Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

PRTX-100-203 Open-Label, dosiseskaleringsundersøgelse hos voksne patienter med ITP

21. marts 2019 opdateret af: Protalex, Inc.

En fase 1b åben-label, dosiseskaleringsundersøgelse af PRTX-100 hos voksne patienter med vedvarende/kronisk immun trombocytopeni

Prækliniske og kliniske evalueringer viser, at PRTX-100 har biologisk aktivitet, der kan føre til forbedrede blodpladeniveauer, hvor disse er nedsat på grund af immunologiske patologier, og at PRTX-100 har en acceptabel sikkerhedsprofil. In vivo-behandling med PRTX-100 har vist sig at øge trombocyttallet i en musemodel for immun trombocytopeni (ITP). Det primære formål med undersøgelsen er at vurdere effektiviteten af ​​PRTX-100 med hensyn til blodpladerespons hos patienter med kronisk/persisterende ITP.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
15

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Royal London Hospital
    • OHS
      • London, OHS, Det Forenede Kongerige, W12
        • Hammersmith Hospital
    • UK
      • London, UK, Det Forenede Kongerige, NW1 2BU
        • UCLH
      • London, UK, Det Forenede Kongerige, SE 19RT
        • Guy's and St. Thomas Hospital
      • London, UK, Det Forenede Kongerige, SW17 0QT
        • St. Georges' Hospital
      • Plymouth, UK, Det Forenede Kongerige, PL6 8DH
        • Derriford Hospital
      • Southampton, UK, Det Forenede Kongerige, SO16 6YD
        • University Hospital Southampton
  • Frankrig
      • Caen, Frankrig, 14033
        • Côte de Nacre Hospital
      • Créteil, Frankrig, 94010
        • MONDOR Hospital
      • Dijon, Frankrig, 21000
        • University Hospital
      • Lille, Frankrig, 59037
        • Claude Huriez hospital
      • Marseille, Frankrig, 13385
        • CH La Timone
      • Nantes, Frankrig, 44093
        • CHU
      • Toulouse, Frankrig, 31059
        • Canceropole
    • Bordeaux
      • Pessac, Bordeaux, Frankrig, 33600
        • Haut-Leveque Hospital
    • Lyon
      • Pierre-Bénite, Lyon, Frankrig, 69495
        • CH Lyon sud

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke før påbegyndelse af undersøgelsesrelaterede procedurer
  2. Mand eller kvinde ≥ 18 år
  3. ITP, der har varet i ≥ 3 måneder. ITP skal diagnosticeres i overensstemmelse med The American Society of Hematology 2011 Evidence-based Practice Guideline for Immune Thrombocytopenia (Neunert et al. 2011) eller International Consensus Report on The Investigation and Management of Primary Immune Thrombocytopenia (Provan et al. 2010), som lokalt gældende.
  4. Modtog ≥ 1 typisk kur til behandling af ITP. Splenektomi betragtes som én kur.
  5. Et gennemsnitligt blodpladetal på < 30.000/μL uden individuelt blodpladetal > 55.000/μL. Det gennemsnitlige trombocyttal skal bestemmes baseret på 2 trombocyttal, inklusive et opnået inden for ≤ 7 dage efter den første PRTX-100-dosis og det andet inden for ≤ 30 dage efter den første dosis af PRTX-100.
  6. Ved behandling med kortikosteroider, en dosis på < 1 mg/kg prednison pr. dag eller tilsvarende, som har været stabil i ≥ 21 dage før den første dosis af PRTX-100. Højdosis pulssteroidbehandling er IKKE tilladt inden for 14 dage før den første dosis af PRTX-100.
  7. Ved steroidbesparende supplerende immunsuppression med cyclosporin, azathioprin, mycophenolat eller 6-mercaptopurin, skal dosis have været stabil i ≥ 30 dage før den første dosis af PRTX-100 og skal forventes at forblive stabil gennem studiedag 29, medmindre dosisreduktion er nødvendig på grund af toksicitet. Behandling med andre cytotoksiske midler (f. cyclophosphamid, vincristin) er ikke tilladt inden for tre måneder før den første dosis af PRTX-100.
  8. Enhver tidligere behandling med rituximab eller ethvert andet anti-CD20-middel skal have været > 6 måneder før den første dosis PRTX-100

  9. Hvis en kvinde, må ikke være gravid (som angivet ved screening negativ graviditetstest), må ikke amme og skal være en af ​​følgende:

    • Kirurgisk steril (bilateral tubal ligering, hysterektomi)
    • Postmenopausal med sidste naturlige menstruation > 24 måneder før
    • Præmenopausal og brug af en acceptabel form for prævention. Acceptable former for prævention omfatter: hormonelle præventionsmidler (implanterbare, orale, plaster) brugt i ≥ 2 måneder før screening eller dobbeltbarrieremetoder (enhver kombination af to af følgende: intrauterin enhed [IUD], mandligt eller kvindeligt kondom med sæddræbende gel , membran, svamp, cervikal hætte). Alle præmenopausale kvinder skal have en negativ urin- eller serumgraviditetstest ved screening og på dag 1 før første PRTX-100-behandling.

Ekskluderingskriterier:

  1. Splenektomi ≤ 90 dage før den første dosis af PRTX-100
  2. Eksponering for TPO-RA inden for 2 uger før inklusion
  3. Tidligere behandling med rituximab inden for <6 måneder før den første dosis af PRTX-100
  4. Blødningsscore ≥ 8 (Khellaf M et al. Haematologica 2005)
  5. Ustabil koronararteriesygdom eller anden medicinsk tilstand (såsom type 1-diabetes), der efter investigatorens mening kan øge risikoen for patienten
  6. Tegn på aktiv infektion, der kræver antibiotikabehandling ≤ 14 dage før den første dosis PRTX-100
  7. Myelodysplastisk syndrom. Hvis der eksisterer klinisk signifikant anæmi eller pancytopeni, kræves dokumentation af et knoglemarvsaspirat inden for 24 måneder før den første dosis af PRTX-100, som ikke viser tegn på myelodysplasi.
  8. Sygehistorie systemisk lupus erythematosus eller enhver årsag til sekundær ITP
  9. Anamnese med enhver behandling for kræft inden for de seneste to år, bortset fra basalcelle- eller pladecellekarcinom i huden, der er blevet behandlet med helbredende hensigter
  10. Seropositiv for human immundefektvirus (HIV)
  11. Anamnese med akut/kronisk hepatitis B eller C og/eller bærere af hepatitis B eller C (positiv for hepatitis B overfladeantigen eller positiv anti-hepatitis C antistoftest)
  12. Historie, der tyder på stofmisbrug

  13. Klinisk signifikante abnormiteter ved screening af laboratorietests, herunder:

    • Absolut neutrofiltal < 1,0 x109/L
    • Hæmoglobin < 10 g/dL
    • Absolut lymfocyttal < 0,8 x109/L
    • Alanintransaminase (ALT) eller aspartattransaminase (AST) > 2 x øvre normalgrænse (ULN)
    • Lactatdehydrogenase > 3 x ULN
    • Totalt bilirubinniveau >1,5 x ULN
    • Serumkreatininniveau > 0,14 mmol/L (1,6 mg/dL) hos mænd eller 0,12 mmol/L (1,4 mg/dL) hos kvinder
  14. Behandling med IVIG ≤ 14 dage før den første dosis af PRTX-100
  15. Behandling med et anti-Rh D-antigenmiddel (f.eks. WinRho®) ≤ 14 dage før den første dosis af PRTX-100
  16. Brug af ethvert forsøgslægemiddel ≤ 30 dage eller 5 halveringstider af forsøgslægemidlet (alt efter hvad der er længst) før den første dosis af PRTX-100

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: PRTX-100
Patienter vil blive tildelt på hinanden følgende PRTX-100-interventioner, efterhånden som de tilmeldes undersøgelsen. Mellem tre og seks patienter vil blive indskrevet pr. interventionsniveau. Interventionsniveauer spænder fra 3 til 24 mikrogram PRTX-100 pr. kilogram patientvægt. Patienter kan modtage op til fire ugentlige infusioner af PRTX-100 i løbet af undersøgelsesbehandlingsperioden. PRTX-100 doser ≤ 500 μg vil blive infunderet intravenøst ​​over 30 minutter. PRTX-100 doser > 500 μg vil blive infunderet over 60 minutter. Patienterne vil forblive under observation i 4 timer efter påbegyndelse af PRTX-100-dosering af sikkerhedsmæssige årsager.
Medicin: PRTX-100
Fire ugentlige infusioner af PRTX-100 i et niveau på 3 mikrogram PRTX-100 pr. kilogram patientvægt, infunderet over 30 minutter, efterfulgt af fire timers observation efter start af infusion.
Andre navne:
  • SpA
  • Staphylokokkprotein A
Medicin: PRTX-100
Fire ugentlige infusioner af PRTX-100 i et niveau på 6 mikrogram PRTX-100 pr. kilogram patientvægt, infunderet over 30 til 60 minutter, efterfulgt af fire timers observation efter start af infusion.
Andre navne:
  • SpA
  • Staphylokokkprotein A
Medicin: PRTX-100
Fire ugentlige infusioner af PRTX-100 i et niveau på 12 mikrogram PRTX-100 pr. kilogram patientvægt, infunderet over 60 minutter, efterfulgt af fire timers observation efter start af infusion.
Andre navne:
  • SpA
  • Staphylokokkprotein A
Medicin: PRTX-100
Fire ugentlige infusioner af PRTX-100 i et niveau på 18 mikrogram PRTX-100 pr. kilogram patientvægt, infunderet over 60 minutter, efterfulgt af fire timers observation efter start af infusion.
Andre navne:
  • SpA
  • Staphylokokkprotein A
Medicin: PRTX-100
Fire ugentlige infusioner af PRTX-100 i et niveau på 24 mikrogram PRTX-100 pr. kilogram patientvægt, infunderet over 60 minutter, efterfulgt af fire timers observation efter start af infusion.
Andre navne:
  • SpA
  • Staphylokokkprotein A

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsrelaterede uønskede hændelser vurderet ved Toxicity Grading Criteria baseret på RCTC v 2.0 og CTCAE v 4.03
Tidsramme: 337 dage
Bivirkninger fra AE'er, SAE'er, infusionsreaktioner, kliniske laboratorietests (hæmatologi, blodkemi og urinanalyse), vitale tegn, fysiske fund og EKG'er i løbet af undersøgelsen. Sværhedsgraden af ​​AE vil blive klassificeret i henhold til toksicitetsklassificeringskriterier afledt af offentliggjorte standarder.
337 dage

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet blodpladerespons, ændring fra baseline (dag 1)
Tidsramme: Dage 1, 3, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 78, 106, 169 og 337
Defineret som et trombocyttal ≥ 30.000/μL og mindst en fordobling af baseline trombocyttal hos patienter med et baseline trombocyttal <30.000/μL i fravær af nogen samtidig redningsbehandling.
Dage 1, 3, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 78, 106, 169 og 337
Komplet blodpladerespons (antal patienter)
Tidsramme: Dage 3, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 78, 106, 169 og 337
Antallet af patienter, der udviser et fuldstændigt blodpladerespons, defineret som et trombocyttal ≥ 100.000/μL.
Dage 3, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 78, 106, 169 og 337
Tid til blodpladerespons (antal dage)
Tidsramme: Dage 3, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 78, 106, 169 og 337
Det gennemsnitlige antal dage fra første PRTX-100-dosis (dag 1) til blodpladerespons.
Dage 3, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 78, 106, 169 og 337
Holdbarhed af blodpladerespons (antal dage)
Tidsramme: Dage 3, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 78, 106, 169 og 337
Antallet af dage fra første dokumenterede trombocytrespons til første trombocyttal under trombocytresponskriterierne.
Dage 3, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 78, 106, 169 og 337
Samtidig brug af ITP-medicin (antal forsøgspersoner)
Tidsramme: 337 dage
Antallet af forsøgspersoner, der betragtes som ikke-responderende baseret på samtidig brug af ITP-medicin efter kohorte og overordnet. ITP-medicin inkluderer trombopoietin-receptoragonister (TPO-RA'er), steroidbesparende supplerende immunsuppressiv behandling (f. cyclosporin, azathioprin, mycophenolat) og enhver ITP-redningsmedicin (f.eks. IVIG) modtaget under undersøgelsens screenings- og behandlingsperioder.
337 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Protalex, Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: William E Gannon, MD, Protalex, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. november 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
17. maj 2018

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
17. maj 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
30. september 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
1. oktober 2015

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
2. oktober 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
25. marts 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
21. marts 2019

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • PRTX-100-203
  • 2014-005626-35 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger