Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá bezpečnost a účinnost přípravku Ferriprox® u pacientů přetížených železem se srpkovitou anémií nebo jinými anémií

18. prosince 2023 aktualizováno: ApoPharma

Dlouhodobá studie bezpečnosti a účinnosti přípravku Ferriprox® pro léčbu přetížení transfuzí železem u pacientů se srpkovitou anémií nebo jinými anémií

Jedná se o dlouhodobé pokračování dřívější studie LA38-0411. Jeho účelem je shromáždit více informací o bezpečnosti a účinnosti deferipronu u pacientů se srpkovitou anémií nebo jinými anémiemi, kteří trpí přetížením železem způsobeným pravidelnými krevními transfuzemi.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Deferipron (značka Ferriprox®) je chelátor železa, který je schválen ve Spojených státech amerických a ve více než 60 dalších zemích pro léčbu přetížení železem u pacientů s talasémií, když jsou jiné způsoby léčby nedostatečné. Tato studie byla navržena tak, aby vyhodnotila dlouhodobou účinnost, bezpečnost a snášenlivost deferipronu při léčbě přetížení železem u pacientů, kteří mají srpkovitou anémii nebo jiné anémie.

Do této studie se mohou zapsat pouze pacienti, kteří dokončili dřívější studii, LA38-0411.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
134

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Egypt
      • Alexandria, Egypt
        • Zagazig University
      • Cairo, Egypt
        • Cairo University
      • Cairo, Egypt
        • Ain Shams University
      • Cairo, Egypt
        • Pediatric Hospital of Cairo University
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Hospital for Sick Kids
  • Saudská arábie
      • Abha, Saudská arábie
        • Asser Central Hospital
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • Evelina Children's Hospital
      • London, Spojené království
        • Barts and The London
  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • University Of Michigan Comprehensive Cancer Center
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104-4399
        • The Children's Hospital of Philadephia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

9 měsíců a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Ukončená studie LA38-0411

  2. Ženy ve fertilním věku musí mít při návštěvě 1 negativní výsledek těhotenského testu. Kromě toho, pokud je to vhodné, musí:

    • Používejte účinnou metodu antikoncepce podle místních požadavků během studie a do 30 dnů po poslední dávce studovaného léku, NEBO
    • měli podvázání vejcovodů (vyžadují se podpůrné důkazy), NEBO
    • podstoupila hysterektomii (vyžadují podpůrné důkazy), NEBO
    • Účastněte se neheterosexuálního životního stylu, NEBO
    • Mít mužského sexuálního partnera, který byl sterilizován (vyžadují se podpůrné důkazy)
  3. Plodní heterosexuální muži a/nebo jejich partneři musí souhlasit s používáním účinné metody antikoncepce během studie a po dobu 30 dnů po poslední dávce studovaného léku
  4. Všichni pacienti a/nebo jejich oprávnění zákonní zástupci musí před první intervencí studie poskytnout podepsaný a datovaný písemný informovaný souhlas a souhlas bude získán od pacientů, kteří jsou považováni za nezletilé. Pacienti musí být schopni dodržovat studijní omezení, schůzky a harmonogramy hodnocení.

Kritéria vyloučení:

  1. Plánujte účast v další klinické studii kdykoli ode dne zařazení do 30 dnů po léčbě v aktuální studii
  2. Pouze pro ty pacienty, kteří byli léčeni deferoxaminem ve studii LA38-0411 (Skupina 2): Přítomnost jakéhokoli zdravotního stavu (včetně klinicky významných laboratorních abnormalit, jako je ALT ≥ 5 x ULN nebo kreatinin ≥ 2 x ULN), psychického stavu nebo psychiatrický stav, který by podle názoru zkoušejícího způsobil, že by účast ve studii byla nerozumná.
  3. Těhotné, kojící nebo plánující těhotenství během období studie.
  4. Selhání léčby po 1 roce na deferipronu, což podle úsudku zkoušejícího naznačuje, že je nutné, aby pacient začal užívat jiný chelátor železa

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Skupina 2: Deferipron 2 roky
Pacienti v této skupině jsou ti, kteří byli randomizováni do ramene s deferoxaminem ve studii LA38-0411, a proto budou dostávat deferipron po dobu 2 let (oba v prodloužené studii).
Lék: Deferipron
Ostatní jména:
  • Ferriprox tablety
  • Ferriprox perorální roztok
Experimentální: Skupina 1: Deferipron 3 roky
Pacienti v této skupině jsou ti, kteří byli randomizováni do ramene s deferipronem ve studii LA38-0411, a proto budou dostávat deferipron celkem 3 roky (1 rok v počáteční studii plus 2 roky v rozšířené studii).
Lék: Deferipron
Ostatní jména:
  • Ferriprox tablety
  • Ferriprox perorální roztok

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet pacientů s nežádoucími účinky
Časové okno: Od prvního dne studie do poslední studijní návštěvy (104. týden nebo předčasné ukončení)
Počet pacientů s alespoň jednou nežádoucí příhodou (AE) jakéhokoli typu; počet pacientů s alespoň jednou závažnou nežádoucí příhodou a počet pacientů, kteří ze studie odstoupili kvůli AE
Od prvního dne studie do poslední studijní návštěvy (104. týden nebo předčasné ukončení)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty koncentrace železa v játrech (LIC)
Časové okno: Jeden rok, dva roky a tři roky po zahájení terapie deferipronem
LIC byla měřena pomocí MRI v jednotkách mg železa na gram jater (suchá hmotnost). Změna LIC od výchozí hodnoty byla stanovena pro tři různá období expozice deferipronu: jeden rok, dva roky a tři roky.
Jeden rok, dva roky a tři roky po zahájení terapie deferipronem
Změna od výchozí hodnoty v srdeční MRI T2*
Časové okno: Jeden rok, dva roky a tři roky po zahájení terapie deferipronem
Změna od výchozí hodnoty v srdeční MRI T2* byla stanovena pro tři různá období expozice deferipronu: jeden rok, dva roky a tři roky
Jeden rok, dva roky a tři roky po zahájení terapie deferipronem
Změna od výchozí hodnoty sérového feritinu
Časové okno: Jeden rok, dva roky a tři roky po zahájení terapie deferipronem
Změna od výchozí hodnoty sérového feritinu (SF) byla stanovena pro tři různá období expozice deferipronu: jeden rok, dva roky a tři roky.
Jeden rok, dva roky a tři roky po zahájení terapie deferipronem

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
ApoPharma

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Janet Kwiatkowski, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
21. května 2015

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
30. dubna 2019

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
21. srpna 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
5. května 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
11. května 2015

První zveřejněno (Odhadovaný)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
14. května 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
10. ledna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
18. prosince 2023

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. prosince 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • LA38-EXT

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení