MDS-CAN: Prospektivní národní klinická databáze MDS a místní tkáňová banka (MDS)

o Účastníci budou viděni a hodnoceni ve studii každých 6 (+/-1) měsíců. Sledování běžné klinické péče bude diktováno lékařem. Zadávají se klinické informace relevantní pro diagnózu MDS, jako je IPSS, IPSS-R, přijatá léčba a odpovědi. Zaznamenává se závislost na transfuzi. Příslušné laboratoře jako feritin, LDH, CBC atd. se zadávají q 6 měsíců. Zaznamenávají se hospitalizace, krvácení a infekce.

Data a příčiny smrti jsou dokumentovány Data transformace leukémie jsou dokumentována. U pacientů podstupujících alogenní transplantaci kmenových buněk je dokumentováno datum transplantace.

QOL se hodnotí každých 6 měsíců:

Nástroje QOL jsou QLQ-C30, QUALMS, EQ-5D a globální stupnice únavy

Zdravotní postižení, křehkost, komorbidita a fyzická výkonnost se zaznamenávají na roční bázi Stupnice postižení je škála Lawton Brody SIADL Křehkost se měří pomocí Rockwoodovy škály klinické křehkosti Prvky komorbidity nezbytné pro výpočet Charlsonovy škály komorbidity a MDS-CI od Della Porta et al. jsou zaznamenávány testy fyzické výkonnosti jsou síla úchopu, 10x test stoj sed a test chůze na 4 metry

Vyšetřovatelé budou i nadále zapisovat nové pacienty během tohoto období studie v délce 6 let, ale plán (povolení finančních prostředků) je pokračovat v tomto registru na dobu neurčitou, s pozdějšími otázkami, které budou vyřešeny.

• Sledování a audit údajů provádí každé čtvrtletí specializovaný projektový manažer národního registru.
• Měsíční kontroly dat se provádějí za účelem porovnání dat zadaných do registru s předdefinovanými pravidly pro rozsah nebo konzistenci s ostatními datovými poli v registru.
• Byly vytvořeny a elektronicky zveřejněny standardní operační postupy pro operace v registru a analytické činnosti, jako je nábor pacientů a sběr dat pro všechna pracoviště.
• Předpokládal se plán 25% úbytku ze smrti kvůli konverzi na AML nebo neleukemickou smrt a 5% z úbytku z následných ztrát ke sledování. Účelem je řešit situace, kdy jsou proměnné hlášeny jako chybějící, nedostupné, „nevykazované“, neinterpretované nebo považovány za chybějící z důvodu nekonzistence dat nebo mimo rozsah.
• Výsledky účastníků budou shrnuty popisně jako celek a podle provincií. Křivky přežití KM budou vytvořeny a porovnány pomocí log-rank testu. Jednorozměrný a vícerozměrný coxův proporcionální rizikový uzel celkového přežití bude proveden za účelem detekce významné souvislosti s výchozími kovariátami a časově závislými kovariátami, jako je křehkost, komorbidita a skóre QOL, pomocí postupu PHREG Statistical Analysis Software (SAS).