Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie ESSENCE: Účinnost a bezpečnost krému SD-101 u účastníků s bulózní epidermolysis

1. dubna 2020 aktualizováno: Scioderm, Inc.

Fáze 3, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie účinnosti a bezpečnosti krému SD-101 u pacientů s bulózou epidermolysis

Cílem bylo posoudit účinnost a bezpečnost SD-101-6.0 krém versus placebo (SD-101-0.0) krém v léčbě kožních lézí u účastníků s Epidermolysis Bullosa. Zdroj financování – Úřad pro vývoj produktů pro sirotky (OOPD) Spojených států pro kontrolu potravin a léčiv (FDA).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Jednalo se o multicentrickou, randomizovanou, dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou studii fáze 3 k posouzení účinnosti a bezpečnosti SD-101-6.0 krém versus placebo (SD-101-0,0) krém na kožní léze u účastníků s simplexní, recesivní dystrofickou nebo Junctional non-Herlitz Epidermolysis Bullosa. Epidermolysis Bullosa je vzácná skupina dědičných poruch, které se typicky projevují při narození jako puchýře a tvorba lézí na kůži v reakci na malé nebo žádné zjevné trauma. V této studii SD-101-6.0 krém nebo placebo (SD-101-0,0) krém měl být aplikován lokálně, jednou denně na celé tělo po dobu 90 dnů. Účastníci měli 1 cílovou ránu vybranou na začátku vyšetřovatelem. Vybraná cílová rána musela být přítomna alespoň 21 dní. Fotografické potvrzení umístění cílové rány bylo shromážděno na základní linii a snímek uložený z první návštěvy byl použit k potvrzení umístění cílové rány při následujících návštěvách. Účastník se vrátil na místo studie na návštěvu 2 (přibližně 14 dní od výchozího stavu), návštěvu 3 (přibližně 30 dní od výchozího stavu), návštěvu 4 (přibližně 60 dní od výchozího stavu) a návštěvu 5 (přibližně 90 dní od výchozího stavu), aby měl cílová rána hodnocená z hlediska úrovně hojení. Kromě toho byly při každé návštěvě hodnoceny svědění, bolest, plocha povrchu těla, uzavření cílové rány a zjizvení zhojené cílové rány. ARANZ SilhouetteStar™ byl použit k měření cílové rány při všech návštěvách.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
169

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Austrálie, 2217
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3050
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
  • Francie
      • Nice, Francie, 0-06200
      • Paris, Francie, 75015
      • Toulouse, Francie
  • Holandsko
      • Groningen, Holandsko, 9713 GZ
  • Itálie
      • Milano, Itálie, 20122
  • Izrael
      • Tel Aviv, Izrael
  • Litva
      • Kaunas, Litva
  • Německo
      • Freiburg, Německo
      • Hannover, Německo
  • Polsko
    • Koszykowa
      • Warszawa, Koszykowa, Polsko
  • Rakousko
      • Salzburg, Rakousko, 5020
  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1N 3JH
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
    • California
      • Redwood City, California, Spojené státy, 94063
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20016
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Spojené státy, 65212
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Spojené státy, 03756
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
    • New York
      • East Setauket, New York, Spojené státy, 11733
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27516
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229-3039
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425-5780
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78723
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78218
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
  • Srbsko
      • Belgrade, Srbsko
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 měsíc a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Formulář informovaného souhlasu podepsaný účastníkem nebo jeho zákonným zástupcem; pokud byl účastník mladší 18 let, ale byl schopen poskytnout souhlas, podepsaný souhlas účastníka.
  • Účastník (nebo správce) musí být ochoten splnit všechny požadavky protokolu.
  • Diagnóza simplexní, recesivní dystrofické nebo junkční non-Herlitz EB.
  • Účastník musel mít při vstupu do studie 1 cílovou ránu (velikost 10 až 50 cm^2).
  • Účastníci od 1 měsíce.
  • Cílová rána musí být přítomna alespoň 21 dní.

Kritéria vyloučení:

  • Účastníci, kteří nesplnili výše uvedená vstupní kritéria.
  • Vybraná cílová rána neměla klinický důkaz lokální infekce.
  • Užívání jakéhokoli hodnoceného léku během 30 dnů před zařazením.
  • Použití imunoterapie nebo cytotoxické chemoterapie během 60 dnů před zařazením.
  • Použití systémové nebo topické steroidní terapie během 30 dnů před zařazením. (Byly povoleny inhalační steroidy a oční kapky obsahující steroidy).
  • Užívání systémových antibiotik během 7 dnů před zařazením.
  • Současná nebo bývalá malignita.
  • Arteriální nebo venózní porucha vedoucí k ulcerovaným lézím.
  • Těhotenství nebo kojení během studie. (Těhotenský test z moči byl prováděn při screeningu a každých 30 dní až do poslední návštěvy u žen ve fertilním věku).
  • Ženy ve fertilním věku, které neabstinovaly a nepraktikovaly lékařsky přijatelnou metodu antikoncepce.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Krém SD-101-6.0
Krém SD-101-6.0 aplikovaný lokálně, jednou denně na celé tělo po dobu 90 dnů
Lék: Krém SD-101-6.0
aplikovaný lokálně jednou denně po dobu 90 dnů
Ostatní jména:
  • SD-101
Komparátor placeba: Placebo (SD-101-0.0) krém
SD-101-0.0 (placebo) krém aplikovaný lokálně, jednou denně na celé tělo po dobu 90 dnů
Lék: Placebo (SD-101-0.0) krém
aplikovaný lokálně jednou denně po dobu 90 dnů
Ostatní jména:
  • placebo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas na dokončení cílového uzavření rány do 3 měsíců
Časové okno: Od základní linie do návštěvy 3. měsíce
Cílové rány byly monitorovány při každé studijní návštěvě z hlediska úplného uzavření, definovaného jako reepitelizace kůže bez drenáže. Doba do cílového uzavření rány byla měřena od data prvního podání studovaného léčiva do data cílového uzavření rány. Účastníci byli cenzurováni, pokud neměli odpověď do 3 měsíců nebo se stáhli dříve před potvrzením uzavření cílové rány. Tento primární koncový bod zobrazuje střední dobu do úplného uzavření cílové rány, analyzovanou pomocí Kaplan-Meierova přístupu.
Od základní linie do návštěvy 3. měsíce
Procento účastníků, u kterých došlo k úplnému uzavření cílové rány do 3 měsíců
Časové okno: Od základní linie do návštěvy 3. měsíce
Cílové rány byly monitorovány při každé studijní návštěvě z hlediska úplného uzavření, definovaného jako reepitelizace kůže bez drenáže. Účastníci byli považováni za respondenty, pokud u nich došlo k úplnému uzavření rány při návštěvách v týdnu 2 nebo v měsících 1, 2 nebo 3. Pokud bylo zdokumentováno, že se cílová rána při dané návštěvě uzavřela, byla považována za uzavřenou při všech následujících návštěvách. Tento primární cílový bod zobrazuje procento účastníků z populace ITT, kteří měli kompletní cílové uzavření rány na konci období studie (tj. 3 měsíce). Analýza byla provedena na účastnících s daty po uzavření rány před zahájením léčby.
Od základní linie do návštěvy 3. měsíce

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků, u kterých došlo k úplnému uzavření cílové rány při návštěvách v měsíci 1 a měsíci 2
Časové okno: Od výchozího stavu do návštěv 1. a 2. měsíce
Cílové rány byly monitorovány při každé studijní návštěvě z hlediska úplného uzavření, definovaného jako reepitelizace kůže bez drenáže. Zobrazí se procento účastníků, kteří dokončili cílové uzavření rány při studijních návštěvách v 1. a 2. měsíci. Pokud bylo zdokumentováno, že se cílová rána při dané návštěvě uzavřela, byla považována za uzavřenou při všech následujících návštěvách.
Od výchozího stavu do návštěv 1. a 2. měsíce
Změna indexu plochy povrchu těla (BSAI) lezionální kůže od výchozí hodnoty při návštěvě 3. měsíce
Časové okno: Výchozí stav, návštěva ve 3. měsíci
Kůže lézí byla definována jako oblasti, které obsahovaly cokoli z následujícího: puchýře, eroze, ulcerace, strupy, buly nebo odřeniny, stejně jako oblasti, které plakaly, loupaly, mokvaly, byly krustované nebo obnažené. BSAI byla vypočtena jako procento, v rozmezí od 0 % do 100 % plochy postiženého povrchu těla, zaznamenané pro každou definovanou oblast těla (tj. hlava/krk, horní končetiny, trup [včetně třísel] a dolní končetiny), vynásobené váhovým faktorem, pak sečten pro všechny oblasti těla.
Výchozí stav, návštěva ve 3. měsíci
Změna BSAI celkové tělesné zátěže na rány od výchozí hodnoty při návštěvě 3. měsíce
Časové okno: Výchozí stav, návštěva ve 3. měsíci
Celková zátěž na zranění těla byla vypočtena pomocí BSAI. Rána definovaná jako otevřená oblast na kůži (tj. narušený epidermální kryt). BSAI byla vypočtena jako procento, v rozmezí od 0 % do 100 % plochy postiženého povrchu těla, zaznamenané pro každou definovanou oblast těla (tj. hlava/krk, horní končetiny, dolní končetiny, trup [včetně třísel]) a vynásobeno váhovým faktorem, pak sečten pro všechny oblasti těla.
Výchozí stav, návštěva ve 3. měsíci
Změna skóre svědění od základní hodnoty v den 7
Časové okno: Základní stav, den 7
Svědění bylo hodnoceno pomocí 5bodového nástroje Itch Man Pruritus Assessment Tool. U účastníků ve věku do 5 let bylo svědění hodnoceno pomocí odpovědi ošetřovatele a účastníci ve věku 6 let a starší sami uvedli své hodnocení svědění na základě následujících skóre: 0 = pohodlné, žádné svědění; 1=trochu svědí, neruší činnost; 2=více svědí, někdy překáží v činnosti; 3 = hodně svědí, je těžké být v klidu, soustředit se; 4=strašně svědí, není možné sedět nebo se soustředit. Skóre svědění bylo rozděleno do 3 skupin na základě zlepšení; Zlepšené nebo žádné svědění, nezlepšilo se a chybí. Snížení skóre svědění od výchozí hodnoty větší nebo rovné 1 bodu na stupnici bylo klasifikováno jako zlepšené.
Základní stav, den 7
Změna skóre bolesti od výchozí hodnoty v den 7
Časové okno: Základní stav, den 7
Změna bolesti hodnocená v den 7 ve srovnání s výchozí hodnotou byla měřena pomocí behaviorální stupnice Face, Legs, Activity, Cry, and Consolability (FLACC) pro účastníky ve věku 1 měsíc až 3 roky. Každá z 5 kategorií FLACC byla hodnocena od 0 do 2, což vedlo k celkovému skóre mezi 0 a 10 s 0 = uvolněný a pohodlný, 1 až 3 = mírné nepohodlí, 4 až 6 = střední bolest a 7 až 10 = těžká nepohodlí/bolest. Pro účastníky ve věku 4 let a starší byla použita "Wong Faces Pain Scale". Tato škála ukazuje řadu tváří od veselého obličeje na 0, což představuje „žádné zranění“, až po plačící obličej na 10, který představuje „bolí nejhůře“. Skóre bolesti bylo rozděleno do 3 skupin na základě zlepšení: Zlepšená nebo žádná bolest, Nezlepšená a Chybějící. Snížení skóre bolesti od výchozí hodnoty větší nebo rovné 2 bodům na stupnici bylo klasifikováno jako zlepšené.
Základní stav, den 7

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Scioderm, Inc.

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Amicus Therapeutics

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
11. března 2015

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
5. července 2017

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
5. července 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
13. února 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
9. března 2015

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
10. března 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
9. dubna 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
1. dubna 2020

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • SD-005
  • 2014-002288-14 (Číslo EudraCT)
  • R01-005095-01 (Jiný identifikátor: Orphan Product Grant)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení