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Sviluppo di un esame del sangue per la sindrome di Marfan

4 gennaio 2017 aggiornato da: Lynn Y. Sakai, Ph.D., Shriners Hospitals for Children
L'obiettivo di questo studio è determinare se un semplice esame del sangue può essere un utile strumento clinico per il monitoraggio della malattia aortica nella sindrome di Marfan e nei disturbi correlati a Marfan.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Sconosciuto

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Descrizione dettagliata

L'obiettivo principale di questo studio è determinare se l'aumento della quantità di frammenti di microfibrille circolanti, misurati con un semplice esame del sangue, sia associato alla dimensione della radice aortica e all'aumento della crescita della radice aortica nella sindrome di Marfan e nei disturbi correlati. Gli obiettivi secondari di questo studio sono: (1) Determinare un profilo di "firma" Marfan di frammenti di microfibrille circolanti. (2) Determinare se alte concentrazioni di frammenti di fibrillina-1 sono associate a grandi diametri della radice aortica. (3) Determinare quali frammenti di fibrillina-1 sono buoni biomarcatori per la crescita e le dimensioni della radice aortica nella sindrome di Marfan. (4) Determinare la relazione tra fibrillina-1, diametro della radice aortica e fattori medici e di stile di vita riportati nei questionari.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Anticipato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
336

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.
  • Nome: Lynn Y. Sakai, Ph.D.
  • Numero di telefono: 503-221-3436
  • Email: lys@shcc.org

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Susan Sienko, Ph.D.
  • Numero di telefono: 503-221-3481
  • Email: sst@shcc.org

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611-2605
        • Reclutamento
        • Lurie Childrens Hospital
        • Investigatore principale:
          • Joseph Camarda, MD
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68114
        • Reclutamento
        • University of Nebraska
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Sub-investigatore:
          • Angela Yetman, MD
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Reclutamento
        • Oregon Health & Science University
        • Contatto:
          • Kathryn Holmes, MD, MPH
          • Numero di telefono: 503-494-4305
          • Email: holmesk@ohsu.edu
        • Contatto:
          • Abigail Hata, MS
          • Numero di telefono: 503-418-1061
          • Email: hata@ohsu.edu
        • Sub-investigatore:
          • Kathyn Holmes, MD, MPH
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Reclutamento
        • Shriners Hospital for Children
        • Contatto:
          • Lynn Y. Sakai, Ph.D.
          • Numero di telefono: 503-221-3436
          • Email: lys@shcc.org
        • Contatto:
          • Susan Sienko, Ph.D.
          • Numero di telefono: 503-221-3481
          • Email: sst@shcc.org
        • Investigatore principale:
          • Lynn Y. Sakai, Ph.D.
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • University of Texas at Houston
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Sub-investigatore:
          • Jacqueline T. Hecht, Ph.D.

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 2 mesi a 22 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

La popolazione in studio comprende 3 gruppi: (1) individui con sindrome di Marfan; (2) individui con disturbi correlati a Marfan; (3) controlli non interessati. Saranno inclusi entrambi i sessi, dai 4 ai 26 anni. Le posizioni geografiche includeranno il nord-ovest del Pacifico, il Texas e le aree di Salt Lake City/Denver.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età 4-26 anni per tutti i partecipanti
  • Diagnosi di sindrome di Marfan, sindrome di Loeys-Dietz, sindrome vascolare di Ehlers-Danlos o aneurisma e dissezione dell'aorta toracica familiare per l'inclusione nei gruppi di disturbi di Marfan e correlati a Marfan
  • Diagnosi di non affetti da sindrome di Marfan e disturbi correlati a Marfan per l'inclusione nel gruppo di controllo
  • In grado e disposto a firmare il consenso/assenso informato
  • Autorizzazione di ricerca firmata HIPPA conforme

Criteri di esclusione:

  • Altri disturbi cardiovascolari noti per i controlli non affetti

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Caso di controllo
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Marfan
Diagnosi della sindrome di Marfan, secondo i criteri di Ghent.
Disturbi correlati a Marfan
Diagnosi di sindrome di Loeys-Dietz, sindrome di Ehlers-Danlos vascolare o aneurisma e dissezione dell'aorta toracica familiare.
Soggetti di controllo
Non affetto da Marfan o disturbi correlati a Marfan.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
frammenti di microfibrille
Lasso di tempo: misurato annualmente su 5 anni
Il plasma sarà testato utilizzando ELISA sandwich e curve standard per quantificare i frammenti di fibrillina-1, fibrillina-2 e fibulina-4.
misurato annualmente su 5 anni

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Crescita della radice aortica
Lasso di tempo: annuale per cinque anni
La crescita della radice aortica sarà correlata con le concentrazioni di frammenti di microfibrille circolanti.
annuale per cinque anni

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
problemi medici e di stile di vita
Lasso di tempo: annuale per cinque anni
Le informazioni dai questionari saranno associate alla crescita della radice aortica e alle concentrazioni di frammenti di microfibrille circolanti.
annuale per cinque anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Shriners Hospitals for Children

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
The University of Texas Health Science Center, Houston
Oregon Health and Science University
University of Utah

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Lynn Y. Sakai, Ph.D., Shriners Hospitals for Children

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 maggio 2013

Completamento primario (Anticipato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 dicembre 2017

Completamento dello studio (Anticipato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 dicembre 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
23 maggio 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
27 maggio 2014

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
28 maggio 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
5 gennaio 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
4 gennaio 2017

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 gennaio 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 79135

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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