Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie kombinované léčby deferasiroxem s deferipronem u pacientů s thalasémií

22. července 2014 aktualizováno: Ching-Tien Peng, China Medical University Hospital

Shuttle Effect: Kombinovaná terapie s deferipronem a deferasiroxem u pacientů s thalasémií závislých na transfuzi.

Pozadí: Tři chelátory železa, které jsou nyní dostupné na trhu, se liší toxicitou a orgánovou specifitou; důkazy o standardizovaném chelatačním protokolu zůstávají neprůkazné, ale pacienti s beta-talasémií závislou na transfuzi léčení infuzí DFO vykazují významné rozdíly v omezeních denních aktivit, fyzické aktivity a kvality života při léčbě perorálním chelátorem. S licencováním DFP v Americe je rozumné kombinovat DFP s DFX. Pacienti považují dva perorální chelátory za přijatelnější než jeden perorální a jeden injekční. Tato pilotní studie hodnotí použití DFP ke zlepšení profilu vylučování železa deferasiroxem.

Metody: Výzkumníci zařadili 13 pacientů s beta-talasémií do dětské nemocnice China Medical University v květnu 2009 až říjnu 2011. Pět se odmítlo zúčastnit farmakokinetiky; účastnili se pouze studie vylučování železa. Sedm s nepravidelnou funkcí střev nebylo schopno shromáždit výkaly v období screeningu jako výchozí data. Subjekty byly náhodně rozděleny a rotovány, aby podstoupily všechny léčby (s informovaným souhlasem): (A) jedna perorální dávka DFX 30 mg/kg jednou denně, (B) jedna perorální dávka DFP 40 mg/kg dvakrát denně, (C) perorální dávky DFX a DFP podávané postupně (DFX 30 mg/kg/d, deferipron 40 mg/kg/d a deferipron 40 mg/kg/d v 7hodinových intervalech). Po třídenním dávkování léku následovalo čtyřdenní vymývání. Sběr moči a stolice probíhal 24 hodin denně, každý analyzován samostatně. Prostřednictvím žilního katétru byly odebírány sériové vzorky krve (1 ml/každý vzorek) do skleněných zkumavek obsahujících heparin jako antikoagulant v čase 0 (před dávkováním) a v čase 0,5, 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 4,5, 6, 7, 8, 10, 12 a 24 hodin po dávce; byly měřeny plazmatické koncentrace DFP a DFX.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
13

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Nelze použít

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • 18 let nebo starší
  • sérový feritin vyšší než 2000 ng/ml,
  • sérový kreatinin v normálním rozmezí pro měřicí laboratoř
  • počet krevních destiček vyšší než 140 000/mm3
  • tělesná hmotnost minimálně 40 kg
  • Žádný neměl v anamnéze klinicky významné gastrointestinální, jaterní, ledvinové, endokrinní, onkologické, infekční, plicní nebo kardiovaskulární onemocnění

Kritéria vyloučení:

  • HIV pozitivní, v anamnéze imunologická přecitlivělost na jakýkoli lék
  • těhotné nebo kojící ženy
  • zneužívání drog nebo alkoholu
  • pacienti vykazovali abnormální nebo nepravidelnou funkci střev (definovanou jako více než tři stolice denně nebo méně než jedna stolice každý druhý den)
  • užívající warfarin, digoxin nebo léky proti arytmii nebo záchvatům.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Aktivní komparátor: Jedno ošetření DFX
jedna perorální dávka DFX 30 mg/kg jednou denně (Exjade®, Novartis Pharmaceuticals Corporation, USA)
Lék: DFX (Deferasirox)
Ostatní jména:
  • Exjade®, Novartis Pharmaceuticals Corporation, USA
Aktivní komparátor: Jediné ošetření DFP
jedna perorální dávka DFP 40 mg/kg/den dvakrát denně (Kelfer®, Cipla Ltd., Indie)
Lék: DFP (Deferiprone)
Ostatní jména:
  • Kelfer®, Cipla Ltd., Indie
Experimentální: kombinovaná léčba
sekvenční perorální dávky DFX 30 mg/kg/den, DFP 40 mg/kg/den a DFP 40 mg/kg/den (interval dávkování: sedm hodin).
Lék: DFX (Deferasirox)
Ostatní jména:
  • Exjade®, Novartis Pharmaceuticals Corporation, USA
Lék: DFP (Deferiprone)
Ostatní jména:
  • Kelfer®, Cipla Ltd., Indie

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
vylučování železa z moči a stolice plamenovou atomovou absorpční spektroskopií
Časové okno: 25 dní
Odděleně byly analyzovány sběry moči a stolice (prováděné 24 hodin denně).
25 dní

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
koncentrace léčiva v plazmě farmakokinetickou analýzou
Časové okno: 25denní
Prostřednictvím žilního katetru byly sériové vzorky krve (1 ml/každý vzorek) odebírány do skleněných zkumavek obsahujících heparin jako antikoagulant v čase 0 (před dávkováním) a v čase 0,5, 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4 4,5, 6, 7, 8, 10, 12 a 24 hodin po podání dávky. Vzorky krve byly odstředěny, shromážděna plazma a zmražena při -20 °C až do analýzy.
25denní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
China Medical University Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. července 2007

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. července 2008

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
19. července 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
22. července 2014

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
23. července 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
23. července 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
22. července 2014

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • DMR-096-IRB-037

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení