Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vývoj krevního testu na Marfanův syndrom

4. ledna 2017 aktualizováno: Lynn Y. Sakai, Ph.D., Shriners Hospitals for Children
Cílem této studie je zjistit, zda jednoduchý krevní test může být užitečným klinickým nástrojem pro sledování onemocnění aorty u Marfanova syndromu a poruch souvisejících s Marfanem.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Neznámý

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Detailní popis

Primárním cílem této studie je zjistit, zda zvýšená kvantita cirkulujících fragmentů mikrofibril, měřená jednoduchým krevním testem, souvisí s velikostí kořene aorty a zvýšeným růstem kořene aorty u Marfanova syndromu a souvisejících poruch. Sekundárními cíli této studie je: (1) Stanovit Marfanův "signaturní" profil cirkulujících fragmentů mikrofibril. (2) Určete, zda jsou vysoké koncentrace fragmentů fibrillinu-1 spojeny s velkými průměry kořenů aorty. (3) Určete, které fragmenty fibrillinu-1 jsou dobrými biomarkery pro růst a velikost kořene aorty u Marfanova syndromu. (4) Určete vztah mezi fibrillinem-1, průměrem kořene aorty a zdravotními faktory a faktory životního stylu uváděnými v dotaznících.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Očekávaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
336

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.
  • Jméno: Lynn Y. Sakai, Ph.D.
  • Telefonní číslo: 503-221-3436
  • E-mail: lys@shcc.org

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Susan Sienko, Ph.D.
  • Telefonní číslo: 503-221-3481
  • E-mail: sst@shcc.org

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611-2605
        • Nábor
        • Lurie Childrens Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Joseph Camarda, MD
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68114
        • Nábor
        • University of Nebraska
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Angela Yetman, MD
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Nábor
        • Oregon Health & Science University
        • Kontakt:
          • Kathryn Holmes, MD, MPH
          • Telefonní číslo: 503-494-4305
          • E-mail: holmesk@ohsu.edu
        • Kontakt:
          • Abigail Hata, MS
          • Telefonní číslo: 503-418-1061
          • E-mail: hata@ohsu.edu
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Kathyn Holmes, MD, MPH
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Nábor
        • Shriners Hospital for Children
        • Kontakt:
          • Lynn Y. Sakai, Ph.D.
          • Telefonní číslo: 503-221-3436
          • E-mail: lys@shcc.org
        • Kontakt:
          • Susan Sienko, Ph.D.
          • Telefonní číslo: 503-221-3481
          • E-mail: sst@shcc.org
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Lynn Y. Sakai, Ph.D.
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • University of Texas at Houston
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Jacqueline T. Hecht, Ph.D.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

2 měsíce až 22 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Studovaná populace zahrnuje 3 skupiny: (1) jedinci s Marfanovým syndromem; (2) jedinci s poruchami souvisejícími s Marfanem; (3) nedotčené ovládací prvky. Budou zahrnuta obě pohlaví, ve věku od 4 do 26 let. Zeměpisné lokality budou zahrnovat severozápadní Pacifik, Texas a oblasti Salt Lake City/Denver.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk 4-26 let pro všechny účastníky
  • Diagnóza Marfanova syndromu, Loeys-Dietzova syndromu, vaskulárního Ehlers-Danlosova syndromu nebo familiárního aneuryzmatu a disekce hrudní aorty pro zahrnutí do skupin Marfanových poruch a poruch souvisejících s Marfanem
  • Diagnóza neovlivněných Marfanovým syndromem a poruchami souvisejícími s Marfanem pro zařazení do kontrolní skupiny
  • Schopný a ochotný podepsat informovaný souhlas/souhlas
  • Podepsané oprávnění k výzkumu v souladu s HIPPA

Kritéria vyloučení:

  • Další známá kardiovaskulární porucha u nepostižených kontrol

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Case-Control
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Marfan
Diagnóza Marfanova syndromu podle gentských kritérií.
Poruchy související s Marfanem
Diagnostika Loeys-Dietzova syndromu, vaskulárního Ehlers-Danlosova syndromu nebo familiárního aneuryzmatu a disekce hrudní aorty.
Kontrolní předměty
Není ovlivněn Marfanem nebo poruchami souvisejícími s Marfanem.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
fragmenty mikrofibril
Časové okno: měřeno ročně po dobu 5 let
Plazma bude testována pomocí sendvičových ELISA a standardních křivek pro kvantifikaci fragmentů fibrilinu-1, fibrilinu-2 a fibulinu-4.
měřeno ročně po dobu 5 let

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Růst kořene aorty
Časové okno: ročně po dobu pěti let
Růst kořene aorty bude korelován s koncentracemi cirkulujících fragmentů mikrofibril.
ročně po dobu pěti let

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
zdravotní problémy a životní styl
Časové okno: ročně po dobu pěti let
Informace z dotazníků budou spojeny s růstem kořene aorty a koncentrací cirkulujících fragmentů mikrofibril.
ročně po dobu pěti let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Shriners Hospitals for Children

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
The University of Texas Health Science Center, Houston
Oregon Health and Science University
University of Utah

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Lynn Y. Sakai, Ph.D., Shriners Hospitals for Children

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. května 2013

Primární dokončení (Očekávaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. prosince 2017

Dokončení studie (Očekávaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
23. května 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
27. května 2014

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
28. května 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
5. ledna 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
4. ledna 2017

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. ledna 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 79135

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení