Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, paralelní skupinová studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti VX-661 v kombinaci s Ivacaftorem

8. května 2018 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Randomizovaná, dvojitě slepá, placebem kontrolovaná, paralelní skupinová studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti VX-661 v kombinaci s Ivacaftorem u subjektů ve věku 12 let a starších s cystickou fibrózou, homozygotní pro mutaci F508del CFTR

Toto je fáze 3, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, paralelní skupina, multicentrická studie u lidí s cystickou fibrózou (CF), kteří jsou homozygotní pro genovou mutaci regulátoru transmembránové vodivosti F508del CF (CFTR).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Toto je fáze 3, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, paralelní skupina, multicentrická studie u lidí s CF, kteří jsou homozygotní pro mutaci F508del-CFTR. Tato studie je navržena tak, aby vyhodnotila účinnost a bezpečnost VX-661 v kombinaci s Ivacaftorem (IVA, VX-770). Aktivní léčebný režim sestával z ranní dávky tablety fixní kombinace (FDC) 100 miligramů (mg) VX-661/150 mg IVA jednou denně (qd) a večerní dávky 150 mg IVA, která se má užívat přibližně 12 hodin po ranní dávce. Placebo režim byly vizuálně spárované tablety, které se užívaly se stejným rozvrhem jako aktivní léčba.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
510

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Dánsko
      • Copenhagen O, Dánsko
  • Francie
    • Bouches-du-Rhone
      • Marseille cedex 20, Bouches-du-Rhone, Francie
    • Finistere
      • Roscoff, Finistere, Francie
    • Girande
      • Bordeaux, Girande, Francie
    • Nord
      • Lille Cedex, Nord, Francie
    • Paris
      • Paris Cedex 19, Paris, Francie
      • Paris cedex 14, Paris, Francie
    • Rhone
      • Pierre Benite cedex, Rhone, Francie
  • Holandsko
      • Den Haag, Holandsko
      • Groningen, Holandsko
      • Nijmegen, Holandsko
      • Rotterdam, Holandsko
      • Utrecht, Holandsko
  • Irsko
      • Cork, Irsko
      • Dublin, Irsko
  • Itálie
      • Genova, Itálie
      • Palermo, Itálie
      • Roma, Itálie
      • Torino, Itálie
      • Verona, Itálie
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
  • Německo
      • Berlin, Německo
    • Baden Wuerttemberg
      • Heidelberg, Baden Wuerttemberg, Německo
    • Bayern
      • Muenchen, Bayern, Německo
      • Wuerzburg, Bayern, Německo
    • Berlin
      • Belfast, Berlin, Německo
    • Hessen
      • Frankfurt, Hessen, Německo
      • Giessen, Hessen, Německo
  • Spojené království
      • Belfast, Spojené království
      • London, Spojené království
    • Devon
      • Exeter, Devon, Spojené království
    • Lancashire
      • Liverpool, Lancashire, Spojené království
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Spojené království
    • Tyne & Wear
      • Newcastle Upon Tyne, Tyne & Wear, Spojené království
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Spojené království
  • Spojené státy
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy
    • California
      • Long Beach, California, Spojené státy
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy
    • Florida
      • Orlando, Florida, Spojené státy
      • Tampa, Florida, Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy
      • Peoria, Illinois, Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, Spojené státy
    • New Jersey
      • Long Branch, New Jersey, Spojené státy
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Spojené státy
    • New York
      • Albany, New York, Spojené státy
      • Buffalo, New York, Spojené státy
      • New Hyde Park, New York, Spojené státy
      • Rochester, New York, Spojené státy
      • Syracuse, New York, Spojené státy
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Spojené státy
      • Columbus, Ohio, Spojené státy
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Spojené státy
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy
      • Tyler, Texas, Spojené státy
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
      • Madrid, Španělsko
      • Sevilla, Španělsko
      • Valencia, Španělsko
  • Švédsko
      • Goteborg, Švédsko
      • Stockholm, Švédsko
      • Uppsala, Švédsko
  • Švýcarsko
      • Bern, Švýcarsko
      • Zuerich, Švýcarsko

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Homozygot pro mutaci F508del CFTR, genotyp bude potvrzen při screeningové návštěvě
  • Potvrzená diagnóza CF definovaná jako hodnota chloridu potu ≥60 mmol/l kvantitativní pilokarpinovou iontoforézou
  • Objem usilovného výdechu za jednu sekundu (FEV1) ≥ 40 % a ≤ 90 % předpokládaného normálu pro věk, pohlaví a výšku během screeningu
  • Stabilní onemocnění CF podle posouzení zkoušejícího
  • Ochota setrvat ve stabilním režimu léčby CF do 24. týdne nebo, je-li to vhodné, do bezpečnostní následné návštěvy

Kritéria vyloučení:

  • Anamnéza jakékoli komorbidity, která by podle názoru zkoušejícího mohla zkreslit výsledky studie nebo představovat další riziko při podávání studovaného léku účastníkovi.
  • Akutní infekce horních nebo dolních cest dýchacích, exacerbace plic nebo změny v léčbě (včetně antibiotik) plicního onemocnění během 28 dnů před 1. dnem (první dávka studovaného léku)
  • Těhotné nebo kojící ženy (ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test při screeningu a 1. den)
  • Sexuálně aktivní účastníci s reprodukčním potenciálem, kteří nejsou ochotni dodržovat požadavky antikoncepce

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Komparátor placeba: Placebo
Placebo odpovídalo tabletě VX-661 plus IVA FDC podávané perorálně ráno a placebo odpovídalo tabletě IVA podávané perorálně večer až do 24. týdne.
Lék: VX-661 Plus Ivacaftor Combination Placebo
FDC tableta, perorální podání
Lék: Ivacaftor placebo
Tablety, perorální podání
Experimentální: VX-661/IVA
Tableta VX-661 100 mg plus IVA 150 mg FDC podávaná perorálně ráno a tableta IVA 150 mg podávaná perorálně večer až do 24. týdne.
Lék: Ivacaftor
Tablety, perorální podání
Lék: VX-661 Plus Ivacaftor Kombinace
FDC tableta, perorální podání

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní změna od výchozího stavu (1. den) v procentech předpokládaného objemu nuceného výdechu za 1 sekundu (ppFEV1) do 24. týdne
Časové okno: Den 1 až týden 24
FEV1 je objem vzduchu, který lze násilně vyfouknout za jednu sekundu po úplném vdechnutí.
Den 1 až týden 24

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Relativní změna od výchozího stavu (1. den) v ppFEV1 do 24. týdne
Časové okno: Den 1 až týden 24
FEV1 je objem vzduchu, který lze násilně vyfouknout za jednu sekundu po úplném vdechnutí.
Den 1 až týden 24
Počet plicních exacerbací za rok
Časové okno: Den 1 až týden 24
Plicní exacerbace byla definována jako nová událost nebo změna v antibiotické léčbě pro více než nebo rovné 4 sinopulmonálním příznakům/symptomům. Byly hlášeny případy exacerbace plic za rok (48 týdnů).
Den 1 až týden 24
Absolutní změna indexu tělesné hmotnosti (BMI) od výchozí hodnoty (den 1) ve 24. týdnu
Časové okno: Den 1, týden 24
BMI byl definován jako hmotnost v kilogramech (kg) dělená výškou v metrech čtverečních (m^2).
Den 1, týden 24
Absolutní změna od výchozího stavu (den 1) v revidovaném dotazníku cystické fibrózy (CFQ-R) skóre respirační domény do 24. týdne
Časové okno: Den 1 až týden 24
CFQ-R je ověřený výsledek hlášený účastníky, který měří kvalitu života související se zdravím účastníků s cystickou fibrózou. Respirační doména hodnocená respirační symptomy, rozsah skóre: 0-100; vyšší skóre indikující méně příznaků a lepší kvalitu života související se zdravím.
Den 1 až týden 24
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (AE) a vážnými nežádoucími účinky (SAE)
Časové okno: Den 1 až týden 28
AE: jakákoliv nežádoucí zdravotní událost u účastníka během studie; událost nemusí mít nutně kauzální vztah s léčbou. To zahrnuje jakoukoli nově se vyskytující událost nebo předchozí stav, jehož závažnost nebo četnost se po podepsání formuláře informovaného souhlasu zvýšila. AE zahrnuje závažné i nezávažné AE. SAE (podskupina AE): zdravotní událost nebo stav, který spadá do kterékoli z následujících kategorií, bez ohledu na jeho vztah ke studovanému léku: smrt, život ohrožující nepříznivá zkušenost, hospitalizace/prodloužení hospitalizace, přetrvávající/závažná invalidita nebo pracovní neschopnost , vrozená anomálie/vrozená vada, důležitá lékařská událost. Jakákoli AE, která se zvýšila v závažnosti nebo se nově vyvinula při nebo po počátečním dávkování studovaného léčiva do týdne 28, byla považována za naléhavou léčbu.
Den 1 až týden 28
Počet účastníků s alespoň jednou plicní exacerbací Exacerbace plic do 24. týdne
Časové okno: Den 1 až týden 24
Plicní exacerbace byla definována jako nová událost nebo změna v antibiotické léčbě pro více než nebo rovné 4 sinopulmonálním příznakům/symptomům. Údaje o době do události nebyly shromážděny a místo toho byl shromážděn a hlášen počet subjektů s první událostí. Čas do první plicní exacerbace byl plánován jako odhad pomocí Kaplan-Meierových (KM) odhadů. Vzhledem k méně než 50 % událostí však nebyly odhadnuty údaje o době do první události. Místo toho byl shromážděn a uveden počet účastníků s alespoň jednou exacerbací plic.
Den 1 až týden 24
Absolutní změna od výchozího stavu (den 1) v množství chloridu potu do 24. týdne
Časové okno: Den 1 až týden 24
Vzorky potu byly odebrány pomocí schváleného odběrového zařízení.
Den 1 až týden 24
Absolutní změna od výchozího stavu (1. den) v BMI Z-skóre ve 24. týdnu u účastníků mladších než (<) 20 let v době screeningu)
Časové okno: Den 1, týden 24
BMI byl definován jako hmotnost v kg dělená výškou v m^2. Z-skóre je statistická míra popisující, zda byl průměr nad nebo pod standardem. BMI, upravený pro věk a pohlaví, byl analyzován jako BMI-pro-age z-score (BMI z-score).
Den 1, týden 24
Absolutní změna tělesné hmotnosti od výchozího stavu (den 1) ve 24. týdnu
Časové okno: Den 1, týden 24
Den 1, týden 24
Údolní plazmatické koncentrace (Ctrough) metabolitů VX-661, VX-661 (M1 VX-661 a M2-VX-661), Ivacaftor (IVA) a IVA metabolitů (M1-IVA)
Časové okno: Předranní dávka v týdnu 16
Tento výsledek se neplánoval hodnotit v rameni s placebem.
Předranní dávka v týdnu 16

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. ledna 2015

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
20. ledna 2017

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
20. ledna 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
12. ledna 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. ledna 2015

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
27. ledna 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
12. června 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. května 2018

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • VX14-661-106

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení