Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

PRTX-100-203 Otevřená studie s eskalací dávek u dospělých pacientů s ITP

21. března 2019 aktualizováno: Protalex, Inc.

Otevřená studie fáze 1b s eskalací dávek PRTX-100 u dospělých pacientů s přetrvávající/chronickou imunitní trombocytopenií

Preklinická a klinická hodnocení ukazují, že PRTX-100 má biologickou aktivitu, která může vést ke zlepšení hladin krevních destiček, pokud jsou sníženy v důsledku imunologických patologií, a že PRTX-100 má přijatelný bezpečnostní profil. Bylo ukázáno, že in vivo léčba PRTX-100 zvyšuje počet krevních destiček na myším modelu imunitní trombocytopenie (ITP). Primárním cílem studie je posoudit účinnost PRTX-100 z hlediska odpovědi krevních destiček u pacientů s chronickou/perzistentní ITP.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
15

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Caen, Francie, 14033
        • Côte de Nacre Hospital
      • Créteil, Francie, 94010
        • MONDOR Hospital
      • Dijon, Francie, 21000
        • University Hospital
      • Lille, Francie, 59037
        • Claude Huriez hospital
      • Marseille, Francie, 13385
        • CH La Timone
      • Nantes, Francie, 44093
        • CHU
      • Toulouse, Francie, 31059
        • Canceropole
    • Bordeaux
      • Pessac, Bordeaux, Francie, 33600
        • Haut-Leveque Hospital
    • Lyon
      • Pierre-Bénite, Lyon, Francie, 69495
        • CH Lyon sud
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • Royal London Hospital
    • OHS
      • London, OHS, Spojené království, W12
        • Hammersmith Hospital
    • UK
      • London, UK, Spojené království, NW1 2BU
        • UCLH
      • London, UK, Spojené království, SE 19RT
        • Guy's and St. Thomas Hospital
      • London, UK, Spojené království, SW17 0QT
        • St. Georges' Hospital
      • Plymouth, UK, Spojené království, PL6 8DH
        • Derriford Hospital
      • Southampton, UK, Spojené království, SO16 6YD
        • University Hospital Southampton

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Ochota a schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas před zahájením jakýchkoli postupů souvisejících se studií
  2. Muž nebo žena ve věku ≥ 18 let
  3. ITP, která přetrvává ≥ 3 měsíce. ITP musí být diagnostikována v souladu The American Society of Hematology 2011 Evidence-based Practice Guide for Immune Thrombocytopenia (Neunert et al. 2011) nebo International Consensus Report on The Investigation and Management of Primary Immune Thrombocytopenia (Provan et al. 2010), as, as místně použitelné.
  4. Obdrženo ≥ 1 typický režim pro léčbu ITP. Splenektomie je považována za jeden režim.
  5. Průměrný počet krevních destiček < 30 000/μl bez individuálního počtu krevních destiček > 55 000/μl. Průměrný počet krevních destiček musí být stanoven na základě 2 počtu krevních destiček, včetně jednoho získaného během ≤ 7 dnů po první dávce PRTX-100 a druhého během ≤ 30 dnů od první dávky PRTX-100.
  6. Pokud užíváte kortikosteroidy, dávka < 1 mg/kg prednisonu denně nebo ekvivalentní dávka, která byla stabilní po dobu ≥ 21 dnů před první dávkou PRTX-100. Léčba vysokými dávkami pulzních steroidů NENÍ povolena během 14 dnů před první dávkou PRTX-100.
  7. Pokud je na steroidy šetřící doplňková imunosuprese s cyklosporinem, azathioprinem, mykofenolátem nebo 6-merkaptopurinem, dávka musí být stabilní po dobu ≥ 30 dnů před první dávkou PRTX-100 a musí se očekávat, že zůstane stabilní do 29. dne studie, pokud není nutné snížení dávky kvůli toxicitě. Léčba jinými cytotoxickými látkami (např. cyklofosfamid, vinkristin) nejsou povoleny tři měsíce před první dávkou PRTX-100.
  8. Jakákoli předchozí léčba rituximabem nebo jakoukoli jinou látkou proti CD20 musí být > 6 měsíců před první dávkou PRTX-100

  9. Pokud žena, nesmí být těhotná (jak ukazuje screeningový negativní těhotenský test), nesmí být kojená a musí být jedním z následujících:

    • Chirurgicky sterilní (bilaterální tubární ligace, hysterektomie)
    • Postmenopauza s poslední přirozenou menstruací > 24 měsíců před
    • Premenopauza a používání přijatelné formy antikoncepce. Mezi přijatelné formy antikoncepce patří: hormonální antikoncepce (implantovatelné, perorální, náplasti) používané ≥ 2 měsíce před screeningem nebo metody s dvojitou bariérou (jakákoli kombinace dvou z následujících: nitroděložní tělísko [IUD], mužský nebo ženský kondom se spermicidním gelem , bránice, houba, cervikální čepice). Všechny premenopauzální ženy musí mít negativní těhotenský test v moči nebo séru při screeningu a 1. den před první léčbou PRTX-100.

Kritéria vyloučení:

  1. Splenektomie ≤ 90 dní před první dávkou PRTX-100
  2. Expozice TPO-RA do 2 týdnů před zařazením
  3. Předchozí léčba rituximabem během < 6 měsíců před první dávkou PRTX-100
  4. Skóre krvácení ≥ 8 (Khellaf M et al. Hematologica 2005)
  5. Nestabilní onemocnění koronárních tepen nebo jiný zdravotní stav (jako je diabetes 1. typu), který by podle názoru zkoušejícího mohl zvýšit riziko pro pacienta
  6. Důkaz aktivní infekce vyžadující antibiotickou léčbu ≤ 14 dní před první dávkou PRTX-100
  7. Myelodysplastický syndrom. Pokud existuje klinicky významná anémie nebo pancytopenie, je nutná dokumentace aspirátu kostní dřeně během 24 měsíců před první dávkou PRTX-100, který neprokazuje žádné známky myelodysplazie.
  8. V anamnéze systémový lupus erythematodes nebo jakákoliv příčina sekundární ITP
  9. Anamnéza jakékoli léčby rakoviny během posledních dvou let kromě bazaliomu nebo spinocelulárního karcinomu kůže, která byla léčena s léčebným záměrem
  10. Séropozitivní na virus lidské imunodeficience (HIV)
  11. Anamnéza akutní/chronické hepatitidy B nebo C a/nebo nosičů hepatitidy B nebo C (pozitivní na povrchový antigen hepatitidy B nebo pozitivní test na protilátky proti hepatitidě C)
  12. Historie svědčící pro zneužívání návykových látek

  13. Klinicky významné abnormality ve screeningových laboratorních testech, včetně:

    • Absolutní počet neutrofilů < 1,0 x 109/l
    • Hemoglobin < 10 g/dl
    • Absolutní počet lymfocytů < 0,8 x 109/l
    • Alanintransamináza (ALT) nebo aspartáttransamináza (AST) > 2 x horní hranice normálu (ULN)
    • Laktátdehydrogenáza > 3 x ULN
    • Hladina celkového bilirubinu >1,5 x ULN
    • Hladina kreatininu v séru > 0,14 mmol/l (1,6 mg/dl) u mužů nebo 0,12 mmol/l (1,4 mg/dl) u žen
  14. Léčba pomocí IVIG ≤ 14 dní před první dávkou PRTX-100
  15. Léčba anti-Rh D antigenním činidlem (např. WinRho®) ≤ 14 dní před první dávkou PRTX-100
  16. Užívání jakéhokoli hodnoceného léku ≤ 30 dnů nebo 5 poločasů testovaného léku (podle toho, co je delší) před první dávkou PRTX-100

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: PRTX-100
Pacienti budou zařazeni do po sobě jdoucích intervencí PRTX-100, jakmile budou zařazeni do studie. Na každou úroveň intervence bude zařazeno mezi tři až šest pacientů. Intervenční úrovně se pohybují od 3 do 24 mikrogramů PRTX-100 na kilogram hmotnosti pacienta. Pacienti mohou dostávat až čtyři týdenní infuze PRTX-100 během studijního léčebného období. Dávky PRTX-100 ≤ 500 μg budou podávány intravenózní infuzí po dobu 30 minut. Dávky PRTX-100 > 500 μg budou podávány v infuzi po dobu 60 minut. Pacienti zůstanou pod dohledem po dobu 4 hodin po zahájení dávkování PRTX-100 z důvodu řízení bezpečnosti.
Lék: PRTX-100
Čtyři týdenní infuze PRTX-100 v množství 3 mikrogramy PRTX-100 na kilogram hmotnosti pacienta, infuze po dobu 30 minut, následované čtyřmi hodinami pozorování po zahájení infuze.
Ostatní jména:
  • Lázně
  • Stafylokokový protein A
Lék: PRTX-100
Čtyři týdenní infuze PRTX-100 v množství 6 mikrogramů PRTX-100 na kilogram hmotnosti pacienta, podávané v infuzi po dobu 30 až 60 minut, následované čtyřmi hodinami pozorování po zahájení infuze.
Ostatní jména:
  • Lázně
  • Stafylokokový protein A
Lék: PRTX-100
Čtyři týdenní infuze PRTX-100 v množství 12 mikrogramů PRTX-100 na kilogram hmotnosti pacienta, podávané v infuzi po dobu 60 minut, následované čtyřmi hodinami pozorování po zahájení infuze.
Ostatní jména:
  • Lázně
  • Stafylokokový protein A
Lék: PRTX-100
Čtyři týdenní infuze PRTX-100 v množství 18 mikrogramů PRTX-100 na kilogram hmotnosti pacienta, podávané v infuzi po dobu 60 minut, následované čtyřmi hodinami pozorování po zahájení infuze.
Ostatní jména:
  • Lázně
  • Stafylokokový protein A
Lék: PRTX-100
Čtyři týdenní infuze PRTX-100 v množství 24 mikrogramů PRTX-100 na kilogram hmotnosti pacienta, podávané v infuzi po dobu 60 minut, následované čtyřmi hodinami pozorování po zahájení infuze.
Ostatní jména:
  • Lázně
  • Stafylokokový protein A

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou, jak je hodnoceno podle kritérií klasifikace toxicity na základě RCTC v. 2.0 a CTCAE v 4.03
Časové okno: 337 dní
Nežádoucí příhody z AE, SAE, reakcí na infuzi, klinických laboratorních testů (hematologie, biochemie krve a analýzy moči), vitálních funkcí, fyzikálních nálezů a EKG v průběhu studie. Závažnost AE bude hodnocena podle kritérií klasifikace toxicity odvozených z publikovaných standardů.
337 dní

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celková odpověď krevních destiček, změna oproti výchozí hodnotě (1. den)
Časové okno: Dny 1, 3, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 78, 106, 169 a 337
Definováno jako počet krevních destiček ≥ 30 000/μl a alespoň zdvojnásobení výchozího počtu krevních destiček u pacientů s výchozím počtem krevních destiček < 30 000/μl při absenci jakékoli souběžné záchranné terapie.
Dny 1, 3, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 78, 106, 169 a 337
Kompletní odpověď krevních destiček (počet pacientů)
Časové okno: Dny 3, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 78, 106, 169 a 337
Počet pacientů prokazujících kompletní odpověď krevních destiček, definovaný jako počet krevních destiček ≥ 100 000/μl.
Dny 3, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 78, 106, 169 a 337
Doba do odpovědi krevních destiček (počet dní)
Časové okno: Dny 3, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 78, 106, 169 a 337
Průměrný počet dní od první dávky PRTX-100 (den 1) do odpovědi krevních destiček.
Dny 3, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 78, 106, 169 a 337
Trvanlivost odpovědi krevních destiček (počet dní)
Časové okno: Dny 3, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 78, 106, 169 a 337
Počet dní od první dokumentované odpovědi krevních destiček do počtu prvních krevních destiček pod kritérii odpovědi krevních destiček.
Dny 3, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 78, 106, 169 a 337
Současné užívání léků ITP (počet subjektů)
Časové okno: 337 dní
Počet subjektů považovaných za non-respondéry na základě souběžného užívání ITP medikace podle kohorty a celkově. Mezi léky ITP patří agonisté trombopoetinového receptoru (TPO-RA), steroidy šetřící doplňková imunosupresivní léčba (např. cyklosporin, azathioprin, mykofenolát) a jakékoli záchranné léky proti ITP (např. IVIG) získané během období screeningu a léčby studie.
337 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Protalex, Inc.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: William E Gannon, MD, Protalex, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. listopadu 2015

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
17. května 2018

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
17. května 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
30. září 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
1. října 2015

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
2. října 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
25. března 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. března 2019

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • PRTX-100-203
  • 2014-005626-35 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení