Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Průzkumná studie k vyhodnocení QR-010 u subjektů s cystickou fibrózou mutací AF508 CFTR

2. září 2020 aktualizováno: ProQR Therapeutics

Otevřená, průzkumná studie k vyhodnocení účinků QR-010 na rozdíl v nosním potenciálu u subjektů s CF s mutací AF508 CFTR

Průzkumný důkaz koncepční studie ke stanovení, zda intranazální podávání QR-010 u subjektů s cystickou fibrózou, homozygotních nebo heterozygotních sloučenin pro mutaci AF508, může zvýšit funkci regulátoru transmembránové vodivosti cystické fibrózy (CFTR).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Toto je otevřená, multicentrická, průzkumná studie k odhadu účinku intranazálního podání QR-010 na nosní sliznici při obnově funkce CFTR, měřeno rozdílem nosního potenciálu (NPD) v nosním epitelu dospělých jedinců s CF, kteří jsou homozygotní nebo složenou heterozygotní pro mutaci AF508 CFTR.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
18

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Leuven, Belgie, 3000
        • U.Z. Leuven
  • Francie
      • Paris, Francie, 75743
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80206
        • National Jewish Health
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Potvrzená diagnóza CF definovaná iontoforetickým pilokarpinovým testem na chlorid potu (chlorid potu) > 60 mmol/l
  • Měření rozdílu nosního potenciálu (NPD) při screeningu v souladu s CF
  • Potvrzení mutací genu CFTR homozygotní nebo heterozygotní sloučeniny pro mutaci ΔF508
  • Index tělesné hmotnosti (BMI) ≥ 18 kg/m2
  • Zákaz kouření minimálně 2 roky
  • Stabilní funkce plic
  • FEV1 ≥ 40 % předpokládané normální hodnoty pro věk, pohlaví a výšku při screeningu

Kritéria vyloučení:

  • Kojící nebo těhotná
  • Akutní alergie nebo infekce postihující nosní stavy nevyléčené do 14 dnů před screeningem
  • Použití lumakaftoru nebo ivakaftoru
  • Použití jakéhokoli zkoumaného léku nebo zařízení
  • Hemoptýza

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: ΔF508 Homozygot
QR-010 podávaný intranazálně jako atomizovaná kapalina 10 mg (5 mg na nosní dírku), 3krát týdně po dobu 4 týdnů.
Lék: QR-010
Jednovláknový RNA antisense oligonukleotid v isoosmolárním roztoku
Experimentální: Heterozygotní sloučenina ΔF508
QR-010 podávaný intranazálně jako atomizovaná kapalina 10 mg (5 mg na nosní dírku), 3krát týdně po dobu 4 týdnů.
Lék: QR-010
Jednovláknový RNA antisense oligonukleotid v isoosmolárním roztoku

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vnitrosubjektová změna od výchozí hodnoty celkového transportu chloridů zprostředkovaného CFTR, měřeno rozdílem nosního potenciálu (NPD).
Časové okno: Výchozí stav ve 2. a 4. týdnu a ve 3. týdnu po léčbě.
Primárním cílovým parametrem byla v rámci subjektu změna od výchozí hodnoty v celkovém transportu chloridů, jak bylo měřeno pomocí NPD, po roztoku bez chloridu + isoproterenolu (bez Cl + iso) a byl založen na průměrných měřeních obou nosních dírek. Aby byla zajištěna základní stabilita, výchozí hodnota byla definována jako průměr dvou posledních hodnot před dávkou, kde každá hodnota před dávkou byla průměrem dvou nosních dírek. Negativní změna od výchozí hodnoty Cl-free+iso ukazuje zlepšení.
Výchozí stav ve 2. a 4. týdnu a ve 3. týdnu po léčbě.

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet subjektů s -6,6 mV nebo více negativní změnou v CFTR zprostředkovaném celkovém transportu chloridů a po různé době trvání léčby od výchozího stavu do konce studie.
Časové okno: 2 a 4 týdny a 3 týdny po léčbě.
Tato analýza je podíl (množství) subjektů s průměrnou aktuální hodnotou bez Cl+iso -6,6 mV nebo více negativní po léčbě (tj. respondérů), jak bylo měřeno NPD a byla založena na průměrných měřeních obou nosních dírek. Skutečná hodnota -6,6 mV se používá k rozlišení jedinců s CF (>-6,6 mV) od normálních jedinců (≤ -6,6 mV).
2 a 4 týdny a 3 týdny po léčbě.
Počet subjektů s -4 mV nebo více negativní změnou v CFTR zprostředkovaném celkovém transportu chloridu a po různé době trvání léčby od výchozího stavu do konce studie.
Časové okno: 2 a 4 týdny a 3 týdny po léčbě.
Tato analýza představuje podíl subjektů s průměrnou aktuální hodnotou Cl-free+iso -4 mV nebo více negativní po léčbě (tj. respondérů), jak bylo měřeno NPD a byla založena na průměrných měřeních obou nosních dírek. Hodnota -4 mV je považována za klinicky relevantní odpověď na léčbu na základě údajů ze studií jiných terapií CFTR.
2 a 4 týdny a 3 týdny po léčbě.
Změna transportu sodíku v rámci subjektu měřená rozdílem nosního potenciálu (NPD) od výchozí hodnoty do konce studie.
Časové okno: Výchozí stav ve 2. a 4. týdnu a ve 3. týdnu po léčbě.
Tímto koncovým bodem byla změna v transportu sodíku v rámci subjektu (průměrný potenciální rozdíl před perfuzí jakéhokoli roztoku); toto je průměr potenciálního rozdílu naměřený na pěti místech v dolním kanálku nosu. Pozitivní změna oproti výchozí hodnotě ukazuje zlepšení.
Výchozí stav ve 2. a 4. týdnu a ve 3. týdnu po léčbě.
Průměrná změna v CFTR zprostředkovaném transportu celkového chloridu.
Časové okno: 2 a 4 týdny a 3 týdny po léčbě.
Průměrná změna celkového transportu chloridů zprostředkovaného CFTR ve srovnání s výchozí hodnotou, na kohortu; toto je průměr potenciálního rozdílu naměřený na pěti místech v dolní části nosu měřený v milivoltech (mV). Negativní změna oproti výchozí hodnotě ukazuje zlepšení.
2 a 4 týdny a 3 týdny po léčbě.
Počet subjektů se závažnými nežádoucími příhodami od výchozího stavu do konce studie.
Časové okno: 3 týdny po léčbě.
Počet subjektů, u kterých došlo k závažným nežádoucím příhodám od výchozího stavu do konce studie.
3 týdny po léčbě.
Počet přerušení léčby z důvodu AE od výchozího stavu do konce studie.
Časové okno: 3 týdny po léčbě.
Počet přerušení léčby z důvodu nežádoucích účinků od výchozího stavu do konce studie. Nedošlo k žádnému přerušení.
3 týdny po léčbě.
Počet subjektů s abnormalitami laboratorních parametrů od výchozího stavu do konce studie.
Časové okno: 3 týdny po léčbě.
Počet subjektů, u kterých se vyskytla alespoň jedna abnormalita v laboratorních parametrech (chemie, hematologie a analýza moči), které byly hlášeny jako nežádoucí příhoda související s léčbou se vztahem ke studovanému léku buď možná, pravděpodobně nebo určitě, od výchozí hodnoty do konce studie.
3 týdny po léčbě.
Počet subjektů s abnormalitami vitálních funkcí a oxymetrie od výchozího stavu do konce studie.
Časové okno: 3 týdny po léčbě.
Počet subjektů, u kterých se vyskytla alespoň jedna abnormalita vitálních funkcí a oxymetrie, které byly hlášeny jako nežádoucí příhoda vyvolaná léčbou se vztahem ke studovanému léčivu buď možná, pravděpodobně nebo určitě, od výchozí hodnoty do konce studie.
3 týdny po léčbě.
Počet subjektů s abnormalitami fyzikálních vyšetření od výchozího stavu do konce studie.
Časové okno: 3 týdny po léčbě.
Počet subjektů, u kterých se vyskytla alespoň jedna abnormalita při fyzikálním vyšetření, které byly hlášeny jako nežádoucí příhoda související s léčbou se vztahem ke studovanému léčivu buď možná, pravděpodobně nebo určitě, od výchozího stavu do konce studie.
3 týdny po léčbě.
Změny nosních příznaků (na základě hodnoticí stupnice vyšetření nosu - NERS) od výchozího stavu do konce studie.
Časové okno: 3 týdny po léčbě.
NERS byl proveden pracovníky místa před každou dávkou a jako součást postupu NPD; je to soubor škál v rozsahu od 0 (bez příznaků) do 3 (nejzávažnější příznaky) pro posouzení závažnosti každého z následujících nosních příznaků, zvlášť pro každou nosní dírku: narušení sliznice, edém, erytém, polyp, sekrece. Rozsah celkového součtu je 0-30.
3 týdny po léčbě.
Změny nosních příznaků (Sino-nazální výstupní test - SNOT-22) od výchozího stavu do konce studie.
Časové okno: 3 týdny po léčbě.
Subjekty byly požádány, aby ohodnotily seznam 22 symptomů na SNOT-22 týkající se sociálních a emocionálních důsledků. Výsledky byly hodnoceny od 0 (žádný problém) do 5 (problém tak hrozný, jak jen mohl být). Seznam obsahoval: potřeba smrkání, kýchání, kapání z nosu, kašel, kapání z nosu, husté nosní kapání, plnost ucha, závratě, bolest ucha, bolest/tlak v obličeji, potíže s usínáním, noční probuzení, nedostatek kvalitního spánku , probuzení unavení, únava, snížená produktivita, snížená koncentrace, frustrovaní/neklidní/podráždění, smutní, rozpačití, snížení čichu a chuti a ucpání nosu. Rozsah celkového součtu je 0-110, přičemž vyšší hodnoty znamenají horší výsledek.
3 týdny po léčbě.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
ProQR Therapeutics

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
European Commission

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: John P Clancy, MD, Cincinnati Childrens Hospital Medical Center

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. září 2015

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. září 2016

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. září 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
29. září 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
29. září 2015

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
30. září 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
24. září 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
2. září 2020

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • PQ-010-002

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení