Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie ARRY-371797 u pacientů s dilatační kardiomyopatií související s LMNA

6. října 2020 aktualizováno: Pfizer
Toto je pilotní studie fáze 2, zahrnující 48týdenní léčebné období, navržená k testování účinnosti zkoumaného studijního léku ARRY-371797 při léčbě pacientů se symptomatickou genetickou dilatační kardiomyopatií způsobenou mutací genu lamin A/C a k dalšímu vyhodnocení bezpečnost léku. Do této studie bude zařazeno přibližně 12 pacientů z USA.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
12

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Stanford, California, Spojené státy, 94305
        • Stanford University School of Medicine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Colorado School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • The Ohio State University
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53713
        • Meriter Wisconsin Heart

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s idiopatickou dilatační kardiomyopatií a stabilním městnavým srdečním selháním (CHF) třídy II - IIIa podle New York Heart Association (NYHA).
  • Stabilní lékařská a přístrojová terapie založená na pokynech, bez jakýchkoliv hospitalizací pro CHF nebo změny dávky léku na srdeční selhání s ≥ 50% snížením dávky nebo ≥ 100% zvýšením dávky za poslední 3 měsíce.
  • Koncový diastolický průměr levé komory (LK) podle transtorakální echokardiografie > 3,3 cm/m2 (u žen) nebo 3,4 cm/m2 (u mužů) a/nebo ejekční frakce LK ≤ 45 %.
  • Gen pozitivní na patogenní mutaci v genu LMNA, jak bylo stanoveno klinickou laboratoří certifikovanou CLIA (mutace včetně, ale bez omezení na: sestřihové místo, non-sense, deleční mutace, mis-sense mutace ve vysoce konzervovaném kodonu, mutace mis-sense zahrnující velkou změnu náboje, mutace mis-sense dříve spojená s genetickou dilatační kardiomyopatií).
  • Během 3 týdnů před první dávkou studovaného léku je dokončená vzdálenost během šestiminutového testu chůze ≥ 100 m a ≤ 350 m A/NEBO ≥ 100 m a ≤ 450 m A ≤ 60 % předpokládané vzdálenosti A pacient je symptomatický pro dilatační kardiomyopatii za Rozsudek vyšetřovatele.
  • V den před a v den první dávky studovaného léku, dokončená vzdálenost během šestiminutového testu chůze ≥ 100 m a ≤ 400 m (s vyšší hodnotou do 10 % nižší hodnoty) A/NEBO ≥ 100 m a ≤ 475 m (s vyšší hodnotou v rámci 10 % nižší hodnoty) A pacient je symptomatický pro dilatační kardiomyopatii podle posouzení zkoušejícího.
  • Přijatelné hematologické hodnoty, laboratorní hodnoty jaterních a renálních funkcí do 3 týdnů před první dávkou studovaného léku.
  • Existují další kritéria.

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Nestabilní klinické srdeční symptomy vyžadující neplánovanou hospitalizaci během 60 dnů před zahájením studie.
  • Klinicky významné onemocnění koronárních tepen podle úsudku zkoušejícího.
  • V současné době dostáváte kontinuální intravenózní (IV) inotropní infuzi nebo přítomnost komorového podpůrného zařízení nebo předchozí transplantaci srdce v anamnéze.
  • Cokoli z následujícího během 60 dnů před zahájením studie: Infarkt myokardu, kardiochirurgické výkony, akutní koronární syndrom, hemodynamicky destabilizující srdeční arytmie, závažná systémová infekce se známkami septikémie, jakýkoli větší chirurgický výkon vyžadující celkovou anestezii.
  • Nekorigované, hemodynamicky významné primární onemocnění chlopní.
  • Zahájení srdeční resynchronizační terapie během 180 dnů před zahájením studie.
  • Pravděpodobnost, že podle názoru vyšetřovatele podstoupí transplantaci srdce, implantaci zařízení na podporu levé komory nebo jiného zařízení nebo jinou srdeční operaci v průběhu příštích 6 měsíců; nebo vyžadující kontinuální IV inotropní léčbu nebo doporučení do hospice nebo léčbu na konci života.
  • Aktivní malignita (kromě chirurgicky léčebného bazaliomu, spinocelulárního karcinomu nebo karcinomu děložního hrdla).
  • Přijímání chronické imunosupresivní léčby.
  • Známá pozitivní sérologie na virus lidské imunodeficience (HIV), aktivní hepatitidu B a/nebo hepatitidu C.
  • Účast na jakékoli jiné výzkumné studii léků nebo zařízení během 30 dnů před zahájením studie.
  • Existují další kritéria.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
EXPERIMENTÁLNÍ: ARRY-371797 (dávka 1)
Lék: ARRY-371797, inhibitor p38; ústní
více dávek, jedno schéma
EXPERIMENTÁLNÍ: ARRY-371797 (dávka 2)
Lék: ARRY-371797, inhibitor p38; ústní
více dávek, jedno schéma

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Posuďte účinnost studovaného léku z hlediska změny od výchozího stavu v 6minutovém testu chůze.
Časové okno: 12 týdnů
12 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Posuďte účinnost studovaného léku z hlediska funkce levé komory.
Časové okno: 48 týdnů
48 týdnů
Posuďte účinnost studovaného léku z hlediska funkce pravé komory.
Časové okno: 48 týdnů
48 týdnů
Posuďte bezpečnost studovaného léku z hlediska nežádoucích účinků, klinických laboratorních testů a elektrokardiogramů.
Časové okno: 48 týdnů
48 týdnů
Charakterizujte farmakokinetiku (PK) studovaného léčiva a metabolitů z hlediska profilů plazmatické koncentrace-čas a PK parametrů založených na modelu.
Časové okno: 48 týdnů
48 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Pfizer

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. února 2014

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. května 2016

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. května 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
5. února 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
5. února 2014

První zveřejněno (ODHAD)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
7. února 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
14. října 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. října 2020

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. října 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ARRAY-797-231
  • C4411004 (JINÝ: Pfizer)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení