Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, parallelgruppeundersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​VX-661 i kombination med Ivacaftor

8. maj 2018 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Et fase 3, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, parallelt gruppestudie for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​VX-661 i kombination med Ivacaftor hos forsøgspersoner i alderen 12 år og ældre med cystisk fibrose, homozygot for F508del CFTR-mutationen

Dette er et fase 3, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, parallelgruppe, multicenterstudie i mennesker med cystisk fibrose (CF), som er homozygote for F508del CF transmembrane conductance regulator (CFTR) genmutation.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase 3, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, parallel-gruppe, multicenter studie i mennesker med CF, som er homozygote for F508del-CFTR mutationen. Denne undersøgelse er designet til at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​VX-661 i kombination med Ivacaftor (IVA, VX-770). Det aktive behandlingsregime bestod af en morgendosis af en fastdosis kombinationstablet (FDC) på 100 milligram (mg) VX-661/150 mg IVA én gang dagligt (qd) og en aftendosis på IVA 150 mg, der skulle tages ca. timer efter morgendosis. Placebo-kuren var visuelt matchede tabletter, der skulle tages med samme tidsplan som den aktive behandling.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
510

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
  • Danmark
      • Copenhagen O, Danmark
  • Det Forenede Kongerige
      • Belfast, Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
    • Devon
      • Exeter, Devon, Det Forenede Kongerige
    • Lancashire
      • Liverpool, Lancashire, Det Forenede Kongerige
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Det Forenede Kongerige
    • Tyne & Wear
      • Newcastle Upon Tyne, Tyne & Wear, Det Forenede Kongerige
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Det Forenede Kongerige
  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater
    • California
      • Long Beach, California, Forenede Stater
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater
      • Tampa, Florida, Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater
      • Peoria, Illinois, Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, Forenede Stater
    • New Jersey
      • Long Branch, New Jersey, Forenede Stater
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Forenede Stater
    • New York
      • Albany, New York, Forenede Stater
      • Buffalo, New York, Forenede Stater
      • New Hyde Park, New York, Forenede Stater
      • Rochester, New York, Forenede Stater
      • Syracuse, New York, Forenede Stater
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forenede Stater
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Forenede Stater
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater
      • Tyler, Texas, Forenede Stater
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater
  • Frankrig
    • Bouches-du-Rhone
      • Marseille cedex 20, Bouches-du-Rhone, Frankrig
    • Finistere
      • Roscoff, Finistere, Frankrig
    • Girande
      • Bordeaux, Girande, Frankrig
    • Nord
      • Lille Cedex, Nord, Frankrig
    • Paris
      • Paris Cedex 19, Paris, Frankrig
      • Paris cedex 14, Paris, Frankrig
    • Rhone
      • Pierre Benite cedex, Rhone, Frankrig
  • Holland
      • Den Haag, Holland
      • Groningen, Holland
      • Nijmegen, Holland
      • Rotterdam, Holland
      • Utrecht, Holland
  • Irland
      • Cork, Irland
      • Dublin, Irland
  • Italien
      • Genova, Italien
      • Palermo, Italien
      • Roma, Italien
      • Torino, Italien
      • Verona, Italien
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz
      • Zuerich, Schweiz
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
      • Madrid, Spanien
      • Sevilla, Spanien
      • Valencia, Spanien
  • Sverige
      • Goteborg, Sverige
      • Stockholm, Sverige
      • Uppsala, Sverige
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
    • Baden Wuerttemberg
      • Heidelberg, Baden Wuerttemberg, Tyskland
    • Bayern
      • Muenchen, Bayern, Tyskland
      • Wuerzburg, Bayern, Tyskland
    • Berlin
      • Belfast, Berlin, Tyskland
    • Hessen
      • Frankfurt, Hessen, Tyskland
      • Giessen, Hessen, Tyskland

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Homozygot for F508del CFTR-mutationen, genotype skal bekræftes ved screeningsbesøget
  • Bekræftet diagnose af CF defineret som en svedkloridværdi ≥60 mmol/L ved kvantitativ pilocarpiniontoforese
  • Forceret ekspiratorisk volumen ved et sekund (FEV1) ≥40 % og ≤90 % af forventet normal for alder, køn og højde under screening
  • Stabil CF-sygdom bedømt af investigator
  • Villig til at forblive på en stabil CF-medicinbehandling gennem uge 24 eller, hvis det er relevant, sikkerhedsopfølgningsbesøget

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med enhver komorbiditet, der efter investigatorens mening kan forvirre resultaterne af undersøgelsen eller udgøre en yderligere risiko ved administration af forsøgslægemidlet til deltageren.
  • En akut øvre eller nedre luftvejsinfektion, pulmonal eksacerbation eller ændringer i behandling (inklusive antibiotika) for lungesygdom inden for 28 dage før dag 1 (første dosis af undersøgelseslægemidlet)
  • Gravide eller ammende kvinder (kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest ved screening og dag 1)
  • Seksuelt aktive deltagere med reproduktionspotentiale, som ikke er villige til at følge præventionskravene

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Placebo komparator: Placebo
Placebo matchet til VX-661 plus IVA FDC tablet administreret oralt om morgenen og placebo matchet til IVA tablet administreret oralt om aftenen op til uge 24.
Medicin: VX-661 Plus Ivacaftor Combination Placebo
FDC tablet, oral brug
Medicin: Ivacaftor placebo
Tablet, oral brug
Eksperimentel: VX-661/IVA
VX-661 100 mg plus IVA 150 mg FDC tablet indgivet oralt om morgenen og IVA 150 mg tablet indgivet oralt om aftenen op til uge 24.
Medicin: Ivacaftor
Tablet, oral brug
Medicin: VX-661 Plus Ivacaftor-kombination
FDC tablet, oral brug

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Absolut ændring fra baseline (dag 1) i procent forudsagt forceret eksspiratorisk volumen på 1 sekund (ppFEV1) til og med uge 24
Tidsramme: Dag 1, til og med uge 24
FEV1 er den mængde luft, der kan tvangsblæses ud på et sekund, efter fuld inspiration.
Dag 1, til og med uge 24

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Relativ ændring fra baseline (dag 1) i ppFEV1 til og med uge 24
Tidsramme: Dag 1, til og med uge 24
FEV1 er den mængde luft, der kan tvangsblæses ud på et sekund, efter fuld inspiration.
Dag 1, til og med uge 24
Antal lungeeksacerbationer pr. år
Tidsramme: Dag 1 til og med uge 24
Lungeeksacerbation blev defineret som en ny hændelse eller ændring i antibiotikabehandling for mere end eller lig med 4 sinopulmonale tegn/symptomer. Lungeeksacerbationshændelser pr. år (48 uger) blev rapporteret.
Dag 1 til og med uge 24
Absolut ændring fra baseline (dag 1) Body Mass Index (BMI) i uge 24
Tidsramme: Dag 1, uge ​​24
BMI blev defineret som vægt i kilogram (kg) divideret med højde i kvadratmeter (m^2).
Dag 1, uge ​​24
Absolut ændring fra baseline (dag 1) i cystisk fibrose spørgeskema-revideret (CFQ-R) respiratorisk domæneresultat gennem uge 24
Tidsramme: Dag 1, til og med uge 24
CFQ-R er et valideret deltagerrapporteret resultat, der måler sundhedsrelateret livskvalitet for deltagere med cystisk fibrose. Respiratorisk domæne vurderet respiratoriske symptomer, scoreområde: 0-100; højere score, der indikerer færre symptomer og bedre sundhedsrelateret livskvalitet.
Dag 1, til og med uge 24
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Dag 1 til uge 28
AE: enhver uheldig medicinsk hændelse hos en deltager under undersøgelsen; hændelsen har ikke nødvendigvis en årsagssammenhæng med behandlingen. Dette inkluderer enhver nyligt opstået hændelse eller tidligere tilstand, der er øget i sværhedsgrad eller hyppighed, efter at formularen til informeret samtykke er underskrevet. AE omfatter alvorlige såvel som ikke-alvorlige AE'er. SAE (undersæt af AE): medicinsk hændelse eller tilstand, der falder ind under en af ​​følgende kategorier, uanset dets forhold til undersøgelseslægemidlet: død, livstruende uønskede oplevelse, hospitalsindlæggelse/forlængelse af hospitalsindlæggelse, vedvarende/betydelig invaliditet eller inhabilitet , medfødt anomali/fødselsdefekt, vigtig medicinsk begivenhed. Enhver AE, der steg i sværhedsgrad eller nyudviklet ved eller efter initial dosering af undersøgelseslægemidlet til uge 28, blev betragtet som behandlingsfremkaldende.
Dag 1 til uge 28
Antal deltagere med mindst én pulmonal eksacerbation Lungeeksacerbation til og med uge 24
Tidsramme: Dag 1 til og med uge 24
Lungeeksacerbation blev defineret som en ny hændelse eller ændring i antibiotikabehandling for mere end eller lig med 4 sinopulmonale tegn/symptomer. Tid til hændelse data blev ikke indsamlet, og i stedet blev antallet af forsøgspersoner med første hændelse indsamlet og rapporteret. Tid til første pulmonal eksacerbation var planlagt til at blive estimeret ved hjælp af Kaplan-Meier (KM) estimater. På grund af mindre end 50 % af hændelserne blev data fra tid til første hændelse dog ikke estimeret. I stedet blev antallet af deltagere med mindst én pulmonal eksacerbationshændelse indsamlet og rapporteret.
Dag 1 til og med uge 24
Absolut ændring fra baseline (dag 1) i svedklorid til og med uge 24
Tidsramme: Dag 1, til og med uge 24
Svedprøver blev indsamlet ved hjælp af en godkendt opsamlingsanordning.
Dag 1, til og med uge 24
Absolut ændring fra baseline (dag 1) i BMI Z-score i uge 24 hos deltagere under (<) 20 år på screeningstidspunktet)
Tidsramme: Dag 1, uge ​​24
BMI blev defineret som vægt i kg divideret med højde i m^2. z-score er et statistisk mål til at beskrive, om et gennemsnit var over eller under standarden. BMI, justeret for alder og køn, blev analyseret som BMI-for-age z-score (BMI z-score).
Dag 1, uge ​​24
Absolut ændring fra baseline (dag 1) i kropsvægt i uge 24
Tidsramme: Dag 1, uge ​​24
Dag 1, uge ​​24
Lavplasmakoncentrationer (Ctrough) af VX-661, VX-661 Metabolitter (M1 VX-661 og M2-VX-661), Ivacaftor (IVA) og IVA Metabolite (M1-IVA)
Tidsramme: Dosis før morgen i uge 16
Dette resultat var ikke planlagt til at blive vurderet i placebo-armen.
Dosis før morgen i uge 16

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. januar 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
20. januar 2017

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
20. januar 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
12. januar 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
21. januar 2015

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
27. januar 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
12. juni 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
8. maj 2018

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • VX14-661-106

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger