Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá bezpečnost a účinnost přípravku Ferriprox® u pacientů přetížených železem se srpkovitou anémií nebo jinými anémií

18. prosince 2023 aktualizováno: ApoPharma

Dlouhodobá studie bezpečnosti a účinnosti přípravku Ferriprox® pro léčbu přetížení transfuzí železem u pacientů se srpkovitou anémií nebo jinými anémií

Jedná se o dlouhodobé pokračování dřívější studie LA38-0411. Jeho účelem je shromáždit více informací o bezpečnosti a účinnosti deferipronu u pacientů se srpkovitou anémií nebo jinými anémiemi, kteří trpí přetížením železem způsobeným pravidelnými krevními transfuzemi.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Deferipron (značka Ferriprox®) je chelátor železa, který je schválen ve Spojených státech amerických a ve více než 60 dalších zemích pro léčbu přetížení železem u pacientů s talasémií, když jsou jiné způsoby léčby nedostatečné. Tato studie byla navržena tak, aby vyhodnotila dlouhodobou účinnost, bezpečnost a snášenlivost deferipronu při léčbě přetížení železem u pacientů, kteří mají srpkovitou anémii nebo jiné anémie.

Do této studie se mohou zapsat pouze pacienti, kteří dokončili dřívější studii, LA38-0411.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

134

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Egypt
      • Alexandria, Egypt
        • Zagazig University
      • Cairo, Egypt
        • Cairo University
      • Cairo, Egypt
        • Ain Shams University
      • Cairo, Egypt
        • Pediatric Hospital of Cairo University
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Hospital for Sick Kids
  • Saudská arábie
      • Abha, Saudská arábie
        • Asser Central Hospital
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • Evelina Children's Hospital
      • London, Spojené království
        • Barts and The London
  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • University of Michigan Comprehensive Cancer Center
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104-4399
        • The Children's Hospital of Philadephia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 měsíců a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Ukončená studie LA38-0411

  2. Ženy ve fertilním věku musí mít při návštěvě 1 negativní výsledek těhotenského testu. Kromě toho, pokud je to vhodné, musí:

    • Používejte účinnou metodu antikoncepce podle místních požadavků během studie a do 30 dnů po poslední dávce studovaného léku, NEBO
    • měli podvázání vejcovodů (vyžadují se podpůrné důkazy), NEBO
    • podstoupila hysterektomii (vyžadují podpůrné důkazy), NEBO
    • Účastněte se neheterosexuálního životního stylu, NEBO
    • Mít mužského sexuálního partnera, který byl sterilizován (vyžadují se podpůrné důkazy)
  3. Plodní heterosexuální muži a/nebo jejich partneři musí souhlasit s používáním účinné metody antikoncepce během studie a po dobu 30 dnů po poslední dávce studovaného léku
  4. Všichni pacienti a/nebo jejich oprávnění zákonní zástupci musí před první intervencí studie poskytnout podepsaný a datovaný písemný informovaný souhlas a souhlas bude získán od pacientů, kteří jsou považováni za nezletilé. Pacienti musí být schopni dodržovat studijní omezení, schůzky a harmonogramy hodnocení.

Kritéria vyloučení:

  1. Plánujte účast v další klinické studii kdykoli ode dne zařazení do 30 dnů po léčbě v aktuální studii
  2. Pouze pro ty pacienty, kteří byli léčeni deferoxaminem ve studii LA38-0411 (Skupina 2): Přítomnost jakéhokoli zdravotního stavu (včetně klinicky významných laboratorních abnormalit, jako je ALT ≥ 5 x ULN nebo kreatinin ≥ 2 x ULN), psychického stavu nebo psychiatrický stav, který by podle názoru zkoušejícího způsobil, že by účast ve studii byla nerozumná.
  3. Těhotné, kojící nebo plánující těhotenství během období studie.
  4. Selhání léčby po 1 roce na deferipronu, což podle úsudku zkoušejícího naznačuje, že je nutné, aby pacient začal užívat jiný chelátor železa

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Skupina 2: Deferipron 2 roky
Pacienti v této skupině jsou ti, kteří byli randomizováni do ramene s deferoxaminem ve studii LA38-0411, a proto budou dostávat deferipron po dobu 2 let (oba v prodloužené studii).
Lék: Deferipron
Ostatní jména:
  • Ferriprox tablety
  • Ferriprox perorální roztok
Experimentální: Skupina 1: Deferipron 3 roky
Pacienti v této skupině jsou ti, kteří byli randomizováni do ramene s deferipronem ve studii LA38-0411, a proto budou dostávat deferipron celkem 3 roky (1 rok v počáteční studii plus 2 roky v rozšířené studii).
Lék: Deferipron
Ostatní jména:
  • Ferriprox tablety
  • Ferriprox perorální roztok

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet pacientů s nežádoucími účinky
Časové okno: Od prvního dne studie do poslední studijní návštěvy (104. týden nebo předčasné ukončení)
Počet pacientů s alespoň jednou nežádoucí příhodou (AE) jakéhokoli typu; počet pacientů s alespoň jednou závažnou nežádoucí příhodou a počet pacientů, kteří ze studie odstoupili kvůli AE
Od prvního dne studie do poslední studijní návštěvy (104. týden nebo předčasné ukončení)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty koncentrace železa v játrech (LIC)
Časové okno: Jeden rok, dva roky a tři roky po zahájení terapie deferipronem
LIC byla měřena pomocí MRI v jednotkách mg železa na gram jater (suchá hmotnost). Změna LIC od výchozí hodnoty byla stanovena pro tři různá období expozice deferipronu: jeden rok, dva roky a tři roky.
Jeden rok, dva roky a tři roky po zahájení terapie deferipronem
Změna od výchozí hodnoty v srdeční MRI T2*
Časové okno: Jeden rok, dva roky a tři roky po zahájení terapie deferipronem
Změna od výchozí hodnoty v srdeční MRI T2* byla stanovena pro tři různá období expozice deferipronu: jeden rok, dva roky a tři roky
Jeden rok, dva roky a tři roky po zahájení terapie deferipronem
Změna od výchozí hodnoty sérového feritinu
Časové okno: Jeden rok, dva roky a tři roky po zahájení terapie deferipronem
Změna od výchozí hodnoty sérového feritinu (SF) byla stanovena pro tři různá období expozice deferipronu: jeden rok, dva roky a tři roky.
Jeden rok, dva roky a tři roky po zahájení terapie deferipronem

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

ApoPharma

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Janet Kwiatkowski, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

21. května 2015

Primární dokončení (Aktuální)

30. dubna 2019

Dokončení studie (Aktuální)

21. srpna 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. května 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. května 2015

První zveřejněno (Odhadovaný)

14. května 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. ledna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. prosince 2023

Naposledy ověřeno

1. prosince 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • LA38-EXT

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Deferipron

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit