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Sperimentazione clinica del trattamento combinato di deferasirox con deferiprone nei pazienti con talassemia

22 luglio 2014 aggiornato da: Ching-Tien Peng, China Medical University Hospital

L'effetto navetta: terapia combinata con deferiprone e deferasirox nei pazienti con talassemia dipendenti da trasfusione.

Contesto: tre chelanti del ferro ora disponibili sul mercato differiscono per tossicità e specificità d'organo; le prove sul protocollo di chelazione standardizzato rimangono inconcludenti, ma i pazienti con beta-talassemia trasfusione-dipendente trattati con infusione di DFO mostrano differenze significative nelle limitazioni delle attività quotidiane, dell'attività fisica e della qualità della vita quando trattati con chelante orale. Con la licenza di DFP in America, è ragionevole combinare DFP con DFX. I pazienti trovano due chelanti orali più accettabili di uno orale e uno iniettabile. Questo studio pilota valuta l'uso di DFP per migliorare il profilo di escrezione di ferro del deferasirox.

Metodi: I ricercatori hanno arruolato 13 pazienti con beta-talassemia presso l'ospedale pediatrico della China Medical University nel maggio 2009-ottobre 2011. Cinque si sono rifiutati di prendere parte alla farmacocinetica; hanno partecipato solo allo studio sull'escrezione di ferro. Sette con funzione intestinale irregolare non sono stati in grado di raccogliere le feci nel periodo di screening come dati di riferimento. I soggetti sono stati assegnati in modo casuale e ruotati per sottoporsi a tutti i trattamenti (con consenso informato): (A) singola dose orale di DFX 30 mg/kg una volta al giorno, (B) singola dose orale di DFP 40 mg/kg due volte al giorno, (C) dosi orali di DFX e DFP somministrate in sequenza (DFX 30 mg/kg/die, deferiprone 40 mg/kg/die e deferiprone 40 mg/kg/die a intervalli di 7 ore). Il dosaggio del farmaco di tre giorni è stato seguito da un washout di quattro giorni. Le raccolte di urina e feci procedevano 24 ore al giorno, ciascuna analizzata separatamente. Attraverso un catetere venoso, campioni di sangue seriali (1 mL/ogni prelievo) sono stati raccolti in provette di vetro contenenti eparina come anticoagulante al Tempo 0 (pre-dosaggio) e a 0,5, 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 4,5, 6, 7, 8, 10, 12 e 24 ore dopo la somministrazione; sono state misurate le concentrazioni plasmatiche di DFP e DFX.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
13

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Non applicabile

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • 18 anni o più
  • ferritina sierica superiore a 2000 ng/mL,
  • creatinina sierica entro il range normale per un laboratorio di misurazione
  • conta piastrinica superiore a 140000/mm3
  • peso corporeo di almeno 40 kg
  • Nessuno aveva una storia clinica significativa di malattie gastrointestinali, epatiche, renali, endocrine, oncologiche, infettive, polmonari o cardiovascolari

Criteri di esclusione:

  • HIV positivo, storia di ipersensibilità immunologica a qualsiasi farmaco
  • donne incinte o che allattano
  • abuso di droghe o alcol
  • i pazienti hanno mostrato una funzione intestinale anormale o irregolare (definita come più di tre movimenti intestinali al giorno o meno di un movimento intestinale a giorni alterni)
  • ricevere warfarin, digossina o farmaci antiaritmici o antiepilettici.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore attivo: Trattamento singolo DFX
una singola dose orale di DFX 30 mg/kg una volta al giorno, (Exjade®, Novartis Pharmaceuticals Corporation, USA)
Droga: DFX(Deferasirox)
Altri nomi:
  • Exjade®, Novartis Pharmaceuticals Corporation, USA
Comparatore attivo: Trattamento singolo DFP
singola dose orale di DFP 40 mg/kg/giorno due volte al giorno, (Kelfer®, Cipla Ltd., India)
Droga: DFP(Deferiprone)
Altri nomi:
  • Kelfer®, Cipla Ltd., India
Sperimentale: trattamento combinato
dosi orali sequenziali di DFX 30 mg/kg/d, DFP 40 mg/kg/d e DFP 40 mg/kg/d (intervallo di somministrazione: sette ore).
Droga: DFX(Deferasirox)
Altri nomi:
  • Exjade®, Novartis Pharmaceuticals Corporation, USA
Droga: DFP(Deferiprone)
Altri nomi:
  • Kelfer®, Cipla Ltd., India

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
escrezione di ferro dalle urine e dalle feci mediante spettroscopia di assorbimento atomico a fiamma
Lasso di tempo: 25 giorni
Le raccolte di urina e feci (realizzate 24 ore su 24) sono state analizzate separatamente.
25 giorni

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
concentrazione del farmaco nel plasma mediante analisi farmacocinetica
Lasso di tempo: 25 giorni
Attraverso un catetere venoso, campioni di sangue seriali (1 mL/ogni prelievo) sono stati raccolti in provette di vetro contenenti eparina come anticoagulante al tempo 0 (pre-dosaggio) e a 0,5, 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4 , 4,5, 6, 7, 8, 10, 12 e 24 ore dopo la somministrazione. I campioni di sangue sono stati centrifugati, con plasma raccolto e congelato a -20°C fino all'analisi.
25 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
China Medical University Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 luglio 2007

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 luglio 2008

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
19 luglio 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
22 luglio 2014

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
23 luglio 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
23 luglio 2014

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
22 luglio 2014

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 luglio 2014

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • DMR-096-IRB-037

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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