-
New Brunswick, New Jersey, Spojené státy
- 108
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Spojené státy
- 107
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Byl získán podepsaný informovaný souhlas od rodiče/zákonného zástupce a souhlas byl získán od subjektu (je-li to možné)
- Subjekt a pečovatel jsou ochotni a schopni splnit všechny požadavky studie včetně vedení denního deníku záchvatů
- Subjektem je muž nebo žena ve věku ≥1 měsíc až <18 let
- Subjekt má diagnózu nekontrolované epilepsie s generalizovanými záchvaty (typ II) podle Mezinárodní klasifikace epileptických záchvatů (1981). Základní epileptický syndrom by měl být zdokumentován. Diagnóza by měla být stanovena klinickou anamnézou a elektroencefalogramem (EEG) s generalizovanými výboji s hrotovou vlnou. Je nutná dokumentace EEG nálezu generalizovaných vrcholových vln (EEG záznam nebo zpráva). EEG by mělo být provedeno ne více než 18 měsíců před návštěvou 1 (beze změny diagnózy nebo typů záchvatů během této doby)
- Subjekt musel prodělat 2 nebo více příhod (typické generalizované záchvaty spojené s diagnostikovaným epileptickým syndromem) během 6týdenního prospektivního základního období
- Subjekt je na stabilním dávkovacím režimu 1 až 3 antiepileptik (AED). Denní režim dávkování souběžné terapie AED musí být udržován konstantní po dobu alespoň 4 týdnů před výchozím obdobím
- Stimulace vagového nervu je povolena a nebude počítána jako souběžná AED. Zařízení pro stimulaci vagusového nervu (VNS) musí být implantováno alespoň 6 měsíců před návštěvou 1 a nastavení zařízení musí být stabilní po dobu alespoň 4 týdnů před návštěvou 1 a musí být stabilní během základního období a období léčby. Použití magnetu zařízení VNS je povoleno
- Tělesná hmotnost při návštěvě 1 je u kojenců alespoň 4 kg.
- Ženy ve fertilním věku musí mít při návštěvě 1 negativní těhotenský test
- Subjekty s Westovým syndromem jsou způsobilé, pokud výchozí EEG prokáže hypsarytmii navzdory léčbě alespoň 2 AED vhodnými pro léčbu tohoto syndromu
Kritéria vyloučení:
- Subjekt se již dříve účastnil této studie, subjekt byl zařazen k Lacosamide (LCM) v předchozí studii LCM nebo subjekt někdy dostával LCM
- Subjekt se v současné době účastní nebo se během posledních 2 měsíců účastnil jakékoli studie zkoumaného léku nebo experimentálního zařízení
- Subjekt měl v anamnéze konvulzivní epileptický stav během 1 měsíce před návštěvou 1
- Subjekt má současnou nebo předchozí diagnózu pseudozáchvatů, konverzních poruch nebo jiných nepileptických iktálních příhod, které by mohly být zaměněny se záchvaty
- Subjekt má výhradně typické záchvaty nepřítomnosti (typ IIA1) nebo atypické nepřítomnosti (typ IIA2) (nebyly hlášeny žádné jiné generalizované typy záchvatů) nebo má pouze záchvaty s částečným nástupem (typ I)
- Subjekt má jakýkoli zdravotní nebo psychiatrický stav, který by podle názoru zkoušejícího mohl ohrozit zdraví subjektu nebo by ohrozil schopnost subjektu účastnit se této studie
- Subjekt ve věku ≥ 6 let má celoživotní pokus o sebevraždu (včetně skutečného pokusu, přerušeného pokusu nebo přerušeného pokusu) nebo měl v posledních 6 měsících sebevražedné myšlenky, což je indikováno kladnou odpovědí („Ano“) na kteroukoli otázku 4 nebo otázka 5 Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) při screeningu
- Subjekt má známou přecitlivělost na kteroukoli složku hodnoceného léčivého přípravku (IMP)
- Subjekt má zdravotní stav, u kterého lze rozumně předpokládat, že bude interferovat s absorpcí, distribucí, metabolismem nebo vylučováním léčiva
- Subjekt má známou anamnézu těžké anafylaktické reakce nebo závažných krevních dyskrazií
- Subjekt měl jakoukoli anamnézu zneužívání alkoholu nebo drog během předchozích 2 let
- Subjekt má akutní nebo subakutně progresivní onemocnění centrálního nervového systému. Subjekt má epilepsii sekundární k progredujícímu cerebrálnímu onemocnění nebo jinému progresivně neurodegenerativnímu onemocnění (maligní nádor mozku nebo Rasmussenův syndrom)
- Subjekt má hladiny alaninaminotransferázy (ALT), aspartátaminotransferázy (AST) nebo celkového bilirubinu ≥2x horní hranice normálu (ULN) nebo má hladiny alkalické fosfatázy ≥3x ULN
- Subjekt má poškozenou funkci ledvin (tj. clearance kreatininu je nižší než 30 ml/min) při návštěvě 1
- Subjekt má syndrom nemocného sinu bez kardiostimulátoru nebo atrioventrikulární (AV) blok druhého nebo třetího stupně
- Jedinci se srdeční blokádou druhého nebo třetího stupně jsou vyloučeni z SP0966 (NCT01969851), aniž by museli být v klidu
- Subjekt má hemodynamicky významné onemocnění srdce (např. srdeční selhání)
- Subjekt má arytmický srdeční stav vyžadující lékařskou terapii
- Subjekt má známou srdeční sodíkovou kanálopatii, jako je Brugadův syndrom
- Žena, která je těhotná nebo kojící, a/nebo žena ve fertilním věku, která není chirurgicky sterilní nebo nepraktikuje 1 vysoce účinnou metodu antikoncepce (podle pokynů International Conference on Harmonization [ICH]. Žena ve fertilním věku užívající enzymy indukující antiepileptika (EI AED) (karbamazepin, fenytoin, barbituráty, primidon, topiramát, oxkarbazepin), která není chirurgicky sterilní nebo nevyužívá 1 vysoce účinnou metodu antikoncepce podle doporučení Světové zdravotnické organizace ( tj. depotní medroxyprogesteron acetát, norethisteron enantát, nitroděložní tělíska, kombinované injekční přípravky a gestagenní implantáty) s podáváním antiepileptik indukujících enzymy (EI-AED) nebo nevyužívá 2 kombinované metody antikoncepce (tj. kombinovanou hormonální antikoncepci plus bariérovou metodu s spermicidní činidlo), pokud nejsou sexuálně abstinenti, po dobu trvání studie
- Subjekt byl léčen vigabatrinem a zaznamenal jakoukoli ztrátu zraku. Subjekty, které v minulosti dostávaly vigabatrin, musí mít dokumentaci o posouzení ztráty zraku před vstupem do studie nebo dokumentaci, proč nelze provést testování zorného pole.
- Subjekt byl léčen felbamátem a při této léčbě zaznamenal jakékoli závažné problémy s toxicitou (definované jako selhání jater, aplastická anémie). Jedinci léčení felbamátem po dobu kratší než 12 měsíců jsou vyloučeni. Poznámka: způsobilý je každý subjekt, který byl léčen felbamátem po dobu alespoň 12 měsíců a nezaznamenal vážné problémy s toxicitou
- Subjekt užívá inhibitory monoaminooxidázy (MAO) nebo narkotická analgetika.
- Subjekt je na ketogenní nebo jiné specializované dietě. Pokud v minulosti držel specializovanou dietu, musí dietu vynechat alespoň 2 měsíce před screeningovou návštěvou (návštěva 1)
- Subjekt má primárně generalizované tonicko-klonické záchvaty s diagnózou idiopatické generalizované epilepsie
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: NA
- Intervenční model: SINGLE_GROUP
- Maskování: ŽÁDNÝ
Počet zbraní
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / ArmSkupina účastníků / Arm |
Intervence / LéčbaIntervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Lacosamid
|
Perorální příjem dvakrát denně ve formě tablet (100 mg nebo 50 mg) nebo sirupu (10 mg/ml). Celková denní dávka bude titrována po dobu 6 týdnů s počáteční dávkou 100 mg/den nebo 2 mg/kg/den až do dávek nepřesahujících 600 mg/den nebo 12 mg/kg/den tablety nebo sirupu. Následuje 12týdenní udržovací období se stabilním dávkováním alespoň 200 mg/den nebo 4 mg/kg/den tablety nebo sirupu, v daném pořadí.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Průměrné změny v počtu generalizovaných výbojů špičatých vln na 24hodinovém ambulantním elektroencefalogramu (EEG) od návštěvy 2 do návštěvy 6
Časové okno: Od základního stavu (1. den) do 6. návštěvy (6. týden)
|
Byla prezentována průměrná změna v počtu generalizovaných výbojů vrcholových vln.
Návštěva 6 (6. týden) byla koncem období titrace.
|
Od základního stavu (1. den) do 6. návštěvy (6. týden)
|
|
Průměrná změna ve dnech s jakýmikoli generalizovanými záchvaty (absence, myoklonické, klonické, tonické, tonicko-klonické, atonické, částečně se vyvíjející až sekundárně generalizované) za 28 dní od základního období do udržovacího období (přibližně 24 týdnů)
Časové okno: Základní období do udržovacího období (přibližně 24 týdnů)
|
Byla prezentována průměrná změna v počtu dnů s generalizovanými záchvaty.
|
Základní období do udržovacího období (přibližně 24 týdnů)
|
Sekundární výstupní opatření
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Průměrné změny v počtu 3 Hz výbojů špičatých vln (během hodin bdění) na 24hodinovém ambulantním EEG od návštěvy 2 do návštěvy 6
Časové okno: Od základního stavu (1. den) do 6. návštěvy (6. týden)
|
Byla prezentována průměrná změna v počtu výbojů 3 Hz (Hz).
Návštěva 6 (6. týden) byla koncem období titrace.
|
Od základního stavu (1. den) do 6. návštěvy (6. týden)
|
|
Počet vyřazení subjektů z důvodu nežádoucích příhod od výchozího stavu do konce studie (přibližně 32 týdnů)
Časové okno: Od základního stavu do konce studie (přibližně 32 týdnů)
|
Nežádoucí příhoda (AE) je jakákoli neobvyklá lékařská událost u pacienta nebo subjektu klinického hodnocení, kterému byl podán farmaceutický produkt, který nemusí mít nutně kauzální vztah s touto léčbou.
|
Od základního stavu do konce studie (přibližně 32 týdnů)
|
|
Počet subjektů, u kterých se od základního stavu do konce studie (přibližně 32 týdnů) objevila alespoň 1 nežádoucí příhoda související s léčbou)
Časové okno: Od základního stavu do konce studie (přibližně 32 týdnů)
|
Nežádoucí příhoda (AE) je jakákoli neobvyklá lékařská událost u pacienta nebo subjektu klinického hodnocení, kterému byl podán farmaceutický produkt, který nemusí mít nutně kauzální vztah s touto léčbou.
|
Od základního stavu do konce studie (přibližně 32 týdnů)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Sponzor
Vyšetřovatelé
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: UCB Cares, +1 844 599 2273
Publikace a užitečné odkazy
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (AKTUÁLNÍ)
Začátek studia
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
Primární dokončení
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
Dokončení studie
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (ODHAD)
První zveřejněno
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
Poslední zveřejněná aktualizace
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Neurologické projevy
- Epilepsie
- Záchvaty
- Epileptické syndromy
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Membránové transportní modulátory
- Antikonvulziva
- Napěťově řízené blokátory sodíkových kanálů
- Blokátory sodíkových kanálů
- Lacosamid
Další identifikační čísla studie
Další identifikační čísla studie
- SP0966
- 2012-001446-18 (EUDRACT_NUMBER)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .