Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie ESSENCE: Účinnost a bezpečnost krému SD-101 u účastníků s bulózní epidermolysis

1. dubna 2020 aktualizováno: Scioderm, Inc.

Fáze 3, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie účinnosti a bezpečnosti krému SD-101 u pacientů s bulózou epidermolysis

Cílem bylo posoudit účinnost a bezpečnost SD-101-6.0 krém versus placebo (SD-101-0.0) krém v léčbě kožních lézí u účastníků s Epidermolysis Bullosa. Zdroj financování – Úřad pro vývoj produktů pro sirotky (OOPD) Spojených států pro kontrolu potravin a léčiv (FDA).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jednalo se o multicentrickou, randomizovanou, dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou studii fáze 3 k posouzení účinnosti a bezpečnosti SD-101-6.0 krém versus placebo (SD-101-0,0) krém na kožní léze u účastníků s simplexní, recesivní dystrofickou nebo Junctional non-Herlitz Epidermolysis Bullosa. Epidermolysis Bullosa je vzácná skupina dědičných poruch, které se typicky projevují při narození jako puchýře a tvorba lézí na kůži v reakci na malé nebo žádné zjevné trauma. V této studii SD-101-6.0 krém nebo placebo (SD-101-0,0) krém měl být aplikován lokálně, jednou denně na celé tělo po dobu 90 dnů. Účastníci měli 1 cílovou ránu vybranou na začátku vyšetřovatelem. Vybraná cílová rána musela být přítomna alespoň 21 dní. Fotografické potvrzení umístění cílové rány bylo shromážděno na základní linii a snímek uložený z první návštěvy byl použit k potvrzení umístění cílové rány při následujících návštěvách. Účastník se vrátil na místo studie na návštěvu 2 (přibližně 14 dní od výchozího stavu), návštěvu 3 (přibližně 30 dní od výchozího stavu), návštěvu 4 (přibližně 60 dní od výchozího stavu) a návštěvu 5 (přibližně 90 dní od výchozího stavu), aby měl cílová rána hodnocená z hlediska úrovně hojení. Kromě toho byly při každé návštěvě hodnoceny svědění, bolest, plocha povrchu těla, uzavření cílové rány a zjizvení zhojené cílové rány. ARANZ SilhouetteStar™ byl použit k měření cílové rány při všech návštěvách.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

169

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Austrálie, 2217
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3050
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
  • Francie
      • Nice, Francie, 0-06200
      • Paris, Francie, 75015
      • Toulouse, Francie
  • Holandsko
      • Groningen, Holandsko, 9713 GZ
  • Itálie
      • Milano, Itálie, 20122
  • Izrael
      • Tel Aviv, Izrael
  • Litva
      • Kaunas, Litva
  • Německo
      • Freiburg, Německo
      • Hannover, Německo
  • Polsko
    • Koszykowa
      • Warszawa, Koszykowa, Polsko
  • Rakousko
      • Salzburg, Rakousko, 5020
  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1N 3JH
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
    • California
      • Redwood City, California, Spojené státy, 94063
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20016
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Spojené státy, 65212
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Spojené státy, 03756
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
    • New York
      • East Setauket, New York, Spojené státy, 11733
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27516
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229-3039
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425-5780
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78723
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78218
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
  • Srbsko
      • Belgrade, Srbsko
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 měsíc a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Formulář informovaného souhlasu podepsaný účastníkem nebo jeho zákonným zástupcem; pokud byl účastník mladší 18 let, ale byl schopen poskytnout souhlas, podepsaný souhlas účastníka.
  • Účastník (nebo správce) musí být ochoten splnit všechny požadavky protokolu.
  • Diagnóza simplexní, recesivní dystrofické nebo junkční non-Herlitz EB.
  • Účastník musel mít při vstupu do studie 1 cílovou ránu (velikost 10 až 50 cm^2).
  • Účastníci od 1 měsíce.
  • Cílová rána musí být přítomna alespoň 21 dní.

Kritéria vyloučení:

  • Účastníci, kteří nesplnili výše uvedená vstupní kritéria.
  • Vybraná cílová rána neměla klinický důkaz lokální infekce.
  • Užívání jakéhokoli hodnoceného léku během 30 dnů před zařazením.
  • Použití imunoterapie nebo cytotoxické chemoterapie během 60 dnů před zařazením.
  • Použití systémové nebo topické steroidní terapie během 30 dnů před zařazením. (Byly povoleny inhalační steroidy a oční kapky obsahující steroidy).
  • Užívání systémových antibiotik během 7 dnů před zařazením.
  • Současná nebo bývalá malignita.
  • Arteriální nebo venózní porucha vedoucí k ulcerovaným lézím.
  • Těhotenství nebo kojení během studie. (Těhotenský test z moči byl prováděn při screeningu a každých 30 dní až do poslední návštěvy u žen ve fertilním věku).
  • Ženy ve fertilním věku, které neabstinovaly a nepraktikovaly lékařsky přijatelnou metodu antikoncepce.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Krém SD-101-6.0
Krém SD-101-6.0 aplikovaný lokálně, jednou denně na celé tělo po dobu 90 dnů
Lék: Krém SD-101-6.0
aplikovaný lokálně jednou denně po dobu 90 dnů
Ostatní jména:
  • SD-101
Komparátor placeba: Placebo (SD-101-0.0) krém
SD-101-0.0 (placebo) krém aplikovaný lokálně, jednou denně na celé tělo po dobu 90 dnů
Lék: Placebo (SD-101-0.0) krém
aplikovaný lokálně jednou denně po dobu 90 dnů
Ostatní jména:
  • placebo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas na dokončení cílového uzavření rány do 3 měsíců
Časové okno: Od základní linie do návštěvy 3. měsíce
Cílové rány byly monitorovány při každé studijní návštěvě z hlediska úplného uzavření, definovaného jako reepitelizace kůže bez drenáže. Doba do cílového uzavření rány byla měřena od data prvního podání studovaného léčiva do data cílového uzavření rány. Účastníci byli cenzurováni, pokud neměli odpověď do 3 měsíců nebo se stáhli dříve před potvrzením uzavření cílové rány. Tento primární koncový bod zobrazuje střední dobu do úplného uzavření cílové rány, analyzovanou pomocí Kaplan-Meierova přístupu.
Od základní linie do návštěvy 3. měsíce
Procento účastníků, u kterých došlo k úplnému uzavření cílové rány do 3 měsíců
Časové okno: Od základní linie do návštěvy 3. měsíce
Cílové rány byly monitorovány při každé studijní návštěvě z hlediska úplného uzavření, definovaného jako reepitelizace kůže bez drenáže. Účastníci byli považováni za respondenty, pokud u nich došlo k úplnému uzavření rány při návštěvách v týdnu 2 nebo v měsících 1, 2 nebo 3. Pokud bylo zdokumentováno, že se cílová rána při dané návštěvě uzavřela, byla považována za uzavřenou při všech následujících návštěvách. Tento primární cílový bod zobrazuje procento účastníků z populace ITT, kteří měli kompletní cílové uzavření rány na konci období studie (tj. 3 měsíce). Analýza byla provedena na účastnících s daty po uzavření rány před zahájením léčby.
Od základní linie do návštěvy 3. měsíce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků, u kterých došlo k úplnému uzavření cílové rány při návštěvách v měsíci 1 a měsíci 2
Časové okno: Od výchozího stavu do návštěv 1. a 2. měsíce
Cílové rány byly monitorovány při každé studijní návštěvě z hlediska úplného uzavření, definovaného jako reepitelizace kůže bez drenáže. Zobrazí se procento účastníků, kteří dokončili cílové uzavření rány při studijních návštěvách v 1. a 2. měsíci. Pokud bylo zdokumentováno, že se cílová rána při dané návštěvě uzavřela, byla považována za uzavřenou při všech následujících návštěvách.
Od výchozího stavu do návštěv 1. a 2. měsíce
Změna indexu plochy povrchu těla (BSAI) lezionální kůže od výchozí hodnoty při návštěvě 3. měsíce
Časové okno: Výchozí stav, návštěva ve 3. měsíci
Kůže lézí byla definována jako oblasti, které obsahovaly cokoli z následujícího: puchýře, eroze, ulcerace, strupy, buly nebo odřeniny, stejně jako oblasti, které plakaly, loupaly, mokvaly, byly krustované nebo obnažené. BSAI byla vypočtena jako procento, v rozmezí od 0 % do 100 % plochy postiženého povrchu těla, zaznamenané pro každou definovanou oblast těla (tj. hlava/krk, horní končetiny, trup [včetně třísel] a dolní končetiny), vynásobené váhovým faktorem, pak sečten pro všechny oblasti těla.
Výchozí stav, návštěva ve 3. měsíci
Změna BSAI celkové tělesné zátěže na rány od výchozí hodnoty při návštěvě 3. měsíce
Časové okno: Výchozí stav, návštěva ve 3. měsíci
Celková zátěž na zranění těla byla vypočtena pomocí BSAI. Rána definovaná jako otevřená oblast na kůži (tj. narušený epidermální kryt). BSAI byla vypočtena jako procento, v rozmezí od 0 % do 100 % plochy postiženého povrchu těla, zaznamenané pro každou definovanou oblast těla (tj. hlava/krk, horní končetiny, dolní končetiny, trup [včetně třísel]) a vynásobeno váhovým faktorem, pak sečten pro všechny oblasti těla.
Výchozí stav, návštěva ve 3. měsíci
Změna skóre svědění od základní hodnoty v den 7
Časové okno: Základní stav, den 7
Svědění bylo hodnoceno pomocí 5bodového nástroje Itch Man Pruritus Assessment Tool. U účastníků ve věku do 5 let bylo svědění hodnoceno pomocí odpovědi ošetřovatele a účastníci ve věku 6 let a starší sami uvedli své hodnocení svědění na základě následujících skóre: 0 = pohodlné, žádné svědění; 1=trochu svědí, neruší činnost; 2=více svědí, někdy překáží v činnosti; 3 = hodně svědí, je těžké být v klidu, soustředit se; 4=strašně svědí, není možné sedět nebo se soustředit. Skóre svědění bylo rozděleno do 3 skupin na základě zlepšení; Zlepšené nebo žádné svědění, nezlepšilo se a chybí. Snížení skóre svědění od výchozí hodnoty větší nebo rovné 1 bodu na stupnici bylo klasifikováno jako zlepšené.
Základní stav, den 7
Změna skóre bolesti od výchozí hodnoty v den 7
Časové okno: Základní stav, den 7
Změna bolesti hodnocená v den 7 ve srovnání s výchozí hodnotou byla měřena pomocí behaviorální stupnice Face, Legs, Activity, Cry, and Consolability (FLACC) pro účastníky ve věku 1 měsíc až 3 roky. Každá z 5 kategorií FLACC byla hodnocena od 0 do 2, což vedlo k celkovému skóre mezi 0 a 10 s 0 = uvolněný a pohodlný, 1 až 3 = mírné nepohodlí, 4 až 6 = střední bolest a 7 až 10 = těžká nepohodlí/bolest. Pro účastníky ve věku 4 let a starší byla použita "Wong Faces Pain Scale". Tato škála ukazuje řadu tváří od veselého obličeje na 0, což představuje „žádné zranění“, až po plačící obličej na 10, který představuje „bolí nejhůře“. Skóre bolesti bylo rozděleno do 3 skupin na základě zlepšení: Zlepšená nebo žádná bolest, Nezlepšená a Chybějící. Snížení skóre bolesti od výchozí hodnoty větší nebo rovné 2 bodům na stupnici bylo klasifikováno jako zlepšené.
Základní stav, den 7

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Scioderm, Inc.

Spolupracovníci

Amicus Therapeutics

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

11. března 2015

Primární dokončení (Aktuální)

5. července 2017

Dokončení studie (Aktuální)

5. července 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. února 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. března 2015

První zveřejněno (Odhad)

10. března 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

9. dubna 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. dubna 2020

Naposledy ověřeno

1. dubna 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SD-005
  • 2014-002288-14 (Číslo EudraCT)
  • R01-005095-01 (Jiný identifikátor: Orphan Product Grant)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Epidermolysis Bullosa

Klinické studie na Krém SD-101-6.0

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit