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Studio esplorativo per valutare QR-010 in soggetti con fibrosi cistica Mutazione ΔF508 CFTR

2 settembre 2020 aggiornato da: ProQR Therapeutics

Studio esplorativo in aperto per valutare gli effetti di QR-010 sulla differenza potenziale nasale in soggetti con FC con mutazione ΔF508 CFTR

Studio esplorativo di proof of concept per determinare se la somministrazione intranasale di QR-010 in soggetti con fibrosi cistica, omozigoti o eterozigoti composti per la mutazione ΔF508, possa aumentare la funzione del regolatore di conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio esplorativo multicentrico in aperto per stimare l'effetto della somministrazione intranasale di QR-010 sulla mucosa nasale nel ripristino della funzione CFTR, come misurato dalla differenza di potenziale nasale (NPD), nell'epitelio nasale di soggetti adulti con FC che sono omozigoti o eterozigoti composti per la mutazione ΔF508 CFTR.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
18

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Leuven, Belgio, 3000
        • U.Z. Leuven
  • Francia
      • Paris, Francia, 75743
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80206
        • National Jewish Health
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi confermata di FC come definita dal test iontoforetico pilocarpina del cloruro del sudore (cloruro del sudore) > 60 mmol/L
  • Misurazione della differenza di potenziale nasale (NPD) allo screening coerente con CF
  • Conferma delle mutazioni del gene CFTR omozigote o eterozigote composto per la mutazione ΔF508
  • Indice di massa corporea (BMI) ≥ 18 kg/m2
  • Non fumatori per un minimo di 2 anni
  • Funzione polmonare stabile
  • FEV1 ≥40% del normale previsto per età, sesso e altezza allo Screening

Criteri di esclusione:

  • Allattamento o gravidanza
  • Allergia acuta o infezione che colpisce le condizioni nasali non risolte entro 14 giorni prima dello screening
  • Uso di lumacaftor o ivacaftor
  • Uso di qualsiasi farmaco o dispositivo sperimentale
  • Emottisi

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: ΔF508 omozigote
QR-010 somministrato per via intranasale come liquido nebulizzato 10 mg (5 mg per narice), 3 volte alla settimana per 4 settimane.
Droga: QR-010
Oligonucleotide antisenso di RNA a filamento singolo in soluzione isoosmolare
Sperimentale: ΔF508 Composto eterozigote
QR-010 somministrato per via intranasale come liquido nebulizzato 10 mg (5 mg per narice), 3 volte alla settimana per 4 settimane.
Droga: QR-010
Oligonucleotide antisenso di RNA a filamento singolo in soluzione isoosmolare

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione intra-soggetto rispetto al basale del trasporto di cloruro totale mediato da CFTR misurato dalla differenza potenziale nasale (NPD).
Lasso di tempo: Basale, a 2 e 4 settimane e a 3 settimane dopo il trattamento.
L'endpoint primario era la variazione all'interno del soggetto rispetto al basale nel trasporto totale di cloruro misurato da NPD, dopo la soluzione senza cloruro+isoproterenolo (Cl-free+iso), ed era basato sulle misurazioni medie di entrambe le narici. Per fornire stabilità al basale, il basale è stato definito come la media dei due valori pre-dose più recenti, dove ciascun valore pre-dose era la media di due narici. Una variazione negativa rispetto al basale di Cl-free+iso mostra un miglioramento.
Basale, a 2 e 4 settimane e a 3 settimane dopo il trattamento.

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di soggetti con una variazione negativa di -6,6 mV o superiore nel trasporto di cloruro totale mediato da CFTR e dopo diverse durate di trattamento dal basale fino alla fine dello studio.
Lasso di tempo: 2 e 4 settimane e 3 settimane dopo il trattamento.
Questa analisi è la proporzione (quantità) di soggetti con un valore effettivo medio Cl-free+iso di -6,6 mV o più negativo dopo il trattamento (ovvero, responder), come misurato da NPD ed era basata sulle misurazioni medie di entrambe le narici. Il valore effettivo di -6,6 mV viene utilizzato per discriminare gli individui con FC (>-6,6 mV) dagli individui normali (≤ -6,6 mV).
2 e 4 settimane e 3 settimane dopo il trattamento.
Numero di soggetti con una variazione negativa di -4 mV o superiore nel trasporto di cloruro totale mediato da CFTR e dopo diverse durate di trattamento dal basale fino alla fine dello studio.
Lasso di tempo: 2 e 4 settimane e 3 settimane dopo il trattamento.
Questa analisi è la proporzione di soggetti con un valore effettivo medio Cl-free+iso di -4 mV o più negativo dopo il trattamento (ovvero, responder), come misurato da NPD ed era basata sulle misurazioni medie di entrambe le narici. Il valore di -4 mV è considerato una risposta clinicamente rilevante al trattamento sulla base dei dati provenienti da studi di altre terapie CFTR.
2 e 4 settimane e 3 settimane dopo il trattamento.
Variazione intra-soggetto del trasporto di sodio misurata dalla differenza potenziale nasale (NPD) dal basale fino alla fine dello studio.
Lasso di tempo: Basale, a 2 e 4 settimane e a 3 settimane dopo il trattamento.
Questo endpoint era il cambiamento all'interno del soggetto nel trasporto del sodio (differenza potenziale media prima della perfusione di qualsiasi soluzione); questa è la media della differenza di potenziale misurata in cinque siti nel meato inferiore del naso. Un cambiamento positivo rispetto al basale mostra un miglioramento.
Basale, a 2 e 4 settimane e a 3 settimane dopo il trattamento.
Il cambiamento medio nel trasporto di cloruro totale mediato da CFTR.
Lasso di tempo: 2 e 4 settimane e 3 settimane dopo il trattamento.
La variazione media del trasporto di cloruro totale mediato da CFTR rispetto al basale, per coorte; questa è la media della differenza di potenziale misurata in cinque siti nel meato inferiore del naso misurata in millivolt (mV). Una variazione negativa rispetto al basale mostra un miglioramento.
2 e 4 settimane e 3 settimane dopo il trattamento.
Numero di soggetti che hanno manifestato eventi avversi gravi dal basale fino alla fine dello studio.
Lasso di tempo: 3 settimane dopo il trattamento.
Numero di soggetti che hanno manifestato eventi avversi gravi dal basale fino alla fine dello studio.
3 settimane dopo il trattamento.
Numero di interruzioni del soggetto a causa di eventi avversi dal basale fino alla fine dello studio.
Lasso di tempo: 3 settimane dopo il trattamento.
Numero di interruzioni del soggetto a causa di eventi avversi dal basale fino alla fine dello studio. Non si sono verificate interruzioni.
3 settimane dopo il trattamento.
Numero di soggetti con anomalie dei parametri di laboratorio dal basale fino alla fine dello studio.
Lasso di tempo: 3 settimane dopo il trattamento.
Numero di soggetti che hanno manifestato almeno un'anomalia nei parametri di laboratorio (chimica, ematologia e analisi delle urine) segnalati come evento avverso emergente dal trattamento con una relazione con il farmaco in studio come possibile, probabile o definitivo, dal basale fino alla fine dello studio.
3 settimane dopo il trattamento.
Numero di soggetti con anomalie dei segni vitali e dell'ossimetria dal basale fino alla fine dello studio.
Lasso di tempo: 3 settimane dopo il trattamento.
Numero di soggetti che hanno manifestato almeno un'anomalia dei segni vitali e dell'ossimetria segnalati come evento avverso emergente dal trattamento con una relazione con il farmaco in studio come possibile, probabile o definitivo, dal basale fino alla fine dello studio.
3 settimane dopo il trattamento.
Numero di soggetti con anomalie degli esami fisici dal basale fino alla fine dello studio.
Lasso di tempo: 3 settimane dopo il trattamento.
Numero di soggetti che hanno manifestato almeno un'anomalia all'esame obiettivo che sono stati segnalati come evento avverso emergente dal trattamento con una relazione con il farmaco in studio come possibile, probabile o definitiva, dal basale fino alla fine dello studio.
3 settimane dopo il trattamento.
Cambiamenti nei sintomi nasali (basati sulla scala di valutazione dell'esame nasale - NERS) dal basale fino alla fine dello studio.
Lasso di tempo: 3 settimane dopo il trattamento.
Il NERS è stato eseguito dal personale del sito prima di ogni dose e come parte della procedura NPD; è un insieme di scale che vanno da 0 (nessun sintomo) a 3 (sintomi più gravi) per valutare la gravità di ciascuno dei seguenti sintomi nasali, separatamente per ciascuna narice: rottura della mucosa, edema, eritema, polipo, secrezioni. L'intervallo della somma totale è 0-30.
3 settimane dopo il trattamento.
Cambiamenti nei sintomi nasali (test di esito seno-nasale - SNOT-22) dal basale fino alla fine dello studio.
Lasso di tempo: 3 settimane dopo il trattamento.
Ai soggetti è stato chiesto di segnare un elenco di 22 sintomi sullo SNOT-22 per quanto riguarda le conseguenze sociali ed emotive. I risultati sono stati classificati da 0 (nessun problema), a 5 (problema tanto grave quanto potrebbe essere). L'elenco includeva: necessità di soffiarsi il naso, starnuti, naso gocciolante, tosse, gocciolamento retronasale, gocciolamento nasale denso, pienezza dell'orecchio, vertigini, dolore all'orecchio, dolore/pressione facciale, difficoltà ad addormentarsi, svegliarsi di notte, mancanza di una buona notte di sonno , risveglio stanco, affaticamento, produttività ridotta, concentrazione ridotta, frustrazione/irrequietezza/irritabilità, tristezza, imbarazzo, diminuzione dell'olfatto e del gusto e ostruzione nasale. L'intervallo della somma totale è 0-110, con valori più alti che indicano un risultato peggiore.
3 settimane dopo il trattamento.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
ProQR Therapeutics

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
European Commission

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: John P Clancy, MD, Cincinnati Childrens Hospital Medical Center

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 settembre 2015

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 settembre 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 settembre 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
29 settembre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
29 settembre 2015

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
30 settembre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
24 settembre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
2 settembre 2020

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 settembre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • PQ-010-002

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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