Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie subkutánní injekce nízké dávky rhGM-CSF +/- WLL u PAP. (PAP)

14. listopadu 2013 aktualizováno: Huiping Li, Shanghai Pulmonary Hospital, Shanghai, China

Studie subkutánní injekce nízké dávky rekombinantního faktoru stimulujícího kolonie granulocytů a makrofágů (rhGM-CSF) +/- výplach celých plic (WLL) u plicní alveolární proteinózy.

Účelem této studie je stanovit účinné a ekonomické schéma léčby vyhodnocením bezpečnosti a účinnosti subkutánní injekce nízké dávky rhGM-CSF nebo podobné injekce po výplachu celých plic u pacientů s PAP.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Neznámý

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Účelem této studie je stanovit účinné a ekonomické schéma léčby vyhodnocením bezpečnosti a účinnosti subkutánní injekce nízké dávky rhGM-CSF nebo podobné injekce po výplachu celých plic u pacientů s PAP. Během pozorování budou na konci každého měsíce probíhat studijní návštěvy. Během 1letého období sledování, které trvá 6 měsíců po léčbě, budou všichni účastníci muset zkontrolovat různé ukazatele účinnosti.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Očekávaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
40

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.
  • Jméno: Huiping Li, Dr
  • Telefonní číslo: 86-13817389991
  • E-mail: liw2013@126.com

Studijní místa

  • Čína
      • Shanghai, Čína, 200433
        • Nábor
        • Shanghai Pulmonary Hospital
        • Kontakt:
          • Huiping Li, Doctor
          • Telefonní číslo: 86-13817389991
          • E-mail: liw2013@126.com
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Huiping Li, Doctor

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

17 let až 80 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostikovaní pacienti s PAP
  • Ve věku 17-80 let
  • Podepsaný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Sekundární PAP
  • Během 4 týdnů před zařazením podstoupila celoplicní laváž
  • Během 6 měsíců před zařazením podstoupil předchozí léčbu GM-CSF
  • WBC≥12 000/ul
  • horečka ≥ 38℃
  • Závažné otoky, závažné onemocnění jater, ledvin, plic a kardiovaskulárního systému.
  • Těhotná, plánujete otěhotnět nebo kojit
  • Neschopnost vyjádřit subjektivní nepohodlí
  • Závažná léková alergie v anamnéze, přípravek E.coli nebo závažná anamnéza rhGM-CSF

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: D1

Pacienti s diagnózou PAP budou dostávat rhGM-CSF 1,25 ug/kg/den subkutánně po dobu 1 měsíce, před hodnocením 30. den (±3 dny).

Pokud je léčba účinná, mohou být účastníci zařazeni do skupiny s nízkou dávkou (D1) (podání rhGM-CSF 1,25 ug/kg/den, qd, sc, po dobu 2 měsíců, poté podávání rhGM-CSF 1,25 ug/kg/den, qod, sc, po dobu 3 měsíců), když absorpce CT hrudníku ≥ ​​25 % a/nebo zvýšení PaO2 o 5 mm Hg.
Lék: rhGM-CSF
GM-CSF bude podáván subkutánně podle pravidla v různých skupinách.
Ostatní jména:
  • GM-CSF
  • Faktor stimulující kolonie granulocytů a makrofágů
  • TOPLEUCON
  • Rekombinantní faktor stimulující kolonie makrofágů granulocytů
Experimentální: D2

Pacienti s diagnózou PAP budou dostávat rhGM-CSF 1,25 ug/kg/den subkutánně po dobu 1 měsíce, před hodnocením 30. den (±3 dny).

Když je léčba neúčinná a titry protilátek proti GM-CSF jsou ≥1:1000, dávka se zvýší na 2,5 ug/kg/den. Po 2 měsících, pokud byla klinická odpověď optimální, se v této dávce pokračuje po dobu 3 měsíců a je definována jako skupina 2 (D2).
Lék: rhGM-CSF
GM-CSF bude podáván subkutánně podle pravidla v různých skupinách.
Ostatní jména:
  • GM-CSF
  • Faktor stimulující kolonie granulocytů a makrofágů
  • TOPLEUCON
  • Rekombinantní faktor stimulující kolonie makrofágů granulocytů
Experimentální: D3

Pacienti s diagnózou PAP budou dostávat rhGM-CSF 1,25 ug/kg/den subkutánně po dobu 1 měsíce, před hodnocením 30. den (±3 dny).

Když je léčba neúčinná a titry protilátek proti GM-CSF jsou ≥1:1000, dávka se zvýší na 2,5 ug/kg/den. Po 2 měsících, pokud klinická odpověď nebyla optimální, pacienti dostanou výplach celých plic (WLL), kteří jsou definováni jako skupina 3 (D3).
Lék: rhGM-CSF
GM-CSF bude podáván subkutánně podle pravidla v různých skupinách.
Ostatní jména:
  • GM-CSF
  • Faktor stimulující kolonie granulocytů a makrofágů
  • TOPLEUCON
  • Rekombinantní faktor stimulující kolonie makrofágů granulocytů
Aktivní komparátor: D4

Pacienti s diagnózou PAP budou dostávat rhGM-CSF 1,25 ug/kg/den subkutánně po dobu 1 měsíce, před hodnocením 30. den (±3 dny).

Když je léčba neúčinná a hladina titru protilátek proti GM-CSF <1:1000, pacienti dostanou výplach celých plic (WLL), poté jim bude podáván rhGM-CSF (1,25 ug/kg/d) po dobu 3 měsíců, což patří do skupiny 4 (D4).
Lék: rhGM-CSF
GM-CSF bude podáván subkutánně podle pravidla v různých skupinách.
Ostatní jména:
  • GM-CSF
  • Faktor stimulující kolonie granulocytů a makrofágů
  • TOPLEUCON
  • Rekombinantní faktor stimulující kolonie makrofágů granulocytů
Postup: Výplach celých plic (WLL)
pomocí endotracheální trubice s dvojitým lumenem (DLT) k selektivní laváži jedné plíce
Ostatní jména:
  • Výplach celých plic
  • WLL

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Zlepšení dvojitých plicních difuzních lézí (skóre CT hrudníku)
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Pozorování klinických příznaků: dušnost, kašel (podle každého standardu skóre）
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců
Faktor stimulující kolonie granulocytů a makrofágů (GM-CSF) Změna titru protilátek
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců
Zlepšení funkce plic
Časové okno: 6 měsíců
Testy plicních funkcí zahrnují reziduální objem/celkovou kapacitu plic (RV/TLC), usilovnou vitální kapacitu (FVC), usilovný výdechový objem za jednu sekundu/usilovanou vitální kapacitu (FEV1/FVC), difuzní kapacitu oxidu uhelnatého (DLCO).
6 měsíců
Zlepšení arteriálního krevního plynu, včetně rozdílu alveolárně-arteriálního kyslíku (A-aDO2), parciálního tlaku kyslíku (PaO2), parciálního tlaku oxidu uhličitého v tepně (PaCO2), saturace arteriálního kyslíku (SaO2).
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Shanghai Pulmonary Hospital, Shanghai, China

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Huiping Li, Dr, Shanghai Pulmonary Hospital, Shanghai, China

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. ledna 2012

Primární dokončení (Očekávaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. června 2014

Dokončení studie (Očekávaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. října 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
7. listopadu 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
7. listopadu 2013

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
14. listopadu 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
18. listopadu 2013

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
14. listopadu 2013

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. listopadu 2013

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 20120401

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení